Elementært kosthold for behandling av inflammatorisk tarmsykdom hos pasienter med kronisk granulomatøs sykdom

Kronisk granulomatøs sykdom (CGD) er en sjelden genetisk immunforstyrrelse som resulterer i tilbakevendende og alvorlige infeksjoner og inflammatorisk dysregulering. For nesten 50 % av pasientene med CGD forårsaker denne betennelsen alvorlig inflammatorisk tarmsykdom (IBD). Imidlertid er behandlingen langsiktig og utfordrende ettersom CGD-IBD er utsatt for tilbakefall, og bruk av immunmodulatorer må balanseres med økt risiko for smittsomme komplikasjoner. Konvensjonell IBD (Crohn sykdom og ulcerøs kolitt) er sannsynligvis forårsaket av en upassende inflammatorisk respons på tarmmikrober, som er påvirket av miljøet i en genetisk mottakelig vert. Selv om det ennå ikke er klart om intestinal dysbiose er et resultat eller årsak til intestinal betennelse, tyder studier på at korrigering av intestinal dysbiose kan forbedre tarmbetennelse. Studier på pasienter med konvensjonell IBD tyder på at strenge diettbegrensninger kan løse symptomer på IBD og indusere remisjon like effektivt som glukokortikoider, men uten bivirkninger av disse stoffene. Fordi disse diettene endrer tarmmikrobiomet, kan de tjene som effektiv behandling for CGD-IBD.

I denne studien foreslår vi å behandle 5 pasienter >= 8 år som har CGD og IBD med 4 ukers elementært kosthold. Deltakerne blir liggende på innlagte pasienter i opptil 2 uker og kommer tilbake for oppfølging ved slutten av dietten for å begynne å trappe ned og bli gjeninnført til normal mat. Hovedmålet med denne studien er evaluering av endringer i mikrobiomet før og etter elementær diett. Sekundære mål er evalueringer av tolerabilitet og sikkerhet for dietten, sammen med endringer i lokale og systemiske markører for betennelse, og forbedring av IBD-symptomer som bestemt ved reduksjon i Harvey-Bradshaw Index-score.