多発神経切断を伴う遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシスの臨床試験

エメリー・ドレイファス筋ジストロフィー | 先天性筋無力症症候群 | 肢帯型筋ジストロフィー | ITGA7（インテグリンα-7）欠損症を伴う先天性筋ジストロフィー | Α-ジストログリカノパチー（重度のてんかんを伴う先天性筋ジストロフィーおよびジストログリカンの異常グリコシル化） | Α-ジストログリカノパシー（TRAPPC11変異による脂肪肝および乳児発症型白内障を伴う先天性筋ジストロフィー） | Α-ジストログリカノパチー（ジストログリカンの低グリコシル化を伴う先天性筋ジストロフィー） | Α-ジストログリカノパチー（ジストログリカンの低グリコシル化を伴う先天性筋ジストロフィーおよびてんかん） | Α-ジストログリカノパシー... およびその他の条件

アメリカ

乳がんステージ IV | 腹膜癌 | 卵巣がん IIIC 期 | 卵巣がんステージ IV | 乳がんステージ IIIB | 乳がんステージ IIIc | 卵巣がんステージ IIIB | 胃がんステージ III | 転移を伴う胃がんステージ IV | 膵臓がん、ステージ III | 膵臓がん、ステージ IV

ベルギー

詳細不明の小児固形腫瘍、プロトコル固有 | 再発性成人急性骨髄性白血病 | 粘膜関連リンパ組織の節外縁帯B細胞リンパ腫 | 節性辺縁帯B細胞リンパ腫 | 再発成人バーキットリンパ腫 | 再発成人びまん性大細胞型リンパ腫 | 再発成人びまん性混合細胞リンパ腫 | 再発成人びまん性小細胞分裂型リンパ腫 | 再発成人免疫芽球性大細胞型リンパ腫 | 再発成人リンパ芽球性リンパ腫 | 再発グレード1の濾胞性リンパ腫 | 再発グレード2濾胞性リンパ腫 | 再発グレード 3 濾胞性リンパ腫 | 再発マントル細胞リンパ腫 | 再発辺縁帯リンパ腫 | 脾辺縁帯リンパ腫 | ワルデンストレームマクログロブリン血症 | 詳細不明の成人固形腫瘍、プロトコル固有 | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 およびその他の条件

アメリカ

HIV感染症 | 明細胞腎細胞がん | 原発性骨髄線維症 | 真性赤血球増加症 | 本態性血小板血症 | 慢性骨髄単球性白血病 | 再発性成人急性骨髄性白血病 | 粘膜関連リンパ組織の節外縁帯B細胞リンパ腫 | 節性辺縁帯B細胞リンパ腫 | 再発成人バーキットリンパ腫 | 再発成人びまん性大細胞型リンパ腫 | 再発成人びまん性混合細胞リンパ腫 | 再発成人びまん性小細胞分裂型リンパ腫 | 再発成人免疫芽球性大細胞型リンパ腫 | 再発成人リンパ芽球性リンパ腫 | 再発グレード1の濾胞性リンパ腫 | 再発グレード2濾胞性リンパ腫 | 再発グレード 3 濾胞性リンパ腫 | 再発マントル細胞リンパ腫 | 再発辺縁帯リンパ腫 | ワルデンストレームマクログロブリン血症 | 詳細不明の成人固形腫瘍、プロ... およびその他の条件

アメリカ

眼球運動障害 | 顔面神経麻痺 | シンキネシス | 第六神経麻痺 | メビウス症候群 | 外眼筋の先天性線維症 | デュアン退縮症候群 | デュアン橈骨光線症候群 | ブラウン症候群 | マーカス・ガン症候群 | 先天性斜視 | 水平注視麻痺 | 進行性脊柱側弯症を伴う水平注視麻痺 | 顔面麻痺、遺伝性、先天性 | 第三神経麻痺 | 第四神経麻痺 | 挙筋 - 内直筋のシンキネシス | アサバスカン脳幹発育不全症 | 舌麻痺 | 第九神経障害 | 第五神経麻痺 | 第七神経麻痺 | 第十一神経障害 | 第十二神経障害 | 迷走神経麻痺 | メビウス列

アメリカ

II期の多発性骨髄腫 | III期の多発性骨髄腫 | 慢性骨髄単球性白血病 | 再発性成人急性骨髄性白血病 | 若年性骨髄単球性白血病 | 粘膜関連リンパ組織の節外縁帯B細胞リンパ腫 | 節性辺縁帯B細胞リンパ腫 | 再発成人バーキットリンパ腫 | 再発成人びまん性大細胞型リンパ腫 | 再発成人びまん性混合細胞リンパ腫 | 再発成人びまん性小細胞分裂型リンパ腫 | 再発成人免疫芽球性大細胞型リンパ腫 | 再発成人リンパ芽球性リンパ腫 | 再発グレード1の濾胞性リンパ腫 | 再発グレード2濾胞性リンパ腫 | 再発グレード 3 濾胞性リンパ腫 | 再発マントル細胞リンパ腫 | 再発辺縁帯リンパ腫 | 脾辺縁帯リンパ腫 | ワルデンストレームマクログロブリン血症 | 11q23 (MLL)... およびその他の条件

アメリカ, ドイツ, イタリア

副腎白質ジストロフィー | 副腎脊髄神経障害 | 異染性白質ジストロフィー | 軸索スフェロイドと色素性グリアを伴う成人発症型白質脳症

フランス

シャルコー・マリー・トゥース病 | 運動神経の病気 | 筋萎縮性側索硬化症 | 筋ジストロフィー | 脊髄性筋萎縮症 | 神経筋疾患 | 呼吸困難を伴う脊髄性筋萎縮症 1 | 腓骨筋萎縮症

アメリカ

知的障害 | 嚢胞性線維症 | 脳の鉄蓄積を伴う神経変性 (NBIA) | 先天性心疾患 | 白皮症 | ルビンスタイン・タイビ症候群 | 脳室周囲の結節性異所性

フランス

血管炎 | 巨細胞性動脈炎 | 顕微鏡的多発血管炎 | 結節性多発動脈炎 | 全身性血管炎 | 多発血管性肉芽腫症 | 高安動脈炎 | クリオグロブリン血症性血管炎 | ベーチェット病 | 中枢神経系血管炎 | 側頭動脈炎 | IgA 血管炎 | 蕁麻疹様血管炎 | ウェゲナー肉芽腫症 | 好酸球性肉芽腫性血管炎 | ヘノク・シェーンライン紫斑病

アメリカ

腎がん | 腎細胞がん | ALK遺伝子変異 | MET遺伝子変異 | HLRCC | 腎腫瘍の組織学 | 皮膚平滑筋腫 | BAP1 腫瘍素因症候群 | VHL症候群 | バート・ホッグ・デュベ症候群 | 家族性腎がん | FLCN遺伝子変異 | FH遺伝子変異 | 子宮平滑筋腫を伴う皮膚平滑筋腫

中国

神経線維腫症 1 | ヌーナン症候群 | レギウス症候群 | 心筋皮膚症候群 | コステロ症候群 | SYNGAP1関連の知的障害 | DLG4 | RAS変異 | 複数の黒子を伴うヌーナン症候群 | ヌーナン神経線維腫症症候群 | スミス・キングスモア症候群 | MTOR遺伝子変異 | GATOR-1遺伝子変異 | MAPK1 遺伝子変異

アメリカ

巨細胞性動脈炎 | 顕微鏡的多発血管炎 | チャーグ・ストラウス症候群 | 結節性多発動脈炎 | 高安動脈炎 | ベーチェット病 | ウェゲナー肉芽腫症

アメリカ

ムコ多糖症 | 白質ジストロフィー | 副腎白質ジストロフィー | 副腎脊髄神経障害 | X連鎖副腎白質ジストロフィー | ガングリオシドーシス | 異染性白質ジストロフィー | クラッベ病 | レフサム病 | カダシル | シェーグレン・ラーション症候群 | アラン・ハーンドン・ダドリー症候群 | 白質疾患 | GM2 ガングリオシドーシス | ゼルウィガー症候群 | ALSP | ペリゼウス・メルツバッハ病 | ALD（副腎白質ジストロフィー） | コケイン症候群 | 脳腱黄色腫症 | カナバン病 | CTX | アイカルディ痛風症候群 | AMN | X-ALD | Mct8 (Slc16A2) 特異的甲状腺ホルモン細胞輸送体欠損症 | LBSL | 脳幹と脊髄の関与と乳酸上昇を伴う白質脳症 | PMD | シャルコー・マリー・トゥース | アレクサンダ... およびその他の条件

アメリカ

血管炎 | 顕微鏡的多発血管炎 | 全身性血管炎 | 高安動脈炎 | クリオグロブリン血症性血管炎 | ベーチェット病 | 中枢神経系血管炎 | 側頭動脈炎 | 結節性多発動脈炎（PAN） | 蕁麻疹様血管炎 | ヘノッホ・シェーンライン紫斑病 | ウェゲナー肉芽腫症 | 好酸球性肉芽腫症

アメリカ

先天性副腎過形成 | 血友病A | 血友病 B | ムコ多糖症Ⅰ | ムコ多糖症Ⅱ型 | 嚢胞性線維症 | Α1アンチトリプシン欠乏症 | かま状赤血球症 | ファンコニ貧血 | 慢性肉芽腫症 | ウィルソン病 | 重度の先天性好中球減少症 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | ムコ多糖症 VI | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | プロピオン酸血症 | 副腎白質ジストロフィー | 糖原病 | 異染性白質ジストロフィー | クリグラー・ナジャール症候群 | ガラクトース血症 | ポンペ病 | シュワックマン・ダイヤモンド症候群 | 先天性甲状腺機能低下症 | アルファサラセミア | ビオチニダーゼ欠損症 | ダイヤモンドブラックファン貧血 | チェディアック東症候群 | カテコールアミン作動... およびその他の条件

ベルギー

巨細胞性動脈炎 | 血管炎、中枢神経系 | 顕微鏡的多発血管炎 | チャーグ・ストラウス症候群 | 結節性多発動脈炎 | 高安動脈炎 | ベーチェット病 | ヘノッホ・シェーンライン紫斑病 | ウェゲナー肉芽腫症

アメリカ

巨細胞性動脈炎 | 顕微鏡的多発血管炎 | チャーグ・ストラウス症候群 | 結節性多発動脈炎 | 高安動脈炎 | ベーチェット病 | 中枢神経系血管炎 | ヘノッホ・シェーンライン紫斑病 | ウェゲナー肉芽腫症

アメリカ

巨細胞性動脈炎 | 血管炎、中枢神経系 | ウェゲナー肉芽腫症 | 顕微鏡的多発血管炎 | チャーグ・ストラウス症候群 | 結節性多発動脈炎 | 高安動脈炎 | 川崎病 | ベーチェット病 | ヘノッホ・シェーンライン紫斑病 | 薬剤性壊死性血管炎

アメリカ

ムコ多糖症 | 白質脳症 | 白質ジストロフィー | 副腎白質ジストロフィー | 副腎脊髄神経障害 | X連鎖副腎白質ジストロフィー | ガングリオシドーシス | 異染性白質ジストロフィー | クラッベ病 | レフサム病 | カダシル | シェーグレン・ラーション症候群 | アラン・ハーンドン・ダドリー症候群 | 白質疾患 | GM2 ガングリオシドーシス | ゼルウィガー症候群 | ALSP | ペリゼウス・メルツバッハ病 | ALD（副腎白質ジストロフィー） | コケイン症候群 | 脳腱黄色腫症 | カナバン病 | CTX | アイカルディ痛風症候群 | AMN | X-ALD | Mct8 (Slc16A2) 特異的甲状腺ホルモン細胞輸送体欠損症 | LBSL | 脳幹と脊髄の関与と乳酸上昇を伴う白質脳症 | PMD | シャルコー・マリ... およびその他の条件

アメリカ

代謝性疾患 | プリン-ピリミジン代謝 | AICDA、OMIM *605257、Hyper-IgM による免疫不全、タイプ 2; HIGM2 | UNG、OMIM *191525、ハイパー IgM 症候群 5 | NT5C3A、OMIM *606224、貧血、溶血性、UMPH1 欠損による | UMPS、OMIM *613891、口腔酸尿症 | DHODH、OMIM *126064、ミラー症候群（軸後顔面骨形成不全症） | DPYD、OMIM *274270、ジヒドロピリミジンデヒドロゲナーゼ欠損症 | DPYS、OMIM *613326、ジヒドロピリミジナーゼ欠損症 | UPB1、OMIM *606673、ベータウレイドプロピオナーゼ欠損症 およびその他の条件

アメリカ

腎細胞がん | ウィルムス腫瘍 | 腎明細胞肉腫 | 乳頭状腎細胞がん | 腎髄質がん | びまん性過形成性腎葉周囲腎芽腫症 | 腎臓のラブドイド腫瘍 | 先天性間葉芽腎腫 | Xp11.2転座/TFE3遺伝子融合に関連する腎細胞癌 | 未分化腎ウィルムス腫瘍 | 腎臓新生物 | 成人嚢胞性腎腫 | 血管脂肪腫 | 細胞性先天性中胚葉性腎腫 | 古典的先天性中胚葉性腎腫 | 嚢胞性部分分化型腎腎芽腫 | 腎外ラブドイド腫瘍 | 腎腫瘍細胞腫 | 腎ウィルムス腫瘍 | 後腎腺線維腫 | 後腎腺腫 | 後腎間質腫瘍 | 後腎腫瘍 | 混合型先天性中胚葉性腎腫 | 乳児期の骨化性腎腫瘍

アメリカ, カナダ, プエルトリコ, オーストラリア, ニュージーランド, イスラエル, スイス

関節リウマチ | 全身性エリテマトーデス | 乾癬 | 全身性硬化症 | クローン病 | 潰瘍性大腸炎 | 特発性血小板減少性紫斑病 | 自己免疫性肝炎 | ウェゲナー肉芽腫症 | 強直性脊椎炎 | ベーチェット病 | 高安病 | 硬化性胆管炎 | グージェロー・シェーグレン

フランス

肺癌 | 肝硬変 | バレット食道 | 血液悪性腫瘍 | 非アルコール性脂肪肝疾患 | がんリスク | 外陰上皮内腫瘍 | 小児がんサバイバー | 肺;ノード | 非アルコール性脂肪性肝炎 | 骨軟骨腫 | がん素因症候群 | 遺伝性がんの予測 | 成人がんサバイバー | IARC発がん物質 | 喫煙歴 | 乳管/小葉癌 | 膵前駆体病変 | 結腸異形成/腺腫 | ハイグレード前立腺上皮腫瘍 | 高悪性度膀胱尿路上皮異形成/上皮内がん | 腺腫性過形成 | ハイリスク口腔前がん疾患 | メラノサイト病変、成人 | 漿液性卵管上皮内癌 | 子宮内膜上皮内腫瘍 | 子宮頸部および子宮頸部内癌 | ネフロジェニックレスト | 悪性変性のリスクがある良性骨病変 | 巨細胞腫瘍 | スピッツ母斑

アメリカ

原発性骨髄線維症 | 真性赤血球増加症 | 本態性血小板血症 | I期の多発性骨髄腫 | II期の多発性骨髄腫 | III期の多発性骨髄腫 | 慢性骨髄単球性白血病 | 再発性成人急性骨髄性白血病 | 粘膜関連リンパ組織の節外縁帯B細胞リンパ腫 | 節性辺縁帯B細胞リンパ腫 | 再発成人バーキットリンパ腫 | 再発成人びまん性大細胞型リンパ腫 | 再発成人びまん性混合細胞リンパ腫 | 再発成人びまん性小細胞分裂型リンパ腫 | 再発成人免疫芽球性大細胞型リンパ腫 | 再発成人リンパ芽球性リンパ腫 | 再発グレード1の濾胞性リンパ腫 | 再発グレード2濾胞性リンパ腫 | 再発グレード 3 濾胞性リンパ腫 | 再発マントル細胞リンパ腫 | 再発辺縁帯リンパ腫 | 脾辺縁帯リンパ腫 | ワルデンシュトレー... およびその他の条件

アメリカ

HIV感染症 | 詳細不明の小児固形腫瘍、プロトコル固有 | 原発性骨髄線維症 | 真性赤血球増加症 | 本態性血小板血症 | I期の多発性骨髄腫 | II期の多発性骨髄腫 | III期の多発性骨髄腫 | 慢性骨髄単球性白血病 | 若年性骨髄単球性白血病 | 粘膜関連リンパ組織の節外縁帯B細胞リンパ腫 | 節性辺縁帯B細胞リンパ腫 | 脾辺縁帯リンパ腫 | ワルデンストレームマクログロブリン血症 | 詳細不明の成人固形腫瘍、プロトコル固有 | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(... およびその他の条件

アメリカ

うつ | メラノーマ | てんかん | リンパ腫 | 多発性硬化症 | 腎がん | 子宮頸癌 | 糖尿病 | 白血病 | 乳がん | 慢性腎臓病 | 慢性閉塞性肺疾患 | パーキンソン病 | 全身性エリテマトーデス | 多発性骨髄腫 | B型肝炎 | 不眠症 | 大腸がん | HIV/エイズ | 膵臓癌 | 乾癬 | 喘息 | 子宮内膜症 | 卵巣がん | 血栓性血小板減少性紫斑病 | 肺癌 | 双極性障害 | セリアック病 | クローン病 | 前立腺がん | 酒さ様皮膚炎 | 嚢胞性線維症 | 潰瘍性大腸炎 | 鎌状赤血球貧血 | ループス腎炎 | 特発性血小板減少性紫斑病 | 筋炎 | 皮膚ガン | デュシェンヌ型筋ジストロフィー | 結腸がん | 乾癬性関節炎 | シェーグレン症候群 | 多発性嚢胞腎 | 筋緊張性ジストロフィー | 円形脱毛症 | 脊髄性筋萎縮症 | 強直性脊椎炎 | 遺伝性出血性毛細血管拡張症 | 顔面肩甲上腕筋ジストロフィー | ハンチントン... およびその他の条件

アメリカ

心臓疾患 | 脳卒中 | リンパ腫 | 多発性硬化症 | 腎臓病 | 糖尿病 | 白血病 | 加齢性黄斑変性症 | 癌 | 関節炎 | 統合失調症 | 甲状腺疾患 | パーキンソン病 | 肝炎 | 血管炎 | 乾癬 | 喘息 | アミロイドーシス | 線維筋痛症 | バセドウ病 | アルツハイマー病 | セリアック病 | 肝硬変 | クローン病 | ALS | 重症筋無力症 | 嚢胞性線維症 | 潰瘍性大腸炎 | かま状赤血球症 | ドラベ症候群 | アトピー性皮膚炎 | 白斑 | 化膿性汗腺炎 | 自己免疫性肝炎 | ベータサラセミア | COPD | 円形脱毛症 | 自閉症 | 強直性脊椎炎 | ITP | 強皮症 | ベーチェット病 | アレルギー | 尋常性天疱瘡 | アルファガル症候群 | DMD | ループスまたはSLE

アメリカ

原発性高シュウ酸尿症タイプ 3 | 糖尿病 | 血友病A | 血友病 B | 遺伝性フルクトース不耐症 | 嚢胞性線維症 | 第VII因子欠乏症 | フェニルケトン尿症 | かま状赤血球症 | ドラベ症候群 | デュシェンヌ型筋ジストロフィー | プラダー・ウィリー症候群 | 脆弱X症候群 | 慢性肉芽腫症 | レット症候群 | ウィルソン病 | ニーマン・ピック病、C1型 | ニーマン・ピック病A型 | ベータサラセミア | 網膜芽細胞腫 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | SCD | 脊髄性筋萎縮症 | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | プロピオン酸血症 | アンジェルマン症候群 | 異染性白質ジストロフィー | 低ホスファターゼ症 | クラッベ病 | バース症候群 | グルコーストランスポーター1型欠乏症候群 | ガラクトース血症 | 原発性高シュウ酸尿症... およびその他の条件

アメリカ

原発性骨髄線維症 | I期の多発性骨髄腫 | II期の多発性骨髄腫 | III期の多発性骨髄腫 | 慢性骨髄単球性白血病 | 再発性成人急性骨髄性白血病 | 若年性骨髄単球性白血病 | 粘膜関連リンパ組織の節外縁帯B細胞リンパ腫 | 節性辺縁帯B細胞リンパ腫 | 再発成人バーキットリンパ腫 | 再発成人びまん性大細胞型リンパ腫 | 再発成人びまん性混合細胞リンパ腫 | 再発成人びまん性小細胞分裂型リンパ腫 | 再発成人免疫芽球性大細胞型リンパ腫 | 再発成人リンパ芽球性リンパ腫 | 再発グレード1の濾胞性リンパ腫 | 再発グレード2濾胞性リンパ腫 | 再発グレード 3 濾胞性リンパ腫 | 再発マントル細胞リンパ腫 | 再発辺縁帯リンパ腫 | 脾辺縁帯リンパ腫 | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 およびその他の条件

アメリカ