Rapporto costo-efficacia degli interventi infermieristici per i pazienti con PD (NICE-PD)

1. Contesto L'Infermiere Specialista della Malattia di Parkinson (PDNS) può svolgere un ruolo fondamentale nel team multidisciplinare di persone con PD. Il PDNS è stato introdotto nel 1989 nel Regno Unito per colmare il divario tra la gestione medica e le esigenze personali uniche dei pazienti. Per ottenere una maggiore uniformità nell'erogazione dell'assistenza da parte di un PDNS e per facilitare l'efficacia dell'assistenza infermieristica nel PD, nel 2016 è stata pubblicata la linea guida olandese "L'assistenza infermieristica nella malattia di Parkinson". I ruoli principali del PDNS sono chiaramente descritti nelle Linee guida e includono 1) fornire informazioni, istruzione e istruzione; 2) sostenere il paziente e il caregiver nella promozione dell'autogestione; 3) sostenere le questioni assistenziali psicosociali; 4) prevenzione; 5) strategie diagnostiche specialistiche e interventi terapeutici infermieristici; e 6) collaborazione multidisciplinare.

   Sulla base dell'opinione degli esperti degli operatori sanitari, le linee guida olandesi consigliano che ogni persona con PD potrebbe beneficiare dell'assistenza PDNS, comprese quelle nella malattia in fase iniziale in cui la fornitura di informazioni, l'educazione sulla conformità ai farmaci e il supporto nell'autogestione sono fondamentali. Finora, solo tre studi hanno valutato la cura PDNS e hanno trovato risultati incoerenti. Nel complesso, indicano che la cura del PDNS può migliorare il benessere del paziente, il funzionamento fisico e lo stato di salute generale e ridurre l'ansia e la depressione, ma non è stato possibile trarre conclusioni definitive. Inoltre, ci sono poche prove che dimostrino che la qualità della vita migliora effettivamente con l'assistenza PDNS e ad oggi non sono stati condotti studi che valutassero il rapporto costo-efficacia dell'assistenza PDNS.

   Attualmente, la maggior parte degli ospedali nei Paesi Bassi offre assistenza PDNS, poiché è consigliata nelle linee guida multidisciplinari olandesi. Tuttavia molti centri non hanno ancora la capacità infermieristica di offrire assistenza PDNS a tutti i pazienti perché le prove scientifiche sono inconcludenti. Questa situazione crea una disuguaglianza indesiderata nell'accesso alle cure e presumibilmente porta a disabilità e costi evitabili (ad esempio, da ricoveri precoci in case di cura o ricoveri di emergenza in ospedale). Pertanto, i ricercatori mirano a studiare il rapporto costo-efficacia dell'assistenza infermieristica specializzata fornita da un PDNS rispetto a nessuna assistenza PDNS per le persone con PD.

2. Disegno dello studio Lo studio NICE-PD è uno studio clinico controllato, randomizzato, in singolo cieco, della durata di 18 mesi, che sarà condotto in otto ospedali comunitari nei Paesi Bassi. Saranno incluse un totale di 240 persone con PD (120 in ciascun gruppo) equamente distribuite tra gli ospedali partecipanti. Gli investigatori hanno selezionato ospedali in cui, a causa della mancanza di personale PDNS sufficiente, solo una parte dei pazienti PDNS ha attualmente accesso alle cure PDNS. Ciò fornisce agli investigatori un'opportunità unica per identificare i pazienti che al momento non hanno accesso alle cure PDNS e di randomizzarli all'interno degli ospedali (a livello del paziente) tra cure PDNS e nessun intervento infermieristico.

   I pazienti idonei verranno assegnati in modo casuale all'assistenza PDNS o all'assistenza abituale in un rapporto 1: 1, utilizzando un elenco di numeri casuali generato dal computer. Per accertare una rappresentazione uguale dei pazienti, gli investigatori stratificheranno per durata della malattia (secondo sottogruppi predefiniti, ovvero durata della malattia <5 anni, 5-10 anni e> 10 anni). L'intervento PDNS sarà svolto secondo le "Linee guida infermieristiche in PD" olandesi. Un ricercatore in cieco eseguirà le valutazioni cliniche al basale (t0), dopo 12 mesi (t1) e dopo 18 mesi (t2). Ai pazienti e agli operatori sanitari verrà inoltre chiesto di completare una serie di questionari a t0, t1 e t2. Infine, ogni tre mesi i pazienti ei loro caregiver completeranno un questionario online sull'utilizzo dell'assistenza sanitaria, sui costi e sulla perdita di produttività.

3. Intervento

   L'intervento PDNS sarà eseguito secondo le "Linee guida infermieristiche in PD" olandesi pubblicate nel 2015. L'intervento non è standardizzato, ma adattato alle esigenze dei pazienti e dei caregiver. Ciò include quanto segue:

   • Valutazione dei bisogni assistenziali individuali delle persone con PD e dei loro caregivers. Il PDNS esegue una valutazione infermieristica specifica relativa ai domini medico, fisico, psicologico e sociale.
   • Sviluppo di un piano di trattamento centrato sul paziente che supporti il ​​paziente e il caregiver nell'autogestione. Il PDNS compone un piano multidisciplinare, basato sui risultati della valutazione individuale e sulla base delle priorità del paziente e del caregiver (processo decisionale condiviso). Il piano di trattamento è sviluppato secondo il quadro nazionale di autogestione.
   • Interventi infermieristici specifici. L'intervento varia a seconda delle fasi della malattia ed è adattato ai problemi e alle esigenze specifiche dei singoli pazienti e dei loro caregiver. La linea guida sull'assistenza PDNS descrive gli interventi infermieristici generali e specifici. Gli interventi generali consistono nel fornire informazioni e istruzione, nella gestione delle malattie (ad es. considerando opzioni terapeutiche avanzate come la DBS) e il monitoraggio (ad es. del carico del caregiver). Interventi infermieristici specifici sono descritti per le seguenti aree: funzioni mentali, affaticamento, sonno, funzioni urogenitali, sessualità, aderenza ai farmaci, ipotensione ortostatica, carico del caregiver, coping, mobilità, autogestione e problemi dietetici (la tabella 2 fornisce esempi di tali interventi) .
   • Collaborazione con altri operatori sanitari. Il PDNS stimola e supporta la collaborazione multidisciplinare tra gli operatori sanitari sulla base del piano di trattamento centrato sul singolo paziente. Il PDNS svolge anche un ruolo fondamentale nel rinvio tempestivo ad altri operatori sanitari.

   Il PDNS conserverà un rapporto di studio elettronico predefinito secondo un formato strutturato per ciascun paziente PD, documentando le esigenze assistenziali individuali, i sintomi presenti, gli interventi eseguiti e (i cambiamenti nel) piano assistenziale individuale. Questo rapporto verrà avviato alla valutazione iniziale e aggiornato a ogni contatto di follow-up con il paziente, ad es. in ambulatorio, durante un consulto telefonico o durante una visita domiciliare. Tali dati verranno raccolti appositamente per una possibile analisi di processo al termine dello studio.

   I pazienti avranno contatti regolari con il loro PDNS sui progressi e la realizzazione degli obiettivi personali, sia durante i contatti faccia a faccia che per telefono, e talvolta durante ulteriori visite domiciliari. La frequenza e il tipo di contatto saranno ottimizzati per ciascun paziente in base allo stadio della malattia e alle esigenze individuali del paziente. La linea guida sulla cura del PDNS raccomanda che ogni paziente abbia almeno un contatto con il PDNS ogni anno. Attualmente nei Paesi Bassi, i pazienti vengono visitati in media due volte l'anno dal loro PDNS, con ulteriori due consultazioni telefoniche intermedie all'anno.

   Il gruppo di controllo riceverà un'assistenza continua/consueta altrimenti paragonabile, ma senza intervento infermieristico. Ciò comporta consultazioni regolari con un neurologo nel proprio ospedale di comunità (in genere 2-4 volte all'anno, a seconda delle preferenze del paziente e dello stato di salute). Inoltre, i pazienti di controllo non avranno altre restrizioni considerando eventuali altri trattamenti medici (ad esempio da parte di uno psicologo o di un assistente sociale). È importante sottolineare che molti importanti elementi di cura (incluso in particolare il neurologo curante) rimangono comparabili tra i due bracci di intervento a causa della randomizzazione a livello di paziente all'interno degli ospedali.

4. Valutazioni cliniche Al basale, t1 e t2 tutti i pazienti visiteranno il proprio ospedale per le valutazioni dello studio eseguite da un ricercatore in cieco (PDQ-39, MDS-UPDRS e TUG). Inoltre, i pazienti e i loro caregiver completeranno ulteriori questionari domiciliari. Inoltre, ogni tre mesi, i pazienti riceveranno a casa un questionario riguardante l'utilizzo dell'assistenza sanitaria, i costi e la perdita di produttività negli ultimi tre mesi. Gli operatori sanitari compileranno un questionario sui costi che includa l'utilizzo dell'assistenza sanitaria, i costi e la perdita di produttività specificamente correlata all'onere dell'assistenza sanitaria. I pazienti possono scegliere se vogliono compilare questionari digitali o cartacei.

5. Analisi dei dati La valutazione economica indaga, insieme alla sperimentazione clinica, il rapporto qualità-prezzo della piena implementazione del PDNS nell'assistenza PD da una prospettiva sociale e sanitaria. Gli investigatori prenderanno in considerazione tutti i costi rilevanti. Il periodo di costo-efficacia aderisce al protocollo dello studio clinico e valuta il rapporto costo-efficacia fino a 18 mesi dopo la randomizzazione. Il costo sarà misurato utilizzando un questionario sull'utilizzo dell'assistenza sanitaria (ad es. compresi consulti medici, ricoveri ospedalieri, farmaci, spese di viaggio, ecc.) e un questionario che misura la perdita di produttività durante il lavoro sia dei pazienti che degli operatori sanitari. Per ogni articolo di consumo sanitario, i prezzi di costo standard saranno determinati utilizzando la linea guida per l'esecuzione delle valutazioni economiche. Se i prezzi standardizzati non sono disponibili, i prezzi a costo pieno saranno determinati utilizzando la determinazione dei costi basata sull'attività. I costi saranno analizzati utilizzando un approccio di modello misto o un approccio di modello lineare generale con una distribuzione gamma utilizzando un collegamento log per tenere conto della possibile asimmetria dei dati di costo.

   Gli investigatori utilizzeranno una misura della qualità della vita specifica per PD (PDQ-39) e una scala generica della qualità della vita correlata alla salute (EQ5D) per valutare la qualità dello stato di salute dei pazienti. La differenza potenziale negli anni di vita aggiustati per la qualità (QALY) misurati con l'EQ5D sarà analizzata con un approccio di regressione. Gli investigatori utilizzeranno un modello misto lineare con misurazioni ripetute per testare le differenze nella qualità della vita (misurata con il PDQ-39) tra entrambi i gruppi. La stessa analisi verrà utilizzata per misurare le differenze tra i gruppi nelle misure di outcome secondari. Gli investigatori includeranno il centro di studio come effetto casuale ed effetti fissi per gruppo, tempo e interazione tra gruppo e tempo. Ognuno dei risultati sarà incluso come variabile dipendente. Le analisi statistiche saranno eseguite in base al principio dell'intenzione di trattare.

   Oltre alla valutazione complessiva del rapporto costo-efficacia, i ricercatori eseguiranno un'analisi di sottogruppi pre-pianificata basata sulla durata della malattia (diagnosi fatta <5 anni, 5-10 anni o >10 anni fa) per ottenere maggiori informazioni sugli interventi infermieristici utilizzati in ciascun stadio della malattia e gli effetti della cura PDNS in questi diversi gruppi di pazienti. Questa analisi per sottogruppi verrà eseguita perché, ad esempio, per i pazienti più gravemente colpiti si prevede che l'intervento infermieristico diventi più intenso e possibilmente più efficace, ma anche più costoso. Quando vengono trovati diversi modelli di questo tipo, questo dovrebbe essere ulteriormente indagato in studi futuri che siano adeguatamente potenziati per affrontare tali differenze di gruppo.

6. Discussione Gli investigatori ipotizzano che l'offerta di cure PDNS porterà a una migliore qualità della vita a parità di costi sanitari. L'aumento dei costi medici diretti (per il personale infermieristico) dovrebbe essere compensato da un numero ridotto di consultazioni (telefoniche) con il medico di medicina generale e il neurologo. Questi obiettivi a breve termine sono al centro della presente proposta NICE-PD. Oltre agli effetti a breve termine, i ricercatori si aspettano anche benefici a lungo termine, che esulano dall'ambito del presente progetto. Esempi di potenziali benefici a lungo termine includono una riduzione del numero di ricoveri nelle case di cura e un minor numero di visite di emergenza in ospedale, che porterebbero a una sostanziale riduzione dei costi.

In conclusione, questo studio genererà nuove intuizioni sul rapporto costo-efficacia degli interventi infermieristici specialistici per le persone con PD. Se si riscontrano risultati positivi, è necessario un grande cambiamento nell'organizzazione dell'assistenza PD per garantire pari accesso alle cure PDNS per ogni persona con PD.