Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio di estensione dell'AG-348 in partecipanti adulti con deficit di piruvato chinasi precedentemente arruolati in AG-348-006 o AG348-C-007

10 aprile 2024 aggiornato da: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di estensione in aperto, multicentrico, sull'AG-348 in soggetti adulti con deficit di piruvato chinasi precedentemente arruolati negli studi sull'AG-348

Si tratta di uno studio di estensione multicentrico, in aperto, volto a valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia a lungo termine del trattamento con AG-348 nei partecipanti precedentemente arruolati nello studio AG348-C-006 o nello studio AG348-C-007.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

90

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Brasile
      • São Paulo, Brasile, 13083-878
        • UNICAMP - Hemocentro
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N3Z5
        • McMaster University
  • Corea, Repubblica di
      • Daegu, Corea, Repubblica di, 705-703
        • Yeungnam University Hospital
  • Danimarca
      • Herlev, Danimarca, 2730
        • Herlev University Hospital
  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33000
        • CHU Hopitaux de Bordeaux - Hôpital Saint-André
      • Créteil, Francia, 94010
        • CHU Hôpital Henri Mondor
      • Marseille, Francia, 13385
        • Hospital La Timone
      • Toulouse, Francia, 31100
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10117
        • Charite - UB - CVK - Medizinische Klinik
      • Würzburg, Germania, 97080
        • Universitätsklinik Würzburg
  • Giappone
      • Kyoto, Giappone, 615-8256
        • Kyoto Katsura Hospital
      • Osaka, Giappone, 573-1010
        • Kansai Medical University, Dep. of Pediatrics, Hirakata Hospital
      • Tokyo, Giappone, 8541
        • Toho University Omori Medical Center
    • Mie
      • Tsu-shi, Mie, Giappone, 514-8507
        • Mie University Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Giappone, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
  • Irlanda
      • Dublin 8, Irlanda
        • St James's Hospital
  • Italia
      • Genova, Italia, 16128
        • Ospedale Galliera
      • Milano, Italia, 20122
        • Osp Maggiore Policlinico Milano
      • Napoli, Italia, 00165
        • AORN Cardarelli
      • Napoli, Italia, 80318
        • Università della Campania "Luigi Vanvitelli"
  • Olanda
      • Utrecht, Olanda, 3508 GA
        • Van Creveldkliniek
  • Regno Unito
      • Cambridge, Regno Unito, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Regno Unito, WC1E 6BT
        • University College London
      • London, Regno Unito, W2 INY
        • Imperial College Healthcare NHS Trust
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital. U. Vall d'Hebron
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Murcia, Spagna, 30120
        • Htal Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca.
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 95609
        • UCSF Benioff Children's Hospital, Oakland
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis Center Inc.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Wayne State University School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Houston Methodist Research Institute
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • Seattle Cancer Care Alliance
  • Svizzera
      • Vaud (Lausanne), Svizzera, 1011
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois (CHUV)
  • Tacchino
      • Ankara, Tacchino, 06100
        • Hacettepe University Faculty of Medicine
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10700
        • Faculty of Medicine Siriraj Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Essere disposti e in grado di rispettare le visite e le procedure di studio;
  • Aver firmato il consenso informato scritto prima di partecipare a questo studio di estensione;
  • Aver completato lo studio precedente AG348-C-006 o AG348-C-007 durante la visita della settimana 24 della parte 2;
  • Coorti 2 e 3: hanno dimostrato benefici clinici dal trattamento con AG-348 nello studio precedente, secondo l'opinione dello sperimentatore;
  • Per le donne con potenziale riproduttivo, avere un test di gravidanza negativo durante lo screening;
  • Per le donne con potenziale riproduttivo così come per gli uomini con partner che sono donne con potenziale riproduttivo, essere astinenti come parte del loro stile di vita abituale o accettare di utilizzare 2 forme di contraccezione, 1 delle quali deve essere considerata altamente efficace, dal momento del parto consenso informato, durante lo studio e per 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio per le donne e 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio per gli uomini.

Criteri di esclusione:

  • Avere una condizione medica significativa (inclusa un'anomalia di laboratorio clinicamente significativa) sviluppata durante il suo precedente studio AG-348 che conferisce un rischio inaccettabile alla partecipazione a questo studio di estensione, che potrebbe confondere l'interpretazione dei dati dello studio e/o che compromette la capacità del partecipante di completare le visite e le procedure di studio.
  • Sono attualmente in stato di gravidanza o allattamento.
  • Avere una splenectomia programmata durante il periodo di trattamento dello studio.
  • Soddisfare i criteri di ritiro del suo precedente studio AG-348 durante lo screening di questo studio di estensione.
  • Stanno attualmente ricevendo farmaci che sono forti inibitori del citocromo P450 (CYP) 3A4 che non sono stati interrotti per una durata di almeno 5 giorni o un periodo di tempo equivalente a 5 emivite (qualunque sia il più lungo) prima dell'inizio del farmaco in studio; o forti induttori del CYP3A4 che non sono stati interrotti per una durata di almeno 28 giorni o un periodo di tempo equivalente a 5 emivite (qualunque sia il più lungo) prima dell'inizio del farmaco in studio in questo studio di estensione.
  • - Avere ricevuto steroidi anabolizzanti, compresi i preparati di testosterone, entro 28 giorni prima dell'inizio del farmaco in studio in questo studio di estensione.
  • - Hanno ricevuto agenti stimolanti ematopoietici (ad es. eritropoietine, fattori stimolanti le colonie di granulociti, trombopoietine) entro 28 giorni prima dell'inizio del farmaco in studio in questo studio di estensione.
  • Avere esposizione a qualsiasi farmaco sperimentale diverso da AG-348, dispositivo o procedura entro 3 mesi prima dell'inizio del farmaco in studio in questo studio di estensione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1

I partecipanti che hanno ricevuto il placebo nello Studio AG348-C-006 si iscriveranno alla Coorte 1.

Parte 1 (periodo di ottimizzazione della dose, 12 settimane): i partecipanti inizieranno ricevendo 5 milligrammi (mg) per via orale, due volte al giorno. La dose di AG-348 di ciascun partecipante può essere aumentata a 20 mg due volte al giorno e poi a 50 mg due volte al giorno a seconda della risposta all'AG-348 e della tollerabilità.

Parte 2 (periodo a dose fissa, 12 settimane): ultima dose ricevuta nella Parte 1, due volte al giorno.

Dopo il completamento della Parte 2, i partecipanti che, secondo l'opinione dello sperimentatore, hanno dimostrato un beneficio clinico dal trattamento con AG-348 continueranno il trattamento con AG-348 nel periodo di trattamento continuato.
Droga: AG-348
I partecipanti riceveranno 5, 20 o 50 mg due volte al giorno per un massimo di 192 settimane (esclusa la riduzione della dose) a meno che la dose non venga modificata per motivi legati alla sicurezza.
Sperimentale: Coorte 2

I partecipanti che hanno ricevuto AG-348 nello Studio AG348-C-006 si iscriveranno alla Coorte 2.

I partecipanti continueranno il regime di dosaggio dell'AG-348 che stavano ricevendo durante l'ultima visita dello Studio AG348-C-006.
Droga: AG-348
I partecipanti riceveranno 5, 20 o 50 mg due volte al giorno per un massimo di 192 settimane (esclusa la riduzione della dose) a meno che la dose non venga modificata per motivi legati alla sicurezza.
Sperimentale: Coorte 3

I partecipanti che hanno ricevuto AG-348 nello Studio AG348-C-007 si iscriveranno alla Coorte 3.

I partecipanti continueranno il regime di dosaggio dell'AG-348 che stavano ricevendo durante l'ultima visita dello Studio AG348-C-007.
Droga: AG-348
I partecipanti riceveranno 5, 20 o 50 mg due volte al giorno per un massimo di 192 settimane (esclusa la riduzione della dose) a meno che la dose non venga modificata per motivi legati alla sicurezza.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal basale al follow-up sulla sicurezza (fino a 198 settimane)
Dal basale al follow-up sulla sicurezza (fino a 198 settimane)
Numero di partecipanti con eventi avversi che hanno portato alla riduzione della dose, all'interruzione del trattamento e all'interruzione del trattamento
Lasso di tempo: Dal basale al follow-up sulla sicurezza (fino a 198 settimane)
Dal basale al follow-up sulla sicurezza (fino a 198 settimane)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una risposta di emoglobina (Hb) nei partecipanti che hanno ricevuto in precedenza il placebo nello studio AG348-C-006
Lasso di tempo: Settimane 16, 20, 24
Settimane 16, 20, 24
Area sotto la curva concentrazione-tempo (AUC) di AG-348 nei partecipanti che hanno ricevuto in precedenza il placebo nello studio AG348-C-006
Lasso di tempo: Settimana 12: pre-dose, post-dose a 30 minuti, 1 ora (h), 2 h, 4 h, 8 h
Settimana 12: pre-dose, post-dose a 30 minuti, 1 ora (h), 2 h, 4 h, 8 h
Concentrazione massima osservata di AG-348 nei partecipanti che hanno ricevuto in precedenza il placebo nello studio AG348-C-006
Lasso di tempo: Settimana 12: pre-dose, post-dose a 30 minuti, 1 h, 2 h, 4 h, 8 h
Settimana 12: pre-dose, post-dose a 30 minuti, 1 h, 2 h, 4 h, 8 h
Variazione rispetto al basale della concentrazione di emoglobina
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 193 (giorno 1)
Dal basale fino alla settimana 193 (giorno 1)
Variazione rispetto al basale della bilirubina
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 193 (giorno 1)
Dal basale fino alla settimana 193 (giorno 1)
Variazione rispetto al basale della lattato deidrogenasi (LDH)
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 193 (giorno 1)
Dal basale fino alla settimana 193 (giorno 1)
Modifica rispetto al basale nei livelli di aptoglobina
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 193 (giorno 1)
Dal basale fino alla settimana 193 (giorno 1)
Variazione rispetto al basale nelle percentuali dei reticolociti
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 193 (giorno 1)
Dal basale fino alla settimana 193 (giorno 1)
Variazione rispetto al basale nel numero di eventi trasfusionali
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 193 (giorno 1)
Dal basale fino alla settimana 193 (giorno 1)
Variazione rispetto al basale nel numero di unità di globuli rossi (RBC) trasfuse
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 193 (giorno 1)
Dal basale fino alla settimana 193 (giorno 1)
Variazione rispetto al basale nei punteggi relativi alla qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) dei risultati riportati dal paziente (PRO): diario del deficit di piruvato chinasi (PKDD)
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 193 (giorno 1)
Dal basale fino alla settimana 193 (giorno 1)
Variazione rispetto al basale nei punteggi HRQoL PRO: valutazione dell'impatto della carenza di piruvato chinasi (PKDIA)
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 193 (giorno 1)
Dal basale fino alla settimana 193 (giorno 1)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Investigatori

  • Cattedra di studio: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 marzo 2019

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 febbraio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 febbraio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

26 febbraio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AG348-C-011
  • 2018-003459-39 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su AG-348

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Lebanon

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi