Niwolumab w leczeniu pacjentów z pierwotnym zwłóknieniem szpiku, zwłóknieniem szpiku poprzedzonym nadpłytkowością samoistną lub zwłóknieniem szpiku poprzedzonym czerwienicą prawdziwą

Kryteria przyjęcia:

• Rozpoznanie MF (pierwotnej lub pozapłytkowej nadpłytkowości/czerwienicy prawdziwej) wymagającej leczenia, w tym wcześniej leczonych i nawracających lub opornych na leczenie lub nowo zdiagnozowanych, z pośrednim 1 lub -2 lub wysokim ryzykiem zgodnie z Międzynarodowym Systemem Prognostycznym (IPSS)
• Wcześniej leczony ruksolitynibem (chyba, że ​​w ocenie lekarza prowadzącego nie jest dobrym kandydatem do leczenia ruksolitynibem)
• Wyczuwalna splenomegalia lub hepatomegalia większa lub równa 5 cm poniżej odpowiednio lewej lub prawej krawędzi żebra w badaniu fizykalnym
• Zrozumienie i dobrowolne podpisanie formularza świadomej zgody zatwierdzonego przez instytucjonalną komisję rewizyjną (IRB).
• Brak wcześniejszej historii leczenia modulatorem immunologicznego punktu kontrolnego
• Wolny od innych nowotworów złośliwych
• Stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) od 0 do 2
• Negatywny test ciążowy u kobiet w wieku rozrodczym (FCBP); pacjenci płci męskiej mający partnerki zdolne do zajścia w ciążę oraz pacjentki zdolne do zajścia w ciążę są zobowiązani do stosowania dwóch form dopuszczalnej antykoncepcji, w tym jednej mechanicznej, podczas udziału w badaniu oraz przez 23 tygodnie (w przypadku kobiet) lub 31 tygodni (w przypadku mężczyźni) po ostatniej dawce badanego leku; dopuszczalne formy antykoncepcji obejmują 1 wysoce skuteczną metodę, taką jak wkładka wewnątrzmaciczna (IUD), hormonalną (tabletki antykoncepcyjne, zastrzyki lub implanty), podwiązanie jajowodów lub wazektomię partnera oraz co najmniej 1 dodatkową zatwierdzoną metodę mechaniczną, taką jak prezerwatywa lateksowa, diafragma lub kapturek naszyjkowy plus środek plemnikobójczy; pacjentki w wieku rozrodczym nie mogą karmić piersią ani planować karmienia piersią oraz muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego w ciągu 24 godzin od pierwszego badania
• Bilirubina bezpośrednia równa lub mniejsza niż 1,5 x górna granica normy (GGN)
• Stężenie kreatyniny w surowicy równe lub mniejsze niż 1,5 x GGN
• Aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) (transaminaza glutaminowo-szczawiooctowa w surowicy [SGOT]) i aminotransferaza alaninowa (ALT) (transaminaza glutaminianowo-pirogronianowa w surowicy [SGPT]) równa lub mniejsza niż 2,5 x GGN (chyba że uważa się, że jest związana z MF lub pacjent ma znany wywiad Gilberta, w którym to przypadku musi być równa lub mniejsza niż 5 x GGN)

Kryteria wyłączenia:

• Stosowanie jakiejkolwiek innej standardowej lub eksperymentalnej terapii w ciągu 14 dni od rozpoczęcia badanej terapii
• Brak powrotu do zdrowia po całej toksyczności z poprzedniej terapii do stopnia 1. lub poziomu wyjściowego
• Wszelkie współistniejące ciężkie i/lub niekontrolowane stany medyczne, które mogłyby zwiększyć ryzyko toksyczności u pacjenta podczas badania lub które mogłyby zakłócić rozróżnienie między toksycznością związaną z chorobą i badanym leczeniem
• Udokumentowana historia incydentu naczyniowego mózgu (udar lub przemijający atak niedokrwienny), niestabilnej dusznicy bolesnej, zawału mięśnia sercowego lub objawów sercowych zgodnych z klasą III-IV wg NYHA w ciągu 6 miesięcy przed podaniem pierwszej dawki badanych leków
• Pacjenci, którzy obecnie otrzymują przewlekłe (> 14 dni) leczenie kortykosteroidami w dawce równej lub większej niż 10 mg prednizonu (lub jego odpowiednika glukokortykoidowego) na dobę lub inne przewlekłe leczenie immunosupresyjne, którego nie można przerwać przed rozpoczęciem przyjmowania badanego leku
• Pacjenci z chorobami autoimmunologicznymi są wykluczeni: pacjenci z chorobami zapalnymi jelit w wywiadzie (w tym chorobą Leśniowskiego-Crohna i wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego) są wykluczeni z tego badania, podobnie jak pacjenci z chorobami autoimmunologicznymi w wywiadzie (np. toczeń rumieniowaty układowy, autoimmunologiczne zapalenie naczyń)
• Kobiety w ciąży lub karmiące piersią, gdzie ciąża jest definiowana jako stan kobiety po zapłodnieniu i do zakończenia ciąży, potwierdzony dodatnim wynikiem testu laboratoryjnego beta-ludzkiej gonadotropiny kosmówkowej (HCG)
• Znany pozytywny wynik na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV) lub zakaźnego zapalenia wątroby typu A, B lub C
• Stosowanie suplementów diety lub leków ziołowych w ciągu 7 dni od rozpoczęcia badanej terapii