Riduzione del colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) con inibizione del PCSK9 nello studio sul disturbo da ipercolesterolemia familiare eterozigote (RUTHERFORD)
10 novembre 2022 aggiornato da: Amgen
Uno studio multicentrico in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per valutare la tollerabilità e l'efficacia dell'AMG 145 su LDL-C in soggetti con ipercolesterolemia familiare eterozigote
L'obiettivo primario di questo studio era valutare l'effetto di 12 settimane di evolocumab sottocutaneo (AMG 145), rispetto al placebo, sulla variazione percentuale rispetto al basale del C-LDL negli adulti con ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH).
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
168
Fase
- Fase 2
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschio o femmina di età compresa tra ≥ 18 e ≤ 75 anni
- Diagnosi di ipercolesterolemia familiare eterozigote dopo aver soddisfatto i criteri diagnostici delineati dal Simon Broome Register Group (Scientific Steering Committee 1991)
- Su una statina approvata, con o senza ezetimibe, con dose(i) stabile(i) per almeno 4 settimane
- Colesterolo delle lipoproteine a bassa densità a digiuno (C-LDL) ≥ 100 mg/dL
- Trigliceridi a digiuno ≤ 400 mg/dL
Criteri di esclusione:
- Ipercolesterolemia familiare omozigote
- Lipoproteine a bassa densità (LDL) o aferesi plasmatica entro 12 mesi prima della randomizzazione
- Insufficienza cardiaca New York Heart Association (NYHA) III o IV o frazione di eiezione ventricolare sinistra nota < 30%
- Aritmia cardiaca incontrollata
- Infarto del miocardio, angina instabile, intervento coronarico percutaneo (PCI), bypass coronarico (CABG) o ictus nei 3 mesi precedenti la randomizzazione
- diabete di tipo 1; diabete di tipo 2 di nuova diagnosi o scarsamente controllato (HbA1c > 8,5%)
- Ipertensione incontrollata
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti hanno ricevuto un'iniezione sottocutanea di placebo una volta ogni 4 settimane per 12 settimane.
|
d per iniezione sottocutanea
|
|
Sperimentale: Evolocumab 350 mg
I partecipanti hanno ricevuto 350 mg di evolocumab mediante iniezione sottocutanea una volta ogni 4 settimane per 12 settimane.
|
Somministrato per iniezione sottocutanea
Altri nomi:
|
|
Sperimentale: Evolocumab 420 mg
I partecipanti hanno ricevuto 420 mg di evolocumab mediante iniezione sottocutanea una volta ogni 4 settimane per 12 settimane.
|
Somministrato per iniezione sottocutanea
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Variazione percentuale rispetto al basale nel colesterolo lipoproteico a bassa densità (C-LDL) alla settimana 12
Lasso di tempo: Basale e settimana 12
|
LDL-C è stato misurato mediante ultracentrifugazione.
|
Basale e settimana 12
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Variazione percentuale rispetto al basale dell'apolipoproteina B alla settimana 12
Lasso di tempo: Basale e settimana 12
|
Basale e settimana 12
|
|
|
Variazione percentuale rispetto al basale nel rapporto colesterolo totale/HDL-C alla settimana 12
Lasso di tempo: Basale e settimana 12
|
Basale e settimana 12
|
|
|
Variazione assoluta rispetto al basale di LDL-C alla settimana 12
Lasso di tempo: Basale e settimana 12
|
LDL-C è stato misurato mediante ultracentrifugazione.
|
Basale e settimana 12
|
|
Variazione percentuale rispetto al basale del colesterolo lipoproteico non ad alta densità (C-HDL) alla settimana 12
Lasso di tempo: Basale e settimana 12
|
Basale e settimana 12
|
|
|
Variazione percentuale rispetto al basale nel rapporto apolipoproteina B/apolipoproteina A-1 alla settimana 12
Lasso di tempo: Basale e settimana 12
|
Basale e settimana 12
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
2 agosto 2011
Completamento primario (Effettivo)
16 maggio 2012
Completamento dello studio (Effettivo)
16 maggio 2012
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
16 giugno 2011
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
16 giugno 2011
Primo Inserito (Stima)
17 giugno 2011
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
15 novembre 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
10 novembre 2022
Ultimo verificato
1 novembre 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie genetiche, congenite
- Metabolismo, errori congeniti
- Disturbi del metabolismo lipidico
- Iperlipidemie
- Dislipidemie
- Metabolismo lipidico, errori congeniti
- Iperlipoproteinemie
- Ipercolesterolemia
- Iperlipoproteinemia di tipo II
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Antimetaboliti
- Agenti anticolesteremici
- Agenti ipolipidemizzanti
- Agenti regolatori dei lipidi
- Evolocumab
Altri numeri di identificazione dello studio
- 20090158
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
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