ACT-01 in pazienti con neurite ottica acuta (ACUITY)
16 settembre 2025 aggiornato da: Oculis
Uno studio a due bracci, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, monocentrico per valutare la sicurezza e la tollerabilità di ACT-01 rispetto al placebo nei pazienti con neurite ottica acuta
Per valutare la sicurezza e la tollerabilità di ACT-01 rispetto al placebo in pazienti con neurite ottica acuta (AON) che ricevono lo standard di cura.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Descrizione dettagliata
ACUITY è uno studio di fase 2a, monocentrico, a due bracci, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza e la tollerabilità di ACT-01 rispetto al placebo in pazienti con neurite ottica acuta (AON) che ricevono lo standard di cura.
Trentasei soggetti idonei di età compresa tra 18 e 60 anni, con insorgenza recente (sintomi di perdita della vista) di AON unilaterale (idiopatico o associato a sclerosi multipla) saranno randomizzati per ricevere ACT-01 o placebo
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
36
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Lyon, Francia, 69677
- Hospices Civils de Lyon
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Nice, Francia, 06000
- CHU - Nice
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Paris, Francia, 75013
- CIC Neurosciences - La Pitié Salpêtrière
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Paris, Francia, 75019
- Foundation Rothschild
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 60 anni (Adulto)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Principali criteri di inclusione:
- Diagnosi di neurite ottica acuta unilaterale di origine demielinizzante
- Insorgenza di sintomi di perdita della vista negli ultimi 10 giorni prima della randomizzazione
Principali criteri di esclusione:
- Neuropatia ottica di origine non demielinizzante
- Neuromielite ottica nota con autoanticorpi contro l'acquaporina-4 (AQP4-Abs)
- Pazienti con alterazioni diffuse e simmetriche della sostanza bianca nella risonanza magnetica di screening indicative di altri disturbi demielinizzanti (ad es. disturbi metabolici, disturbi mitocondriali)
- Malattia attiva, cronica (o stabile ma trattata con terapia immunitaria) del sistema immunitario diversa dal disturbo associato agli anticorpi MOG (MOGAD) o dalla sclerosi multipla (SM) (ad es. malattia di Sjögren, lupus eritematoso sistemico) o con una nota sindrome da immunodeficienza (AIDS, immunodeficienza ereditaria, immunodeficienza indotta da farmaci)
- Una causa alternativa di perdita della vista (ad es. lesione compressiva o infiltrativa del nervo ottico, infezioni, forme genetiche di perdita della vista.
- Diagnosi di edema maculare, miopia grave (>6 δ) o altra malattia della retina al momento dell'inclusione
- Retinopatia diabetica nota
- Glaucoma noto
- Pazienti di sesso femminile in età fertile che non sono disposte a utilizzare una contraccezione efficace durante l'arruolamento nello studio e per la durata dello studio.
- Pazienti di sesso maschile non disposti a utilizzare contraccettivi (astinenza, preservativo, ecc.) durante l'arruolamento nello studio e in trattamento con il farmaco sperimentale e per almeno 2 giorni dopo l'ultima somministrazione del farmaco sperimentale.
- Donne in allattamento o in gravidanza
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: OCS-05 +SoC (corticosteroide IV)
Infusioni IV una volta al giorno di OCS-05 + SoC (corticosteroide) (n=18) per 5 giorni consecutivi
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Somministrazione IV di OCS-05 + SoC (corticosteroide) per 5 giorni consecutivi
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Comparatore placebo: Placebo +SoC (corticosteroide IV)
Infusioni endovenose una volta al giorno di Placebo + SoC (corticosteroide) (n=18) per 5 giorni consecutivi
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Somministrazione endovenosa placebo + SoC (corticosteroide) per 5 giorni consecutivi
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Percentuale di pazienti con passaggio da normale (basale) ad anormale nei parametri ECG.
Lasso di tempo: Dal Giorno 1 (V3-t1 dopo la somministrazione del farmaco sperimentale) al Giorno 15 (V4)
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Per determinare il passaggio dai parametri ECG normali a quelli anormali.
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Dal Giorno 1 (V3-t1 dopo la somministrazione del farmaco sperimentale) al Giorno 15 (V4)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Per riassumere la latenza e l'ampiezza del potenziale evocato visivo e la variazione dal basale dell'occhio interessato a ciascun punto temporale (M3 e M6) per gruppo di trattamento e gruppo OCS-05 raggruppato
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
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Variazione dei parametri elettrofisiologici nell'occhio interessato rispetto al basale
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Fino a 6 mesi
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Per riassumere i punteggi EDSS (Expanded Disability Status Scale) e la variazione dal basale a ciascun punto temporale (M1, M3 e M6) per gruppo di trattamento e gruppo OCS-05 raggruppato
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
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Variazione dei parametri neurologici nell'occhio affetto rispetto al basale
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Fino a 6 mesi
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Descrivere la Cmax di OCS-05 per i pazienti con lo schema farmacocinetico completo e per i pazienti con il singolo punto PK a 1,5 ore dopo l'infusione il giorno 1
Lasso di tempo: Giorno 1
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Caratterizzare il profilo farmacocinetico di OCS-05 3 mg/kg
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Giorno 1
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Descrivere il Tmax di OCS-05 per i pazienti con lo schema farmacocinetico completo e per i pazienti con il singolo punto PK a 1,5 ore dopo l'infusione il giorno 1
Lasso di tempo: Giorno 1
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Caratterizzare il profilo farmacocinetico di OCS-05 3 mg/kg
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Giorno 1
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Per descrivere l'AUC0-t di OCS-05 per i pazienti che hanno lo schema PK completo e per i pazienti che hanno il singolo punto PK a 1,5 ore dopo l'infusione il giorno 1
Lasso di tempo: Giorno 1
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Caratterizzare il profilo farmacocinetico di OCS-05 3 mg/kg
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Giorno 1
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Descrivere lo spessore delle cellule gangliari e dello strato plessiforme interno (GCIPL), la variazione assoluta e relativa dalla linea di base (dell'occhio affetto) a ciascun punto temporale (t5, M1, M3, M6)
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
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Per determinare la variazione dello spessore degli strati retinici rispetto al basale nell'occhio affetto
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Fino a 6 mesi
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Descrivere lo spessore dello strato di fibre nervose retiniche (RNFL), la variazione assoluta e relativa dalla linea di base (dell'occhio interessato) a ciascun punto temporale (t5, M1, M3, M6).
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
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Per determinare la variazione dello spessore degli strati retinici rispetto al basale nell'occhio affetto.
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Fino a 6 mesi
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Per descrivere la funzione visiva sulla variazione del grafico ETDRS Low Contrast Letter Acuity (LCVA) al 2,5% dalla linea di base (dell'occhio affetto) a ciascun punto temporale (D15, M1, M3, M6)
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
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Per determinare il cambiamento nei parametri della visione clinica nell'occhio affetto rispetto al basale.
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Fino a 6 mesi
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Per descrivere la funzione visiva sulla variazione del grafico ETDRS High Contrast Letter Acuity (HCVA) al 2,5% dalla linea di base (dell'occhio affetto) a ciascun punto temporale (D15, M1, M3, M6)
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
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Variazione dei parametri della visione clinica nell'occhio affetto rispetto al basale
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Fino a 6 mesi
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Per descrivere la funzione visiva sulle valutazioni dei campi visivi di Humphrey cambiano dalla linea di base (dell'occhio affetto) a ciascun punto temporale (M1, M3, M6)
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
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Variazione dei parametri della visione clinica nell'occhio affetto rispetto al basale
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Fino a 6 mesi
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Descrivere il tasso di cambio di trattamento a 6 mesi per i soggetti sottoposti a terapia modificante la malattia (DMT) per la sclerosi multipla
Lasso di tempo: 6 mesi
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Variazione del tasso di cambio di trattamento per i soggetti sottoposti a terapia modificante la malattia (DMT) per la sclerosi multipla
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6 mesi
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Riepilogare l’incidenza dei parametri di sicurezza comprese le anomalie di laboratorio clinicamente rilevanti
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
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Variazione dei parametri di laboratorio di sicurezza rispetto al basale
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Fino a 6 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: Sharon Klier, MD, MPH, Oculis
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
10 febbraio 2021
Completamento primario (Effettivo)
16 settembre 2024
Completamento dello studio (Effettivo)
16 settembre 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
17 febbraio 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
17 febbraio 2021
Primo Inserito (Effettivo)
21 febbraio 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
22 settembre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
16 settembre 2025
Ultimo verificato
1 settembre 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- OCS-05_P2_01
- 2020-003147-29 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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