Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności kilku schematów dawkowania preparatu Replagal na czynność serca u osób dorosłych z chorobą Fabry'ego

14 maja 2021 zaktualizowane przez: Shire

Wieloośrodkowe, otwarte, randomizowane badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność trzech schematów dawkowania terapii zastępczej enzymu Replagal u dorosłych pacjentów z chorobą Fabry'ego

Celem tego badania jest porównanie bezpieczeństwa i skuteczności różnych dawek preparatu Replagal u pacjentów z kardiomiopatią spowodowaną chorobą Fabry'ego.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Choroba Fabry'ego jest dziedziczną, metaboliczną chorobą spowodowaną mutacjami w genie GALA. Pacjenci z chorobą Fabry'ego gromadzą złożony glikosfingolipid o nazwie globotriaozyloceramid (Gb3) w różnych tkankach i narządach. W chorobie Fabry'ego zajęte są wszystkie narządy, ale większość zachorowań i śmiertelności jest spowodowana dysfunkcjami serca, nerek i układu nerwowego. Nagromadzenie Gb3 w sercu powoduje kardiomiopatię przerostową, wady zastawkowe, arytmie i zawały. Wykazano, że Replagal zmniejsza ilość Gb3 w kluczowych tkankach i narządach oraz stabilizuje czynność nerek u pacjentów z chorobą Fabry'ego. Dowody sugerują, że Replagal zmniejsza masę lewej komory (LVM) i poprawia frakcjonowane skrócenie ściany środkowej (MFS) serca. Przerost lewej komory jest główną przyczyną chorobowości i śmiertelności u pacjentów z chorobą Fabry'ego.

Jest to badanie bezpieczeństwa i skuteczności 3 schematów dawkowania preparatu Replagal u dorosłych pacjentów z przerostem lewej komory spowodowanym chorobą Fabry'ego.

Głównym celem badania jest porównanie wpływu 2 schematów dawkowania preparatu Replagal (0,2 mg/kg dożylnie co drugi tydzień i 0,2 mg/kg dożylnie co tydzień) na zmniejszenie masy lewej komory mierzonej za pomocą echokardiografii.

Drugorzędowymi celami tego badania jest porównanie wpływu 2 schematów dawkowania preparatu Replagal (0,2 mg/kg dożylnie co drugi tydzień i 0,2 mg/kg dożylnie co tydzień) na każdy z poniższych parametrów: tolerancję wysiłku; poprawa jakości życia związanej z chorobą u pacjentów z niewydolnością serca; złagodzenie objawów niewydolności serca; wielkość redukcji w Gb3; tempo pogarszania się czynności nerek i poprawa nasilenia białkomoczu/albuminurii; i bezpieczeństwo.

Zbadany zostanie również alternatywny schemat leczenia 0,4 mg/kg Replagal IV co tydzień, ale bez formalnego porównania ze schematami 0,2 mg/kg. Badanie bezpieczeństwa i skuteczności cotygodniowego schematu podawania dożylnego 0,4 mg/kg jest drugorzędnym celem tego badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

44

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Czechy
      • Prague, Czechy, 128 OO
        • The Charles University Hospital
  • Finlandia
      • Turku, Finlandia, FI-20520
        • Turku University Central Hospital
  • Paragwaj
      • Asuncion, Paragwaj
        • Gobemador Irala y Coronel Lopez - Barrio Sojania
  • Polska
      • Krakow, Polska, 31-066
        • Szpital Uniwersytecki W Krakowie
      • Warsaw, Polska, 04-628
        • Instytut Kardiologii
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85719
        • AKDHC Tucson Access Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • New York Unversity School of Medicine
    • Virginia
      • Springfield, Virginia, Stany Zjednoczone, 22152
        • O & O Alpan, LLC
  • Słowenia
      • Slovenj Gradec, Słowenia, SI 2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • Zjednoczone Królestwo
      • Salford, Zjednoczone Królestwo, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • >18 lat;
  • Mężczyzna: choroba Fabry'ego potwierdzona niedoborem aktywności alfa-galaktozydazy A LUB Kobieta: choroba Fabry'ego potwierdzona przez mutację genu alfa-galaktozydazy A;
  • nieleczony wcześniej ERT;
  • LVM/h > 50 g/m2,7 dla mężczyzn i >47 g/m2,7 dla kobiet;
  • Ujemny wynik testu ciążowego przy włączeniu do badania i stosowanie antykoncepcji wymagane przez cały okres badania dla pacjentek;
  • Podpisana świadoma zgoda;

Kryteria wyłączenia:

  • niewydolność serca klasy IV;
  • Klinicznie istotne nadciśnienie;
  • Hemodynamicznie istotne zwężenie zastawki lub niedomykalność;
  • chorobliwa otyłość;
  • Znana autosomalna dominująca mutacja genu białka kurczliwego sarkoplazmy;
  • Leczenie jakimkolwiek badanym lekiem lub urządzeniem w ciągu 30 dni;
  • Niezdolność do przestrzegania protokołu ustalonego przez Badacza;
  • Pozytywny wynik na wirusowe zapalenie wątroby typu B, wirusowe zapalenie wątroby typu C lub HIV

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Replagal 0,2 mg/kg, dożylnie, co drugi tydzień
Pacjenci przydzieleni losowo do grupy otrzymującej Replagal 0,2 mg/kg mc. we wlewie dożylnym co drugi tydzień przez 52 tygodnie.
Biologiczny: Replagiat
Infuzja dożylna (IV) przez 12 miesięcy
Inne nazwy:
  • algasydaza alfa
Aktywny komparator: Replagal 0,2 mg/kg, IV, co tydzień
Pacjenci przydzieleni losowo do grupy otrzymującej produkt Replagal 0,2 mg/kg mc. we wlewie dożylnym co tydzień przez 52 tygodnie.
Biologiczny: Replagiat
Infuzja dożylna (IV) przez 12 miesięcy
Inne nazwy:
  • algasydaza alfa
Aktywny komparator: Replagal 0,4 mg/kg, IV, co tydzień
Pacjenci przydzieleni losowo do grupy otrzymującej Replagal 0,4 mg/kg mc. we wlewie dożylnym co tydzień przez 52 tygodnie.
Biologiczny: Replagiat
Infuzja dożylna (IV) przez 12 miesięcy
Inne nazwy:
  • algasydaza alfa

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 12 w zakresie masy lewej komory indeksowanej do wzrostu (LVMI)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 12 (tydzień 53)
Masę lewej komory (LVM) mierzono za pomocą echokardiografii.
Wartość wyjściowa, miesiąc 12 (tydzień 53)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 12 w maksymalnym zużyciu tlenu (VO2 Max) podczas szczytowego wysiłku
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 12 (tydzień 53)
Tolerancja wysiłku mierzona jako VO2 max podczas szczytowego wysiłku przy użyciu standardowego protokołu ćwiczeń wykładniczych (STEEP).
Wartość wyjściowa, miesiąc 12 (tydzień 53)
Zmiana od wartości wyjściowej do miesiąca 12 w teście marszu w 6-minutowym marszu (6MWT)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 12 (tydzień 53)
Tolerancję wysiłku przy użyciu 6MWT mierzono jako całkowity dystans pokonany w ciągu 6 minut.
Wartość wyjściowa, miesiąc 12 (tydzień 53)
Zmiana od punktu początkowego do miesiąca 12 w kwestionariuszu Minnesota Living With Heart Failure Questionnaire (MLHF-Q) Wynik podsumowujący
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 12 (tydzień 53)
Jakość życia (QoL) oceniano za pomocą kwestionariusza MLHF-Q, wersja 2. Kwestionariusz ma na celu ocenę stopnia, w jakim objawy niewydolności serca wpływają na codzienne życie pacjenta. Sumaryczny wynik mieści się w zakresie od 0 do 105, przy czym wynik 105 oznacza najwyższy niekorzystny wpływ na QoL pacjenta.
Wartość wyjściowa, miesiąc 12 (tydzień 53)
Zmiana od punktu początkowego do miesiąca 12 w klasie funkcjonalnej New York Heart Association (NYHA).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 12 (tydzień 53)
System klasyfikacji funkcjonalnej NYHA wiąże objawy z codziennymi czynnościami i jakością życia pacjenta. Klasyfikacja NYHA — Etapy niewydolności serca: Klasa I (łagodna): Brak ograniczeń aktywności fizycznej. Zwykła aktywność fizyczna nie powoduje nadmiernego zmęczenia, kołatania serca ani duszności (duszności). Klasa II (łagodna): Nieznaczne ograniczenie aktywności fizycznej. Komfort w spoczynku, ale zwykła aktywność fizyczna powoduje zmęczenie, kołatanie serca lub duszność. Klasa III (umiarkowana): Znaczne ograniczenie aktywności fizycznej. Wygodny w spoczynku, ale mniej niż zwykła aktywność powoduje zmęczenie, kołatanie serca lub duszność. Klasa IV (ciężka): niezdolność do wykonywania jakiejkolwiek aktywności fizycznej bez dyskomfortu. Objawy niewydolności serca w spoczynku. Jeśli podejmowana jest jakakolwiek aktywność fizyczna, zwiększa się dyskomfort.
Wartość wyjściowa, miesiąc 12 (tydzień 53)
Zmiana stężenia globotriaozyloceramidu w osoczu (GB3) od wartości początkowej do miesiąca 12.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 12 (tydzień 53)
Wartość wyjściowa, miesiąc 12 (tydzień 53)
Zmiana szacowanego współczynnika przesączania kłębuszkowego (eGFR) od wartości początkowej do miesiąca 12.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 12 (tydzień 53)
Czynność nerek oceniano na podstawie oceny zmiany wartości eGFR od wartości wyjściowej do miesiąca 12., obliczonej przy użyciu równania Modification of Diet for Renal Disease (MDRD).
Wartość wyjściowa, miesiąc 12 (tydzień 53)
Zmiana stosunku albumin w moczu do kreatyniny (A/Cr) od wartości początkowej do miesiąca 12.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 12 (tydzień 53)
Wartość wyjściowa, miesiąc 12 (tydzień 53)
Ocena bezpieczeństwa
Ramy czasowe: 56 tygodni
Zdarzenia niepożądane zbierano w trakcie badania, od momentu wyrażenia świadomej zgody do około 30 dni po zakończeniu wlewu.
56 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 grudnia 2008

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 czerwca 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

5 lipca 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 marca 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 marca 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

19 marca 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 maja 2021

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TKT028
  • 2007-005543-22 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Fabry'ego

Badania kliniczne na Replagiat

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Colombia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj