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베타(β) 지중해빈혈로 인해 정기적인 적혈구 수혈이 필요한 성인을 대상으로 한 Luspatercept(ACE-536) 대 위약의 효능 및 안전성 연구 (BELIEVE)

2023년 3월 23일 업데이트: Celgene

수혈 의존성 베타(B)-지중해빈혈을 가진 성인에서 Luspatercept(ACE-536)의 효능 및 안전성을 결정하기 위한 3상, 이중 맹검, 위약 대조 다기관 연구

정기적인 적혈구가 필요한 성인에서 luspatercept(ACE-536) + 최상의 지지 요법(BSC) 대 위약 + BSC의 효능 및 안전성을 결정하기 위한 3상, 이중 맹검, 무작위, 위약 대조, 다기관 연구입니다. (β)-지중해빈혈로 인한 수혈.

이 연구는 다음 기간으로 나뉩니다.

  • 역사적 시대,
  • 스크리닝/런인 기간,
  • 이중 맹검 치료 기간(48주),
  • 이중 맹검 장기 치료 기간(시험자의 재량에 따라 추가 48주),
  • 공개 라벨 단계 눈가림 해제 후 및 데이터 모니터링 위원회의 긍정적 추천 시
  • 치료 후 추적 관찰 기간

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

336

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 그리스
      • Ampelokipi - Athens, 그리스, 115 26
        • Laiko General Hospital of Athens
      • Ampelokipi - Athens, 그리스, 115 26
        • Local Institution - 405
      • Athens, 그리스, 115 27
        • General Children's Hospital "Agia Sophia"
      • Athens, 그리스, 11527
        • General Hospital Georgios Gennimatas of Athens
      • Rio Patras, 그리스, 26500
        • University General Hospital of Patras
      • Thessaloniki, 그리스, 54642
        • Hippokration Hospital
      • Thessaloniki, 그리스, 54642
        • Local Institution - 404
  • 대만
      • Changhua City, 대만, 500
        • Changhua Christian Hospital
      • Kaohsiung, 대만, 807
        • Kaohsiung Medical University Hospital
      • Taichung, 대만, 40447
        • China Medical University Hospital
      • Taipei, Zhongzheng Dist., 대만, 10002
        • National Taiwan University Hospital
  • 레바논
      • Beirut, 레바논
        • Chronic Care Center
  • 말레이시아
      • Georgetown, 말레이시아, 10990
        • Hospital Pulau Pinang c/o Penang Medical College
    • Johor
      • Johor Bahru, Johor, 말레이시아, 80100
        • Hospital Sultanah Aminah
    • Kedah
      • Alor Setar, Kedah, 말레이시아, 05460
        • Hospital Sultanah Bahiyah
    • Perak
      • Ipoh, Perak, 말레이시아, 30990
        • Hospital Raja Permaisuri Bainun
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, 말레이시아, 88586
        • Queen Elizabeth Hospital
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, 말레이시아, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
    • Wilayah Persekutuan Kuala Lumpur
      • Kuala Lumpur, Wilayah Persekutuan Kuala Lumpur, 말레이시아, 59100
        • University Malaya Medical Centre
  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, 미국, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10065
        • Weill Cornell Medical College
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
  • 불가리아
      • Plovdiv, 불가리아, 4002
        • University Mulitiprofile Hospital for Active Treatment Sveti Georgi EAD
      • Sofia, 불가리아, 1756
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Haematological Diseases - Sofia
      • Varna, 불가리아, 9010
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment Sveta Marina EAD
  • 영국
      • Leeds, 영국, LS9 7TF
        • St James University Hospital
      • London, 영국, N19 5NF
        • Whittington Hospital
      • London, 영국, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust - The Royal London Hospital
      • London Bloomsbury, 영국, WC1E 6AU
        • University College Hospital Trust
      • Manchester, 영국, M13 9WL
        • Manchester Royal Infirmary
  • 이스라엘
      • Beer Sheva, 이스라엘, 84101
        • Soroka University Medical Centre
      • Haifa, 이스라엘, 3109601
        • Rambam Health Corporation
      • Haïfa (Afula), 이스라엘, 18101
        • Haemek Medical Center
      • Jerusalem, 이스라엘, 91120
        • Hadassah Medical Center
      • Jerusalem, 이스라엘, 91031
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Nahariya, 이스라엘, 22100
        • Galilee Medical Center
      • Petah Tikva, 이스라엘, 49100
        • Rabin Medical Center
  • 이탈리아
      • Brindisi, 이탈리아, 72100
        • Presidio Ospedaliero Antonio Perrino
      • Cagliari, 이탈리아, 09121
        • Universita degli Studi di Cagliari - ASL8
      • Ferrara, 이탈리아, 44124
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara - Arcispedale Sant'Anna
      • Genoa, 이탈리아, 16128
        • Ente Ospedaliero Ospedali Galliera - Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite
      • Milan, 이탈리아, 20122
        • Fondazione Ca Granda IRCCS Ospedale Maggiore
      • Naples, 이탈리아, 80131
        • Seconda Università degli Studi di Napoli
      • Napoli, 이탈리아, 80131
        • AORN A Cardarelli
      • Orbassano, 이탈리아, 10043
        • Azienda Ospedaliero Universitaria S. Luigi Gonzaga
      • Palermo, 이탈리아, 90146
        • Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia-Cervello
      • Verona, 이탈리아, 37134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Di Verona
  • 칠면조
      • Adana, 칠면조, 01330
        • Cukurova University Medical Faculty Balcali Hospital
      • Adana, 칠면조, 01130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Adana, 칠면조, 01330
        • Local Institution - 524
      • Ankara, 칠면조, 01660
        • Hacettepe Universitesi
      • Antalya, 칠면조, 07100
        • Antalya Egitim Arastirma
      • Istanbul, 칠면조, 34093
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
      • Izmir, 칠면조, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Mersin, 칠면조, 33343
        • Mersin University Medical Faculty
  • 캐나다
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 2C4
        • University Health Network
  • 태국
      • Bangkok, 태국, 10700
        • Siriraj Hospital Mahidol University
      • Bangkok, 태국, 10330
        • Chulalongkorn University Faculty of Medicine - King Chulalongkorn Memorial Hospital
      • Chiang Mai, 태국, 50200
        • Chiang Mai University - Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
  • 튀니지
      • Sousse, 튀니지, 4031
        • University Hospital Farhat Hached
      • Tunis, 튀니지, 1006
        • Bone Marrow Transplant Center
      • Tunis, 튀니지, 1008
        • Aziza Othmana Hospital
      • Tunis, 튀니지, 1089
        • Military Hospital of Tunis
  • 프랑스
      • Creteil, 프랑스, 94010
        • Hôpital Henri Mondor
      • Lille, 프랑스, 59000
        • GH de Institut Catholique St. VincentHématologie
      • Marseille Cedex 9, 프랑스, 13385
        • Hopitaux de La Timone
      • Paris, 프랑스, 75015
        • Hospital of Necker
  • 호주
      • Camperdown, 호주, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, 호주, 2031
        • Prince of Wales Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, 호주, 4101
        • Mater Hospital Brisbane
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, 호주, 5000
        • Royal Adelaide Hospital Institute of Medical and Veterinary Science
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, 호주, 3168
        • Monash Medical Centre
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, 호주, 6009
        • Sir Charles Gairdner Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

피험자는 연구에 등록하기 위해 다음 기준을 충족해야 합니다.

  1. 사전동의서(ICF) 서명 당시 18세 이상인 남성 또는 여성.
  2. 피험자는 연구 관련 평가/절차를 수행하기 전에 사전 동의서를 이해하고 자발적으로 서명해야 합니다.
  3. 피험자는 연구 방문 일정 및 기타 프로토콜 요구 사항을 준수할 의지와 능력이 있습니다.
  4. β-지중해빈혈 또는 헤모글로빈 E/β-지중해빈혈의 문서화된 진단. (돌연변이 및/또는 알파 글로빈 증식이 있는 β-지중해빈혈은 허용됨).

  5. 정기적으로 수혈, 정의: 무작위 배정 전 24주 동안 6-20 적혈구(RBC) 단위* 및 해당 기간 동안 ≥ 35일 동안 무수혈 기간 없음.

    * 수혈을 처방하고 용량으로만 수혈 기록을 가지고 있는 기관은 적격성을 평가하기 위해 지난 24주 이내에 단위 수를 얻기 위해 용량을 단위로 변환하는 데 아래 기준을 사용해야 합니다. 포장된 RBC의 양은 약 200-350mL입니다. (i) 이 범위 내에서 수혈 백을 사용하는 부위 또는 ≥ 350mL인 경우 환자에게 수혈되는 부피를 350mL로 나누어 단위 환산을 수행해야 합니다. (ii) 수혈 백을 사용하는 부위 < 200mL, 환산 단위 수는 환자에게 수혈된 양을 200mL로 나누어 수행해야 합니다.

  6. 수행 상태: ECOG(Eastern Cooperative Oncology Group) 점수 0 또는 1.

  7. 이 연구에서 가임기 여성(FCBP)은 다음과 같은 여성으로 정의됩니다. 1) 특정 시점에 초경을 달성한 여성, 2) 자궁 적출술 또는 양측 난소 절제술을 받지 않은 여성 또는 3) 자연적으로 폐경 후(암 치료 후 무월경)가 아닌 여성 가임 가능성을 배제하지 않음) 최소 연속 24개월 동안(즉, 지난 24개월 동안 연속으로 월경을 한 적이 있음). 연구에 참여하는 FCBP는 다음을 수행해야 합니다.

    1. 연구 요법을 시작하기 전에 조사자가 확인한 대로 2개의 음성 임신 테스트를 받으십시오. 그녀는 연구 과정 동안 및 연구 치료 종료 후에 지속적인 임신 테스트에 동의해야 합니다. 이는 피험자가 이성애 접촉에 대해 진정한 금욕 **을 실천하는 경우에도 적용됩니다.

    2. 이성애자 접촉에 대한 진정한 절제**를 약속합니다(매월 검토하고 출처를 문서화해야 함). FCBP가 임신을 초래할 수 있는 성행위에 참여하는 경우, 그녀는 중단 없이 효과적인*** 피임, 연구 제품 시작 28일 전, 연구 요법 동안(용량 중단 포함), 12주 동안(다회 용량 약동학 PK에 기초한 루스패터셉트 평균 말기 반감기의 약 5배) 데이터) 연구 요법 중단 후.

      • 진정한 금욕은 피험자가 선호하고 일상적인 생활 방식과 일치할 때 허용됩니다. [주기적 금욕(예: 달력, 배란, 증상체온, 배란 후 방법) 및 금단은 허용되는 피임 방법이 아닙니다.] *** 단독으로 또는 조합하여 연구 과정 전체에 걸쳐 일관되고 정확하게 사용했을 때 진주 지수의 실패율이 연간 1% 미만인 매우 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의합니다.

    이러한 방법에는 다음이 포함됩니다. 복합(에스트로겐 및 프로게스테론/프로게스틴 함유) 호르몬 피임법: 경구; 질내; 경피; 배란 억제와 관련된 프로게스토겐/프로게스틴 단독 호르몬 피임: 경구; 주사 가능한 호르몬 피임법; 이식 가능한 호르몬 피임; 자궁 내 장치(IUD) 배치 자궁 내 호르몬 방출 시스템(IUS) 배치; 양측 난관 폐색; 정관 수술 파트너; 성적 금욕.

  8. 남성 과목은 다음을 충족해야 합니다.

    • 연구에 참여하는 동안, 용량 중단 동안 및 최소 12주 동안(루스파터셉트 기반 평균 말기 반감기의 약 5배) 연구에 참여하는 동안 임신한 여성 또는 가임 여성과의 성적 접촉 동안 진정한 금욕을 실천하거나 콘돔 사용에 동의해야 합니다. 성공적인 정관 절제술을 받았더라도 연구 제품 중단 후 다회 투여 PK 데이터).

제외 기준:

다음 중 하나라도 존재하면 피험자가 등록에서 제외됩니다.

  1. 피험자가 연구에 참여하는 것을 방해하는 모든 중요한 의학적 상태, 검사실 이상 또는 정신 질환.
  2. 피험자가 연구에 참여하는 경우 피험자를 허용할 수 없는 위험에 처하게 하는 실험실 이상 존재를 포함한 모든 상태.
  3. 연구에서 데이터를 해석하는 능력을 혼동시키는 모든 조건.
  4. 헤모글로빈 S/β-지중해빈혈 또는 알파(α)-지중해빈혈(예: 헤모글로빈 H)의 진단

  5. 충분한 감수성의 양성 HCV-RNA 검사로 입증된 활동성 C형 간염(HCV) 감염의 증거, 또는 HBsAg 및/또는 HBVDNA 양성 또는 알려진 양성 인간 면역결핍 바이러스(HIV)의 존재로 입증된 활동성 감염성 B형 간염 ).

    참고: 항바이러스 요법을 받는 피험자는 3개월 간격으로 2회의 HCVRNA 검사 음성을 받아야 합니다.(즉, 항바이러스 요법 종료 시 1회 검사 및 1차 검사 후 3개월 후 2차 검사).

  6. 심부정맥 혈전증(DVT) 또는 의료 개입이 필요한 뇌졸중 ≤ 무작위화 전 24주.
  7. 만성 항응고제 요법의 사용은 무작위 배정 최소 28일 전에 치료를 중단하지 않는 한 제외됩니다. 표재성 정맥 혈전증에 대한 저분자량(LMW) 헤파린 및 만성 아스피린뿐만 아니라 수술 또는 고위험 절차의 예방에 사용되는 항응고 요법이 허용됩니다.
  8. 혈소판 수 > 1000 x 109/L
  9. 단기(예: 고삼투압 또는 케톤산증 위기) 및/또는 당뇨병성 심혈관 합병증(예: 뇌졸중 또는 심근경색)의 병력으로 정의된 무작위 배정 전 24주 이내에 제대로 조절되지 않은 진성 당뇨병.
  10. 무작위 배정 전 28일 이하의 다른 연구 약물 또는 장치로 치료.
  11. 소타터셉트(ACE-011) 또는 루스파터셉트(ACE-536)에 대한 이전 노출.
  12. 무작위 배정 전 ≤ 24주 동안 적혈구 생성 촉진제(ESA) 사용.
  13. 철 킬레이트 요법, 무작위 배정 전 ≤ 24주 전에 시작된 경우(치료 전 또는 치료 중 > 24주에 시작된 경우 허용됨).
  14. 무작위 배정 전 24주 이하의 수산화요소 치료.
  15. 임신 또는 수유중인 여성.
  16. 조절되지 않는 고혈압. 이 프로토콜의 조절된 고혈압은 부작용에 대한 NCI 공통 용어 기준(CTCAE) 버전 4.0(현재 활성 마이너 버전)에 따라 1등급 이하로 간주됩니다.

  17. 다음을 포함한 주요 장기 손상:

    1. 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) > 3 x 정상 상한치(ULN) 또는 간경변증의 병력이 있는 간 질환;
    2. 심장 질환, New York Heart Association(NYHA) 분류 3 이상으로 분류된 심부전 또는 치료가 필요한 심각한 부정맥 또는 무작위 배정 6개월 이내의 최근 심근 경색.
    3. 임상적으로 중요한 폐 섬유증 또는 폐고혈압을 포함하는 폐 질환, 즉, ≥ 등급 3 NCI CTCAE 버전 4.0(현재 활성 마이너 버전).
    4. 크레아티닌 클리어런스 < 60 mL/min(Cockroft-Gault 공식에 따름).
  18. 단백뇨 ≥ NCI CTCAE 버전 4.0(현재 활성 마이너 버전)에 따른 등급 3.
  19. 만성 전신성 글루코코르티코이드 ≤ 무작위 배정 전 12주(부신 기능 부전을 위한 생리적 대체 요법이 허용됨). 1일 글루코코르티코이드 치료(예: 수혈 반응의 예방 또는 치료를 위해 허용됨).
  20. 대수술 ≤ 무작위화 12주 전(대상은 무작위화 이전의 이전 수술에서 완전히 회복해야 함).
  21. 연구 제품의 재조합 단백질 또는 부형제에 대한 심각한 알레르기 또는 아나필락시스 반응 또는 과민 반응의 병력(연구자 브로셔 참조).
  22. 세포독성제, 면역억제제 ≤ 무작위화 28일 전(즉, 항갑상샘 글로불린(ATG) 또는 사이클로스포린)

  23. 다음을 제외한 악성 병력:

    1. 치료적으로 절제된 비흑색종 피부암.
    2. 근치적으로 치료된 자궁경부암.
    3. 연구자의 의견으로는 알려진 활성 질환이 없는 기타 고형 종양.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 플라시보 플러스 최선의 지지 요법(BSC)
생리 식염수 피하(ly)(SC) 21일에 한 번
다른: 위약
위약, 피하, 21일마다.
실험적: Luspatercept(ACE-536) + 최선의 지지 요법(BSC)
Luspatercept, 피하(ly)(SC) 21일마다 1회
의약품: 루스파터셉트
피험자는 1 mg/kg 용량 수준의 luspatercept로 시작합니다.
다른 이름들:
  • 에이스-536

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
적혈구 반응을 달성한 참가자의 백분율 - 13주차 ~ 24주차
기간: 기준선: -83일부터 1일까지; 치료: 13주차 ~ 24주차
적혈구계 반응은 투여 1 1일 또는 그 이전의 12주 간격과 비교하여 13-24주 동안 적혈구(RBC) 수혈 부담이 기준선에서 ≥ 33% ​​감소한 것으로 정의되었습니다.
기준선: -83일부터 1일까지; 치료: 13주차 ~ 24주차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선에서 수혈 부담이 33% 이상 감소한 참가자 비율 - 37주에서 48주
기간: 기준선: -83일부터 1일까지; 치료: 37주차 ~ 48주차
기준선에서 적혈구(RBC) 수혈 부담 감소를 달성한 참가자의 비율 ≥ 33%, 투여 1일 또는 그 이전의 12주 간격과 비교하여 37~48주 동안 최소 2단위 감소.
기준선: -83일부터 1일까지; 치료: 37주차 ~ 48주차
기준선에서 수혈 부담이 50% 이상 감소한 참가자 비율 - 13주차에서 24주차
기간: 기준선: -83일부터 1일까지; 치료: 13주차 ~ 24주차
1회 투여 1일 또는 그 이전의 12주 간격과 비교하여 13~24주 동안 적혈구(RBC) 수혈 부담 감소를 기준선에서 ≥ 50% 달성한 참가자의 비율.
기준선: -83일부터 1일까지; 치료: 13주차 ~ 24주차
기준선에서 수혈 부담이 50% 이상 감소한 참가자 비율 - 37주차에서 48주차
기간: 기준선: -83일부터 1일까지; 치료: 37주차 ~ 48주차
기준선에서 적혈구(RBC) 수혈 부담 감소를 달성한 참가자 비율 ≥ 50%, 투여 1일 또는 그 이전의 12주 간격과 비교하여 37주에서 48주 사이에 최소 2단위 감소.
기준선: -83일부터 1일까지; 치료: 37주차 ~ 48주차
기준선에서 수혈 부담의 평균 변화 - 13주에서 24주
기간: 기준선: -83일부터 1일까지; 치료: 13주차 ~ 24주차
기준선은 투여 1일 또는 그 이전에 12주 간격 동안 수혈된 적혈구(RBC) 단위의 총 수로 정의되었습니다. 이것은 치료 13-24주부터 12주 간격 동안 수혈된 총 RBC 단위 수와 비교됩니다.
기준선: -83일부터 1일까지; 치료: 13주차 ~ 24주차
48주차에 간 철 농도(LIC)의 기준선 대비 평균 변화
기간: 기준선: -12주차부터 -1일차까지; 치료: 48주차
기준선은 연구 약물의 첫 번째 용량이 투여되기 전의 마지막 값으로 정의되었습니다. 동일한 날짜에 대해 여러 값이 있는 경우 이러한 값의 평균이 사용되었습니다. 참가자가 기준 후 평가를 1회 받은 경우 48주차 값으로 사용되었습니다. 참가자가 기준선 후 평가를 여러 번 받은 경우 마지막 평가가 48주차 값으로 사용되었습니다. LIC 값은 자기 공명 영상으로 수집되었습니다. LIC 값이 > 43 mg/g인 참가자는 분석에 포함되지 않았습니다.
기준선: -12주차부터 -1일차까지; 치료: 48주차
48주차 평균 혈청 페리틴의 기준선 대비 평균 변화
기간: 기준선: -83일부터 1일까지; 치료: 37주차 ~ 48주차
각 참가자에 대해 기준선 평균 혈청 페리틴 수치는 첫 번째 연구 약물 투여 전 12주 동안 계산되었습니다. 기준선 이후 평균 혈청 페리틴 수치는 48주 이중 맹검 치료 기간의 마지막 12주 동안 또는 조기에 중단된 경우 연구 치료의 마지막 12주 동안 계산되었습니다. 변화는 베이스라인 후 평균 혈청 페리틴 수치와 베이스라인 평균 혈청 페리틴 수치의 차이로 계산되었습니다.
기준선: -83일부터 1일까지; 치료: 37주차 ~ 48주차
48주차에 총 고관절 및 요추 척추 골밀도(BMD)의 기준선 대비 평균 변화
기간: 기준선: 1일; 치료: 48주차
BMD의 경우, 요추 및 총 고관절을 기준선 및 48주차에 이중 에너지 X선 흡수계측법(DXA)으로 측정했습니다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 용량이 투여되기 전 또는 그 이전의 마지막 값으로 정의되었습니다. 동일한 날짜에 대해 여러 값이 있는 경우 이러한 값의 평균이 사용되었습니다. 48주의 이중 맹검 치료 기간 동안 참가자가 한 번의 평가만 받은 경우 '48주차' 방문으로 계산됩니다. 참가자가 여러 평가를 받은 경우 마지막 평가가 '48주차' 방문으로 사용됩니다. 최소 2회 측정한 모집단에 대해 분석을 수행했습니다.
기준선: 1일; 치료: 48주차
48주차에 심근 철분의 기준선 대비 평균 변화
기간: 기준선: 1일; 치료: 48주차
MRI 매개변수 T2*(단위: ms)를 사용하여 자기공명영상(MRI)으로 심근 철분 수치를 측정했습니다. T2* 값은 심부전(HF) 위험(예: T2*<6ms: 높은 HF 위험).
기준선: 1일; 치료: 48주차
24주차에 수혈 의존적 삶의 질(TranQol) 설문지에서 기준치로부터의 평균 변화
기간: 기준선: 1일차 4주 전; 치료: 24주차
TranQol은 베타 지중해 빈혈 환자를 위해 개발된 자가 관리 삶의 질 도구입니다. 이 연구에 사용된 성인 자가 보고 버전에는 5개 영역(신체 건강, 정서적 건강, 성 건강, 가족 기능, 학교/직업 기능)으로 그룹화된 5점 응답으로 평가된 36개의 질문이 포함됩니다. 점수는 저자가 개발한 특정 채점 알고리즘에 따라 계산됩니다. 두 개별 도메인 점수 및 총 점수 범위는 0(최악)에서 100(최상)까지입니다. 총 점수 및 신체 건강 영역 점수가 보고됩니다. 기준선 값에서 긍정적인 변화는 개선을 나타냅니다.
기준선: 1일차 4주 전; 치료: 24주차
치료 중 ≥ 8주 동안 수혈을 받지 않은 참가자의 비율
기간: 첫 번째 투여부터 마지막 ​​투여 후 3주까지(최대 약 218주)
수혈 독립성은 치료 기간, 즉 1일에서 56일, 2일에서 57일 등의 연속적인 8주 시간 간격 동안 임의의 수혈이 없는 것으로 정의되었습니다.
첫 번째 투여부터 마지막 ​​투여 후 3주까지(최대 약 218주)
적혈구 반응까지의 시간
기간: 1차 접종부터 1차 접종 후 48주까지
적혈구 반응까지의 시간은 연구 약물의 첫 번째 투여로부터 첫 번째 적혈구 반응까지의 시간으로 정의되었습니다. 이것은 12주 간격 동안 RBC 수혈 부담이 기준선에서 33% 이상 감소한 참가자(최소 2단위 감소)와 RBC 수혈 기준선에서 ≥50% 감소한 참가자에 대해 보고됩니다. 12주 간격에 대한 부담(최소 2단위 감소).
1차 접종부터 1차 접종 후 48주까지
약동학(PK) 매개변수: 겉보기 청소율의 베이지안 추정(CL/F)
기간: 투여 전 및 1, 22, 64, 85, 106, 127, 169, 211, 253, 295, 337일에 채취한 혈청 샘플
투여 전 및 1, 22, 64, 85, 106, 127, 169, 211, 253, 295, 337일에 채취한 혈청 샘플
약동학(PK) 매개변수: 중앙 구획의 겉보기 분포 용적의 베이지안 추정(V1/F)
기간: 투여 전 및 1, 22, 64, 85, 106, 127, 169, 211, 253, 295, 337일에 채취한 혈청 샘플
투여 전 및 1, 22, 64, 85, 106, 127, 169, 211, 253, 295, 337일에 채취한 혈청 샘플
약동학(PK) 매개변수: 제거 반감기의 베이지안 추정(t1/2)
기간: 투여 전 및 1, 22, 64, 85, 106, 127, 169, 211, 253, 295, 337일에 채취한 혈청 샘플
투여 전 및 1, 22, 64, 85, 106, 127, 169, 211, 253, 295, 337일에 채취한 혈청 샘플
약동학(PK) 매개변수: 최대 농도에 도달하는 시간의 베이지안 추정(Tmax)
기간: 투여 전 및 1, 22, 64, 85, 106, 127, 169, 211, 253, 295, 337일에 채취한 혈청 샘플
투여 전 및 1, 22, 64, 85, 106, 127, 169, 211, 253, 295, 337일에 채취한 혈청 샘플
약동학(PK) 매개변수: 시작 용량에 대한 최대 농도의 베이지안 추정(Cmax)
기간: 투여 전 및 1, 22, 64, 85, 106, 127, 169, 211, 253, 295, 337일에 채취한 혈청 샘플
투여 전 및 1, 22, 64, 85, 106, 127, 169, 211, 253, 295, 337일에 채취한 혈청 샘플
약동학(PK) 매개변수: 출발 용량에 대한 정상 상태에서의 최대 농도의 베이지안 추정(Cmax,ss)
기간: 투여 전 및 1, 22, 64, 85, 106, 127, 169, 211, 253, 295, 337일에 채취한 혈청 샘플
투여 전 및 1, 22, 64, 85, 106, 127, 169, 211, 253, 295, 337일에 채취한 혈청 샘플
약동학(PK) 매개변수: 시작 용량(AUCss)에 대한 정상 상태에서 농도-시간 곡선 아래 면적의 베이지안 추정
기간: 투여 전 및 1, 22, 64, 85, 106, 127, 169, 211, 253, 295, 337일에 채취한 혈청 샘플
투여 전 및 1, 22, 64, 85, 106, 127, 169, 211, 253, 295, 337일에 채취한 혈청 샘플
치료 관련 부작용(TEAE)이 있는 참가자
기간: 첫 번째 접종부터 마지막 ​​접종 후 90일까지(최대 약 52개월)
AE는 연구 과정 동안 나타나거나 악화될 수 있는 임의의 유해하거나, 의도하지 않았거나, 의도하지 않은 의학적 사건입니다. 심각한 AE는 다음과 같은 용량에서 발생하는 모든 AE입니다. - 사망을 초래합니다. . 연구자는 각 AE와 연구 약물의 관계를 평가하고 미국 국립 암 연구소(NCI) 부작용에 대한 일반 용어 기준(CTCAE, 버전 4.03)에 따라 중증도 등급을 매겼습니다: - 등급 1 = 약함 - 등급 2 = 보통(일부 제한 사항) 3등급 = 중증(활동 제한, 의학적 개입 필요) - 4등급 = 생명 위협 - 5등급 = 사망
첫 번째 접종부터 마지막 ​​접종 후 90일까지(최대 약 52개월)
기존 및/또는 치료 긴급 항약물 항체(ADA)가 있는 참가자
기간: 기간: 투여 전, 1일, 22일, 64일, 106일, 148일, 232일, 316일
연구 약물을 복용하기 전 및/또는 연구 동안 양성 ADA를 가진 참가자의 수. 베이스라인 샘플이 ADA 음성인 동안 양성 베이스라인 이후 샘플이 있거나, 베이스라인 샘플이 ADA 음성인 동안 양성 베이스라인 이후 샘플이 있거나, 기준선 역가의 4배 이상 역가를 갖는 양성 베이스라인 후 샘플이 있는 경우 참가자는 "치료-응급"으로 계산되었습니다. 샘플은 ADA 양성이었습니다. 기준선 샘플이 ADA 양성이고 참가자가 "치료-응급" 자격이 없는 경우 참가자는 "기존"으로 계산되었습니다.
기간: 투여 전, 1일, 22일, 64일, 106일, 148일, 232일, 316일
48주차 철 킬레이트화 요법(ICT)의 일일 평균 용량의 기준선 대비 평균 변화
기간: 기준선: -83일부터 1일까지; 치료: 37주차 ~ 48주차
세 가지 다른 유형의 철 킬레이트화 요법(ICT)이 분석되었습니다. 1. 데페라시록스 2. 데페리프론 3. 데페록사민 메실레이트/데페록사민 기준선 평균 일일 용량은 첫 연구 약물 투여 전 12주 동안의 ICT 용량과 기준선 이후 평균을 사용하여 계산되었습니다. 일일 용량은 48주 이중 맹검 치료 기간의 마지막 12주 동안 또는 조기 중단된 참가자에 대한 연구 치료의 마지막 12주 동안 계산되었습니다.
기준선: -83일부터 1일까지; 치료: 37주차 ~ 48주차
24주 차에 36개 항목의 약식 건강 설문조사(SF-36) 설문지에서 기준선으로부터의 평균 변화
기간: 기준선: 1일차 4주 전; 치료: 24주차
SF-36(버전 2)은 8개의 건강 영역을 평가하는 8개의 다중 항목 척도로 구성된 일반적인 자가 관리 도구입니다. 각 건강 영역의 원시 점수는 0(최악)에서 100(최상) 영역 점수로 변환됩니다. 각 건강 영역에 대한 0-100 척도 점수는 평균 50 및 표준 편차(SD) 10인 T-점수 변환을 사용하여 규범 기반 점수로 추가 변환됩니다. 더 높은 규범 기반 T-점수는 더 나은 건강/QoL을 나타냅니다. 보고된 영역/요약은 다음과 같습니다. 1. 신체 기능(가능한 T-점수의 범위는 19.26 - 57.54) 2. 일반 건강(가능한 T-점수의 범위는 18.95 - 66.50) 3. 신체 구성 요소 요약(PCS)( 가능한 T 점수는 5.02 - 79.78입니다). 기준선 값에서 긍정적인 변화는 개선을 나타냅니다.
기준선: 1일차 4주 전; 치료: 24주차
연구 기간 동안 의료 자원을 활용한 참가자 수
기간: 정보에 입각한 동의서 서명(치료 시작 전 최대 12주)부터 치료 종료(최대 약 227주)까지
다음과 같은 유형의 의료 자원 활용(HRU)이 있는 참가자 수: - 진료실 방문(비연구 예정) - 응급실 방문 - 입원
정보에 입각한 동의서 서명(치료 시작 전 최대 12주)부터 치료 종료(최대 약 227주)까지
고등 치료 병원에서 보낸 일수
기간: 정보에 입각한 동의서 서명(치료 시작 전 최대 12주)부터 치료 종료(최대 약 227주)까지
'상급 치료'로 간주되는 병동 유형은 다음과 같습니다. - 중환자실 - 관상동맥 치료실
정보에 입각한 동의서 서명(치료 시작 전 최대 12주)부터 치료 종료(최대 약 227주)까지
수혈 부담 감소 기간
기간: 첫 번째 용량부터 연구 치료 종료까지(최대 약 215주)
반응자는 롤링 12주 간격 동안 최소 2 RBC 단위의 감소와 함께 기준선에서 적혈구 수혈(RBC-T) 부담이 33% 이상 또는 50% 이상 감소한 피험자로 정의되었습니다. 감소 기간은 응답 마지막 날 - 응답 첫 날 +1로 계산됩니다.
첫 번째 용량부터 연구 치료 종료까지(최대 약 215주)
가장 긴 수혈 독립 기간
기간: 첫 번째 투여부터 마지막 ​​투여 후 3주까지(최대 약 218주)
수혈 독립성은 치료 기간, 즉 1일에서 56일, 2일에서 57일 등의 연속적인 8주 시간 간격 동안 임의의 수혈이 없는 것으로 정의되었습니다. 가장 긴 수혈 독립 기간은 Kaplan-Meier 모델을 기반으로 추정되었습니다.
첫 번째 투여부터 마지막 ​​투여 후 3주까지(최대 약 218주)
기준선 후 수혈 이벤트 빈도
기간: 첫 번째 투여부터 마지막 ​​투여 후 3주까지(최대 약 218주)
연구 치료 시작 후 수혈 사건의 수를 평가했습니다. 수혈 사건의 정의를 위해, 동일한 날짜에 여러 수혈이 발생한 경우 하나의 사건으로 계산됩니다. 두 번의 연속된 날짜에 여러 번 수혈이 발생한 경우 하나의 이벤트로 계산됩니다. 세 번 연속된 날짜에 여러 번 수혈을 한 경우 두 건으로 계산됩니다. 결과는 연구 치료 시작 후 최대 96주까지 24주 간격으로 제시됩니다.
첫 번째 투여부터 마지막 ​​투여 후 3주까지(최대 약 218주)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Celgene

협력자

Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2016년 5월 2일

기본 완료 (실제)

2021년 1월 5일

연구 완료 (실제)

2021년 1월 5일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 10월 21일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 11월 10일

처음 게시됨 (추정)

2015년 11월 13일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 4월 18일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 3월 23일

마지막으로 확인됨

2023년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ACE-536-B-THAL-001

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