Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

National Prospective Cohort for Monitoring Children With Severe Autoimmune Cytopenia. (BIOCEREVANCE)

27. august 2019 oppdatert av: University Hospital, Bordeaux

National Prospective Cohort for Monitoring Children With Severe Autoimmune Cytopenia

This study aims to study prospectively the clinical and paraclinical evolution and prognostic factors of autoimmune haemolytic anemias, Evans syndromes and chronic immunological thrombocytopenic purpura of children in France.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

These autoimmune haematological diseases are rare diseases affecting the child, often very young, and serious and potentially life-threatening. International literature data are scarce, and include individual cases or small series.

They do not allow to determine an optimal therapeutic strategy in case of escape from the first-line treatments. Existing treatments (long-term corticosteroid therapy, immunoglobulins, splenectomy, immunosuppressants, chemotherapies, and more recently anti-CD20 antibodies) are inconsistently effective, and often associated with serious side effects.

The seriousness of these diseases, the therapeutic difficulties, and the absence of a targeted research project in France, led to the implementation of this study.

This study aims to study prospectively the clinical and paraclinical evolution and prognostic factors of autoimmune haemolytic anemias, Evans syndromes and chronic immunological thrombocytopenic purpura of children in France.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

122

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inclusion Criteria:

  • Age strictly below 18 years of age at initial diagnosis
  • Affiliate child or beneficiary of a social security scheme
  • Child residing in metropolitan France
  • Diagnosis of autoimmune haemolytic anemias, Evans syndrome and / or chronic Immune thrombocytopenic purpura
  • Free, informed, written and signed consent

Exclusion Criteria:

  • Diagnosis of constitutional haemolytic anemia
  • Diagnosis of platelet constitutional disease

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
children with autoimmune haemolytic anemia
A blood sample of 2 times 2 to 5 ml additional maximum
Annen: Blood sample
A blood sample of 2 times 2 to 5 ml additional maximum
Children with Evans syndrome
A blood sample of 2 times 2 to 5 ml additional maximum
Annen: Blood sample
A blood sample of 2 times 2 to 5 ml additional maximum
Children with Immune thrombocytopenic purpura
A blood sample of 2 times 2 to 5 ml additional maximum
Annen: Blood sample
A blood sample of 2 times 2 to 5 ml additional maximum

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Complete sustainable remission (yes/no) for children with autoimmune haemolytic anemias
Tidsramme: At the screening
Absence of clinical signs of anemia (grade 0) And Hemoglobin > 11 g / dl And reticulocytes <120,000 / mm3 And haptoglobin> 10 mg / dl And bilirubin <10 mg / l or 17 μmol / l And no specific treatment for at least 12 months
At the screening
complete remission (yes/no) for children with autoimmune haemolytic anemias
Tidsramme: At the screening
Absence of clinical signs of anemia (grade 0) And Hemoglobin> 11 g / dl And reticulocytes <120,000 / mm3 Regardless of the level of haptoglobin or bilirubin And specific treatment in progress or interrupted for less than 12 months
At the screening
partial remission (yes/no) for children with autoimmune haemolytic anemias
Tidsramme: At the screening
Clinical Signs of Anemia (Grade 1 or 2) Or Hemoglobin from 7 to 11 g / dl Or reticulocytes> 120,000 / mm3 Regardless of the level of haptoglobin or bilirubin
At the screening
no response (yes/no) for children with autoimmune haemolytic anemias
Tidsramme: At the screening
Clinical Signs of Severe Anemia (Grade 3 or More) Or Hemoglobin <7 g / dl
At the screening
deceased patient (yes/no) for children with autoimmune haemolytic anemias
Tidsramme: At the screening
Death yes/no
At the screening
Complete sustainable remission (yes/no) for children with chronic immunologic thrombocytopenic purpura
Tidsramme: At the screening
Absence of clinical signs of haemorrhage (grade 0) And platelets> 100,000 / mm3 And no specific treatment for at least 12 months
At the screening
complete remission (yes/no) for children with chronic immunologic thrombocytopenic purpura
Tidsramme: At the screening
Absence of clinical signs of haemorrhage (grade 0) And platelets> 100,000 / mm3 And specific treatment in progress or interrupted for less than 12 months
At the screening
partial remission (yes/no) for children with chronic immunologic thrombocytopenic purpura
Tidsramme: At the screening
Clinical Signs of Hemorrhage (Grade 1 or 2) Or platelets between 30,000 and 100,000 / mm3
At the screening
no response (yes/no) for children with chronic immunologic thrombocytopenic purpura
Tidsramme: At the screening
Clinical Signs of Severe Hemorrhage (Grade 3 or Greater) Or Platelets <30,000 / mm3
At the screening
deceased patient (yes/no) for children with chronic immunologic thrombocytopenic purpura
Tidsramme: At the screening
Death yes/no
At the screening

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University Hospital, Bordeaux

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Yves PEREL, Pr, Bordeaux University Hsopital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

4. april 2007

Primær fullføring (Faktiske)

8. juni 2012

Studiet fullført (Faktiske)

8. juni 2012

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. august 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. august 2019

Først lagt ut (Faktiske)

28. august 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. august 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. august 2019

Sist bekreftet

1. august 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CHUBX 2005/18

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cytopeni

Kliniske studier på Blood sample

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Austria

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere