Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase 1 veiligheidsstudie van dimethylsulfoxide gecryopreserveerde bloedplaatjes

19 mei 2021 bijgewerkt door: U.S. Army Medical Research and Development Command

Onderzoek naar dosisescalatie ter evaluatie van de veiligheid van door dimethylsulfoxide gecryopreserveerde bloedplaatjes in vergelijking met in vloeistof opgeslagen bloedplaatjes bij patiënten met ongecontroleerde bloedingen

Deze studie is bedoeld om de veiligheid te evalueren van intraveneuze (IV) infusie van dimethylsulfoxide (DMSO) gecryopreserveerde bloedplaatjes (CPP) bij deelnemers met een bloeding van graad 2 van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) ondanks het ontvangen van een transfusie van in vloeistof opgeslagen bloedplaatjes (LSP) in de afgelopen 48 uur door bijwerkingen (AE's) te verzamelen en door stollingsgerelateerde parameters te evalueren om het bewijs van eventuele trombotische gebeurtenissen na CPP- of LSP-transfusie te beoordelen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Nadat is bepaald of ze in aanmerking komen voor deelname aan de studie, zullen 4 opeenvolgende cohorten van proefpersonen toenemende doses CPP (Test) of 1 eenheid LSP (Controle) ontvangen, gerandomiseerd 6:1 binnen elk cohort. Elk sequentiële cohort krijgt de volgende transfusies, te beginnen met het eerste cohort: 0,5, 1, 2 en 3 eenheden CPP met een extra enkele proefpersoon in elk cohort die 1 eenheid LSP krijgt voor in totaal 28 proefpersonen. Toewijzing aan het testen en controleren van bloedplaatjes voor proefpersonen in elk cohort zal centraal worden gerandomiseerd met behulp van een interactief webresponssysteem (IWRS). Na de onderzoekstransfusie worden proefpersonen gevolgd op bewijs van transfusiereacties, trombotische voorvallen, andere bijwerkingen, stollingsgerelateerde parameters en eindpunten voor werkzaamheid van bloedplaatjes. CPP of LSP zal in een patiënt worden getransfundeerd volgens het gerandomiseerde product en de dosistoewijzing binnen het cohort. Na de transfusie worden proefpersonen gedurende de rest van studiedag 1 en op studiedag 2 gevolgd op bijwerkingen en getest op stollingsmarkers, waaronder fibrinogeen, D-dimeer, protrombinefragmenten 1 + 2 (F 1+2), trombine-antitrombine (TAT). , antitrombine (AT), protrombinetijd (PT), geactiveerde partiële tromboplastinetijd (aPTT), resultaten van trombinegeneratietesten (TGT), resultaten van trombo-elastografie (TEG) en andere mogelijke complicaties van bloedplaatjestransfusie, zoals transfusiereacties en trombotische voorvallen inclusief beoordeling van vitale functies (bloeddruk, hartslag, ademhalingsfrequentie en pulsoximetrie). Een proefpersoon wordt geacht de studie voor veiligheidsevaluatie voor dosisescalatie te hebben voltooid, als hij/zij een studie-infusie krijgt en studiegerelateerde dag 3-procedures heeft voltooid.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

28

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Verenigde Staten, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45267
        • Hoxworth Blood Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98104
        • Puget Sound Blood Center
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
        • University of Washington, Division of Hematology

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Man of vrouw, minimaal 18 jaar.
  • Mogelijkheid om de onderzoeksprocedures te begrijpen en ondertekende geïnformeerde toestemming.
  • Als pre-menopauzale vrouw een negatieve serumzwangerschapstest moet hebben en, als ze zwanger kan worden, een acceptabele anticonceptiemethode moet gebruiken.
  • Gediagnosticeerd met een van de volgende: acute leukemie (ALL of AML), chronische leukemie (CML, CLL, CMML of haarcelleukemie), myelodysplasie, aplasie, hematopoëtische of niet-hematopoëtische solide tumor, of door therapie (chemotherapie of bestraling) geïnduceerd bot mergaplasie of hypoplasie. Ofwel autologe of allogene beenmergtransplantatie of ontvangers van perifere of navelstrengbloedstamcellen kunnen worden ingeschreven.
  • WHO graad 2 of hoger bloeden.

Uitsluitingscriteria:

  • Acute of chronische DIS als bewijs door D-dimeer hoger dan 8 μg/ml en fibrinogeen lager dan 100 mg (0,1 g)/dL. Aan beide criteria moet worden voldaan. Als er gegevens in het medisch dossier staan ​​voor fibrine-afbraakproducten (FDP's), moet de FDP <= 40 μg/ml zijn (FDP > 40 μg/ml is indicatief voor DIC).
  • PT of aPTT > 1,3 keer de bovengrens van normaal voor het laboratorium.
  • Geschiedenis van grote operatieve ingrepen waarvoor algehele anesthesie nodig was in de afgelopen 2 weken.
  • Voorgeschiedenis van eerdere ernstige niet-uitgelokte trombotische voorvallen en/of bekende erfelijke stollingsstoornis of bloedplaatjesfunctie (volgens voorgeschiedenis) (exclusief stolsels in katheters, enz.).
  • Een voorgeschiedenis of diagnose van immuuntrombocytopenie, trombotische trombocytopenische purpura of hemolytisch-uremisch syndroom.
  • Vrouwtjes die borstvoeding geven.
  • Veno-occlusieve ziekte of mogelijke veno-occlusieve ziekte.
  • Actieve, intramurale behandeling krijgen met bloedplaatjesaggregatieremmers en/of volledige antistollingstherapie. Opmerking: een heparinespoeling kan dagelijks en voor en na bloedafname worden gegeven aan patiënten met een centrale lijn om de lijn patent te houden.
  • Proefpersoon nam eerder deel aan deze studie en ontving een studietransfusie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort 1 met 0,5 eenheden CPP
Een enkele intraveneuze (IV) infusie van 30 tot 60 minuten van 0,5 eenheid dimethylsulfoxide (DMSO) gecryopreserveerde bloedplaatjes (CPP)
Biologisch: CPP
Eén eenheid bevroren CPP bevat ongeveer 3,4 x 10^11 bestraalde bloedplaatjes en ongeveer 6% DMSO in een steriele 0,9% natriumchlorideoplossing (totaal volume van 20 ml tot 35 ml), ingevroren bewaard bij ≤ -65°C.
Andere namen:
  • dimethylsulfoxide (DMSO) gecryopreserveerde bloedplaatjes (CPP)
Actieve vergelijker: Cohort 1 met 1 LSP-eenheid
Een enkele intraveneuze (IV) infusie van 30 tot 60 minuten van 1 eenheid met vloeistof opgeslagen bloedplaatjes (LSP)
Biologisch: LSP
Andere namen:
  • in vloeistof opgeslagen bloedplaatjes (LSP)
Experimenteel: Cohort 2 met 1 eenheid CPP
Een enkele intraveneuze (IV) infusie van 30 tot 60 minuten van 1 eenheid dimethylsulfoxide (DMSO) gecryopreserveerde bloedplaatjes (CPP)
Biologisch: CPP
Eén eenheid bevroren CPP bevat ongeveer 3,4 x 10^11 bestraalde bloedplaatjes en ongeveer 6% DMSO in een steriele 0,9% natriumchlorideoplossing (totaal volume van 20 ml tot 35 ml), ingevroren bewaard bij ≤ -65°C.
Andere namen:
  • dimethylsulfoxide (DMSO) gecryopreserveerde bloedplaatjes (CPP)
Actieve vergelijker: Cohort 2 met 1 LSP-eenheid
Een enkele intraveneuze (IV) infusie van 30 tot 60 minuten van 1 eenheid met vloeistof opgeslagen bloedplaatjes (LSP)
Biologisch: LSP
Andere namen:
  • in vloeistof opgeslagen bloedplaatjes (LSP)
Experimenteel: Cohort 3 met 2 eenheden CPP
Een enkele intraveneuze (IV) infusie van 30 tot 60 minuten van 2 eenheden dimethylsulfoxide (DMSO) gecryopreserveerde bloedplaatjes (CPP)
Biologisch: CPP
Eén eenheid bevroren CPP bevat ongeveer 3,4 x 10^11 bestraalde bloedplaatjes en ongeveer 6% DMSO in een steriele 0,9% natriumchlorideoplossing (totaal volume van 20 ml tot 35 ml), ingevroren bewaard bij ≤ -65°C.
Andere namen:
  • dimethylsulfoxide (DMSO) gecryopreserveerde bloedplaatjes (CPP)
Actieve vergelijker: Cohort 3 met 1 eenheid LSP
Een enkele intraveneuze (IV) infusie van 30 tot 60 minuten van 1 eenheid met vloeistof opgeslagen bloedplaatjes (LSP)
Biologisch: LSP
Andere namen:
  • in vloeistof opgeslagen bloedplaatjes (LSP)
Experimenteel: Cohort 4 met 3 eenheden CPP
Een enkele intraveneuze (IV) infusie van 30 tot 60 minuten van 3 eenheden dimethylsulfoxide (DMSO) gecryopreserveerde bloedplaatjes (CPP)
Biologisch: CPP
Eén eenheid bevroren CPP bevat ongeveer 3,4 x 10^11 bestraalde bloedplaatjes en ongeveer 6% DMSO in een steriele 0,9% natriumchlorideoplossing (totaal volume van 20 ml tot 35 ml), ingevroren bewaard bij ≤ -65°C.
Andere namen:
  • dimethylsulfoxide (DMSO) gecryopreserveerde bloedplaatjes (CPP)
Actieve vergelijker: Cohort 4 met 1 LSP-eenheid
Een enkele intraveneuze (IV) infusie van 30 tot 60 minuten van 1 eenheid vloeibare opgeslagen bloedplaatjes (LSP
Biologisch: LSP
Andere namen:
  • in vloeistof opgeslagen bloedplaatjes (LSP)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bijwerkingen (AE's) per niveau van ernst
Tijdsspanne: dag tot 6 dagen na transfusie
Klinisch laboratorium [chemie (serumcreatinine, lactaatdehydrogenase (LDH) en troponine, en hematologie (hemoglobine en hematocriet)] parameters, bevindingen lichamelijk onderzoek, elektrocardiogram (ECG)] en bijwerkingen van vitale functies samengevat naar ernst.
dag tot 6 dagen na transfusie
Aantal proefpersonen die bijwerkingen (AE's) hebben ervaren voor een specifieke ernst
Tijdsspanne: dag tot 6 dagen na transfusie
Aantal proefpersonen dat AE's op specifieke niveaus van ernst ervoer. Klinisch laboratorium [chemie (serumcreatinine, lactaatdehydrogenase (LDH) en troponine en hematologie (hemoglobine en hematocriet)] parameters, bevindingen lichamelijk onderzoek, elektrocardiogram (ECG)] en vitale functies werden geëvalueerd.
dag tot 6 dagen na transfusie
Aantal proefpersonen met trombotische gebeurtenissen
Tijdsspanne: 6 dagen na transfusie
Proefpersonen met tekenen of symptomen van trombotische voorvallen.
6 dagen na transfusie

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gecorrigeerde Telincrementen (CCI)
Tijdsspanne: Dag 1 tot 6 uur na transfusie en Dag 2 ca. 24 uur na transfusie
Gecorrigeerde toename van het aantal uitgedrukt in eenheden van mm^2/(µL*10¹¹ bloedplaatjes) (CCI) in de periode van 6 uur na de bloedplaatjestransfusie in het onderzoek en op dag 2 (ongeveer 24 uur na de bloedplaatjestransfusie in het onderzoek)
Dag 1 tot 6 uur na transfusie en Dag 2 ca. 24 uur na transfusie
Tel verhoging
Tijdsspanne: Op dag 1 tot 6 uur na transfusie en op dag 2 ongeveer 24 uur na transfusie
Telverhoging uitgedrukt in eenheden van bloedplaatjes (x10^3 µL) (CI)
Op dag 1 tot 6 uur na transfusie en op dag 2 ongeveer 24 uur na transfusie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

U.S. Army Medical Research and Development Command

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Sherrill J Slichter, MD, Bloodworks
  • Hoofdonderzoeker: Terry B Gernsheimer, MD, University of Washington, Division of Hematology
  • Hoofdonderzoeker: Zbigniew Szczepiorkowski, MD, PhD, Center for Transfusion Medicine Research, Lebanon, NH
  • Hoofdonderzoeker: Jose A Cancelas-Perez, MD, PhD, Hoxworth Blood Center

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

5 november 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

17 juli 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 februari 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 februari 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

5 maart 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 mei 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 mei 2021

Laatst geverifieerd

1 mei 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • S-12-04
  • CPP1-05 (Andere identificatie: Army)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op CPP

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Guinea

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren