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Studio di fase II sulla combinazione di temozolomide e SGT-53 per il trattamento del glioblastoma ricorrente

11 febbraio 2021 aggiornato da: SynerGene Therapeutics, Inc.

Studio di fase II sulla temozolomide combinata e terapia genica mirata P53 (SGT-53) per il trattamento di pazienti con glioblastoma ricorrente

Questo studio clinico di Fase II è uno studio in aperto, a braccio singolo, multicentrico sulla combinazione di SGT-53 somministrato per via endovenosa e temozolomide orale in pazienti con glioblastoma confermato che hanno dimostrato recidiva o progressione del tumore. L'obiettivo di questo studio è valutare la sopravvivenza libera da progressione (PFS) a 6 mesi, la sopravvivenza globale (OS), l'attività antitumorale, la sicurezza e possibilmente valutare, la consegna di nanoparticelle al sito del tumore e l'induzione dell'apoptosi nel tumore.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Descrizione dettagliata

Il p53 è un gene oncosoppressore umano vitale. La perdita della funzione di soppressione di p53 è presente nella maggior parte dei tumori umani. La proteina p53 ha una vasta gamma di funzioni tra cui la regolazione dei checkpoint del ciclo cellulare, la morte cellulare (apoptosi), la senescenza, la riparazione del DNA, il mantenimento dell'integrità genomica e il controllo dell'angiogenesi. Le anomalie del gene p53 possono influire sull'efficacia dei trattamenti antitumorali standard come le radiazioni e la chemioterapia. La mutazione P53 e la disfunzione del percorso sono associate a scarsi risultati clinici e la presenza della mutazione p53 è correlata alla resistenza alla chemioterapia e alle radiazioni. Lo sviluppo della terapia genica somatica ha creato il potenziale per ripristinare la funzione wild type di p53. SGT-53 è un complesso di liposomi cationici che incapsula una normale sequenza di DNA p53 wild type umano in una spina dorsale plasmidica. Questo complesso ha dimostrato di fornire in modo efficiente e specifico il cDNA di p53 alle cellule tumorali e di attraversare la barriera emato-encefalica. Si prevede che l'introduzione della sequenza del cDNA di p53 ripristini la funzione di wtp53 nel percorso apoptotico. Il ripristino di P53 si è dimostrato più efficace nel migliorare la citotossicità in combinazione con un agente che provoca danni al DNA o avvia l'apoptosi. Il meccanismo principale di resistenza all'attuale agente chemioterapico standard Temozolomide (TMZ) è la sovraespressione di O6-metilguanina-DNA-metil transferasi (MGMT), che ripara la lesione del DNA indotta da TMZ rimuovendo gli addotti di o6-guanina. Pertanto, un mezzo per modulare verso il basso l'attività MGMT migliorerebbe l'effetto terapeutico di TMZ. Numerosi rapporti hanno indicato che l'aumento dell'espressione di wtp53 può down-regolare l'espressione di geni di riparazione del DNA come MGMT e aumenta la sensibilità delle cellule tumorali agli agenti alchilanti. Questo è uno studio clinico di fase II del nanocomplesso SGT-53 mirato al tumore in combinazione con l'agente chemioterapico, temozolomide, che è lo standard di cura per i tumori cerebrali di glioblastoma multiforme (GBM). Proponiamo di testare la combinazione di SGT-53 e temozolomide standard per determinare l'efficacia e la sicurezza nei pazienti con glioblastoma confermato che hanno dimostrato recidiva o progressione del tumore.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

1

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Glioblastoma o gliosarcoma istologicamente confermato in 1a, 2a o 3a recidiva.
  • Dimostrazione radiografica della progressione della malattia dopo una precedente terapia
  • Malattia misurabile alla risonanza magnetica eseguita entro 14 giorni prima della registrazione.
  • Pazienti di sesso maschile o femminile di età ≥ 18 anni.
  • Malattia ricorrente con:

    • intervallo di ≥ 3 mesi dopo radioterapia + TMZ;
    • intervallo di ≥ 14 giorni tra la fine dell'intervento chirurgico e l'inizio della terapia del protocollo per i pazienti sottoposti a intervento chirurgico per recidiva di malattia.
  • Pazienti che hanno tollerato la precedente somministrazione di TMZ
  • Recupero dagli effetti della terapia precedente:

    • 4 settimane dagli agenti citotossici
    • 6 settimane dalle nitrosouree
    • 4 settimane da qualsiasi agente investigativo
    • 1 settimana da agenti non citotossici
    • 12 settimane dalla radioterapia
  • Karnofsky performance status ≥ 60%.
  • Emocromo completo/differenziale allo screening con adeguata funzionalità del midollo osseo
  • Se il paziente sta ricevendo steroidi, deve assumere una dose stabile o decrescente di steroidi entro 5 giorni prima dell'inizio del trattamento con SGT-53.
  • I pazienti devono essere disposti a rinunciare ad altri farmaci citotossici e non citotossici o radioterapia contro il tumore durante l'arruolamento nello studio.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza per beta-HCG sierico negativo documentato entro 3 giorni prima dell'inizio dello studio.
  • Le donne in età fertile devono accettare di utilizzare due metodi contraccettivi affidabili dallo screening e fino a 30 giorni dopo l'interruzione del trattamento in studio
  • I maschi non naturalmente o chirurgicamente sterili, che hanno una partner femminile in età fertile, devono accettare di utilizzare due metodi contraccettivi affidabili dallo screening e fino a 30 giorni dopo l'interruzione del trattamento in studio
  • Funzionalità epatica accettabile
  • Controllo accettabile della glicemia
  • Analisi delle urine: nessuna anomalia clinicamente significativa.
  • PT e PTT ≤ 1,5 X ULN
  • Si sono ripresi da eventuali effetti collaterali o tossicità della terapia precedente
  • Funzione d'organo caratterizzata da ≤ Grado 1

Criteri di esclusione:

  • Istologia diversa dall'astrocitoma di grado IV
  • Focolai tumorali rilevati sotto il tentorio o oltre la volta cranica.
  • Malattia di glioblastoma o gliosarcoma con diffusione leptomeningea.
  • Pazienti con una storia di qualsiasi altro tumore, a meno che non siano in completa remissione, e senza alcuna terapia per quella malattia per un minimo di 5 anni
  • Pazienti con aspartato aminotransferasi sierica, alanina aminotransferasi > 2,5 volte il limite superiore della norma (ULN) e bilirubina > 1,5 ULN
  • Compromissione epatica da moderata a grave.
  • Risultati positivi dai test sierologici dell'HIV, se disponibili.
  • Pressione arteriosa sistolica in posizione supina < 100 mmHg o pressione arteriosa diastolica in posizione supina < 50 mmHg allo screening e al basale
  • Insufficienza renale o creatinina sierica >1,5 X ULN allo screening.
  • Donne in gravidanza o in allattamento o che pianificano una gravidanza durante il corso di questo studio.
  • Abuso o dipendenza da sostanze o alcol, entro 12 mesi prima dello screening.
  • Precedente chemioterapia per GBM ricorrente con composti di nitrosourea inclusi wafer Gliadel® o bevacizumab.
  • - Precedente radioterapia focale entro 3 mesi dallo screening.
  • Trattamento pianificato o trattamento con qualsiasi farmaco sperimentale entro 4 settimane prima dello screening.
  • Comorbilità grave e attiva
  • Pazienti che stanno attualmente assumendo Coumadin o derivati ​​di Coumadin diversi da quelli per mantenere la pervietà delle linee di accesso venoso.
  • Richiede dialisi renale
  • Ricezione di fattori di crescita ematopoietici
  • Avere neuropatie basali significative
  • Aveva una precedente esposizione a prodotti di consegna del vettore genico entro 6 mesi
  • Qualsiasi condizione che impedisca il rispetto del protocollo o l'adesione alla terapia.
  • Infezioni batteriche, virali o fungine attive, incontrollate, che richiedono una terapia sistemica.
  • Trattati con antibiotici per l'infezione entro una settimana prima dell'ingresso nello studio.
  • Febbre (> 38,1°C)
  • Avere una pressione arteriosa diastolica > 90 mm Hg a riposo al basale nonostante i farmaci.
  • Malattia grave non maligna
  • Iscrizione a uno studio clinico concomitante
  • Avere una storia di reazione di ipersensibilità a uno qualsiasi dei componenti di Temozolomide
  • Avere una storia di ipersensibilità alla dacarbazina (DTIC)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: SGT-53 con Temozolomide
SGT-53, a 3,6 mg di DNA/infusione, verrà somministrato due volte alla settimana in un ciclo di 28 giorni a partire dal giorno 1 (ciclo 1), dal giorno 29 (ciclo 2) e dal giorno 57 (ciclo 3). La temozolomide (TMZ) verrà somministrata per via orale quotidianamente nei giorni 9-13 di ogni ciclo. I pazienti che rispondono al trattamento possono ricevere tre cicli aggiuntivi di terapia SGT-53/TMZ o continuare con la sola TMZ a discrezione dello sperimentatore. La resezione chirurgica del tumore ricorrente o progressivo per l'analisi del tumore è una procedura facoltativa. In questi individui SGT-53, a 3,6 mg di DNA/infusione, sarà somministrato due volte (nei giorni -1 e -3) nella settimana prima dell'intervento. La resezione chirurgica è il giorno 0. 14-21 giorni dopo l'intervento e dopo essersi ripresi dagli effetti dell'intervento chirurgico, i pazienti inizieranno quindi la TMZ ciclica con SGT-53 come descritto sopra.
SGT-53, a 3,6 mg di DNA per infusione, sarà somministrato due volte a settimana per 3 settimane (i giorni 1, 4, 8, 11, 15 e 18 di ogni ciclo) per 3 cicli. Se si verifica tossicità correlata a SGT-53, la dose di SGT-53 sarà ridotta a 2,4 o 1,2 mg di DNA/infusione, se appropriato.
TMZ verrà somministrato per via orale nei giorni 9-13 di ogni ciclo. Nel ciclo 1, la dose di TMZ sarà di 150 mg/m². Se le tossicità correlate a TMZ sono tollerate nel ciclo 1, la dose di TMZ sarà aumentata a 200 mg/m² per il ciclo 2 e oltre. Se si verifica tossicità correlata a TMZ, la dose se TMZ verrà ridotta a 125 mg/m² (livello di dose -1), 100 mg/m² (livello di dose -2) o 75 mg/m² (livello di dose -3) quando adeguata.
Altri nomi:
  • Temodar

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta tumorale
Lasso di tempo: 6 mesi
La sopravvivenza libera da progressione (PFS) a 6 mesi è stata valutata utilizzando i criteri di risposta RANO.
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Inizio del farmaco oggetto dello studio fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio o EOS, a seconda di quale sia la data successiva, circa 90 giorni.
La sicurezza della combinazione di SGT-53 e Temozolomide è stata valutata mediante analisi delle esperienze avverse, test clinici di laboratorio ed esami fisici.
Inizio del farmaco oggetto dello studio fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio o EOS, a seconda di quale sia la data successiva, circa 90 giorni.
Sopravvivenza libera da progressione (PFS)
Lasso di tempo: Dalla data di registrazione fino alla data della prima progressione documentata o alla data di morte per qualsiasi causa, a seconda di quale delle due si sia verificata per prima, valutata fino a 12 mesi.
La sopravvivenza libera da progressione è definita come il tempo dalla data di arruolamento alla data di progressione della malattia o decesso (qualsiasi causa) entro o prima della data limite clinica, a seconda di quale evento si verifichi prima. I soggetti che non hanno progressione della malattia o non sono deceduti saranno censurati alla data dell'ultima valutazione del tumore al momento o prima del cutoff clinico.
Dalla data di registrazione fino alla data della prima progressione documentata o alla data di morte per qualsiasi causa, a seconda di quale delle due si sia verificata per prima, valutata fino a 12 mesi.
Sopravvivenza globale (SO)
Lasso di tempo: Dalla data di iscrizione fino alla data di morte per qualsiasi causa, accertata fino a 180 mesi.
La sopravvivenza globale è definita come il tempo dalla data di arruolamento alla data di morte per tutte le cause.
Dalla data di iscrizione fino alla data di morte per qualsiasi causa, accertata fino a 180 mesi.
Attività antitumorale
Lasso di tempo: Dalla data di registrazione fino alla data della prima progressione documentata o alla data di morte per qualsiasi causa, a seconda di quale delle due si sia verificata per prima, valutata fino a 12 mesi.
L'attività antitumorale della combinazione di SGT-53 e Temozolomide è stata determinata sulla base dei criteri RANO.
Dalla data di registrazione fino alla data della prima progressione documentata o alla data di morte per qualsiasi causa, a seconda di quale delle due si sia verificata per prima, valutata fino a 12 mesi.
Induzione dell'apoptosi
Lasso di tempo: 3 giorni
La citometria a flusso o l'esame istologico sono stati utilizzati per determinare il livello di apoptosi indotto da SGT-53 nei tumori resecati 3 giorni dopo la prima infusione di SGT-53 (procedura opzionale)
3 giorni
Consegna del tumore delle nanoparticelle
Lasso di tempo: 3 giorni
Come indicatore del rilascio di nanoparticelle ai tumori, la PCR del DNA è stata utilizzata per determinare la presenza di SGT-53 erogato wt p53 esogeno nei tumori. Questa analisi verrà eseguita su eventuali tumori resecati 3 giorni dopo la prima infusione di SGT-53 (procedura opzionale)
3 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Investigatori

  • Investigatore principale: John DeGroot, MD, M.D. Anderson Cancer Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2014

Completamento primario (Effettivo)

1 novembre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

1 novembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 dicembre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 gennaio 2015

Primo Inserito (Stima)

16 gennaio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 marzo 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 febbraio 2021

Ultimo verificato

1 febbraio 2021

Maggiori informazioni

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su GLIOBLASTOMA RICORRENTE

Prove cliniche su SGT-53

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