Uno studio per valutare ARD-501 in pazienti con disturbo dello spettro autistico

Criterio di inclusione:

I soggetti devono soddisfare tutti i seguenti criteri per poter beneficiare della partecipazione a questo studio:

• Soggetti maschi e femmine, di età compresa tra 17 e 25 anni
• In grado e disposto a firmare il consenso e a rispettare il protocollo dello studio
• Conferma diagnostica dell'ASD come confermata dall'intervista clinica gold standard utilizzando i criteri del Manuale diagnostico e statistico dei disturbi mentali 5a edizione (DSM-5) e la somministrazione dell'Autism Diagnostic Observation Schedule-2, Modulo 3 o 4.
• Un punteggio minimo maggiore o uguale a 76 o superiore nell'SRS™-2 (versione adattata alla fascia di età del soggetto)
• Buona salute generale come determinato dall'esame fisico, dall'anamnesi medica e psichiatrica e dai laboratori di sicurezza come definito dal ricercatore principale o dal designato.
• I partecipanti maschi allo studio che sono sessualmente attivi con una partner femminile in età fertile devono essere sterilizzati chirurgicamente o accettare di utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci (definiti di seguito) e di non fare affidamento solo su metodi di barriera e spermicida, dal momento dello screening fino al 1 settimana dopo la dose finale del farmaco in studio.
• Le partecipanti di sesso femminile in età fertile possono essere incluse nello studio a condizione che scelgano un metodo contraccettivo efficace che: 1) non dipenda dall'utente come sterilizzazione permanente, dispositivi intrauterini e impianti); o 2) è un metodo contraccettivo ormonale a breve durata d'azione dipendente dall'utente (ad esempio iniezione, orale, transdermico e intravaginale).

Criteri di esclusione:

I soggetti che soddisfano uno dei seguenti criteri saranno esclusi dalla partecipazione allo studio:

• Allergia o ipersensibilità all'ARD-501.
• Impossibilità di deglutire il farmaco oggetto dello studio.
• Dosaggio instabile di farmaci per l'umore, l'ansia o il comportamento nelle 4 settimane precedenti la visita basale.
• Uso concomitante di benzodiazepine, baclofene, gabapentin, pregabalin o integratori programmati con impatto sul sistema dell'acido γ-aminobutirrico (GABA).
• Uso concomitante di qualsiasi cannabinoide o prodotto correlato.
• Qualsiasi uso di farmaci oppioidi
• Disturbo convulsivo instabile come definito da qualsiasi crisi epilettica nei 6 mesi precedenti la visita basale e/o una modifica nel dosaggio di qualsiasi farmaco anticonvulsivante nei 60 giorni precedenti lo screening dello studio.
• Valutazioni di laboratorio sulla sicurezza al basale anormali tra cui, ma non limitate a, alanina transaminasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) superiori a 1,5 volte il limite superiore della norma, bilirubina totale o creatinina superiori a 1 volta il limite superiore della norma, altre anomalie di laboratorio clinicamente rilevanti o anomalia dell'elettrocardiogramma (ECG), della frequenza cardiaca (HR) o della pressione sanguigna (BP) allo screening, come determinato dallo sperimentatore o dalla persona designata.
• Storia o attuale abuso di droghe o alcol, compresi farmaci soggetti a prescrizione.
• Donne in gravidanza (ovvero, con un test di gravidanza positivo), che intendono iniziare una gravidanza, che allattano o donne in età fertile che non sono disposte a usare la contraccezione come richiesto nei criteri di inclusione nello studio o a mantenere l'astinenza durante il corso del studio
• Impossibilità di partecipare a visite di studio programmate, piani di trasferimento della famiglia durante lo studio o qualsiasi altro criterio che lo sperimentatore possa determinare essere associato all'impossibilità di completare lo studio
• Storia di disturbo depressivo maggiore o storia di altri disturbi psichiatrici gravi (ad esempio, schizofrenia o disturbo bipolare) negli ultimi 2 anni.
• Idee e comportamenti suicidari valutati dalla scala di gravità del suicidio Columbia (C-SSRS)
• Consumo di più di 2 unità (maschi) o 1 unità (donne) al giorno di alcol durante lo studio
• Qualsiasi condizione, inclusi disturbi psichiatrici come, ma non limitati a, disturbi bipolari, che lo sperimentatore o il medico di base ritiene potrebbero non essere appropriate per la partecipazione allo studio
• Pazienti di peso superiore a 275 libbre (124,7 kg)