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Una prova di Niraparib in BAP1 e altre neoplasie carenti di risposta al danno del DNA (DDR) (UF-STO-ETI-001)

13 settembre 2023 aggiornato da: University of Florida

Uno studio di fase II dell'inibitore di PARP, Niraparib, in BAP1 e in altre neoplasie con deficienza del percorso di risposta al danno del DNA (DDR) (UF-STO-ETI-001)

Questo studio in aperto e non randomizzato esaminerà l'uso di niraparib in pazienti con tumori noti per avere mutazioni in BAP1 e altri geni selezionati della via di risposta al danno del DNA.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

BAP1 è un'ubiquitina ligasi che è fondamentale per aiutare a regolare il ciclo cellulare, la differenziazione cellulare e la morte cellulare. Questa proteina è anche intimamente coinvolta nella riparazione della rottura del doppio filamento del DNA. Le mutazioni della linea germinale nel gene BAP1 sono associate a una sindrome tumorale ereditaria che aumenta il rischio di melanoma uveale, mesotelioma e carcinoma a cellule renali. PARP è un'altra proteina cruciale nella riparazione del DNA e consente la continua replicazione e sopravvivenza cellulare. Si ipotizza che l'inibizione di PARP con niraparib comporterà una significativa citoriduzione nei tumori dei pazienti con mutazioni in BAP1 e altri componenti del percorso di risposta al danno del DNA attraverso la letalità sintetica. La letalità sintetica è l'inibizione di un gene su cui una cellula fa affidamento per compensare la perdita di un altro gene, con conseguente morte della cellula.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
37

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • Orlando Health UF Health Cancer Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età ≥18 anni
  • Diagnosi clinica istologicamente confermata di cancro incurabile
  • Diagnosi confermata di melanoma uveale, mesotelioma, carcinoma a cellule renali (sottotipo a cellule chiare) o colangiocarcinoma (solo coorte A)
  • Mutazione nota per la riparazione del danno al DNA, inclusa una delle seguenti: ARID1A, ATM, ATR, BACH1 (BRIP1), BAP1, BARD1, BLM, CHEK1, CHEK2, CDK2, CDK4, ERCC, FAM175A, FEN1, IDH1, IDH2, MRE11A, NBN (NBS1), PALB2, POLD1, PRKDC (DNA-PK) PTEN, RAD50, RAD51, RAD52, RAD54, RPA1, SLX4, WRN o XRCC. Sono accettabili solo i test di sequenziamento di nuova generazione (NGS) certificati CLIA. Le varianti di significato sconosciuto (VUS) potranno iscriversi allo studio. (Solo gruppo B)
  • Trattamento precedente con terapia sistemica standard (deve aver esaurito o rifiutato tutte le terapie efficaci conosciute e attualmente approvate per prolungare la vita)
  • Deve disporre di tessuto fissato in formalina e incluso in paraffina (FFPE) disponibile per scopi di ricerca. Il tessuto deve essere stato prelevato negli ultimi 3 anni da una biopsia core o escissionale.
  • Malattia misurabile secondo i criteri RECIST (v 1.1).
  • Adeguata funzionalità degli organi
  • ECOG Performance Status di 0-1
  • Aspettativa di vita ≥ 12 settimane
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza su siero o urina negativo entro 7 giorni prima della prima dose E utilizzare un metodo contraccettivo adeguato per evitare la gravidanza durante lo studio e per almeno 180 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio per ridurre al minimo il rischio di gravidanza.
  • I maschi con partner femminili in età fertile devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi approvati dal medico (ad es. Astinenza, preservativi, vasectomia) durante lo studio e devono evitare di concepire bambini per 180 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio. Inoltre, gli uomini non devono donare sperma durante la terapia con niraparib e per 180 giorni dopo aver ricevuto l'ultima dose di niraparib.
  • I soggetti devono accettare di non donare il sangue durante lo studio o per 90 giorni dopo l'ultima dose del trattamento in studio.
  • I soggetti che ricevono corticosteroidi orali possono continuare fintanto che la loro dose è stabile per almeno 4 settimane prima dell'inizio della terapia del protocollo.
  • Se è necessaria una nuova biopsia per motivi diagnostici, la biopsia deve essere eseguita da un sito tumorale che non sia l'unico sito di malattia misurabile.

Criteri di esclusione:

  • Precedente esposizione agli inibitori di PARP
  • Il soggetto ha ricevuto o sta pianificando di ricevere vaccini vivi entro 30 giorni prima della prima dose di trattamento orale e durante la partecipazione allo studio
  • Mutazione BRCA1 o BRCA2 nota
  • Diagnosi patologica del cancro alla prostata come tumore da trattare nella coorte B
  • Iscrizione simultanea a qualsiasi altro studio clinico interventistico
  • Chirurgia maggiore ≤ 3 settimane dall'arruolamento nello studio (il soggetto deve essersi ripreso da qualsiasi effetto di qualsiasi intervento chirurgico maggiore).
  • Terapia sperimentale ≤ 4 settimane dal primo giorno di somministrazione del farmaco in studio
  • Radioterapia a> 20% del midollo osseo entro 4 settimane dalla prima dose del farmaco in studio
  • Ipersensibilità nota ai componenti di niraparib o agli eccipienti
  • Trasfusione di piastrine o globuli rossi ≤ 4 settimane dalla prima dose del farmaco oggetto dello studio
  • Fattori stimolanti le colonie nelle 4 settimane precedenti l'inizio della terapia del protocollo
  • Più di un tumore maligno attivo al momento dell'arruolamento (soggetti con un tumore maligno precedente o concomitante la cui storia naturale o trattamento non ha il potenziale per interferire con la valutazione della sicurezza o dell'efficacia del regime sperimentale [come determinato dal medico curante e approvato dal il PI] può essere incluso).
  • Metastasi cerebrali o leptomeningee note, sintomatiche attive
  • - Il soggetto ha avuto anemia, neutropenia o trombocitopenia nota di Grado 3 o 4 a causa di una chemioterapia precedente che è persistita per > 4 settimane ed è stata correlata al trattamento più recente.
  • Storia nota di sindrome mielodisplastica o leucemia mieloide acuta
  • Donne o uomini in età fertile che non vogliono o non sono in grado di utilizzare un metodo di controllo delle nascite accettabile per evitare la gravidanza per l'intero periodo di studio e per almeno 180 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  • Donne in gravidanza o allattamento
  • Storia di qualsiasi altra malattia, disfunzione metabolica, risultato dell'esame obiettivo o risultato di laboratorio clinico che dia ragionevole sospetto di una malattia o condizione che controindica l'uso della terapia del protocollo o che potrebbe influenzare l'interpretazione dei risultati dello studio o che mette il soggetto a rischio alto rischio di complicanze del trattamento, secondo il parere del medico curante o del PI dello studio.
  • Detenuti o soggetti incarcerati involontariamente.
  • Soggetti che sono obbligatoriamente detenuti per il trattamento di una malattia psichiatrica o fisica.
  • Soggetti che dimostrano un'incapacità di rispettare lo studio e/o le procedure di follow-up

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Coorte A
Questa coorte arruolerà pazienti con mesotelioma, melanoma uveale, carcinoma a cellule renali (tipo a cellule chiare) e colangiocarcinoma.
Droga: Niraparib
I pazienti assumeranno 300 mg di niraparib per via orale una volta al giorno ogni giorno di un ciclo di 28 giorni.
Altri nomi:
  • Zejula
Sperimentale: Coorte B
Questa coorte arruolerà pazienti i cui tumori presentano una mutazione nota nella risposta al danno del DNA in uno qualsiasi dei seguenti geni: ARID1A, ATM, ATR, BACH1 (BRIP1), BAP1, BARD1, BLM, CHEK1, CHEK2, CDK2, CDK4, ERCC, FAM175A, FEN1, IDH1, IDH2, MRE11A, NBN (NBS1), PALB2, POLD1, PRKDC (DNA-PK) PTEN, RAD50, RAD51, RAD52, RAD54, RPA1, SLX4, WRN o XRCC. Questa coorte è aperta a pazienti con qualsiasi tipo di tumore maligno (eccetto la prostata).
Droga: Niraparib
I pazienti assumeranno 300 mg di niraparib per via orale una volta al giorno ogni giorno di un ciclo di 28 giorni.
Altri nomi:
  • Zejula

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta obiettiva (ORR)
Lasso di tempo: 1 anno
Determinare il tasso di risposta obiettiva (ORR), che è definito come la percentuale di soggetti che ottengono la migliore risposta complessiva di risposta parziale o completa (secondo i criteri RECIST v1.1) dall'inizio del trattamento fino alla progressione/recidiva della malattia o 30 giorni dopo la fine del trattamento, a seconda di quale evento si verifichi per primo. Secondo i criteri RECIST v1.1, una risposta parziale è definita come una diminuzione pari o superiore al 30% nella somma dei diametri maggiori delle lesioni target. Secondo i criteri RECIST v1.1, una risposta completa è definita come la scomparsa delle lesioni target (i linfonodi identificati come lesioni devono presentare una riduzione dell'asse corto <10 mm).
1 anno

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza libera da progressione
Lasso di tempo: 8 mesi
Determinare la sopravvivenza libera da progressione mediana. La sopravvivenza libera da progressione è definita come la durata del tempo dall'ingresso nello studio al momento della progressione o della morte o alla data dell'ultimo contatto, a seconda di quale evento si verifica per primo. La progressione è definita dai criteri RECIST v1.1 ed è definita come un aumento di almeno il 20% nella somma dei diametri maggiori delle lesioni target e/o la comparsa di nuove lesioni.
8 mesi
Tasso di sopravvivenza libera da progressione a 3 mesi
Lasso di tempo: 3 mesi
Determinare il tasso di sopravvivenza libera da progressione a 3 mesi dopo l’ingresso nello studio in ciascuna coorte. Questa è la percentuale di soggetti che non hanno avuto progressione della malattia e che sono vivi 3 mesi dopo l'ingresso nello studio. La progressione della malattia è definita dai criteri RECIST v1.1 ed è definita come un aumento di almeno il 20% nella somma dei diametri maggiori delle lesioni target e/o la comparsa di nuove lesioni.
3 mesi
Tasso di sopravvivenza libera da progressione a 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
Determinare il tasso di sopravvivenza libera da progressione a 6 mesi dopo l’ingresso nello studio in ciascuna coorte. Questa è la percentuale di soggetti che non hanno avuto progressione della malattia e che sono vivi 6 mesi dopo l'ingresso nello studio. La progressione è definita dai criteri RECIST v1.1 ed è definita come un aumento di almeno il 20% nella somma dei diametri maggiori delle lesioni target e/o la comparsa di nuove lesioni.
6 mesi
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 10 mesi
Stimare la sopravvivenza globale mediana. La sopravvivenza globale è definita come la durata del tempo dalla data di ingresso nello studio fino alla data di morte o alla data dell'ultimo contatto.
10 mesi

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di carenze del meccanismo di riparazione del DNA
Lasso di tempo: 1 anno
Esplora l'impatto che le carenze specifiche del meccanismo di riparazione del DNA hanno sull'inibizione della PARP tumorale
1 anno
Identificazione di biomarcatori
Lasso di tempo: 1 anno
Esplora biomarcatori alternativi che predicono la risposta all'inibizione di PARP
1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
University of Florida

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
GlaxoSmithKline

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Thomas George, MD, FACP, University of Florida

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
13 agosto 2018

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 agosto 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
30 agosto 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
26 giugno 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
30 giugno 2017

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
2 luglio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
15 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 settembre 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • UF-STO-ETI-001
  • IRB201701827 -A (Altro identificatore: University of Florida)
  • OCR15732 (Altro identificatore: Universiy of Florida)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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