- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT03950830
Disulfiram e cisplatino nei TGCT refrattari. (DISGCT)
Studio di fase II su disulfiram e cisplatino nei TGCT refrattari.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
I tumori a cellule germinali (GCT) sono straordinariamente chemiosensibili e assomigliano alle caratteristiche cliniche e biologiche di un modello per la cura del cancro. Tuttavia, una piccola percentuale di pazienti non ha una remissione completa duratura (CR) con la chemioterapia iniziale. Solo il 20-40% di loro sarà curato con l'uso di chemioterapia di salvataggio a dose standard o ad alto dosaggio contenente platino con trapianto autologo di cellule staminali (ASCT). I pazienti che non riescono a guarire dopo la terapia di salvataggio di seconda linea hanno una prognosi estremamente sfavorevole e la sopravvivenza a lungo termine è stata documentata in <5%. Paclitaxel più ifosfamide e cisplatino è considerata una chemioterapia di salvataggio standard nei GCT recidivanti con prognosi buona, tuttavia, fino al 40% dei pazienti con prognosi favorevole non è riuscito a ottenere una risposta duratura a questa combinazione e pertanto sono giustificate nuove strategie terapeutiche.
In precedenza, è stato dimostrato che i TGCT resistenti al cisplatino sovraesprimono le isoforme ALDH e l'inibizione dell'attività ALDH da parte del disulfiram è associata alla ricostituzione della sensibilità al cisplatino. I TGCT resistenti al cisplatino hanno mostrato una maggiore sensibilità al disulfiram inibitore dell'ALDH in vitro. Sebbene il disulfiram (Antabuse) sia un farmaco approvato per supportare il trattamento dell'alcolismo cronico, può servire come agente antitumorale adatto per il riutilizzo del farmaco nella terapia di combinazione al fine di inibire l'attività dell'ALDH superando così una resistenza al cisplatino nei TGCT refrattari. Infatti, il disulfiram in combinazione con il cisplatino ha sradicato in modo molto efficiente gli sferoidi del modello NTERA-2 resistenti al platino e ha inibito significativamente la crescita dello xenotrapianto in vivo nel nostro sistema sperimentale.
Sulla base dei dati di cui sopra, i ricercatori suggeriscono che esiste una forte motivazione per inibire l'ALDH nel TGCT. I ricercatori ipotizzano che l'inattivazione dell'ALDH da parte del disulfiram recuperi la sensibilità al cisplatino nei pazienti con carcinoma a cellule germinali in progressione o recidivante.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
-
Bratislava, Slovacchia, 83310
- National Cancer Institute
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Consenso informato scritto firmato.
- Uomini di età pari o superiore a 18 anni.
- Stato delle prestazioni ECOG: 0-1.
- Carcinoma primitivo a cellule germinali extracranico confermato istologicamente, seminoma o nonseminoma.
- Marcatori sierici in aumento (ad es. alfa-fetoproteina e gonadotropina corionica umana) alla misurazione sequenziale o carcinoma a cellule germinali non resecabile dimostrato da biopsia.
- GCT multipli recidivanti/refrattari (almeno 2 linee di chemioterapia precedente e/o pazienti con recidiva dopo chemioterapia ad alte dosi o per pazienti non sufficientemente idonei per la chemioterapia ad alte dosi.
- GCT mediastinici primari nella prima recidiva.
- Secondo il parere dello sperimentatore, la malattia del paziente non deve essere curabile né con la chirurgia né con la chemioterapia.
- RECIST 1.1 Malattia misurabile.
- Adeguata funzione ematologica definita da ANC > 1500/mm3, conta piastrinica > 100.000/mm3 e livello di emoglobina > 9 g/dl.
- Funzionalità epatica adeguata definita da un livello di bilirubina totale < 1,5 ULN e ALT, AST < 3 ULN o < 5 in caso di metastasi epatiche. Per i soggetti con sindrome di Gilbert è consentita una bilirubina > 1,5 × ULN se non sono presenti sintomi di funzionalità epatica compromessa.
- Funzionalità renale adeguata: clearance della creatinina misurata o calcolata (mediante la formula di Cockcroft) > 50 ml/min. Formula di Cockcroft: CLcr = [(140-età) x peso (Kg)]/[72 x creato (mg/dl)].
- Devono essere trascorse almeno 4 settimane dall'ultima radioterapia e/o chemioterapia prima dell'ingresso nello studio.
- Devono essere trascorse almeno 4 settimane dall'ultimo intervento chirurgico importante.
- Recupero completo da precedente intervento chirurgico e/o riduzione di tutti gli eventi avversi da precedente terapia sistemica o radioterapia al grado 1.
- Assenza di qualsiasi condizione psicologica, familiare, sociologica o geografica che possa potenzialmente ostacolare il rispetto del protocollo di studio e del programma di follow-up.
Criteri di esclusione:
- Pazienti che non soddisfano i criteri di inclusione.
- Dipendenza da alcol o droghe.
- Altri tumori maligni precedenti eccetto il cancro della pelle non melanoma trattato con successo.
- Necessità di farmaci con metronidazolo, warfarin e/o teofillina, il cui metabolismo è probabilmente influenzato dal disulfiram.
- Pazienti che stanno assumendo farmaci metabolizzati dal citocromo P450 2E1, incluso il clorzossazone o l'alotano e suoi derivati.
- Altri trattamenti antitumorali concomitanti approvati o sperimentali, tra cui chirurgia, radioterapia, chemioterapia, modificatori della risposta biologica, terapia ormonale o immunoterapia.
- Pazienti di sesso femminile.
- Pazienti infettati dal virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
- Pazienti con altre gravi condizioni mediche acute o croniche o anomalie di laboratorio che potrebbero compromettere, a giudizio dello sperimentatore, l'eccesso di rischio associato al trattamento in studio o che, a giudizio dello sperimentatore, renderebbero il paziente inadatto all'ingresso in questo studio.
- Incapacità di assunzione orale o assorbimento del farmaco (ad es. sindrome da malassorbimento).
- Ipersensibilità a qualsiasi composto del farmaco.
- Uomini sessualmente attivi che non usano contraccettivi altamente efficaci se i loro partner sono donne in età fertile.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Braccio di trattamento
Cisplatino 50 mg/m2 giorni 1 e 2, ogni 3 settimane, Disulfiram 400 mg al giorno, in modo continuo
|
Disulfiram 400 mg al giorno, continuamente
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tasso di risposta complessivo
Lasso di tempo: 24 mesi
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Tasso di risposta globale secondo RECIST 1.1
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24 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 24 mesi
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Sopravvivenza globale
|
24 mesi
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Sopravvivenza libera da progressione
Lasso di tempo: 24 mesi
|
Sopravvivenza libera da progressione
|
24 mesi
|
Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Michal Mego, Prof, National Cancer Institute, Slovakia
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- GCT-SK-006
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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