공통 가변성 면역결핍증과 관련된 증상성 위장관 염증에 대한 우스테키누맙의 안전성, 내약성 및 효능에 관한 연구

• 진단 및 포함 기준:

대상은 다음 기준이 모두 충족되는 경우 연구에 적합합니다.

• 서면 동의서를 제공했습니다.
• 18세에서 75세 사이의 남성 또는 여성입니다.
• 국제면역학회(International Union of Immunological Societies, IUIS) 기준에 따라 스크리닝 전에 진단된 IgG1, IgG2, IgG3 또는 IgG4(기능성 저감마글로불린혈증)를 포함하는 하나 또는 수반되는 IgG 서브클래스의 CVID 또는 선택적 IgG 서브클래스 결핍이 있습니다.
• 지난 1년 동안 체중의 5% 초과의 문서화된 의도하지 않은 손실이 있거나 체중을 유지하기 위해 영양 보충제가 필요하고/또는 >/= 대변의 50% 이상으로 정의되는 만성 설사가 있습니다. -환자 이력당 최소 연속 4주 동안 형성됨. 또는 만성 설사를 조절하기 위해 치료 용량의 지사제(예: 아트로핀이 포함된 로페라마이드 또는 디페녹실레이트)에 의존해야 합니다.
• 경구용 항생제를 만성적으로 복용하는 경우 스크리닝 시작 전 최소 2주 동안 지속적으로 안정적인 용량의 항생제를 사용해야 합니다.
• 샘플을 보관할 의향이 있습니다.
• 48주 연구 시점까지 임신을 피하기 위해 지속적으로 적절한 조치를 취할 의향이 있습니다. 모든 피험자에게 임신 중 우스테키누맙의 잠재적 위험에 대해 알리고 피험자의 상황(예: 가임 상태, 호르몬 피임에 대한 의학적 금기 사항 및/또는 임신 방지에 관한 개인적 또는 종교적 신념). PI의 판단 및 재량에 따라 일부 피험자는 임신이 필요하지 않을 수 있습니다.

회피 조치. 임신 방지에 대한 환자 유인물은 연구 중 임신 방지에 관한 동의 및 논의 시점에 환자에게 제공됩니다.

- 이전에 본 연구에서 우스테키누맙 270 mg 단일 용량으로 치료를 받은 피험자는 치료 용량으로부터 6개월 이상 경과해야 하며 장병 증상의 재발이 있어야 합니다.

제외 기준:

다음 기준 중 하나라도 충족되면 피험자는 연구에서 제외됩니다.

일반 기준:

• 임상적으로 유의한 질병 또는 상태(예: 신장, 간, 신경계, 심혈관, 폐, 내분비계, 정신과, 혈액계, 비뇨기계, 또는 기타 급성 또는 만성 질환)가 있어 조사관의 의견에 따라 피험자가 부적합한 후보가 될 수 있습니다. 이 시험에 참여하거나 피험자를 과도한 위험에 빠뜨릴 수 있습니다.
• 임신 테스트 결과 양성이거나 모유 수유 중인 여성
• 연구에 참여하는 동안 임신을 예방하는 데 필요한 피임 조치를 준수하는 데 동의하지 않거나 프로토콜에 설명된 대로 피임 조치에 대한 면제 기준을 충족하는 여성입니다.

• 다음과 같은 임상 화학 값이 있습니다.

  • AST > 정상 상한치(ULN)의 2.5배.
  • ALT >2.5배 ULN.
  • 혈청 빌리루빈 >1.5배 ULN.
  • 혈청 크레아티닌 >1.5배 ULN.
  • 알칼리성 포스파타제 >2.5배 ULN.
• 헤모글로빈 수치가 9g/dL 미만이거나 헤마토크릿이 30% 미만입니다.
• 국제 표준화 비율(INR) >1.3 또는 부분 트롬보플라스틴 시간(PTT) >3초의 ULN을 가짐.

• 다음과 같은 세포 수(cells/microL)가 있습니다.

  • 혈소판 수 <75,000 또는 >800,000.
  • 백혈구 수 <2,000.
  • 호중구 수 <1,000.
• 현재 정맥 항생제가 필요한 감염, 심각한 국소 감염(예: 연조직염, 농양) 또는 전신 감염(예: 폐렴, 패혈증)이 있습니다.
• 절제된 기저 세포 암종, 피부의 편평 세포 암종 또는 자궁 경부 암종을 제외하고 지난 5년 이내에 암의 병력이 있습니다.
• 지난 5년 이내에 불법 약물, 화학 물질 또는 알코올에 대한 의존성이 있었습니다.
• 활동성 결핵(TB)(또는 석회화 결절성 병변, 정점 섬유증 또는 흉막 반흔을 포함하는 오래된 결핵 감염을 암시하는 소견이 있는 흉부 X-레이(CXR)), 급성 또는 만성 B형 간염, C형 간염, 인간 면역결핍의 병력이 있습니다. 바이러스(HIV) 또는 기회 감염.

위장 기준

-스크리닝 동안 주임 조사관이 결정한 바와 같이 위장관 염증 발생의 영향으로 급성 위장관 감염에 대해 양성으로 결정된 대변 샘플이 있습니다. 또한, GI 병원체에 대해 양성인 대변 샘플은 위장 염증에 대한 발생의 영향을 결정하기 위해 전염병 의사와 논의될 것입니다. 유기체가 병원성이라고 생각되면 대상은 적절한 요법으로 치료됩니다. 이것은 피험자의 의료 기록에 문서화됩니다.

사전 투약 기준

• 연구 제제를 받기 전 1개월 이내에 매일 코르티코스테로이드를 받았습니다. IVIG의 전치료 요법으로 단기간 또는 단회 용량의 코르티코스테로이드를 사용하는 것은 허용됩니다.
• 연구 에이전트를 받기 전 3개월 이내에 임의의 연구 약물을 받았습니다.
• 연구 제제를 받기 전 3개월 이내에 세르톨리주맙 또는 나탈리주맙을 받음
• 연구 제제를 받기 전 2개월 이내에 베돌리주맙, 인플릭시맙, 에타너셉트 또는 아달리무맙을 받았습니다.
• 연구 제제를 받기 전 1개월 이내에 사이클로스포린, 타크로리무스, 시롤리무스, 피메크로리무스, 미코페놀레이트 모페틸 또는 기타 전신 면역억제제를 투여받은 자.