L'ARDS nei bambini e l'impatto delle strategie di iniziazione dell'ECMO sullo sviluppo neurologico (ASCEND) (ASCEND)

La coorte sarà composta da 550 pazienti, di età compresa tra 14 giorni e 20 anni, sottoposti a supporto di ossigenazione extracorporea a membrana (ECMO) a causa della sindrome da distress respiratorio acuto pediatrico (PARDS) a discrezione del medico. I pazienti con PARDS qualificante devono avere un indice di ossigenazione (OI) ≥ 16 o due OI da 12 a < 16 (a distanza di almeno 4 ore) o due indici di saturazione di ossigenazione (OSI) ≥ 10 (a distanza di almeno 4 ore) o un OI 12 Da ≥ a < 16 e un OSI > 10 (almeno 4 ore di distanza) I soggetti devono essere sottoposti a ventilazione meccanica per meno di 240 ore (10 giorni) prima dell'incannulazione. Queste misure devono essere effettuate dopo l'intubazione endotracheale e prima dell'inizio dell'ECMO. La radiografia del torace prima dell'ECMO deve mostrare una malattia polmonare bilaterale.

Soggetti incannulati su ECMO per non più di 96 ore prima di ottenere il consenso.

La coorte sarà composta da 1.000 pazienti, di età compresa tra 14 giorni e 20 anni, intubati endotrachealmente per PARDS. I pazienti con PARDS qualificante devono avere un indice di ossigenazione (OI) ≥ 16 o due OI da 12 a < 16 (a distanza di almeno 4 ore) o due indici di saturazione di ossigenazione (OSI) ≥ 10 (a distanza di almeno 4 ore) o un OI 12 ≥ a < 16 e un OSI > 10 (ad almeno 4 ore di distanza). Queste misure devono essere effettuate dopo l'intubazione endotracheale. La radiografia del torace deve mostrare una malattia polmonare bilaterale. Il paziente deve essere arruolato in uno studio clinico Prone and Oscillation Pediatric Clinical Trial (PROSpect) NCT01515787 che è distinto da ASCEND.

PROSpect è uno studio clinico randomizzato adattivo sulla risposta, che valuta l'impatto del posizionamento supino/prono e della ventilazione meccanica convenzionale/ventilazione oscillatoria ad alta frequenza sugli esiti clinici a breve e lungo termine nei bambini con PARDS grave. PROSpect gestisce i soggetti affetti da PARDS grave utilizzando un protocollo rigoroso che riserva l'ECMO in caso di fallimento del protocollo.

PROSpect sta testando l'impatto della posizione supina/prona e della ventilazione meccanica convenzionale (CMV)/ventilazione oscillatoria ad alta frequenza (HFOV) sugli esiti clinici in 1.000 bambini affetti da PARDS grave. PROSpect gestisce i soggetti PARDS gravi utilizzando un protocollo che riserva l'ECMO per il fallimento del protocollo.

Il gruppo CMV mira a un volume corrente espirato di 5-7 ml/kg di peso corporeo ideale e una pressione inspiratoria di picco

Questo risultato primario della storia naturale viene misurato tra i pazienti con ossigenazione extracorporea a membrana (ECMO) sottoposti a terapia abituale. Questo risultato è il cambiamento dello stato funzionale misurato al basale e 12 mesi dopo la dimissione dall'unità di terapia intensiva pediatrica (PICU). Lo strumento è il punteggio della scala dello stato funzionale. La misurazione di base verrà effettuata entro 96 ore dall'inizio dell'ECMO e rifletterà lo stato del paziente nella settimana precedente all'ECMO.

La Functional Status Scale (FSS) è un metodo di valutazione valido e affidabile per quantificare lo stato funzionale. La FSS comprende 6 domini: stato mentale, funzionamento sensoriale, comunicazione, funzione motoria, alimentazione e respirazione. I punteggi per ciascun dominio vanno da 1 (normale) a 5 (disfunzione molto grave); i punteggi totali vanno da 6 a 30 con punteggi più alti che riflettono un funzionamento peggiore.

Questo risultato primario della storia naturale viene misurato tra i pazienti ECMO sottoposti a terapia abituale. Questo risultato è il cambiamento nella qualità della vita correlata alla salute misurata al basale e 12 mesi dopo la dimissione dalla PICU. Lo strumento è la versione 4.0 Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL 4.0) delle scale fondamentali generiche adatte all'età per le malattie acute.

PedsQL 4.0 Generic Core Scales e Infant Scales - Acute Version sono scale di report proxy genitore. La scala va da 0 a 100, con punteggi più alti che indicano meno problemi. PedsQL 4.0 Generic Core Scales è una scala di 23 item con 4 domini: funzionamento fisico, funzionamento emotivo, funzionamento sociale e funzionamento scolastico. Le PedsQL Infant Scales consistono in 36-45 domande, a seconda dell'età, con 5 domini: funzionamento fisico, sintomi fisici, funzionamento emotivo, funzionamento sociale e funzionamento cognitivo.

Questo risultato primario della storia naturale viene misurato tra i pazienti ECMO sottoposti a terapia abituale. Una nuova morbilità è definita come un cambiamento nello strumento del punteggio della scala dello stato funzionale di 3 o più, come descritto in precedenza. Questo risultato riporterà la percentuale di bambini che acquisiscono una nuova morbilità misurata al basale e 12 mesi dopo la dimissione dalla PICU.

La Functional Status Scale (FSS) è un metodo di valutazione valido e affidabile per quantificare lo stato funzionale. La FSS comprende 6 domini: stato mentale, funzionamento sensoriale, comunicazione, funzione motoria, alimentazione e respirazione. I punteggi per ciascun dominio vanno da 1 (normale) a 5 (disfunzione molto grave); i punteggi totali vanno da 6 a 30 con punteggi più alti che riflettono un funzionamento peggiore.

Questo risultato comparativo primario a lungo termine viene misurato tra i gruppi di terapia standardizzata ECMO e PROSpect. Il risultato confronta il cambiamento dello stato funzionale misurato al basale e 12 mesi dopo la dimissione dalla PICU tra bambini abbinati nei due gruppi. Lo strumento è il punteggio della scala dello stato funzionale.

La Functional Status Scale (FSS) è un metodo di valutazione valido e affidabile per quantificare lo stato funzionale. La FSS comprende 6 domini: stato mentale, funzionamento sensoriale, comunicazione, funzione motoria, alimentazione e respirazione. I punteggi per ciascun dominio vanno da 1 (normale) a 5 (disfunzione molto grave); i punteggi totali vanno da 6 a 30 con punteggi più alti che riflettono un funzionamento peggiore.

Questo risultato comparativo primario a lungo termine viene misurato tra i gruppi di terapia standardizzata ECMO e PROSpect. Il risultato confronta il cambiamento nella qualità della vita correlata alla salute misurata al basale e 12 mesi dopo la dimissione dalla PICU tra i bambini abbinati nei due gruppi. Lo strumento è il cambiamento delle scale fondamentali generiche PedsQL 4.0 adeguate all’età per le malattie acute.

PedsQL 4.0 Generic Core Scales e Infant Scales - Acute Version sono scale di report proxy genitore. La scala va da 0 a 100, con punteggi più alti che indicano meno problemi. PedsQL 4.0 Generic Core Scales è una scala di 23 item con 4 domini: funzionamento fisico, funzionamento emotivo, funzionamento sociale e funzionamento scolastico. Le PedsQL Infant Scales consistono in 36-45 domande, a seconda dell'età, con 5 domini: funzionamento fisico, sintomi fisici, funzionamento emotivo, funzionamento sociale e funzionamento cognitivo.

Questo risultato della storia naturale secondaria viene misurato tra i pazienti ECMO sottoposti a terapia abituale. Il risultato è il cambiamento nella categoria di prestazione complessiva pediatrica misurata al basale e 12 mesi dopo la dimissione dalla PICU. Lo strumento rientra nella categoria di prestazioni generali pediatriche.

La categoria di prestazione complessiva pediatrica (POPC) quantifica le menomazioni e la morbilità funzionale. I punteggi vanno da 1 a 6 con 1: buono, 2: disabilità lieve, 3: disabilità moderata, 4: disabilità grave, 5: coma e 6: morte cerebrale.

Questo risultato della storia naturale secondaria viene misurato tra i pazienti ECMO sottoposti a terapia abituale. Questo risultato è il cambiamento nella categoria di prestazione cerebrale pediatrica misurata al basale e 12 mesi dopo la dimissione dalla PICU. Lo strumento rientra nella categoria delle prestazioni cerebrali pediatriche.

La categoria della prestazione cerebrale pediatrica (PCPC) quantifica i disturbi cognitivi. I punteggi vanno da 1 a 6 con 1: buono, 2: disabilità lieve, 3: disabilità moderata, 4: disabilità grave, 5: coma e 6: morte cerebrale.

Questo risultato della storia naturale secondaria viene misurato tra i pazienti ECMO sottoposti a terapia abituale. Questo risultato è la variazione del supporto respiratorio misurato al basale e 12 mesi dopo la dimissione dalla PICU. Lo strumento è la sottoscala respiratoria del punteggio della scala dello stato funzionale.

La Functional Status Scale (FSS) è un metodo di valutazione valido e affidabile per quantificare lo stato funzionale con 6 domini. Questa misura di supporto respiratorio si baserà sul dominio respiratorio FSS. Il punteggio del dominio respiratorio varia da 1 (normale) a 5 (disfunzione molto grave).

Questo risultato della storia naturale secondaria viene misurato tra i pazienti ECMO sottoposti a terapia abituale. Questo risultato è il cambiamento nella componente psicosociale della qualità della vita correlata alla salute misurata al basale e 12 mesi dopo la dimissione dalla PICU. Lo strumento è il punteggio riassuntivo sulla salute psicosociale appropriato all’età delle scale fondamentali generiche PedsQL 4.0 per le malattie acute.

PedsQL 4.0 Generic Core Scales e Infant Scales - Acute Version sono scale di report proxy genitore. Le scale vanno da 0 a 100, con punteggi più alti che indicano meno problemi. La componente psicosociale delle PedsQL 4.0 Generic Core Scales è composta da tre dei quattro domini: funzionamento emotivo, funzionamento sociale e funzionamento scolastico. La componente psicosociale della PedsQL Infant Scales è composta da tre dei cinque domini: funzionamento emotivo, funzionamento sociale e funzionamento cognitivo.

Questo risultato della storia naturale secondaria viene misurato tra i pazienti ECMO sottoposti a terapia abituale. Il risultato è il cambiamento nella componente fisica della qualità della vita correlata alla salute misurata al basale e 12 mesi dopo la dimissione dalla PICU. Lo strumento è il punteggio riassuntivo sulla salute fisica appropriato all’età delle scale fondamentali generiche PedsQL 4.0 per le malattie acute.

PedsQL 4.0 Generic Core Scales e Infant Scales - Acute Version sono scale di report proxy genitore. Le scale vanno da 0 a 100, con punteggi più alti che indicano meno problemi. La componente fisica della bilancia generica PedsQL 4.0 è composta da uno dei quattro domini: funzionamento fisico. La componente fisica della PedsQL Infant Scales è composta da due dei cinque domini: funzionamento fisico e sintomi fisici.

Questo risultato della storia naturale secondaria viene misurato tra i pazienti ECMO sottoposti a terapia abituale. Questo risultato è il cambiamento nell'affaticamento del bambino misurato al basale e 12 mesi dopo la dimissione dalla PICU. Lo strumento è la scala di fatica PedsQL adeguata all'età per le malattie acute.

La scala multidimensionale della fatica PedsQL™ - Versione acuta è una scala composta da 18 item che comprende tre ambiti: affaticamento generale, affaticamento del sonno/riposo e affaticamento cognitivo. La scala va da 0 a 100, con punteggi più alti che indicano meno problemi e una migliore qualità della vita correlata alla salute.

Questo risultato della storia naturale secondaria viene misurato tra i pazienti ECMO sottoposti a terapia abituale. Questo risultato è il cambiamento nell'affaticamento del bambino misurato al basale e 12 mesi dopo la dimissione dalla PICU. Lo strumento è la scala di fatica PedsQL adeguata all'età per le malattie acute.

Il modulo PedsQL™ Family Impact - Versione acuta è una scala di 36 item che comprende otto ambiti: funzionamento fisico, funzionamento emotivo, funzionamento sociale, funzionamento cognitivo, comunicazione, preoccupazione, attività quotidiane e relazioni familiari. La scala va da 0 a 100, dove i punteggi più alti indicano meno problemi.

Questo risultato della storia naturale secondaria viene misurato tra i pazienti ECMO sottoposti a terapia abituale. Una lesione neurologica è definita come una nuova emorragia intracranica o un ictus riconosciuto all'esame radiologico. Questo risultato confronterà il cambiamento dello stato funzionale misurato al basale e 12 mesi dopo la dimissione dalla PICU tra i bambini che hanno subito un danno neurologico con quelli che non lo hanno fatto. Lo strumento è il punteggio della scala dello stato funzionale.

La Functional Status Scale (FSS) è un metodo di valutazione valido e affidabile per quantificare lo stato funzionale. La FSS comprende 6 domini: stato mentale, funzionamento sensoriale, comunicazione, funzione motoria, alimentazione e respirazione. I punteggi per ciascun dominio vanno da 1 (normale) a 5 (disfunzione molto grave) con punteggi totali che vanno da 6 a 30.

Questo risultato comparativo secondario a lungo termine viene misurato tra i gruppi di terapia standardizzata ECMO e PROSpect. Questo risultato confronta il cambiamento nell'affaticamento infantile misurato al basale e 12 mesi dopo la dimissione dalla PICU tra bambini abbinati nei due gruppi. Lo strumento è la scala di fatica PedsQL adeguata all'età per le malattie acute.

La scala multidimensionale della fatica PedsQL™ - Versione acuta è una scala composta da 18 item che comprende tre ambiti: affaticamento generale, affaticamento del sonno/riposo e affaticamento cognitivo. La scala va da 0 a 100, con punteggi più alti che indicano meno problemi e una migliore qualità della vita correlata alla salute.

Questo risultato comparativo secondario a lungo termine viene misurato tra i gruppi di terapia standardizzata ECMO e PROSpect. Questo risultato confronta il cambiamento nell'impatto familiare della salute del bambino misurato al basale e 12 mesi dopo la dimissione dalla PICU tra bambini abbinati nei due gruppi. Lo strumento è il modulo di impatto della famiglia PedsQL per le malattie acute.

Il modulo PedsQL™ Family Impact - Versione acuta è una scala di 36 item che comprende otto ambiti: funzionamento fisico, funzionamento emotivo, funzionamento sociale, funzionamento cognitivo, comunicazione, preoccupazione, attività quotidiane e relazioni familiari. La scala va da 0 a 100, dove i punteggi più alti indicano meno problemi.

Questo risultato comparativo secondario a lungo termine viene misurato tra i gruppi di terapia standardizzata ECMO e PROSpect. Questo risultato confronta il cambiamento nella componente psicosociale della qualità della vita correlata alla salute misurata al basale e 12 mesi dopo la dimissione dalla PICU tra bambini abbinati nei due gruppi. Lo strumento è il punteggio riassuntivo sulla salute psicosociale appropriato all’età delle scale fondamentali generiche PedsQL 4.0 per le malattie acute.

PedsQL 4.0 Generic Core Scales e Infant Scales - Acute Version sono scale di report proxy genitore. La scala va da 0 a 100, dove i punteggi più alti indicano meno problemi. La componente psicosociale delle PedsQL 4.0 Generic Core Scales è composta da tre dei quattro domini: funzionamento emotivo, funzionamento sociale e funzionamento scolastico. La componente psicosociale della PedsQL Infant Scales è composta da tre dei cinque domini: funzionamento emotivo, funzionamento sociale e funzionamento cognitivo.

Questo risultato comparativo secondario a lungo termine viene misurato tra i gruppi di terapia standardizzata ECMO e PROSpect. Questo risultato confronta il cambiamento nella componente fisica della qualità della vita correlata alla salute misurata al basale e 12 mesi dopo la dimissione dalla PICU tra bambini abbinati nei due gruppi. Lo strumento è il punteggio riassuntivo sulla salute fisica appropriato all'età delle scale fondamentali generiche PedsQL 4.0 per le malattie acute.

PedsQL 4.0 Generic Core Scales e Infant Scales - Acute Version sono scale di report proxy genitore. Le scale vanno da 0 a 100, con punteggi più alti che indicano meno problemi. La componente fisica della bilancia generica PedsQL 4.0 è composta da uno dei quattro domini: funzionamento fisico. La componente fisica della PedsQL Infant Scales è composta da due dei cinque domini: funzionamento fisico e sintomi fisici.

Questo risultato comparativo secondario a lungo termine viene misurato tra i gruppi di terapia standardizzata ECMO e PROSpect. Questo risultato confronta la variazione del supporto respiratorio misurato al basale e 12 mesi dopo la dimissione dalla PICU tra bambini abbinati nei due gruppi. Lo strumento è la sottoscala respiratoria del punteggio della scala dello stato funzionale.

La Functional Status Scale (FSS) è un metodo di valutazione valido e affidabile per quantificare lo stato funzionale con 6 domini. Questa misura di supporto respiratorio si baserà sul dominio respiratorio FSS. Il punteggio del dominio respiratorio varia da 1 (normale) a 5 (disfunzione molto grave).

Questo risultato comparativo secondario a lungo termine viene misurato tra i gruppi di terapia standardizzata ECMO e PROSpect. Una nuova morbilità è definita come un cambiamento nel punteggio dello strumento sulla scala dello stato funzionale di 3 o più, come descritto in precedenza. Questo risultato confronta la variazione nella percentuale di bambini abbinati che acquisiscono una nuova morbilità misurata al basale e 12 mesi dopo la dimissione dalla PICU tra i due gruppi.

La Scala dello Stato Funzionale è un metodo di valutazione valido e affidabile per quantificare lo stato funzionale. La FSS comprende 6 domini: stato mentale, funzionamento sensoriale, comunicazione, funzione motoria, alimentazione e respirazione. I punteggi per ciascun dominio vanno da 1 (normale) a 5 (disfunzione molto grave) con punteggi totali che vanno da 6 a 30.