- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT04146376
Studio sul fattore Von Willebrand in gravidanza (VIP). (VIP)
Studio sul fattore Von Willebrand in gravidanza (VIP): uno studio multicentrico sull'uso di Wilate nella malattia di Von Willebrand per il parto
Nelle donne in gravidanza con malattia di von Willebrand (VWD) che entro il terzo trimestre non presentano livelli di fattore von Willebrand (VWF) o di fattore VIII (FVIII) superiori al 50-100%, mancano indicazioni specifiche per la pianificazione del parto in termini di di un livello di VWF dovrebbe essere raggiunto per ridurre il sanguinamento.
Questo è uno studio prospettico, in aperto, di coorte in donne con VWD che utilizzano la terapia sostitutiva con Wilate VWF per mantenere livelli minimi o minimi di VWF del 100-150% per il parto e l'immediato periodo postpartum, seguiti da livelli del 50-100% per 5 -10 giorni dopo la consegna, a seconda del percorso di consegna. L'obiettivo primario è quello di documentare il tasso di emorragia postpartum primaria (PPH). L'obiettivo secondario è quello di documentare ulteriori risultati di efficacia e sicurezza.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Per le donne in gravidanza con malattia di von Willebrand (VWD) che entro il terzo trimestre non hanno livelli di fattore von Willebrand (VWF) o fattore VIII (FVIII) > 50-100%, mancano indicazioni specifiche per la pianificazione del parto per quanto alto sia il livello di VWF dovrebbe essere raggiunto. In particolare, mancano indicazioni sul fatto che la terapia sostitutiva del VWF debba mirare a un livello minimo di VWF nell'intervallo 100-150%, ovvero un intervallo più vicino ai livelli del 200-250% osservati nella gravidanza normale.
Questo è uno studio prospettico, in aperto, di coorte che utilizza la terapia sostitutiva del VWF Wilate, livelli minimi o minimi di VWF del 100-150% saranno mantenuti per il parto nelle donne con VWD i cui livelli di VWF nel terzo trimestre sono <100%. Questo gruppo è definito "non correttori". Le donne con VWD i cui livelli di VWF nel terzo trimestre salgono spontaneamente a> 100% saranno assegnate al gruppo "correttore" e queste donne non riceveranno la terapia sostitutiva del VWF. Tutti i pazienti riceveranno acido tranexamico per 14 giorni dopo il parto. I parametri di esito saranno valutati per tutti i pazienti.
Gli investigatori o il personale di ricerca qualificato si avvicineranno a tutte le pazienti con VWD gravide consecutive fino a quando 65 pazienti non correttori avranno completato il protocollo di studio e fino a 30 pazienti correttori hanno completato il protocollo di studio. Pazienti con attività del fattore von Willebrand alla settimana gestazionale 34-38 (VWF:Act) o cofattore ristocetina del fattore von Willebrand (VWF:RCo) e/o attività procoagulante del fattore VIII (FVIII:C) inferiore al 100% verranno utilizzati per assegnare i pazienti al gruppo dei non correttori. Quando è possibile eseguire il monitoraggio di laboratorio del legame del collagene VWF (VWF:CB), è possibile arruolare anche i pazienti con un difetto VWF:CB di tipo 2 isolato.
Verrà misurato il tasso di emorragia postpartum primaria, emorragia postpartum grave, emorragia postpartum secondaria. Saranno valutate le misure di sicurezza e di laboratorio secondarie.
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Sarah Ruuska, MPH
- Numero di telefono: 206-689-6193
- Email: sarahru@bloodworksnw.org
Luoghi di studio
-
-
Illinois
-
Peoria, Illinois, Stati Uniti, 61615
- Reclutamento
- Bleeding & Clotting Disorders Institute
-
Contatto:
- Jonathan Roberts, MD
- Numero di telefono: 309-692-5337
- Email: jroberts@ilbcdi.org
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
- Reclutamento
- Tulane University School of Medicine, Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders
-
Investigatore principale:
- Maissaa Janbain, MD
-
Contatto:
- Melody Benton, MPH, MAS, CCRP
- Numero di telefono: 504-988-3596
- Email: mbenton@tulane.edu
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
- Reclutamento
- Washington Center for Bleeding Disorders at Bloodworks
-
Contatto:
- Sarah Ruuska, MPH
- Numero di telefono: 206-689-6193
- Email: sarahru@bloodworksnw.org
-
Investigatore principale:
- Jill Johnsen, MD
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- I pazienti con malattia di von Willebrand (VWD) hanno definito il prepartum come tipo 1 secondo il criterio del National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI) del livello del fattore von Willebrand (VWF) inferiore al 30%, o tipo 2 o tipo 3
- I livelli di VWF e Fattore VIII (FVIII) ottenuti nelle settimane gestazionali 34-38 determineranno l'arruolamento nel gruppo non correttore o correttore:
- I pazienti con settimana gestazionale 34-38 VWF:Ag, VWF:Act (o VWF:RCo) o FVIII:Act inferiore al 100% verranno arruolati nel gruppo dei non correttori. Nei pazienti con un difetto VWF:CB isolato di tipo 2, VWF:CB inferiore al 100% può anche essere determinato come non correttore
- I pazienti con livelli di parametri VWF maggiori o uguali al 100% auto-corretti alle settimane gestazionali 34-38 saranno arruolati nel gruppo correttore
- Consenso informato scritto della paziente prima del parto, prima della settimana gestazionale 39
Criteri di esclusione:
- Presenza di altri disturbi concomitanti dell'emostasi, disfunzione piastrinica o disturbi del collagene
- Presenza di malattia epatica o renale, sospetto clinico o diagnosi di preeclampsia o eclampsia, sindrome di HELLP, TTP, CID o altra vasculopatia acquisita o coagulopatia
- Età inferiore a 18 anni
- Incapacità del laboratorio locale di monitorare i test di laboratorio del VWF necessari durante il corso del trattamento per determinare gli aggiustamenti del dosaggio di Wilate
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Non correttore
I pazienti con attività del fattore von Willebrand alla settimana gestazionale 34-38, o cofattore ristocetina del fattore von Willebrand o attività procoagulante del fattore VIII inferiore al 100% saranno definiti non correttori.
Quando è possibile eseguire il monitoraggio di laboratorio, i pazienti con un difetto di legame del collagene del fattore di von Willebrand isolato di tipo 2, legame del collagene del fattore di von Willebrand inferiore al 100%, possono anche essere arruolati e determinati come non correttori.
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Verrà utilizzato un diario per registrare l'emorragia postpartum (PPH), l'uso di Wilate e acido tranexamico, l'uso di altre droghe, gli episodi di sanguinamento e i programmi di trattamento. Saranno inoltre effettuati diversi prelievi di sangue aggiuntivi rispetto a quanto previsto per le cure cliniche di routine.
Questo disegno di studio utilizza Wilate on-label per la terapia sostitutiva del VWF per il parto e il periodo postpartum in pazienti con VWD i cui livelli di VWF sono
Questo disegno di studio utilizza l'acido tranexamico per la profilassi dell'emorragia postpartum per tutte le donne con VWD
|
Correttore
I pazienti con livelli dei parametri del fattore di von Willebrand maggiori o uguali al 100% auto-corretti alle settimane gestazionali 34-38 saranno definiti correttori.
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Questo disegno di studio utilizza l'acido tranexamico per la profilassi dell'emorragia postpartum per tutte le donne con VWD
Verrà utilizzato un diario per registrare l'emorragia postpartum (PPH), l'uso di acido tranexamico, l'uso di altri farmaci, gli episodi di sanguinamento e i programmi di trattamento. Saranno inoltre effettuati diversi prelievi di sangue aggiuntivi rispetto a quanto previsto per le cure cliniche di routine. |
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
tasso di emorragia postpartum primaria (PPH)
Lasso di tempo: entro 24 ore dal parto
|
perdita ematica stimata maggiore o uguale a 1000 ml, o PPH grave definita come perdita ematica stimata superiore a 2000 ml entro 24 ore dopo il parto, come indicato da: stima visiva, pre e post-peso dei materiali imbevuti di sangue, fotospettrometria
|
entro 24 ore dal parto
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
tasso di emorragia secondaria postpartum (PPH)
Lasso di tempo: Da 24 ore a 6 settimane dopo il parto
|
eccessiva perdita di sangue: qualsiasi trasfusione non prevista nel piano del parto antepartum, compreso il numero e il tipo di prodotti sanguigni trasfusi entro 48 ore dal trattamento, qualsiasi trasfusione non prevista nel piano del parto antepartum, incluso il numero e il tipo di prodotti sanguigni trasfusi oltre le 48 ore dopo trattamento, variazione dell'emoglobina antepartum, variazione del punteggio della tabella di valutazione del sangue pittorico (PBAC), numero di pazienti che necessitano di interventi per sanguinamento (ad esempio, uso di palloncino Bakri, embolizzazione angiografica, suture B-Lynch, legatura arteriosa chirurgica o isterectomia per sanguinamento persistente ), livelli di ferro (ferro sierico, TIBC e ferritina) 6 settimane dopo il parto
|
Da 24 ore a 6 settimane dopo il parto
|
Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
comparsa di trombi venosi o arteriosi
Lasso di tempo: fino a 42 giorni dopo il parto
|
trombo venoso o arterioso clinicamente documentato
|
fino a 42 giorni dopo il parto
|
comparsa di reazioni correlate all'infusione
Lasso di tempo: fino a 42 giorni dopo il parto
|
reazioni correlate all'infusione clinicamente documentate
|
fino a 42 giorni dopo il parto
|
valutazione di laboratorio dell'efficacia e sostituzione del VWF
Lasso di tempo: fino a 42 giorni dopo il parto
|
valutazione di laboratorio centrale dei parametri VWF relativi al sanguinamento
|
fino a 42 giorni dopo il parto
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Jill M Johnsen, M.D., Bloodworks
- Investigatore principale: Barbara A Konkle, M.D., Bloodworks
- Investigatore principale: Peter A Kouides, M.D., Mary M. Gooley Hemophilia Center
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
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- James AH, Konkle BA, Kouides P, Ragni MV, Thames B, Gupta S, Sood S, Fletcher SK, Philipp CS. Postpartum von Willebrand factor levels in women with and without von Willebrand disease and implications for prophylaxis. Haemophilia. 2015 Jan;21(1):81-7. doi: 10.1111/hae.12568. Epub 2014 Oct 21.
- Drury-Stewart DN, Lannert KW, Chung DW, Teramura GT, Zimring JC, Konkle BA, Gammill HS, Johnsen JM. Complex changes in von Willebrand factor-associated parameters are acquired during uncomplicated pregnancy. PLoS One. 2014 Nov 19;9(11):e112935. doi: 10.1371/journal.pone.0112935. eCollection 2014.
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Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie ematologiche
- Disturbi della coagulazione del sangue, ereditari
- Disturbi delle proteine della coagulazione
- Disturbi emorragici
- Malattie genetiche, congenite
- Disturbi della coagulazione del sangue
- Disturbi delle piastrine del sangue
- Malattie di Von Willebrand
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti modulanti la fibrina
- Agenti antifibrinolitici
- Emostatici
- Coagulanti
- Acido tranexamico
Altri numeri di identificazione dello studio
- VIPStudy
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
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