Effekten og sikkerheten til Ultratrace™ Iobenguane I 131 i nevroblastom

Pasienter må oppfylle alle følgende inklusjonskriterier:

1. Hanner eller kvinner som er >12 måneder gamle
2. Har en diagnose av nevroblastom enten ved (a) histologisk verifisering av nevroblastom og/eller (b) påvisning av tumorceller i benmargen med økte katekolaminmetabolitter i urinen
3. Har høyrisikonevroblastom med residiverende/refraktær sykdom når som helst.
4. MIBG ivrig sykdom demonstrert ved 131I eller 123I -MIBG opptak i tumor på ≥ ett sted innen 28 dager før studiebehandling og ingen intervensjon/terapi mellom tidspunktet for MIBG-skanning og studiebehandling.

5. For å være kvalifisert til å motta minst én terapeutisk dose, må pasienter ha tilstrekkelige bankede autologe stamceller definert som:

   PBSC: Minimum 2,0 x 106 levedyktige CD34+-celler/kg (renset eller ikke-renset) (se avsnitt 10.4.15)

6. Tidligere terapi:

   1. Pasienter må ha kommet seg fullstendig etter de akutte toksiske effektene av all tidligere kjemoterapi, immunterapi eller strålebehandling før de går inn i denne studien. Det er ingen begrensning på antall tidligere kjemoterapeutiske kurer som pasienten kan ha fått.
   2. Den siste dosen av all lokal palliativ stråling må være ≥ 14 dager før den første terapeutiske dosen av Ultratrace iobenguane I 131. Enhver lesjon behandlet med lokal palliativ stråling i denne perioden kan ikke inkluderes i baseline-mållesjonsevalueringen.
   3. Den siste dosen av all lokal palliativ stråling til mer enn 25 % av marg som inneholder bein må være ≥ 28 dager før den første terapeutiske dosen av Ultratrace iobenguane I 131. Minst 3 måneder er nødvendig etter tidligere strålebehandling i stort felt (dvs. kraniospinalbehandling, total lunge, > 50 % margrom). Merk: Strålebehandling av fokal hodeskalle-basert benmetastatisk sykdom (bare) regnes ikke som kraniospinalbehandling.
   4. Den siste dosen av myelosuppressiv eller biologisk (f.eks. isotretinoin [også kjent som cis-retinoic acid, eller Accutane®]) behandling må være minst 14 dager før administrering av den første terapeutiske dosen av Ultratrace iobenguane I 131 på denne protokollen.
   5. Den siste dosen av immunterapi må være minst 28 dager før den første terapeutiske dosen av Ultratrace iobenguane I 131.
   6. Alle cytokiner eller hematopoietiske vekstfaktorer må seponeres i minimum 7 dager før den første terapeutiske dosen av Ultratrace iobenguane I 131 eller 14 dager før den første terapeutiske dosen av Ultratrace iobenguane I 131 for langtidsvirkende kolonistimulerende faktorer.
   7. Tidligere behandling med 131I-MIBG-behandling må være ≥12 måneder før den første terapeutiske dosen av Ultratrace iobenguane I 131.
   8. Administrering av neuroblastom terapeutisk undersøkelsesmedisin eller utstyr må være ≥30 dager før dosimetridose.
   9. Tidligere autolog stamcelleinfusjon må være ≥2 måneder før studiestart. Pasienten må ha kommet seg etter alle toksisiteter

7. Tilstrekkelig organfunksjon:

   1. Tilstrekkelige krav til benmargsfunksjon, inkludert pasienter etter myeloablativ terapi eller tumorinvolvering av benmarg
   2. Tilstrekkelig nyre-, lever-, hjerte-, lunge- og skjoldbruskkjertelfunksjon

Ekskluderingskriterier:

Pasienter vil bli ekskludert hvis noen av følgende tilstander observeres:

1. Gravide eller ammende kvinner med den hensikt å amme. Kvinner i fertil alder må ha en negativ serumgraviditetstest før behandling. Menn og kvinner i reproduktiv alder og i fertil alder må bruke effektiv prevensjon definert som avholdenhet eller bruk av spiral, oral prevensjon, barriere og sæddrepende middel, eller hormonelle implantater så lenge de deltar. Seksuelt aktive kvinnelige pasienter som bruker oral prevensjon vil bli pålagt å bruke en annen form for barriereprevensjon. Alle pasienter vil bli pålagt å bruke effektiv prevensjon i 60 dager etter siste terapeutiske dose av Ultratrace iobenguane I 131.
2. Har sykdom i et hvilket som helst større organsystem som ville kompromittere deres evne til å tåle terapi.
3. Får hemodialyse eller har en nyreobstruksjon, noe som vil påvirke urinutskillelsen av MIBG.
4. Er blodplatetransfusjonsavhengig
5. Status post-allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon.
6. Samtidig bruk av medisiner som hemmer opptaket av Ultratrace iobenguane I 131.
7. Har en kjent allergi mot iobenguan, jod eller SSKI.
8. Dersom pasienter og/eller familier som fysisk og psykisk ikke er i stand til å samarbeide med kravene til strålesikkerhetsisolasjon eller bildediagnostikk (sedasjon eller generell anestesi tillatt).
9. Administrert tidligere kjemoterapi innen 30 dager etter studiestart eller har aktiv malignitet (annet enn neuroblastom) som krever tilleggsbehandling.
10. Enhver annen betingelse, som etter etterforskerens oppfatning kan kompromittere sikkerheten eller samsvaret til forsøkspersonen eller ville hindre forsøkspersonen fra vellykket gjennomføring av studien.
11. Pasienten kan ikke motta minst én dose på 15 mCi/kg per dosimetrifunn.