간폐증후군에 대한 소라페닙 (SHPS)

포함 기준:

• HPS의 진단:

  1. AaPO2 ≥ 15mmHg(연령 > 64세의 경우 ≥ 20mmHg)
  2. 폐내 단락
  3. 상당한 제한(TLC < 70%) 또는 방해(FEV1 < 80% 및 FEV1/FVC < 70%)의 부재
  4. 간경화/간 섬유증 및/또는 문맥 고혈압의 존재
• Child-Pug 클래스 A 또는 B 간 질환
• 혈소판 수 ≥ 30 ×10e9/리터
• 헤모글로빈 ≥ 8.5g/데시리터
• 국제 표준화 비율 ≤ 2.3
• 알부민 ≥ 2.8g/데시리터
• 총 빌리루빈 ≤ 5mg/데시리터
• 알라닌 아미노전이효소 및 아스파르테이트 아미노전이효소 ≤ 정상 범위 상한치의 5배
• 혈청 크레아티닌이 정상범위 상한치의 1.5배 이하이고 투석을 받지 않는 경우
• 선별검사 및 기준선 방문 모두에서 음성 임신 테스트(가임 여성의 경우). 폐경 후 여성(1년 동안 월경이 없는 것으로 정의됨) 및 외과적으로 불임 수술을 받은 여성은 임신 테스트를 받을 필요가 없습니다.
• 가임기 피험자(남성 및 여성)는 사전 동의서에 서명한 시점부터 연구 약물의 마지막 투여 후 최소 14일까지 의학적으로 허용되는 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
• 연령 ≥ 21세
• 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있는 능력

제외 기준:

• 최근의 만성 과음
• 스크리닝 방문 동안 또는 28일 이내에 임상 시험에 등록하거나 다른 연구 약물 또는 장치 요법(즉, 연구 외 치료)의 동시 사용
• 현재 간성 뇌병증
• 활성 감염
• 문맥폐고혈압의 진단
• WHO 클래스 IV 기능 상태
• 선천성 긴 QT 증후군
• 28일 이내에 강력한 CYP3A4 유도제(예: 페니토인, 카바마제핀, 페노바르비탈, 세인트 존스 워트[Hypericum perforatum], 덱사메타손 1일 16mg 이상 또는 리팜핀[리팜피신] 및/또는 리파부틴)을 사용한 피험자 무작위화 전에
• 현재 Coumadin®(와파린)을 복용 중인 피험자

• 다음을 포함하는 활동성 또는 임상적으로 중요한 심장 질환:

  1. 활성 관상 동맥 질환
  2. 불안정형 협심증(안정 시 협심증 증상), 무작위 배정 전 12주 이내에 새로 발생한 협심증 또는 무작위 배정 전 24주 이내에 심근 경색
• 간 또는 기타 고형 장기 이식 수혜자
• 무작위배정 4개월 이내 간이식 예상

• 다음 기준을 모두 충족하지 않는 간세포 암종:

  1. LIRADS 기준에 의해 문서화된 단일 병변 ≤ 3cm
  2. 수정된 RECIST 기준을 사용한 절제 요법(TACE, RFA, 알코올 절제)에 대한 완전한 반응
  3. HCC 치료 시작 후 다른 병변이 발생하지 않음
• 최적의 의학적 관리에도 불구하고 조절되지 않는 고혈압(반복 측정 시 수축기 혈압 >140mmHg 또는 확장기 혈압 >90mmHg).
• 무작위화 전 4주 이내에 NCI-Common Toxicity Criteria for Adverse Effects v4.0 Grade 3 이상의 모든 출혈/출혈 사례
• 치유되지 않는 상처, 치유되지 않는 궤양 또는 골절의 존재
• 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성
• 무작위화 28일 전 대수술
• 자궁경부암, 치료된 기저 세포 암종 또는 표재성 방광 종양을 제외하고 이전에 치료되지 않았거나 동시 발생 암이 있는 피험자. 무작위배정이 허용되기 전 3년 이상 동안 질병의 증거 없이 치유적으로 치료된 암에서 살아남은 대상체. 모든 암 치료(화학 요법, 방사선 요법, 수술, 면역 요법, 생물학적 요법 또는 종양 색전술)는 연구 등록 최소 3년 전에 완료되어야 합니다(즉, 사전 동의서 양식의 서명 날짜).
• 프로토콜을 준수할 수 없거나 후속 평가를 할 의향이 없거나 사용할 수 없음