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Mucopolysaccharidosis Type IIIB의 치료 연구 (MPS IIIB)

2020년 8월 4일 업데이트: Allievex Corporation

점액다당증 IIIB형(MPS IIIB, 산필리포 증후군 B형) 환자에서 뇌실내 AX 250의 안전성, 내약성, 약동학 및 효능을 평가하기 위한 1/2상 공개 용량 증량 연구

이 연구의 주요 목표는 MPS IIIB 환자에게 ICV 저장소 및 카테터를 통해 투여된 AX 250의 안전성과 내약성을 평가하고 Development Quotient로 평가한 MPS IIIB 환자의 인지 기능에 대한 AX 250의 영향을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

23

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 대만
      • Taipei, 대만, 10449
        • Mackay Memorial Hospital
  • 독일
      • Hamburg, 독일
        • University Medical Center Hamburg Eppendorf, Department of Pediatrics
  • 미국
    • California
      • Oakland, California, 미국, 94609
        • Children's Hospital Oakland
  • 스페인
      • Santiago de Compostela, 스페인
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago
  • 영국
      • London, 영국
        • Somers Clinical Research Facility, Great Ormond Street Hospital
  • 칠면조
      • Ankara, 칠면조
        • Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi
  • 콜롬비아
      • Bogotá, 콜롬비아
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

이 연구의 파트 1에 참여할 자격이 있는 개인은 다음 기준을 모두 충족해야 합니다.

  • 스크리닝 시 NAGLU 효소 활성이 부족합니다. NAGLU 효소 활동에 대한 혈액을 수집하고 중앙에서 분석합니다.
  • 1세 이상 11세 미만(파트 1의 피험자 3명 중 적어도 1명은 1세 이상 6세 미만이어야 함)
  • MPS IIIB와 일치하는 징후/증상을 나타냈습니다. 질병의 징후/증상이 나타나지 않은 개인(예: 알려진 환자의 형제자매)의 경우 적격성 결정은 현장 조사자와 함께 BioMarin 의료 모니터의 재량에 따릅니다.
  • 필요한 경우 부모 또는 법적 보호자의 서면 동의서 및 피험자 동의서
  • 조사자의 의견에 따라 프로토콜 요구 사항을 준수할 수 있는 능력이 있습니다.

이 연구의 파트 2에 참여할 자격이 있는 개인은 다음 기준을 모두 충족해야 합니다.

  • 연구 250-901에서 전환하기 위한 프로토콜 요구 사항에 참여하고 이를 충족했거나 연구 250-201의 파트 1에 참여했습니다.
  • 필요한 경우 부모 또는 법적 보호자의 서면 동의서 및 피험자 동의서

제외 기준:

다음 제외 기준을 충족하는 개인은 연구의 파트 1에 참여할 자격이 없습니다.

  • MPS IIIB에 대해 줄기 세포, 유전자 치료 또는 ERT를 받았음
  • 신경외과 수술에 대한 금기 사항이 있는 경우(예: 선천성 심장 질환, 심각한 호흡 장애 또는 혈액 응고 이상)
  • MRI 스캔에 금기 사항이 있는 경우(예: 심장 박동기, 눈의 금속 조각 또는 칩 또는 뇌의 동맥류 클립)
  • 잘 조절되지 않는 발작 장애의 병력이 있습니다.
  • 수두증 또는 심실 션트 환자를 포함하여 뇌실 내 약물 투여로 인한 합병증이 발생하기 쉽습니다.
  • 기준선 방문 전 30일 이내에 임의의 조사 약물을 받았거나 연구 과정 동안 임의의 조사 약물을 받을 예정임
  • 연구자의 의견에 따라 프로토콜 요구 사항을 준수하는 피험자의 능력, 피험자의 웰빙 또는 안전 또는 피험자의 임상 데이터의 해석 가능성을 손상시킬 수 있는 의학적 상태 또는 참작할 수 있는 상황이 있습니다.
  • 연구 중 언제든지 임신

다음 제외 기준을 충족하는 개인은 본 연구의 파트 2에 참여할 자격이 없습니다.

  • MPS IIIB에 대해 줄기 세포, 유전자 치료 또는 ERT를 받았음
  • 신경외과 수술에 대한 금기 사항이 있는 경우(예: 선천성 심장 질환, 심각한 호흡 장애 또는 혈액 응고 이상)
  • MRI 스캔에 금기 사항이 있는 경우(예: 심장 박동기, 눈의 금속 조각 또는 칩 또는 뇌의 동맥류 클립)
  • 수두증 또는 심실 션트 환자를 포함하여 뇌실 내 약물 투여로 인한 합병증이 발생하기 쉽습니다.
  • 기준선 방문 전 30일 이내에 임의의 조사 약물을 받았거나 연구 과정 동안 임의의 조사 약물을 받을 예정임
  • 연구자의 의견에 따라 프로토콜 요구 사항을 준수하는 피험자의 능력, 피험자의 웰빙 또는 안전 또는 피험자의 임상 데이터의 해석 가능성을 손상시킬 수 있는 의학적 상태 또는 참작할 수 있는 상황이 있습니다.
  • 연구 중 언제든지 임신

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 도끼 250
1부에서 환자는 최대 내약 시험 용량(MTTD)이 확립될 때까지 매주 ICV 주입을 통해 AX 250(30, 100, 300mg)을 최대 3회 단계적으로 투여받게 됩니다. 2부에서 환자는 1부에서 설정한 MTTD에서 48주 동안 ICV 주입을 통해 매주 AX 250 용량을 투여받게 됩니다.
의약품: 도끼 250
재조합 인간 알파-N-아세틸글루코사미니다아제와 절단형 인간 인슐린 유사 성장 인자 2(rhNAGLU-IGF2)의 키메라 융합

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
AX 250 주간 주입의 안전성 평가(1부 및 2부) - 비정상적인 임상 실험실 값 및/또는 치료와 관련된 부작용이 있는 참가자 수.
기간: 전체 학습 기간, 최대 124주
비정상적인 임상 실험실 값 및/또는 치료와 관련된 부작용이 있는 참가자 수.
전체 학습 기간, 최대 124주
치료에 대한 DQ 점수의 변화율 대 치료 전 DQ 점수의 변화율을 분석한 효능 변수로서의 개발 지수(DQ).
기간: 연구 종료 시 최대 124주 동안 평가됨. 수집 위치: 파트 1 - 베이스라인; 파트 2 - 12주, 24주, 36주, 48주
연구 종료 시 최대 124주 동안 평가됨. 수집 위치: 파트 1 - 베이스라인; 파트 2 - 12주, 24주, 36주, 48주

2차 결과 측정

결과 측정
기간
파트 1 및 파트 2 완료를 통해 관련된 뇌척수액(CSF) 및 혈장 내 AX 250의 최대 농도(Cmax)를 특성화합니다.
기간: 연구 종료, 최대 124주. 수집 시점: 투여 전, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168시간 후 첫 번째 투여에 대해 파트 1의 각 투여량 증가 동안. 투여 전, 0, 4, 10, 24, 기준선에 대한 투약 후 48, 72, 96, 168시간, 파트 2의 5주, 12주, 36주.
연구 종료, 최대 124주. 수집 시점: 투여 전, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168시간 후 첫 번째 투여에 대해 파트 1의 각 투여량 증가 동안. 투여 전, 0, 4, 10, 24, 기준선에 대한 투약 후 48, 72, 96, 168시간, 파트 2의 5주, 12주, 36주.
파트 1 및 파트 2 완료를 통해 뇌척수액(CSF) 및 혈장에서 AX 250의 농도 곡선 아래 면적(AUC)을 특성화합니다.
기간: 연구 종료, 최대 124주. 수집 시점: 투여 전, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168시간 후 첫 번째 투여에 대해 파트 1의 각 투여량 증가 동안. 투여 전, 0, 4, 10, 24, 기준선에 대한 투약 후 48, 72, 96, 168시간, 파트 2의 5주, 12주, 36주.
연구 종료, 최대 124주. 수집 시점: 투여 전, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168시간 후 첫 번째 투여에 대해 파트 1의 각 투여량 증가 동안. 투여 전, 0, 4, 10, 24, 기준선에 대한 투약 후 48, 72, 96, 168시간, 파트 2의 5주, 12주, 36주.
파트 1 및 파트 2 완료를 통해 뇌척수액(CSF) 및 혈청에서 AX 250 총 항약물 항체(TAb)의 면역원성을 특성화합니다.
기간: 연구 종료 시 최대 124주 동안 평가됨. 수집 시점: 파트 1의 각 용량 증량 동안 첫 번째 용량 및 파트 2의 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48주
연구 종료 시 최대 124주 동안 평가됨. 수집 시점: 파트 1의 각 용량 증량 동안 첫 번째 용량 및 파트 2의 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48주
뇌척수액(CSF)에서 GAG 수치 평가
기간: 연구 종료 시 최대 124주 동안 평가됨. 수집 장소: 파트 1 및 파트 2 완료를 통해 관련 매주 방문
연구 종료 시 최대 124주 동안 평가됨. 수집 장소: 파트 1 및 파트 2 완료를 통해 관련 매주 방문
혈장에서 GAG 수준 평가
기간: 연구 종료 시 최대 124주 동안 평가됨. 수집 장소: 파트 1 완료 및 파트 2와 관련된 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48주 완료를 통해 각 주간 방문
연구 종료 시 최대 124주 동안 평가됨. 수집 장소: 파트 1 완료 및 파트 2와 관련된 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48주 완료를 통해 각 주간 방문
소변의 GAG 수치 평가
기간: 연구 종료 시 최대 124주 동안 평가됨. 수집 장소: 파트 1 및 파트 2와 관련된 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48주 완료를 통해 각 주간 방문
연구 종료 시 최대 124주 동안 평가됨. 수집 장소: 파트 1 및 파트 2와 관련된 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48주 완료를 통해 각 주간 방문
자기 공명 영상(MRI)으로 평가한 뇌 구조에 대한 AX 250 치료의 영향 평가
기간: 연구 종료 시 최대 124주 동안 평가됨. 파트 1 - 스크리닝 및 기준선; 파트 2 - 스크리닝, 베이스라인, 24주 및 48주
연구 종료 시 최대 124주 동안 평가됨. 파트 1 - 스크리닝 및 기준선; 파트 2 - 스크리닝, 베이스라인, 24주 및 48주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Allievex Corporation

수사관

  • 연구 책임자: Allievex Medical Monitor, Allievex Corporation

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2016년 4월 1일

기본 완료 (실제)

2020년 6월 24일

연구 완료 (실제)

2020년 7월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2016년 2월 27일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2016년 4월 27일

처음 게시됨 (추정)

2016년 4월 28일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 8월 6일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 8월 4일

마지막으로 확인됨

2020년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 250-201

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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