Klinisk studie som vurderer effektiviteten og sikkerheten til Macitentan i Fontan-pallierte emner (RUBATO)
Prospektiv, multisenter, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, parallellgruppestudie som vurderer effektiviteten og sikkerheten til Macitentan hos Fontan-pallierte voksne og ungdommer
Studieoversikt
Status
Status
Forhold
Forhold
Intervensjon / Behandling
Intervensjon / Behandling
Studietype
Studietype
Registrering (Faktiske)
Registrering
Fase
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Adelaide, Australia, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
Camperdown, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
Chermside, Australia, 4032
- The Prince Charles Hospital, Adult Congenital Heart Disease Unit
-
Parkville, Australia, 3052
- Royal Children's Hospital
-
South Brisbane, Australia, 4101
- Queensland CHILDREN'S HOSPITAL
-
Westmead, Australia, 2145
- Westmead Hospital
-
-
-
-
-
Quebec, Canada, G1V 4G2
- CHU de Quebec Universite Laval
-
-
-
-
-
Copenhagen, Danmark, 2100
- Rigshospitalet Kardiologisk Klinisk
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233-1935
- University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095
- UCLA
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Massachusetts General Hospital Heart Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030-2303
- Texas Children's Hospital
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Forente stater, 99202
- Providence Medical Research Providence Health Care
-
-
-
-
-
Montpellier Cedex 5, Frankrike, 34295
- CHU Arnaud de Villeneuve
-
Paris, Frankrike, 75015
- Hôpital Necker - Enfants Malades
-
Pessac, Frankrike, 33604
- Hôpital Cardiologique Du Haut-Lévêque
-
-
-
-
-
Beijing, Kina, 100029
- Beijing Anzhen Hospital
-
Beijing, Kina, 100037
- Beijing Fuwai hospital
-
Shanghai, Kina, 200127
- Shanghai Childrens Medical Center
-
Wuhan, Kina, 430022
- Wuhan Asia Heart Hospital
-
-
-
-
-
Auckland, New Zealand, 1640
- Auckland City Hospital
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen, 80 952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Krakow, Polen, 30-663
- Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
-
Krakow, Polen, 31 202
- Krakowski Szpital Specjalityczny im Jana Pawla II Oddzial Kliniczny Chorob Serca i Naczyn
-
Wroclaw, Polen, 51 124
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny We Wroclawiu
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannia, B15 2TH
- Queen Elizabeth Hospital
-
Birmingham, Storbritannia, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 100
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Praha 5, Tsjekkia, 150 06
- Fakultni nemocnice v Motole
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 13353
- Deutsches Herzzentrum Berlinklinik Für Angeborene Herzfehler
-
München, Tyskland, 80636
- Deutsches Herzzentrum München
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Skriftlig informert samtykke/samtykke fra forsøkspersonen og/eller en juridisk representant før oppstart av eventuelle studiepålagte prosedyrer
- Fontan-pallierte personer med enten intra-atrial lateral tunnel total kavopulmonal forbindelse (LT-TCPC), eller ekstra hjertetunnel TCPC (EC-TCPC) kirurgi > 1 år før screening. Enten LT- eller EC-TCPC kan være primær eller sekundær til atrio-pulmonal forbindelse
- New York Heart Association (NYHA) funksjonsklasse (FC) II eller III (vurdert av etterforskeren ved bruk av spesifikk aktivitetsskala
- Kvinner i fertil alder må ha en negativ serumgraviditetstest bruke pålitelig prevensjon
Ekskluderingskriterier:
- Mønster av Fontan sirkulasjonsalvorlighet
- Forverring av den Fontan-pallierte tilstanden.
- Begrensninger for kardiopulmonal treningstesting (CPET)
- Maksimal VO2 < 15 mL/kg/min.
- Enhver kjent faktor eller sykdom som kan forstyrre behandlingsoverholdelse eller full deltakelse i studien
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Antall våpen
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / ArmDeltakergruppe / Arm |
Intervensjon / BehandlingIntervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Macitentan
Macitentan 10 mg per dag; Filmbelagt nettbrett; muntlig bruk
|
filmdrasjerte tabletter; oral bruk
|
|
Placebo komparator: Placebo
Filmbelagt nettbrett; muntlig bruk
|
filmdrasjerte tabletter; oral bruk
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i maksimalt oksygenopptak/-forbruk (VO2) opp til uke 16
Tidsramme: Baseline frem til uke 16
|
Endring fra baseline i topp VO2 opp til uke 16 ble rapportert.
|
Baseline frem til uke 16
|
Sekundære resultatmål
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i topp VO2 opp til uke 52
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
|
Endring fra baseline i topp VO2 opp til uke 52 ble rapportert.
|
Baseline frem til uke 52
|
|
Endring fra baseline i gjennomsnittlig antall per minutt av daglig fysisk aktivitet målt med akselerometer (PA-Ac) opp til uke 16
Tidsramme: Baseline frem til uke 16
|
Endring fra baseline i gjennomsnittlig antall per minutt av daglig PA-Ac opp til uke 16 ble rapportert.
Den daglige fysiske aktiviteten (tellinger per min) til deltakeren ble vurdert via akselerometer på dagtid.
Akselerometeret ble gitt til deltakeren ved besøk 1, og data ble samlet inn for 9 påfølgende daglige dagtidsperioder etter besøk 1 (grunnlinje) til besøk 4 (uke 16).
|
Baseline frem til uke 16
|
|
Antall deltakere med behandlingsfremkommede alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Opptil 56 uker
|
SAE er enhver bivirkning som resulterer i: død, vedvarende eller betydelig funksjonshemming/uførhet, krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, er livstruende erfaring, er en medfødt anomali/fødselsdefekt og kan sette deltakeren i fare og/eller kan kreve medisinsk eller kirurgisk inngrep for å forhindre et av utfallene nevnt ovenfor.
|
Opptil 56 uker
|
|
Antall deltakere med behandlingsfremkallende bivirkninger (AE)
Tidsramme: Opptil 56 uker
|
En uønsket hendelse er enhver uheldig medisinsk hendelse som oppstår hos en deltaker som har administrert et undersøkelsesprodukt, og det indikerer ikke nødvendigvis bare hendelser med klar årsakssammenheng med det relevante undersøkelsesproduktet.
|
Opptil 56 uker
|
|
Antall deltakere med AE som fører til for tidlig seponering av studiebehandling
Tidsramme: Opptil 56 uker
|
Antall deltakere med AE som førte til for tidlig seponering av studiebehandlingen ble rapportert.
Bivirkninger som førte til for tidlig seponering av studiebehandlingen var de med tiltak iverksatt med studiemedisin rapportert som "permanent seponert" av utrederen.
|
Opptil 56 uker
|
|
Endring fra baseline i systolisk og diastolisk arterielt blodtrykk (BP)
Tidsramme: Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
|
Endring fra baseline i systolisk og diastolisk arteriell BP ved uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52 ble rapportert.
|
Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
|
|
Endring fra baseline i pulsfrekvens
Tidsramme: Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
|
Endring fra baseline i puls i uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52 ble rapportert.
|
Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
|
|
Endring fra baseline i oksygenmetning (SpO2)
Tidsramme: Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
|
Endring fra baseline i SpO2 ble rapportert.
|
Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
|
|
Endring fra baseline i kroppsvekt
Tidsramme: Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
|
Endring fra baseline i kroppsvekt ble rapportert.
|
Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
|
|
Antall deltakere med markant unormale laboratorieverdier som fremkommer behandling
Tidsramme: Opptil 56 uker
|
Antall deltakere med markant unormale laboratorieverdier som fremkom behandling ble rapportert.
Unormale verdier for blodplater (LL < 75); Lymfocytter (HH > 4,0); nøytrofiler (LL < 1,5); Protrombin International Normalized Ratio: HH (større enn og lik [>=] 1,5 øvre normalgrense [ULN]), Ratio: HH >= 2,5 ULN); Bilirubin (HH >= 2 ULN); alkalisk fosfatase (HH > 2,5 ULN); Glomerulær filtreringshastighet (LL < 60); Glukose (HH > 8,9); Triglyserider (HH > 3,42).
Her refererer "HH" til verdier over normalområdet, der H står for "høy" og "LL" refererer til verdier under normalområdet der L står for "lav".
|
Opptil 56 uker
|
|
Endring fra baseline i hemoglobin
Tidsramme: Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
|
Endring fra baseline i hemoglobin ble rapportert.
|
Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
|
|
Endring fra baseline i hematokrit
Tidsramme: Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
|
Endring fra baseline i hematokrit ble rapportert.
|
Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
|
|
Endring fra baseline i erytrocytter og retikulocytter
Tidsramme: Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
|
Endring fra baseline i erytrocytter og retikulocytter ved uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52 ble rapportert.
|
Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
|
|
Endring fra baseline i leukocytter, nøytrofiler, lymfocytter, monocytter, eosinofiler, basofiler og blodplater
Tidsramme: Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
|
Endring fra baseline i leukocytter, nøytrofiler, lymfocytter, monocytter, eosinofiler, basofiler og blodplater i uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52 ble rapportert.
|
Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
|
|
Endring fra baseline i protrombintid
Tidsramme: Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
|
Endring fra baseline i protrombintid ble rapportert.
|
Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
|
|
Endring fra baseline i protrombin internasjonalt normalisert forhold
Tidsramme: Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
|
Endring fra baseline i protrombin internasjonal normalisert ratio ble rapportert.
|
Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
|
|
Endring fra baseline i alaninaminotransferase (ALT), aspartataminotransferase (AST) og alkalisk fosfatase (AP)
Tidsramme: Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
|
Endring fra baseline i ALAT, AST og AP ble rapportert.
|
Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
|
|
Endring fra baseline i bilirubin og direkte bilirubin
Tidsramme: Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
|
Endring fra baseline i bilirubin og direkte bilirubin ble rapportert.
|
Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
|
|
Endring fra baseline i gamma-glutamyltransferase
Tidsramme: Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
|
Endring fra baseline i gamma-glutamyltransferase ble rapportert.
|
Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
|
|
Endring fra baseline i kreatinin
Tidsramme: Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
|
Endring fra baseline i kreatinin ble rapportert.
|
Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
|
|
Endring fra baseline i urea nitrogen
Tidsramme: Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
|
Endring fra baseline i ureanitrogen ble rapportert.
|
Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
|
|
Endring fra baseline i Urate
Tidsramme: Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
|
Endring fra baseline i urat ble rapportert.
|
Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
|
|
Endring fra baseline i glukose, kolesterol, triglyserider, natrium, kalium, klorid og kalsium
Tidsramme: Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
|
Endring fra baseline i glukose, kolesterol, triglyserider, natrium, kalium, klorid og kalsium ble rapportert.
|
Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
|
|
Endring fra baseline i albumin og protein
Tidsramme: Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
|
Endring fra baseline i albumin og protein ble rapportert.
|
Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
|
|
Endring fra baseline i alfafetoprotein
Tidsramme: Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
|
Endring fra baseline i alfa-fetoprotein ble rapportert.
|
Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
|
|
Endring fra baseline i Cystatin C
Tidsramme: Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
|
Endring fra baseline i cystatin C ble rapportert.
|
Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Sponsor
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Studiestart
Primær fullføring (Faktiske)
Primær fullføring
Studiet fullført (Faktiske)
Studiet fullført
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Først lagt ut
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Sist oppdatering lagt ut
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
Andre studie-ID-numre
- AC-055H301
- 2016-003320-23 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Medfødt hjertesykdom
-
NCT06918600Har ikke rekruttert ennåTidlig mobilisering, Open-Heart Surgery, Virtual Reality
-
NCT05255172Påmelding etter invitasjonHjertesvikt New York Heart Association (NYHA) klasse II | Hjertesvikt New York Heart Association (NYHA) klasse III
-
NCT04705337AvsluttetHjertesvikt, systolisk | Hjertesvikt med redusert utkastningsfraksjon | Hjertesvikt New York Heart Association Klasse IV | Hjertesvikt New York Heart Association klasse III
-
NCT07343674RekrutteringAlvorlig symptomatisk aortastenose (definert som New York Heart Association (NYHA) klasse ≥ II)
-
NCT05528029RekrutteringAtrieflimmer | Block Complete Heart
-
NCT03727646FullførtHjertesvikt, Kongestiv | Mitokondriell endring | Hjertesvikt New York Heart Association Klasse IV
-
NCT00238446FullførtPasienter som har fullført den 12-måneders behandlingsperioden i kjernestudien (de Novo Heart-mottakere) som var interessert i å bli behandlet med EC-MPS
-
NCT01076946UkjentTransient Left Ventricular Ballooning Syndrome
-
NCT03663348RekrutteringTako-tsubo kardiomyopati | Takotsubo kardiomyopati | Broken Heart Syndrome
-
NCT07026565Har ikke rekruttert ennåLeber Congenital Amaurosis (LCA)
Kliniske studier på Macitentan 10 mg
-
NCT07392281RekrutteringIkke-koronar obstruktiv angina
-
NCT01474122Avsluttet
-
NCT04273945Aktiv, ikke rekrutterendePulmonal arteriell hypertensjon
-
NCT03775421AvsluttetMedfødt hjertesykdom med Fontan-sirkulasjon
-
NCT01743001FullførtPulmonal arteriell hypertensjon
-
NCT03809650AvsluttetKronisk tromboembolisk pulmonal hypertensjon (CTEPH)
-
NCT01739400Avsluttet
-
NCT06811831RekrutteringKoronar mikrovaskulær angina | Macitentan