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진행성 Duchenne 근이영양증(DMD) 환자에서 SRP-4045의 용량 적정 및 공개 확장 연구

2021년 4월 23일 업데이트: Sarepta Therapeutics, Inc.

엑손 45 스키핑에 순응하는 듀시엔느 근이영양증이 있는 진행 단계 환자에서 SRP-4045의 공개 라벨 안전성 및 효능 평가에 이은 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 용량 적정, 안전성, 내약성 및 약동학 연구

이것은 엑손 45 스키핑이 가능한 결손이 있는 진행된 병기의 뒤시엔 근이영양증(DMD) 환자에서 SRP-4045의 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위한 인간 최초의 용량 적정 및 공개 라벨 확장 연구입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 엑손 45 스키핑이 가능한 결손이 있는 유전형으로 확인된 진행성 DMD 환자에서 SRP-4045의 4가지 용량 수준의 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위한 무작위, 위약 대조 용량 적정 연구입니다.

연구의 용량 적정 부분이 완료되고 SRP-4045가 안전한 것으로 결정된 후 모든 환자는 연구 기간 동안 공개 라벨 SRP-4045로 평가됩니다.

부작용 모니터링, 일상적인 실험실 평가 및 심장 테스트를 포함한 안전성은 연구의 용량 적정 및 오픈 라벨 부분의 기간 동안 모니터링됩니다.

임상 효능은 시험의 용량 적정 기간 및 공개 라벨 부분을 통해 삶의 질 설문지 및 폐 및 상지 기능 테스트를 통해 정기적으로 예정된 연구 방문에서 평가됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

12

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21205
        • Kennedy Krieger Institute

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

7년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  • 유전자형으로 확인된 DMD(엑손 45 건너뛰기 가능).
  • 안정적인 심장 및 폐 기능.
  • 보행이 제한적이거나 없습니다.
  • 최소 24주 동안 안정적인 용량의 경구 코르티코스테로이드 또는 최소 24주 동안 코르티코스테로이드를 투여받지 않았습니다.

제외 기준:

  • 실험 약제 SMT C1100(BMN-195) 또는 PRO045를 사용한 현재 또는 이전 치료.
  • 지난 12주 동안의 다른 실험적 치료.
  • 심장약을 복용 중인 경우 지난 12주 동안 안정적인 복용량을 유지해야 합니다.
  • 최근 3개월 이내 대수술.

기타 포함/제외 기준이 적용됩니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 위약(이중 맹검 용량 적정)
엑손 45를 건너뛸 수 있는 결실을 특징으로 하는 유전자형으로 확인된 듀시엔느 근이영양증(DMD)을 가진 참가자는 이중 맹검 기간에서 약 12주에 걸쳐 매주 1회 카시머센 정맥주사(IV) 주입에 대한 위약 매칭을 받게 됩니다.
의약품: 위약
IV 주입을 위한 SRP-4045 플라시보-매칭 솔루션.
실험적: SRP-4045(이중 맹검 용량 적정)
엑손 45를 건너뛸 수 있는 결실을 특징으로 하는 유전자형으로 확인된 DMD를 가진 참가자는 매주 최소 2주 동안 4가지 증가하는 용량 수준으로 카시머센을 IV 주입받습니다. 3주차에서 4주차 동안 10mg/kg, 5주차에서 6주차 동안 20mg/kg, 7주차에 시작하여 약 12주차에 걸쳐 이중 맹검 기간 동안 30mg/kg을 투여합니다.
의약품: SRP-4045
IV 주입용 SRP-4045 용액.
실험적: SRP-4045(오픈라벨 연장기간)
이중 맹검 기간을 완료한 모든 참가자는 오픈 라벨 연장 기간의 최대 144주 동안 매주 1회 카시머센 30mg/kg을 투여받도록 등록됩니다.
의약품: SRP-4045
IV 주입용 SRP-4045 용액.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 응급 부작용(TEAE)이 있는 참여자 수
기간: 148주까지의 기준선
부작용(AE)은 임상시험 참여자에게서 발생하는 뜻밖의 의학적 발생으로, 반드시 연구용 약물과 인과관계가 있는 것은 아닙니다. AE에는 또한 비정상적인 신체 검사 소견이 포함되었습니다(신체 검사는 프로토콜에 따라 수행되었으며 임의의 임상적으로 유의한 이상 소견은 기존의 경우 병력에 기록되거나 새롭거나 악화되는 경우 AE로 처리됨). TEAE는 첫 주입 시작부터 148주까지 시작, 악화 또는 심각해진 AE로 정의되었습니다. TEAE가 있는 참가자의 수가 보고되었습니다.
148주까지의 기준선
TEAE로 보고된 잠재적으로 임상적으로 중요한(PCS) 검사실 이상이 있는 참가자 수
기간: 148주까지의 기준선
검사실 매개변수에는 혈청 화학(간 화학 및 신장 화학), 혈액학, 응고 및 요검사가 포함되었습니다. 잠재적으로 임상적으로 유의미한 비정상 소견이 있는 참가자의 수는 TEAE로 보고되었습니다. 연구자는 비정상적인 평가 결과가 잠재적으로 임상적으로 중요한지 여부를 결정했습니다. 잠재적인 임상적 중요성은 의료 서비스의 변경을 초래하는 의학적 관련성이 있는 평가 결과의 모든 변동으로 정의되었습니다.
148주까지의 기준선
TEAE로 보고된 생명 징후에서 잠재적으로 임상적으로 유의미한 이상이 있는 참여자 수
기간: 148주까지의 기준선
활력 징후 매개변수에는 수축기 혈압(SBP), 이완기 혈압(DBP), 심박수(HR) 및 체온이 포함되었습니다. 잠재적으로 임상적으로 유의미한 비정상 활력 징후 소견이 하나 이상 있는 참가자의 수는 TEAE로 보고되었습니다. 연구자는 비정상적인 평가 결과가 잠재적으로 임상적으로 중요한지 여부를 결정했습니다. 잠재적인 임상적 중요성은 의학적 관련성이 있어 의료 서비스의 변경을 초래하는 평가 결과의 변동으로 정의되었습니다.
148주까지의 기준선
TEAE로 보고된 심전도(ECG)에서 잠재적으로 임상적으로 유의미한 이상이 있는 참가자 수
기간: 148주까지의 기준선
12개 리드 ECG는 연구 기간 내내 일관된 시간에 수행되었습니다. 심전도는 참가자가 앙와위 자세로 휴식을 취하고 최소 15분 동안 조용해진 후에만 수행되었습니다. ECG는 의료 자격을 갖춘 직원이 수동으로 검토하고 해석했습니다. TEAE로 보고된 ECG에서 잠재적으로 임상적으로 유의한 이상이 있는 참가자의 수가 여기에 제시되었습니다. 연구자는 비정상적인 평가 결과가 잠재적으로 임상적으로 중요한지 여부를 결정했습니다.
148주까지의 기준선
잠재적으로 임상적으로 유의미한 심초음파 이상(ECHO)이 있는 참가자 수
기간: 148주까지의 기준선
표준 2차원 ECHO는 연구 기간 내내 일관된 시간에 수행되었습니다. ECHO는 의학적으로 자격을 갖춘 직원이 검토하고 해석했습니다. ECHO에서 잠재적으로 임상적으로 유의미한 이상이 있는 참가자의 수가 보고되었습니다.
148주까지의 기준선

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Casimersen의 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 주입 전, 1주차(4mg/kg의 경우), 3주차(10mg/kg 투여군 ), DBP에서 5(20mg/kg 투여군), 7(30mg/kg 투여군) 및 OLEP에서 60주(30mg/kg 투여군)
혈장 내 카시머센의 최대 농도(Cmax)를 평가했습니다.
주입 전, 1주차(4mg/kg의 경우), 3주차(10mg/kg 투여군 ), DBP에서 5(20mg/kg 투여군), 7(30mg/kg 투여군) 및 OLEP에서 60주(30mg/kg 투여군)
Casimersen의 최대 혈장 농도(Tmax)에 도달하는 시간
기간: 주입 전, 1주차(4mg/kg의 경우), 3주차(10mg/kg 투여군 ), DBP에서 5(20mg/kg 투여군), 7(30mg/kg 투여군) 및 OLEP에서 60주(30mg/kg 투여군)
카시머센의 최대 혈장 농도에 도달하는 시간(Tmax)을 평가했습니다.
주입 전, 1주차(4mg/kg의 경우), 3주차(10mg/kg 투여군 ), DBP에서 5(20mg/kg 투여군), 7(30mg/kg 투여군) 및 OLEP에서 60주(30mg/kg 투여군)
혈장 내 Casimersen의 투여 시간부터 마지막 ​​측정 가능 농도(AUClast)까지의 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 주입 전, 1주차(4mg/kg의 경우), 3주차(10mg/kg 투여군 ), DBP에서 5(20mg/kg 투여군), 7(30mg/kg 투여군) 및 OLEP에서 60주(30mg/kg 투여군)
시간 0부터 혈장 내 카시머센의 최종 정량화 가능한 농도까지의 농도-시간 곡선 아래 면적을 평가했습니다.
주입 전, 1주차(4mg/kg의 경우), 3주차(10mg/kg 투여군 ), DBP에서 5(20mg/kg 투여군), 7(30mg/kg 투여군) 및 OLEP에서 60주(30mg/kg 투여군)
혈장 내 Casimersen의 투여 전 0시부터 투여 후 24시간(AUC0-24)까지의 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 주입 전, 1주차(4mg/kg의 경우), 3주차(10mg/kg 투여군 ), DBP에서 5(20mg/kg 투여군), 7(30mg/kg 투여군) 및 OLEP에서 60주(30mg/kg 투여군)
혈장 내 카시머센의 투여 전 0시부터 투여 후 24시간까지 농도-시간 곡선 아래 면적을 평가했습니다.
주입 전, 1주차(4mg/kg의 경우), 3주차(10mg/kg 투여군 ), DBP에서 5(20mg/kg 투여군), 7(30mg/kg 투여군) 및 OLEP에서 60주(30mg/kg 투여군)
혈장에서 Casimersen의 무한대(AUCinf)로 외삽된 시간 0에서 농도-시간 곡선 아래 영역
기간: 주입 전, 1주차(4mg/kg의 경우), 3주차(10mg/kg 투여군 ), DBP에서 5(20mg/kg 투여군), 7(30mg/kg 투여군) 및 OLEP에서 60주(30mg/kg 투여군)
혈장 내 카시머센의 무한대까지 외삽된 시간 0부터 농도-시간 곡선 아래 면적을 평가했습니다.
주입 전, 1주차(4mg/kg의 경우), 3주차(10mg/kg 투여군 ), DBP에서 5(20mg/kg 투여군), 7(30mg/kg 투여군) 및 OLEP에서 60주(30mg/kg 투여군)
Casimersen의 정상 상태(Vss)에서 분포의 겉보기 부피
기간: 주입 전, 1주차(4mg/kg의 경우), 3주차(10mg/kg 투여군 ), DBP에서 5(20mg/kg 투여군), 7(30mg/kg 투여군) 및 OLEP에서 60주(30mg/kg 투여군)
분포 용적은 약물의 원하는 혈장 농도를 생성하기 위해 약물의 총량이 균일하게 분포되어야 하는 이론적 부피로 정의됩니다. 카시메르센의 정상 상태에서의 겉보기 분포 부피를 평가했습니다.
주입 전, 1주차(4mg/kg의 경우), 3주차(10mg/kg 투여군 ), DBP에서 5(20mg/kg 투여군), 7(30mg/kg 투여군) 및 OLEP에서 60주(30mg/kg 투여군)
Casimersen의 제거 반감기(T1/2)
기간: 주입 전, 1주차(4mg/kg의 경우), 3주차(10mg/kg 투여군 ), DBP에서 5(20mg/kg 투여군), 7(30mg/kg 투여군) 및 OLEP에서 60주(30mg/kg 투여군)
T1/2는 약물의 혈장 농도가 절반으로 감소하는 데 측정된 시간입니다. 카시머센의 T1/2를 평가하였다.
주입 전, 1주차(4mg/kg의 경우), 3주차(10mg/kg 투여군 ), DBP에서 5(20mg/kg 투여군), 7(30mg/kg 투여군) 및 OLEP에서 60주(30mg/kg 투여군)
Casimersen의 전체 클리어런스(CL)
기간: 주입 전, 1주차(4mg/kg의 경우), 3주차(10mg/kg 투여군 ), DBP에서 5(20mg/kg 투여군), 7(30mg/kg 투여군) 및 OLEP에서 60주(30mg/kg 투여군)
약물 청소율은 약물 물질이 혈액에서 제거되는 속도를 정량적으로 측정한 것입니다. casimersen의 CL을 평가했습니다.
주입 전, 1주차(4mg/kg의 경우), 3주차(10mg/kg 투여군 ), DBP에서 5(20mg/kg 투여군), 7(30mg/kg 투여군) 및 OLEP에서 60주(30mg/kg 투여군)
Casimersen의 무한대로 외삽된 평균 체류 시간(MRTinf)
기간: 주입 전, 1주차(4mg/kg의 경우), 3주차(10mg/kg 투여군 ), DBP에서 5(20mg/kg 투여군), 7(30mg/kg 투여군) 및 OLEP에서 60주(30mg/kg 투여군)
MRTinf = AUMCinf/AUCinf - T/2, 여기서 T는 주입 기간이고 AUMCinf는 선형/로그 사다리꼴 방법을 사용하여 계산된 무한 시간으로 외삽된 시간 0에서 첫 번째 모멘트 곡선 아래 영역입니다. casimersen의 MRTinf를 평가했습니다.
주입 전, 1주차(4mg/kg의 경우), 3주차(10mg/kg 투여군 ), DBP에서 5(20mg/kg 투여군), 7(30mg/kg 투여군) 및 OLEP에서 60주(30mg/kg 투여군)
이중 맹검 기간: Casimersen의 신장 청소율(CLR)
기간: 1주차(4mg/kg), 3주차(10mg/kg 투여군), 5주차(20mg/kg 투여군)에 투여 후 0~4, 4~8, 8~12, 12~24시간 , 이중 맹검 기간에서 7 및 12(30mg/kg 투여군의 경우)
혈장에서의 비구획 분석으로부터의 부분적 AUC0-24 및 AE0-24를 사용하여 신장 청소율을 계산하였다. AUC0-24는 투여 완료 후 0시간부터 24시간까지의 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적으로 정의되었습니다. AE0-24는 0시간에서 24시간까지 배설된 총누적량으로 정의하였다. 모든 소변 수집 간격의 요약 데이터가 보고됩니다.
1주차(4mg/kg), 3주차(10mg/kg 투여군), 5주차(20mg/kg 투여군)에 투여 후 0~4, 4~8, 8~12, 12~24시간 , 이중 맹검 기간에서 7 및 12(30mg/kg 투여군의 경우)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Sarepta Therapeutics, Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2015년 10월 8일

기본 완료 (실제)

2018년 10월 3일

연구 완료 (실제)

2018년 10월 3일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 8월 10일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 8월 19일

처음 게시됨 (추정)

2015년 8월 21일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 5월 17일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 4월 23일

마지막으로 확인됨

2021년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 4045-101

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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