Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase I/II dose-eskalerende studie av sikkerhet, tolerabilitet og effektivitet av småmolekyler KIO-301 administrert intravitrielt til pasienter med retinitis Pigmentosa (ABACUS) (ABACUS)

28. april 2026 oppdatert av: Kiora Pharmaceuticals, Inc.
En fase I/II dose-eskalerende studie av sikkerheten, toleransen og effekten av små molekyler KIO-301 administrert intravitrealt til pasienter med retinitis pigmentosa (ABACUS). Åpen etikett.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hovedstudie: vurderer sikkerheten og toleransen til enkeltdoser av KIO-301 når de administreres intravitrealt til deltakere med retinitis pigmentosa og koroideremi.

Understudie: fastslår test/retest-påliteligheten til funksjonelle synsvurderinger hos deltakere med lav synsskarphet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

32

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2001
        • Save Sight Institute
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Harley Eye Clinic

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 80 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Har en klinisk diagnose av retinitis pigmentosa.
  • Ha en synsskarphet uten lysoppfatning eller persepsjon av bart lys for kohort 1 bekreftet med en LogMar >3 ved bruk av Berkeley Rudimentary Vision Test (BRVT), og ha en synsskarphet på tellefingre eller håndbevegelse som bekreftet av en LogMar < 3,0 og > 1.6 ved å bruke BRVT for kohort 2.
  • Har lignende synsskarphet i begge øyne som definert som en LogMar-forskjell mellom øyne på < 0,05 ved bruk av BRVT.

Ekskluderingskriterier:

  1. Har tegn på materiell/betydelig synsnervesykdom.
  2. Har en historie med netthinneavløsning.
  3. Har klinisk signifikant øyesykdom (f.eks. hornhinneødem, uveitt, alvorlig keratokonjunktivitt sicca) som kan forstyrre studien eller klinisk signifikant uklarhet i media.
  4. Har høyt intraokulært trykk (IOP) >22 mm Hg.
  5. Har hatt en tidligere intraokulær operasjon (unntatt phakocataract-operasjon).
  6. Har afaki.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Pasienter med Retinitis Pigmentosa og Choroideremia
Legemiddel: KIO-301
KIO-301 intravitreal injeksjon ved stigende doser

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hovedstudie primært resultatmål
Tidsramme: 84 dager.
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger vurdert gjennom generelle endringer i netthinnetykkelse og utseende, klinisk kjemi og hematologi, og andre øyeundersøkelser.
84 dager.

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Understudie resultatmål
Tidsramme: 42 dager.
Pålitelighet ved test/gjentatt testing av funksjonelle synsvurderinger.
42 dager.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Kiora Pharmaceuticals, Inc.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Robert Casson, Royal Adelaide Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

10. november 2022

Primær fullføring (Faktiske)

10. august 2023

Studiet fullført (Faktiske)

24. mars 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. mars 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. mars 2022

Først lagt ut (Faktiske)

16. mars 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

4. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. april 2026

Sist bekreftet

1. august 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • KIO-301-1101

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Retinitis Pigmentosa

Kliniske studier på KIO-301

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Finland

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere