Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Botulinumtoksin i Raynauds fenomen

2. mars 2024 oppdatert av: Paul A Ghareeb, MD, Emory University

Dobbeltblind RCT for å evaluere effekten av botulinumtoksin i Raynaud-fenomenet

Raynauds fenomen (RP) er den vanligste vasospastiske lidelsen som håndkirurger møter med en estimert prevalens på 5 % i den generelle befolkningen. Dets manifestasjoner er brede, og kan variere fra mindre til alvorlige. Noen ganger kan det være motstandsdyktig mot behandlinger. Målet med denne studien er å evaluere effekten av botulinumtoksin (BT) i behandlingen av behandlingsrefraktær RP ved objektive og subjektive mål.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Raynauds fenomen (RP) er den vanligste vasospastiske (dvs. tilstander hvor små blodårer nær overflaten av huden har spasmer som begrenser blodstrømmen) lidelse som håndkirurger møter med en estimert prevalens på 5 % i den generelle befolkningen. De kliniske manifestasjonene er brede, og kan variere fra mindre smerter, kuldefølsomhet og fargeendringer til nedsatt håndfunksjon, utålelig smerte og vevstap/digital sårdannelse. Behandlingsalgoritmer inkluderer aktivitetsmodifisering og medisinske terapier. Refraktær RP kan imidlertid berettige kirurgisk inngrep, slik som periarteriell sympatektomi, som har betydelig assosiert sykelighet. Mens den eksakte mekanismen fortsatt blir belyst, har flere retrospektive vurderinger vist effekten av BT i behandlingen av RP. Spesifikt er det påvist økning i perfusjon etter behandling, og kliniske bevis på bedring i smerteskår og vevstap er rapportert. Litteraturen varierer imidlertid med hensyn til injeksjonsteknikk (lokalisering og dose) og virkningsvarighet.

Målet med denne studien er å evaluere effekten av BT i behandlingen av behandlingsrefraktær RP ved objektive og subjektive mål. Denne studien vil utføre en enkeltsteds dobbeltblindet, randomisert, placebokontrollert studie som evaluerer to forskjellige doser av BT (10 enheter og 20 enheter) injisert i hver pasients fingre på begge hender versus injeksjon av en normal saltvannskontroll, gitt at det er for tiden ingen allment akseptert standard for omsorg for behandling av BT. Etter injeksjon vil pasienter bli evaluert med jevne mellomrom for å vurdere påvirkning på fingertemperatur, oksygenering, pasientrapporterte resultatmål (PROMs) og effekt på vevstap.

Studien vil finne sted under Emory University School of Medicine, nærmere bestemt Upper Extremity Division. Pasienter kan også opprinnelig ses under revmatologisk avdeling og deretter henvises til øvre ekstremitetsavdeling for studiedeltakelse. Totalt har studien som mål å rekruttere 36 pasienter. Det vil ikke være ekstern rekruttering eller reklamemateriell. Med denne forskningsstudien søker studieteamet å etablere en standardisert injeksjonsteknikk og dosering for denne sykdommen og å bestemme varigheten av symptomlindring.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

36

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder 18 år eller eldre
  • Pasienter med moderat til alvorlig RP som ikke er kontrollert etter 3 måneder med standard medisinsk behandling som foreskrevet av en revmatolog, eller alvorlig RP med tegn på vevstap.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter under 18 år
  • Pasienter som tidligere har vært i behandling med BT for RP i løpet av det siste året
  • Pasienter med aktiv infeksjon på behandlingsstedet (aktiv infeksjon definert som cellulitt, purulens, feber, frysninger eller tilstedeværelse av forhøyede inflammatoriske markører, dvs. WBC, ESR, CRP)
  • Pasienter som tidligere har gjennomgått digital sympatektomioperasjon for RP
  • Pasienter som nylig har endret sitt medisinske regime for RP i løpet av de siste 4 ukene
  • Pasienter med allergi eller kontraindikasjon mot BT-injeksjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Ingen inngripen: Placebo
Før injeksjon vil pasienter vente i et temperaturkontrollert rom i 30 minutter for å gi tid til normalisering av den digitale baselinetemperaturen. Når en pasient er tilfeldig valgt via vår randomiseringsprosess, vil BT bli rekonstituert av klinikkens pleiepersonell med sterilt saltvann i henhold til produsentens anbefalinger, slik at den undersøkende håndkirurgen som skal utføre injeksjonen vil være tilstrekkelig blindet. Etter skikkelig rensing av huden med spritservietter, vil BT administreres sterilt perkutant via en liten nål og sprøyte inn i bunnen av hvert siffer av undersøkende håndkirurger i øvre ekstremitetsavdeling. Det volare metakarpale hodet vil bli brukt som et standardisert anatomisk landemerke for injeksjon både for å redusere sannsynligheten og størrelsen på risikoen for dype strukturer i hånden, samt maksimere sannsynligheten for riktig anatomisk plassering av stoffet.
Aktiv komparator: 10 enheter BT per siffer
Før injeksjon vil pasienter vente i et temperaturkontrollert rom i 30 minutter for å gi tid til normalisering av den digitale baselinetemperaturen. Når en pasient er tilfeldig valgt via vår randomiseringsprosess, vil BT bli rekonstituert av klinikkens pleiepersonell med sterilt saltvann i henhold til produsentens anbefalinger, slik at den undersøkende håndkirurgen som skal utføre injeksjonen vil være tilstrekkelig blindet. Etter skikkelig rensing av huden med spritservietter, vil BT administreres sterilt perkutant via en liten nål og sprøyte inn i bunnen av hvert siffer av undersøkende håndkirurger i øvre ekstremitetsavdeling. Det volare metakarpale hodet vil bli brukt som et standardisert anatomisk landemerke for injeksjon både for å redusere sannsynligheten og størrelsen på risikoen for dype strukturer i hånden, samt maksimere sannsynligheten for riktig anatomisk plassering av stoffet.
Legemiddel: Botulinumtoksin
Botulinumtoksin er et nevrotoksisk protein produsert av bakterien Clostridium botulinum som hindrer frigjøring av nevrotransmitteren acetylkolin fra det nevromuskulære krysset, og forhindrer derved muskelkontraksjon. Kvalifiserte forsøkspersoner vil bli randomisert 1:1:1 i tre forskjellige grupper: 1) placebo 2) 10 enheter BT injisert per siffer og 3) 20 enheter BT injisert per siffer.
Aktiv komparator: 20 enheter BT per siffer
Før injeksjon vil pasienter vente i et temperaturkontrollert rom i 30 minutter for å gi tid til normalisering av den digitale baselinetemperaturen. Når en pasient er tilfeldig valgt via vår randomiseringsprosess, vil BT bli rekonstituert av klinikkens pleiepersonell med sterilt saltvann i henhold til produsentens anbefalinger, slik at den undersøkende håndkirurgen som skal utføre injeksjonen vil være tilstrekkelig blindet. Etter skikkelig rensing av huden med spritservietter, vil BT administreres sterilt perkutant via en liten nål og sprøyte inn i bunnen av hvert siffer av undersøkende håndkirurger i øvre ekstremitetsavdeling. Det volare metakarpale hodet vil bli brukt som et standardisert anatomisk landemerke for injeksjon både for å redusere sannsynligheten og størrelsen på risikoen for dype strukturer i hånden, samt maksimere sannsynligheten for riktig anatomisk plassering av stoffet.
Legemiddel: Botulinumtoksin
Botulinumtoksin er et nevrotoksisk protein produsert av bakterien Clostridium botulinum som hindrer frigjøring av nevrotransmitteren acetylkolin fra det nevromuskulære krysset, og forhindrer derved muskelkontraksjon. Kvalifiserte forsøkspersoner vil bli randomisert 1:1:1 i tre forskjellige grupper: 1) placebo 2) 10 enheter BT injisert per siffer og 3) 20 enheter BT injisert per siffer.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i fingertemperaturmål
Tidsramme: Baseline, 4 uker, 12 uker, 24 uker etter injeksjon
Temperaturen på hver finger på hver hånd vil bli evaluert før behandling og ved regelmessige oppfølgingsintervaller baseline, 4 uker, 12 uker, 24 uker etter injeksjon
Baseline, 4 uker, 12 uker, 24 uker etter injeksjon
Endring i vevoksymetrimål for hver finger
Tidsramme: Baseline, 4 uker, 12 uker, 24 uker etter injeksjon
Vevoksymetri av hver finger på hver hånd vil bli registrert på hvert siffer før behandling og ved tildelte oppfølgingsintervaller.
Baseline, 4 uker, 12 uker, 24 uker etter injeksjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i Raynauds tilstandspoeng
Tidsramme: Utført etter 4 uker, 12 uker, 16 uker, 20 uker og 24 uker. Uke 16 og uke 20 målinger vil bli utført via telefonintervju.
Raynaud's Condition Score (RCS) er et validert utfallsmål som brukes til å vurdere vanskelighetsgraden som oppleves på grunn av RP hver dag (forankret fra "ingen vanskelighetsgrad" til "ekstrem vanskelighetsgrad").
Utført etter 4 uker, 12 uker, 16 uker, 20 uker og 24 uker. Uke 16 og uke 20 målinger vil bli utført via telefonintervju.
Endringer i Visual Analog Scale (VAS) smertescore
Tidsramme: Utført etter 4 uker, 12 uker, 16 uker, 20 uker og 24 uker. Uke 16 og uke 20 målinger vil bli utført via telefonintervju.
Den visuelle analoge skalaen eller visuell analog skala (VAS) er en psykometrisk responsskala som kan brukes i spørreskjemaer. Det er et måleinstrument for subjektive egenskaper eller holdninger som ikke kan måles direkte. Når de svarer på et VAS-element, spesifiserer respondentene sitt nivå av enighet til et utsagn ved å indikere en posisjon langs en kontinuerlig linje mellom to endepunkter.
Utført etter 4 uker, 12 uker, 16 uker, 20 uker og 24 uker. Uke 16 og uke 20 målinger vil bli utført via telefonintervju.
Endringer i PROMIS Pain Interference-skala
Tidsramme: Utført etter 4 uker, 12 uker, 16 uker, 20 uker og 24 uker. Uke 16 og uke 20 målinger vil bli utført via telefonintervju.
PROMIS Pain Interference (PROMIS-PI) skala måler i hvilken grad smerte hindrer et individs engasjement med fysiske, mentale, kognitive, emosjonelle, rekreasjons- og sosiale aktiviteter.
Utført etter 4 uker, 12 uker, 16 uker, 20 uker og 24 uker. Uke 16 og uke 20 målinger vil bli utført via telefonintervju.
Endringer i håndsubjektivitetsverdi
Tidsramme: Utført etter 4 uker, 12 uker, 16 uker, 20 uker og 24 uker. Uke 16 og uke 20 målinger vil bli utført via telefonintervju.
Pasienter vil gi vurderinger av deres subjektive håndfunksjon fra 0 til 100
Utført etter 4 uker, 12 uker, 16 uker, 20 uker og 24 uker. Uke 16 og uke 20 målinger vil bli utført via telefonintervju.
Endringer i QUICK Dash-vurdering
Tidsramme: Utført etter 4 uker, 12 uker, 16 uker, 20 uker og 24 uker. Uke 16 og uke 20 målinger vil bli utført via telefonintervju.
Quick DASH bruker 11 elementer for å måle fysisk funksjon og symptomer hos personer med en eller flere muskel- og skjelettplager i overekstremiteten. Det skåres i to komponenter: funksjonshemming/symptom-delen (11 elementer, scoret 1-5) og de valgfrie høyytelsesmodulene for sport/musikk eller arbeid (fire elementer, scoret 1-5).
Utført etter 4 uker, 12 uker, 16 uker, 20 uker og 24 uker. Uke 16 og uke 20 målinger vil bli utført via telefonintervju.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Emory University

Samarbeidspartnere

American Society for Surgery of the Hand

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Paul A Ghareeb, MD, Emory University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

10. februar 2022

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2024

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. oktober 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. november 2021

Først lagt ut (Faktiske)

18. november 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

5. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. mars 2024

Sist bekreftet

1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • STUDY00002359

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Ingen individuelle avidentifiserte deltakerdata vil bli delt

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Raynaud-fenomenet

Kliniske studier på Botulinumtoksin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Bahrain

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere