Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheids- en werkzaamheidsstudie van volwassen menselijke mesenchymale stamcellen voor de behandeling van acute graft-versus-hostziekte (GVHD)

14 januari 2022 bijgewerkt door: Mesoblast, Inc.

Een gerandomiseerde fase II-studie om de veiligheid en werkzaamheid van Prochymal® (ex-vivo gekweekte volwassen menselijke mesenchymale stamcellen) te evalueren voor de behandeling van acute GVHD bij patiënten die een allogene hematopoëtische stamceltransplantatie ondergaan

Om de veiligheid en werkzaamheid vast te stellen van twee dosisniveaus van ex-vivo gekweekte volwassen menselijke mesenchymale stamcellen (hMSC's) (Prochymal®) bij deelnemers die acute GVHD, Graad II-IV, posthematopoëtische stamcellen (HSC)-transplantatie ondergaan.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Protocol 260 - Deelnemers worden met gelijke waarschijnlijkheid gerandomiseerd naar de behandelingsarmen (2 miljoen cellen/kg (kg) Prochymal® of 8 miljoen cellen/kg Prochymal®) met behulp van een gestratificeerd blokontwerp. De stratificatiefactor is acute GVHD-graad. Met het oog op stratificatie zijn de GVHD-klassen II en III-IV. Behandeling met onderzoeksmiddel zal worden toegediend op studiedag 1 en 4. Deelnemers zullen worden gevolgd voor veiligheid en werkzaamheid tot dag 28 na aanvang van de behandeling met het onderzoeksmiddel, of tot stopzetting of overlijden, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet.

Protocol 261- Deze studie is ontworpen als een veiligheidsfollow-up op lange termijn van deelnemers die deelnemen aan de voorgaande klinische studie van Prochymal® (Protocol 260) voor de behandeling van acute GVHD. Deelnemers worden ingeschreven in onderzoek 261 na voltooiing van het voorgaande onderzoek 260.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

32

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46237
        • St. Francis Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64111
        • Kansas City Cancer Centers - BMT
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
        • The Cancer Center at Hackensack University
    • New York
      • Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Mt. Sinai Hospital
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
        • University of Rochester
      • Valhalla, New York, Verenigde Staten, 10595
        • New York Medical College
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Medical College of Wisconsin, FEC

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 70 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Protocol 260 opnamecriteria:

  • Deelnemer moet 18 tot en met 70 jaar oud zijn.
  • Als vrouw en in de vruchtbare leeftijd, moet de deelnemer niet zwanger zijn, geen borstvoeding geven en geschikte anticonceptie gebruiken. Mannen moeten geschikte anticonceptie gebruiken.
  • Deelnemer moet nieuw gediagnosticeerde, graad II-IV acute GVHD hebben die therapie vereist. Biopsie voor bevestiging van GVHD is niet verplicht, maar wordt indien mogelijk aanbevolen. Inschrijving mag niet worden uitgesteld in afwachting van biopsieresultaten.
  • De deelnemer moet myeloablatieve regimes met volledige of verminderde intensiteit hebben gekregen, gevolgd door een allogene hematopoëtische stamceltransplantatie met behulp van beenmerg, perifere bloedstamcellen of navelstrengbloed, inclusief donorlymfocyteninfusie (DLI).

  • De deelnemer moet een minimale nier- en leverfunctie hebben zoals gedefinieerd door:

    * Berekende creatinineklaring (CLcr) van > 30 ml/min met behulp van de Cockroft-Gault-vergelijking.

  • De deelnemer moet beschikbaar zijn voor alle gespecificeerde beoordelingen op de onderzoekslocatie tot en met studiedag 28.
  • Deelnemer moet schriftelijke geïnformeerde toestemming en autorisatie geven voor het gebruik en de openbaarmaking van beschermde gezondheidsinformatie (PHI).

Protocol 260 uitsluitingscriteria:

  • Deelnemer is eerder behandeld voor Graad II-IV acute GVHD (behalve zoals vermeld in criterium 2).
  • Deelnemer is behandeld voor GVHD met methylprednisolon, > 2mg/kg/dag, gedurende meer dan 72 uur voorafgaand aan het ontvangen van Prochymal®.
  • Deelnemer heeft ongecontroleerd alcohol- of middelenmisbruik binnen 6 maanden na randomisatie.
  • Deelnemer heeft binnen 30 dagen na randomisatie een onderzoeksmiddel ontvangen (niet goedgekeurd door de Food and Drug Administration (FDA) voor gebruik op de markt bij welke indicatie dan ook). Het is mogelijk dat de deelnemer tijdens de onderzoeksperiode van 28 dagen geen onderzoeksmiddel ontvangt.
  • Deelnemer heeft een onderliggende of huidige medische of psychiatrische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de evaluatie van de deelnemer zou verstoren (bijv. ongecontroleerde infectie, rechterhartfalen, pulmonale hypertensie, enz.).
  • Deelnemer heeft instabiele aritmie.
  • Deelnemer is niet bereid toestemmingsformulier te ondertekenen voor de langetermijnvervolgstudie, Protocol 261.
  • Deelnemer heeft een bekende allergie voor producten van rund of varken.
  • Deelnemer had een transplantatie ondergaan voor een solide tumorziekte.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Prochymal® - 2 miljoen cellen/kg
Deelnemers krijgen Prochymal®, bestaande uit 2 miljoen hMSC's/kg werkelijk lichaamsgewicht, intraveneus (IV) op dag 1 en 4 samen met dagelijkse standaardzorg waaronder methylprednisolon 2 milligram (mg)/kg IV of prednison 2,5 mg/kg oraal. Deelnemers zullen ook doorgaan met ciclosporine, tacrolimus en/of mycofenolaatmofetil (MMF) in volledige therapeutische doses.
Geneesmiddel: Prochymal® - 2 miljoen cellen/kg
2 miljoen hMSC's/kg werkelijk lichaamsgewicht, IV op studiedag 1 en 4
Andere namen:
  • hMSC's
  • Remestemcel-L
  • ex-vivo gekweekte volwassen menselijke mesenchymale stamcellen
Geneesmiddel: Methylprednisolon
Methylprednisolon 2 mg/kg intraveneus toegediend.
Geneesmiddel: Prednison
Prednison 2,5 mg/kg oraal toegediend.
Geneesmiddel: Cyclosporine
Toegediend zoals voorgeschreven door de verzorger.
Geneesmiddel: Tacrolimus
Toegediend zoals voorgeschreven door de verzorger.
Geneesmiddel: Mycofenolaat mofetil
Toegediend zoals voorgeschreven door de verzorger.
Actieve vergelijker: Prochymal® - 8 miljoen cellen/kg
Deelnemers krijgen Prochymal® bestaande uit 8 miljoen hMSC's/kg werkelijk lichaamsgewicht IV op dag 1 en 4 samen met dagelijkse standaardzorg waaronder methylprednisolon 2 mg/kg IV of prednison 2,5 mg/kg oraal. Deelnemers zullen ook doorgaan met ciclosporine, tacrolimus en/of mycofenolaatmofetil (MMF) in volledige therapeutische doses.
Geneesmiddel: Methylprednisolon
Methylprednisolon 2 mg/kg intraveneus toegediend.
Geneesmiddel: Prednison
Prednison 2,5 mg/kg oraal toegediend.
Geneesmiddel: Cyclosporine
Toegediend zoals voorgeschreven door de verzorger.
Geneesmiddel: Tacrolimus
Toegediend zoals voorgeschreven door de verzorger.
Geneesmiddel: Mycofenolaat mofetil
Toegediend zoals voorgeschreven door de verzorger.
Geneesmiddel: Prochymal®- 8 miljoen cellen/kg
8 miljoen hMSC's/kg werkelijk lichaamsgewicht IV op studiedagen 1 en 4
Andere namen:
  • hMSC's
  • Remestemcel-L
  • ex-vivo gekweekte volwassen menselijke mesenchymale stamcellen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Protocol 260 - Respons op dag 28, ook wel Overall Response (OR) genoemd. OF omvat volledige respons (CR) en gedeeltelijke respons (PR)
Tijdsspanne: 28 dagen
28 dagen
Protocol 261-De incidentie van verschillende bijwerkingen onder deelnemers die in het voorgaande onderzoek met beide doses Prochymal® werden behandeld (Protocol nr. 260).
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Protocol 260 - Gedeeltelijke respons of verbetering van GVHD op dag 28 in een of meer organen die betrokken zijn bij GVHD-symptomen op dag 1,
Tijdsspanne: 28 dagen
28 dagen
Protocol 260 - Tijd tot beste reactie van GVHD
Tijdsspanne: 28 dagen
28 dagen
Protocol 260 - Tijd tot verbetering van GVHD in een of meer organen
Tijdsspanne: 28 dagen
28 dagen
Protocol 261 - Overleven tot en met studiedag 90
Tijdsspanne: 90 dagen
90 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Mesoblast, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

27 april 2005

Primaire voltooiing (Werkelijk)

28 juli 2006

Studie voltooiing (Werkelijk)

14 juli 2008

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 augustus 2005

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 augustus 2005

Eerst geplaatst (Schatting)

29 augustus 2005

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

31 januari 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 januari 2022

Laatst geverifieerd

1 januari 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 260-261

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Graft vs Host-ziekte

Klinische onderzoeken op Prochymal® - 2 miljoen cellen/kg

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren