겸상 적혈구 빈혈의 통증에 대한 Imatinib (IMPACT)
2026년 1월 28일 업데이트: Seethal Jacob, MD, MS, Indiana University
겸상적혈구빈혈 만성 치료(IMPACT SCA)에서 PAin에 대한 IMatinib: 겸상적혈구빈혈 및 재발성 혈관폐쇄성 통증 환자의 Imatinib에 대한 파일럿 연구
이 프로토콜에서 연구자들은 겸상 적혈구(RBC)에 대한 imatinib의 생화학적 효과를 평가할 것을 제안합니다.
다른 장애에서 이마티닙을 사용하기 위해 이전에 확립된 지침에 따라 환자에게 이마티닙 메실레이트를 경구 투여합니다.
밴드 3 티로신 인산화 수준의 변화와 혈액 내 RBC 유래 미립자의 풍부함을 포함하여 겸상적혈구에 대한 imatinib의 생화학적 영향을 조사할 것입니다.
또한 겸상적혈구병(SCD) 증상에 대해 환자를 모니터링합니다.
연구자들은 밴드 3 티로신 인산화가 이마티닙으로 치료받은 환자에서 극적으로 감소할 것으로 예상합니다.
연구자들은 또한 순환하는 RBC 유래 미세입자의 수가 감소할 것으로 예상합니다(유세포 분석법에 의해 말초 혈액 샘플에서 글리코포린 A 양성 미세입자의 수를 분석하여 정량화됨).
가장 중요한 것은 연구자들이 혈관 폐쇄성 위기의 빈도와 급성 흉부 증후군 및 오피오이드 사용의 감소를 기대하고 있다는 것입니다.
연구 기간은 1차 평가변수(예:
돌이킬 수 없는 겸상 세포 비율).
연구 개요
상태
상태
종료됨
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (실제)
등록
7
단계
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
연구 연락처
- 이름: Seethal Jacob, MD
- 전화번호: 317-944-8784
- 이메일: seejacob@iu.edu
연구 장소
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Riley Hospital for Children at IU Health
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
예
설명
포함 기준:
- 연령: 연구 참여 시점에 환자는 ≥18세 및 ≤25세여야 합니다.
- 진단: 환자는 고압 액체 크로마토그래피(HPLC) 또는 헤모글로빈 전기영동을 통해 낫적혈구병(헤모글로빈 SS 질환 또는 S-베타 0 지중해 빈혈) 진단을 문서화해야 합니다.
- 질병 상태: 환자는 24시간 이상 지속되는 급성 통증으로 정의된 바와 같이 전년도에 문서화된 혈관 폐쇄성 통증 에피소드가 최소 2회 있어야 하며, 치료를 초래한 혈관 폐쇄성 사건 외에 의학적으로 확인된 원인이 없어야 합니다. 경구 또는 비경구 아편제 또는 비경구 비스테로이드성 항염증제.
- 성능 수준: 10세 초과 환자의 경우 Karnofsky ≥80, 10세 미만 환자의 경우 Lansky ≥80. 마비로 인해 걸을 수 없지만 휠체어를 타고 있는 환자는 성과 점수를 평가할 목적으로 걸을 수 있는 것으로 간주됩니다.
장기 기능 요구 사항:
ㅏ. i.로 정의되는 적절한 골수 기능. 말초 절대 호중구 수(ANC) ≥1000/µL ii. 혈소판 수 ≥100,000/µL(수혈 독립적) b. i.로 정의되는 적절한 신장 기능. 크레아티닌 청소율 또는 방사성 동위원소 사구체 여과율(GFR) ≥70mL/min/1.73 m2 또는 ii. 연령/성별에 근거한 혈청 크레아티닌 c. 적절한 간 기능은 다음과 같이 정의됩니다. i. 총 빌리루빈(결합 + 비결합의 합) ≤1.5배 정상 상한치(ULN), 그리고 ii. 혈청 글루타메이트 피루베이트 트랜스아미나제(SGPT 또는 ALT) <2.5 정상 상한. 이 연구의 목적을 위해 SGPT에 대한 ULN은 45 U/L입니다. iii. 혈청 알부민 ≥2g/dL d. 다음과 같이 정의되는 적절한 심장 기능: i. 제도적 기준을 초과하는 수축률 또는 박출률, 그리고 ii. 수정된 QT 간격 ≤450msec
- 사전 동의: 모든 환자 및/또는 부모 또는 법적 보호자는 서면 동의서에 서명해야 합니다. 적절한 경우 기관 지침에 따라 동의를 얻습니다.
제외 기준:
만성 수혈 프로토콜.
ㅏ. 현재 만성 수혈 프로토콜을 사용 중인 환자는 자격이 없습니다.
수산화요소 불내증
ㅏ. 지속적인 골수 억제(예: 혈소판 감소증, 호중구 감소증)
임신 또는 모유 수유
ㅏ. 임신 검사는 초경 후 여아에게서 받아야 합니다. 가임 가능성이 있는 남성 또는 여성은 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의하지 않는 한 참여할 수 없습니다.
병용 약물
- 연구 약물: 현재 다른 연구 약물을 받고 있는 환자.
- 항암제: 현재 다른 항암제를 투여 받고 있는 환자.
- 다음 CYP3A4 유도제는 이마티닙 시작 14일 전과 이마티닙 연구 중에 금지됩니다: 리팜핀, 리파부틴, 카르바마제핀, 페노바르비탈, 페니토인, 세인트 존스 워트, 에파비렌즈 및 티프라나비르.
- 다음 CYP3A4 억제제는 이마티닙 시작 7일 전과 이마티닙 연구 중에 금지됩니다: 아졸 항진균제(이트라코나졸, 케토코나졸); 클라리트로마이신, 에리트로마이신, 딜티아젬, 베라파밀, HIV 프로테아제 억제제(인디나비르, 사퀴나비르, 리토나비르, 아타자나비르, 넬파이나비르); 델라비딘.
- 통제되지 않는 감염이 있는 환자.
- Imatinib의 이전 사용: 이전에 imatinib을 받은 환자는 연구 대상이 아닙니다.
- 연구자의 의견으로는 연구의 안전성 모니터링 요건을 준수할 수 없는 환자.
- 환자는 악성 종양이 없는 5년 미만입니다. 다른 악성 질병의 존재는 허용되지 않습니다.
- New York Heart Association Criteria에서 정의한 등급 III/IV 심장 문제가 있는 환자. (즉, 연구 6개월 이내의 울혈성 심부전, 심근경색증).
- QT 연장 병력이 있는 환자, QT 간격을 연장하는 것으로 알려진 항부정맥제 또는 기타 제제의 병용이 필요하거나 연구 약물을 시작하기 전에 정상 범위 내로 교정할 수 없는 전해질 장애가 있는 환자.
- 심장 돌연사의 가족력이 있는 환자.
- 겸상 적혈구 질환 이외의 중증 및/또는 조절되지 않는 의학적 질병(즉, 조절되지 않는 당뇨병, 만성 신장 질환 또는 조절되지 않는 활동성 감염)이 있는 환자.
- 환자는 알려진 만성 간 질환(즉, 만성 활동성 간염 및 간경화)이 있습니다.
- 환자는 인체 면역결핍 바이러스(HIV) 감염 진단을 받았습니다.
- 환자는 연구 시작 전 2주 이내에 대수술을 받았습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 기초 과학
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
1
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: 이마티닙 개입
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피험자의 시작 용량은 340mg/m2/일이며 최대 용량은 1일 600mg입니다. 환자는 6개월 동안 매일 1회 Imatinib을 구두로 투여받게 됩니다. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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생화학적 효과 변화 - 밴드 3 인산화
기간: 7개월 시점의 기저선 대비 Band 3 인산화 변화
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적혈구에서 검사한 Band 3 인산화의 백분율 변화.
Band 3는 적혈구 막에 존재하는 단백질입니다.
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7개월 시점의 기저선 대비 Band 3 인산화 변화
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적혈구에서 방출되는 미세입자 양의 변화
기간: 7개월 시점 기준선 대비 미세입자 방출 변화
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적혈구에서 방출되는 미세입자의 변화. 미세입자는 적혈구가 노화, 스트레스 또는 기타 손상을 겪을 때 방출되는 작은 소포체로, 적혈구 내부 및 세포막의 다양한 단백질을 포함하고 있습니다. |
7개월 시점 기준선 대비 미세입자 방출 변화
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비가역적 낫 모양 적혈구 비율 변화
기간: 7개월 시점의 비가역적 낫형 세포 백분율에서의 기저선 대비 변화
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기능적 적혈구는 두 가지 구성 요소로 분석되며, 그 중 하나는 돌이킬 수 없는 낫 모양 적혈구의 백분율입니다. 돌이킬 수 없는 낫 모양 적혈구의 백분율은 엑타사이토메트리로 측정됩니다. 낫 모양으로 변형된 후 정상적인 모양으로 되돌아갈 수 없는 적혈구는 돌이킬 수 없는 낫 모양 적혈구로 간주되며, 혈관 벽에 부착될 가능성과 함께 분해 또는 용혈 가능성이 증가합니다. 낫 모양 변형의 취약점을 이해하는 것은 적혈구가 어떤 산소 분압에서 낫 모양으로 변형될지 파악하는 데 도움이 됩니다. 분압이 높을수록 적혈구는 낫 모양 변형/분해에 더 강합니다. |
7개월 시점의 비가역적 낫형 세포 백분율에서의 기저선 대비 변화
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산소 스캔에 의한 겸상화 민감성 지점 변화
기간: 7개월 시점에서의 겸상화 감수성 지점에서의 기준선 대비 변화
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기능적 적혈구는 두 가지 구성 요소로 분석되며, 그 중 하나는 겸상화 민감도 지점의 변화입니다. 이는 OxygenScan으로 측정됩니다. 겸상화 민감도 지점은 산소 분압(mmHg)이 어느 정도일 때 적혈구가 겸상화되는지를 보여줍니다. 분압이 높을수록 적혈구는 겸상화/분해에 더 저항성이 있습니다. |
7개월 시점에서의 겸상화 감수성 지점에서의 기준선 대비 변화
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈관폐색성 위기(VOC) 발생 건수
기간: 치료 시작부터 7개월까지 매월 평가됨
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혈관 폐색성 사건 이외의 의학적으로 확인된 원인이 없으며 경구 또는 비경구성 아편유사체 약물 및/또는 비경구성 비스테로이드성 항염증제로 치료를 초래한 24시간 이상 지속되는 급성 통증 발작으로 정의됩니다.
통증의 정도는 표준 수치 통증 척도(0은 거의 없거나 통증이 없음, 10은 최악의 통증)로 측정되었습니다.
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치료 시작부터 7개월까지 매월 평가됨
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급성 흉부 증후군(ACS) 발생 건수
기간: 치료 시작부터 최대 7개월까지 매월 평가
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흉부 X선에서 침윤 소견이 있는 호흡곤란(저산소증, 호흡곤란, 흉통, 빈호흡)으로 정의됨 임상 평가로 측정됨.
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치료 시작부터 최대 7개월까지 매월 평가
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오피오이드 사용
기간: 치료 시작 시점부터 최대 7개월까지 매월 평가됨
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구강 오피오이드 사용으로 정의됩니다.
구강 사용은 환자/보호자가 통증 일지에 기록하고 각 방문 시 검토됩니다.
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치료 시작 시점부터 최대 7개월까지 매월 평가됨
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입원 횟수
기간: 치료 시작부터 최대 7개월까지 매월 평가
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낫세포 관련 사건(예: 혈관 폐쇄성 통증, 급성 흉부 증후군 등)으로 인한 응급실 또는 클리닉 방문 후 입원 또는 관찰 입원이 필요한 경우로 정의됩니다.
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치료 시작부터 최대 7개월까지 매월 평가
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겸상적혈구빈혈 환자에서 이마티닙의 독성 평가
기간: 치료 시작부터 7개월까지 매월 평가됨
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임상 및 실험실 평가에 기반한 독성 평가
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치료 시작부터 7개월까지 매월 평가됨
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
협력자
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2020년 2월 26일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2024년 8월 6일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2024년 8월 6일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2019년 6월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 6월 24일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2019년 6월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2026년 1월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 1월 28일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2026년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- IMPACT SCA
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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겸상 적혈구 질환에 대한 임상 시험
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NCT01108055완전한방광암 | 방광(요로상피, 이행세포) 암 | 방광(Urothelial, Transitional Cell) 절제 가능한 암(방광절제술 전) | 방광(Urothelial, Transitional Cell) 암 표재성(비침습성) | 방광(Urothelial, Transitional Cell) 암 전이성 또는 절제 불가능
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NCT07642102완전한방광(Urothelial, Transitional Cell) 암 표재성(비침습성) | Transurethral Resection of Bladder Tumor
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NCT06820255모병상부 요로상피암 | 방광(Urothelial, Transitional Cell) 암 전이성 또는 절제 불가능
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NCT07010926아직 모집하지 않음Crohn & amp;#39; s | Crohn & amp;#39; s Disease (CD)
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NCT06880757아직 모집하지 않음방광(Urothelial, Transitional Cell) 암 전이성 또는 절제 불가능
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NCT01060319빼는방광암 | 피부암 | 방광(요로상피, 이행세포) 암 | 방광(Urothelial, Transitional Cell) 절제 가능한 암(방광절제술 전)
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NCT07342517빼는요로상피암 방광 | 비뇨기과 암 | 요로상피암 재발성 | 방광(요로상피, 이행세포) 암 | 방광(Urothelial, Transitional Cell) 암 표재성(비침습성)
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NCT07123350모집하지 않고 적극적으로염증성 장질환(IBD) | 궤양성 대장염(UC) | Crohn & amp;#39; s Disease (CD)
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NCT07301866모병급성 백혈병, 고위험군 | 고위험 골수형성이상증후군 | Hematologic Malignancy Requiring an Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplant Lacking a Donor
이마티닙 메실레이트에 대한 임상 시험
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NCT01751919완전한만성 골수성 백혈병 | 위장관 간질 종양
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NCT04794088종료됨코로나19 | 내피 기능 장애 | 급성 호흡기 장애 증후군 | 급성호흡곤란증후군 | 폐부종
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NCT06485219모집하지 않고 적극적으로피부 T 세포 림프종(CTCL) | 재발성 또는 불응성 말초 T 세포 림프종(PTCL)