Sviluppo e valutazione di un sistema di gestione delle informazioni e di comunicazione per lo screening dell'anemia falciforme infantile presso il punto di cura dell'intera popolazione (SIMCS SCD)

Questo studio si basa sulla nostra esperienza multidisciplinare nella cura dell'anemia falciforme pediatrica (drepanocitosi), sulle piattaforme di mHealth e sulla ricerca basata sulla comunità in Uganda per sviluppare, convalidare e sperimentare un nuovo sistema di gestione delle informazioni e di comunicazione sullo screening della drepanocitosi (SCD SIMCS) che consente alla comunità -Screening della MCI a livello di punto di cura (POC) e coordinamento dell'assistenza. La rete SCD SIMCS sarà costruita sull’infrastruttura digitale esistente a livello di popolazione e su un data center Tier2 presso l’hub del Ministero della Salute dell’Uganda (MOH). La rete sarà composta da 3 componenti: (1) telefono cellulare ≥2G (pazienti) per il servizio di messaggi brevi (SMS); (2) Telefono cellulare ≥3G (fornitori) per un'applicazione personalizzata (App) che facilita i test sulla MCI, l'educazione del paziente e il coordinamento dell'assistenza; (3) Data center Tier2 (hub MOH) per ricevere, curare e trasmettere dati e informazioni nella rete SCD SIMCS. La rete coinvolgerà famiglie, fornitori di cure primarie (PCP), specialisti in ematologia pediatrica e un hub nazionale del Ministero della Sanità per lo screening della MCI. Lo scopo è quello di migliorare i risultati dei bambini affetti da MCI attraverso la diagnosi precoce e il collegamento alle cure.

La SCD è un gruppo di malattie ereditarie croniche dei globuli rossi (RBC) caratterizzate da anemia emolitica cronica, crisi dolorose e danno agli organi terminali. La MCI colpisce circa 15 milioni di individui in SSA e ogni anno nascono circa 340.000 bambini affetti dalla malattia. Solo il 10% di questi bambini raggiunge l’adolescenza nell’Africa sub-sahariana, rispetto a quasi il 90% dei pazienti che raggiungono l’età adulta nei paesi ad alto reddito.3 Sebbene la MCI contribuisca per circa il 16% alla mortalità sotto i 5 anni in SSA, è poco riconosciuta perché la maggior parte dei bambini muore a causa della malattia senza una diagnosi.

La diagnosi precoce attraverso lo screening è la strategia più importante per ridurre la morbilità e la mortalità della morte cardiaca improvvisa perché è un prerequisito per la prevenzione delle complicanze mediante interventi come l’idrossiurea, la vaccinazione e l’educazione sanitaria.24 Sebbene esistano diversi test per lo screening della drepanocitosi, i tentativi di introdurli nell’SSA su larga scala si sono rivelati inutili a causa della logistica insostenibile e dei complessi flussi di lavoro coinvolti nella progettazione tradizionale dei programmi di screening infantile. Il trasporto dei campioni e il mantenimento dell'identità del campione-paziente, la trasmissione dei risultati dei test alle famiglie e ai fornitori, la consulenza pre e post-screening, l'invio al trattamento per i pazienti con diagnosi di MCI e la valutazione del programma sono tutti passaggi critici nello screening e dipendono da convenienza, affidabilità e integrità del trasferimento di informazioni tra le parti interessate in ogni fase. Ipotizziamo che il SIMCS sulla SCD colmerà queste lacune nel processo di screening in Uganda e migliorerà in modo sostenibile i risultati dei bambini affetti da SCD. Proponiamo i seguenti Obiettivi Specifici per sviluppare, convalidare e sperimentare un sistema di mHealth sostenibile e a prova di errore che sarà successivamente adottabile e sostenibile per facilitare lo screening della SCD a livello di popolazione in Uganda:

Obiettivo 1. Sviluppare e valutare un'app per telefono cellulare ≥ 3G a quattro moduli per un nuovo sistema di gestione e comunicazione delle informazioni sullo screening della MCI (SIMCS) (Fase R21). L'App acquisirà e interpreterà i test POC, acquisirà e manterrà un sistema di identificazione del paziente ad alta fedeltà, fungerà da interfaccia per il passaporto elettronico della SCD e faciliterà la consulenza pre e post-test della SCD. Testeremo in modo iterativo la fattibilità, l'accuratezza, la riproducibilità, l'efficacia e la robustezza dell'app personalizzata e dei SIMCS SCD nel nostro programma per l'anemia falciforme del Mulago National Referral Hospital (MNRH)/Makerere University College of Health Sciences (MakCHS) e nei centri sanitari primari affiliati a Kampala . L’obiettivo è consentire uno screening della MCI semplice, privo di errori, affidabile e standardizzato utilizzando un test POC a basso costo che può essere eseguito a livello di centri sanitari e competenze degli operatori sanitari ad ampio raggio, e facilitare la condivisione efficiente delle informazioni e il coordinamento tra le parti interessate.

Obiettivo 2: Valutare l’impatto della SIMCS sulla SCD sull’accesso allo screening e alle cure e sugli esiti dei bambini affetti da SCD (Fase R33). Ipotesi: Il SIMCS della SCD consentirà lo screening universale della SCD dei neonati nelle comunità partecipanti, faciliterà il coordinamento della loro assistenza clinica e si tradurrà in una riduzione della morbilità e della mortalità dovuta alla SCD nelle comunità partecipanti. Effettueremo uno studio randomizzato in cluster (CRT) della SCD SIMCS tra i centri sanitari in un distretto urbano e tre rurali dell'Uganda. L’obiettivo è generare prove a livello comunitario sull’impatto della SCD SIMCS per orientarne l’adozione e l’espansione su scala nazionale in Uganda e l’adattamento ad altri paesi a basso e medio reddito.

Nella Fase 1 finalizzeremo la creazione di brevi video per l'educazione dei pazienti, integreremo i moduli dell'app per telefoni cellulari SCD SIMCS ≥3G e testeremo la sua integrazione con il data center Tier3 del Ministero della Salute (MOH). Ottimizzeremo inoltre gli algoritmi analitici e informatici per i dati trasmessi al data center MOH. Verranno effettuate reiterazioni di miglioramenti e test per ottimizzare il design e le funzionalità dell'App e di SCD SIMCS in base al feedback degli utenti. La fase 1 sarà condotta presso il Mulago National Referral Hospital e, successivamente, sperimentata in un campione di centri sanitari nella città di Kampala. Nella Fase 2 condurremo un Cluster Randomized Trial (CRT) che coinvolgerà i centri sanitari in un distretto urbano (Kampala) e tre distretti rurali che hanno istituito infrastrutture di ricerca comunitaria; l'Iganga-Mayuge Health Demographic Survey Site (IMHDSS) e il Rakai Health Research Program (RHRP).

Ci aspettiamo che la proposta SIMCS sulla SCD riduca la mortalità e la morbilità della SCD espandendo l’accesso allo screening, facilitando la continuità e il coordinamento delle cure e fornendo dati in tempo reale per la politica nazionale, la pianificazione e la ricerca sulla SCD. Il nostro team coinvolge le parti interessate con il mandato e le risorse per condurre con successo la ricerca proposta e, soprattutto, per integrare e sostenere la SIMCS della SCD nel sistema sanitario.