PEG-asparaginase-assosiert pankreatitt, hepatotoksisitet og hyperlipidemi hos barn med ALL (AAP2008)

Leukemi er den ledende årsaken til kreft hos barn i Europa og USA med en årlig forekomst på omtrent 3,5 tilfeller per 100.000 barn 0-14,9 år.

Selv om graden av helbredelse har økt betydelig, er behandlingen fortsatt mislykket hos omtrent 20 % av pasientene. Det er stor variasjon i hvordan den enkelte pasient behandler de ulike kjemoterapeutika. Videre er det en betydelig forskjell med hensyn til alvorlighetsgraden av bivirkninger og toksisiteter. Så langt har det ikke vært mulig å forutsi hvilke pasienter som har spesiell risiko for å utvikle toksisitet.

Akutt pankreatitt er en alvorlig bivirkning/toksisitet ved behandling av ALL. Pasienter er i faresonen for å utvikle pankreatitt på grunn av stoffet Asparaginase. Tilstanden kan ikke forebygges og i alvorlige tilfeller, f.eks. hemoragisk pankreatitt den eneste løsningen er å seponere medikamentet, til tross for at asparaginase er et av de viktigste legemidlene ved behandling av leukemi.

I den aktuelle studien vil vi kartlegge forekomsten av pankreatitt, levertoksisitet og hyperlipidemi blant ca 1000 barn og ungdom med leukemi. Denne studien er unik fordi den er den største studien i sitt slag angående asparaginase-assosiert pankreatitt. Det vil blant annet innebære omfattende genetiske analyser.

Vi tror at denne studien vil forbedre mulighetene, ikke bare for individualisert behandling, men også for andre studier som dette angående annen toksisitet hos pasienter med kreft.