Consultazione ospedaliera per bambini con malattie croniche ad alto rischio che ricevono cure in una casa medica potenziata

Contesto e motivazione: l'assistenza completa (CC) fornita nella High-Risk Children's Clinic (HRCC) presso l'Health Science Center dell'Università del Texas a Houston (UTHealth) prevede l'assistenza per condizioni acute e croniche da parte di un team di pediatri e infermieri di etnia diversa che sono altamente qualificati ed esperti nel trattamento di bambini fragili e complessi dal punto di vista medico. Questa clinica funge da nuova casa medica in cui i servizi primari e specialistici vengono forniti nello stesso luogo durante la stessa visita. I problemi acuti che si presentano prima delle 16:00 vengono osservati lo stesso giorno o, se si verificano durante il fine settimana, il lunedì mattina. Tutti i genitori hanno il numero di cellulare per raggiungere direttamente 1 dei medici di base a tutte le ore. Vengono utilizzate molteplici misure per promuovere e garantire la massima qualità delle cure, come controlli giornalieri dei registri del pronto soccorso e dell'ospedale per garantire un tempestivo follow-up e il coordinamento delle cure, riunioni settimanali del team di fornitori di HRCC per rivedere le cure fornite prima di ogni visita in PS e ricovero , alta priorità data alla riduzione al minimo delle visite e dei ricoveri in PS non necessari e un rapporto paziente-personale relativamente basso non superiore a 100 (per consentire visite cliniche più lunghe, più telefonate ed e-mail e ampie misure di miglioramento della qualità).

L'assistenza completa aumenta indubbiamente l'accesso a un'assistenza sanitaria di alta qualità per i bambini svantaggiati ad alto rischio. I risultati del nostro precedente studio randomizzato sull'assistenza completa rispetto all'assistenza abituale, a cui è stata data una pubblicazione accelerata su JAMA (2014), hanno attirato l'attenzione nazionale come la migliore prova fino ad oggi a sostegno delle case mediche per ridurre gli esiti avversi o i costi (Mosquera et al., 2014). L'assistenza completa ha portato a grandi benefici (visite in pronto soccorso, ricoveri ospedalieri e giorni, ricoveri e giorni in terapia intensiva pediatrica sono stati tutti ridotti del 47-69%) e un risparmio di > $ 10.000/bambino/anno dal punto di vista del sistema sanitario. In effetti, i miglioramenti nei risultati e la riduzione dei costi superano quelli precedentemente riportati in studi precedenti di case mediche per pazienti di qualsiasi età o condizione (Mosquera et al., 2014; Homer et al., 2008; Jackson et al., 2013).

Nonostante questi benefici dimostrati, i pazienti ad alto rischio visitati nella clinica per bambini ad alto rischio presentano ancora alti tassi di morbilità e spesso richiedono il ricovero in ospedale per il trattamento di esacerbazioni acute delle loro condizioni croniche sottostanti. Nel 2015, 100 pazienti affetti da HRCC hanno subito un totale di 175 ricoveri presso il Children's Memorial Hermann Hospital (CMHH) per una durata media della degenza (LOS) di 7,1 giorni. Di conseguenza, verrà condotto uno studio pilota di miglioramento della qualità (QI) per valutare l'impatto dell'offerta di consulenza ospedaliera (IC) presso il CMHH per ottimizzare ulteriormente il coordinamento e l'integrazione delle cure ospedaliere e ambulatoriali e ridurre i giorni di degenza totali per bambino/anno.

Criteri di inclusione/esclusione: i pazienti con HRCC che richiedono l'ammissione al CMHH saranno inclusi nello studio pilota. I pazienti HRCC di età ≥ 18 anni all'inizio dello studio saranno esclusi dalla sperimentazione pilota, così come quelli con un ordine di non rianimazione (DNR), cardiopatia congenita non riparata, cancro attivo, disturbo mitocondriale o visitati nella clinica HRCC esclusivamente per cure compassionevoli.

Periodo di iscrizione: tutti i pazienti HRCC idonei che sono ammessi al CMHH tra il 3 ottobre 2016 e il 2 ottobre 2019 saranno arruolati nello studio pilota.

Disegno: Tutti i pazienti HRCC idonei saranno randomizzati prima dell'arruolamento nello studio per le normali cure ospedaliere o cure complete con consultazione ospedaliera utilizzando un algoritmo generato dal computer con dimensioni variabili dei blocchi. I pazienti saranno stratificati in due gruppi in base al fatto che siano considerati o meno aventi un rischio superiore alla mediana di ricoveri ripetuti per i pazienti in questo studio. Il rischio di ospedalizzazione di base (ad alto rischio o molto alto) sarà determinato dal direttore medico della clinica in base alla diagnosi e al decorso clinico del paziente.

Gruppi di trattamento:

Solita assistenza ospedaliera: l'assistenza ospedaliera presso il CMHH sarà fornita dal team ospedaliero ospedaliero (residenti, borsisti e medici di facoltà presenti) con la consueta comunicazione occasionale con i fornitori di HRCC. Questa cura non sarà modificata dal protocollo di studio.

Assistenza completa con consultazione del ricovero: l'assistenza ospedaliera presso il CMHH includerà la consultazione del ricovero da parte dei fornitori di HRCC con input e raccomandazioni trasmessi al team di ricovero ospedaliero al momento del ricovero e alla dimissione come minimo. I fornitori di HRCC esamineranno il piano di assistenza ospedaliera e formuleranno raccomandazioni per il trattamento e la dimissione, con particolare attenzione al coordinamento e all'integrazione delle cure ospedaliere e ambulatoriali. Le consultazioni ospedaliere consisteranno in consultazioni faccia a faccia, consultazioni non faccia a faccia o una telefonata al team medico ospedaliero.

Raccolta e gestione dei dati: il software REDCap (Research Electronic Data Capture) verrà utilizzato per raccogliere e gestire i dati delle variabili di studio predefinite. REDCap è un'applicazione web sicura progettata per supportare l'acquisizione elettronica di dati per studi di ricerca che fornisce: 1) un'interfaccia intuitiva per l'inserimento di dati convalidati; 2) audit trail per tracciare la manipolazione dei dati e le procedure di esportazione; 3) procedure di esportazione automatizzate per il download continuo dei dati in pacchetti statistici comuni; e 4) procedure per l'importazione di dati da fonti esterne.

Valutazione dei costi: i costi ospedalieri totali per il ricovero CMHH e qualsiasi visita o riammissione al pronto soccorso entro 30 giorni dopo la dimissione CMHH saranno valutati dal punto di vista del sistema sanitario moltiplicando le spese ospedaliere totali per i rapporti costo-addebito specifici del reparto specificati nelle rapporto annuale sui costi di Medicare. I costi ospedalieri per l'assistenza completa con il gruppo di consulenza ospedaliera saranno aumentati dal costo incrementale del personale HRCC per fornire consulenza ospedaliera sulla base dello stipendio del personale HRCC e dei dati marginali. Tutti i costi saranno gonfiati all'anno di analisi in base all'indice dei prezzi al consumo per i servizi medici. Gli investigatori considereranno il programma altamente conveniente se riduce il numero totale di giorni di degenza per anno bambino senza aumentare i costi, riduce i costi senza aumentare il numero totale di giorni di degenza per anno bambino o riduce entrambi.

Analisi statistiche ed economiche: tutte le analisi statistiche ed economiche intent-to-treat saranno eseguite utilizzando modelli di equazioni di stima generalizzate multilivello (GEE) con correlazione intercambiabile per tenere conto del raggruppamento di pazienti e famiglie, errori standard robusti e collegamento del registro. Le analisi economiche saranno eseguite secondo gli standard attuali per tali analisi (Drummond et al., 2005; Gold et al., 1996; Siegel et al., 1996; Sanders et al., 2016). Le differenze nei giorni di degenza e nei costi tra i gruppi di trattamento saranno valutate utilizzando modelli GEE con distribuzione gamma. I tassi di esiti secondari saranno valutati utilizzando modelli GEE binomiali, mentre il numero totale di esiti secondari sarà valutato con modelli GEE binomiali negativi. Tutti i modelli saranno aggiustati per la variabile di stratificazione dello studio (rischio al basale di ospedalizzazione ripetuta) e per la correlazione all'interno della famiglia. In questo piccolo studio pilota, alcuni effetti del trattamento che sarebbero considerati importanti dai familiari e dai medici (riduzione dei giorni di degenza) potrebbero non essere statisticamente significativi. Di conseguenza, verranno eseguite anche analisi bayesiane per stimare la probabilità di un beneficio di una data entità e valutare se ulteriori studi sono giustificati. Verranno utilizzati priori neutrali e scettici. Lo studio ci consentirà inoltre di ottenere l'esperienza ei dati necessari per affinare il processo di fornitura di consulenze ospedaliere per bambini con malattie croniche ad alto rischio. Tutte le analisi statistiche frequentiste verranno eseguite utilizzando Stata versione 13.1 (Stata Corp, College Station, TX). Il modello bayesiano sarà implementato utilizzando OpenBUGS.

Regole di arresto. Abbiamo in programma di arruolare pazienti nella sperimentazione pilota per 3 anni. Tuttavia, in base a regole di interruzione predefinite, l'arruolamento cesserà se le analisi bayesiane eseguite alla fine del primo anno identificano una probabilità del 97,5% o superiore che la consultazione del ricovero si traduca in una riduzione di almeno il 10% del numero totale di giorni di degenza per bambino/anno rispetto all'ordinario ricovero o se alla fine del secondo anno individua una probabilità pari o superiore al 95% di tale riduzione.