Kontrolowana próba oceniająca Avacopan w C3 Glomerulopathy (ACCOLADE)

• CCX168

• placebo

Zmiana od wartości początkowej do tygodnia 26 w histologicznym indeksie aktywności choroby C3G opartym na biopsji — pacjenci z podwyższonym stężeniem C5b-9 (> 244 ng/ml) w populacji ITT (intent-to-treat).

Wskaźnik histologiczny C3G dla wyników aktywności choroby może mieścić się w zakresie od 0 do 21. Spadek oznacza poprawę.

C3G=C3 glomerulopatia

Procentowa zmiana od wartości początkowej do tygodnia 26 w histologicznym indeksie aktywności choroby C3G opartym na biopsji — połączone warstwy C5b-9 (podwyższone [> 244 ng/ml] i niepodwyższone C5b-9) w populacji ITT (intent-to-treat).

Wskaźnik histologiczny C3G dla wyników aktywności choroby może mieścić się w zakresie od 0 do 21. Spadek oznacza poprawę.

C3G=C3 glomerulopatia

* Wielokrotne imputacje: Brakujące wartości z 26. tygodnia są przypisywane przy użyciu metody regresji w celu utworzenia 100 kompletnych zestawów danych.

Odsetek pacjentów, u których wystąpiła odpowiedź histologiczna zdefiniowana jako zmniejszenie (poprawa) wskaźnika histologicznego C3G aktywności na podstawie biopsji o co najmniej 35% od wartości początkowej do 26 tygodni — Pacjenci z podwyższonym stężeniem C5b-9 (> 244 ng/ml) w populacji z zamiarem leczenia.

Wskaźnik histologiczny C3G dla wyników aktywności choroby może mieścić się w zakresie od 0 do 21. Spadek oznacza poprawę.

C3G=C3 glomerulopatia

Odsetek pacjentów z odpowiedzią histologiczną zdefiniowaną jako zmniejszenie (poprawa) wskaźnika histologicznego C3G aktywności na podstawie biopsji o co najmniej 35% od wartości początkowej do 26 tygodni — połączone warstwy C5b-9 (podwyższone [> 244 ng/ml] i niepodwyższone C5b-9) w populacji ITT (intent-to-treat).

Wskaźnik histologiczny C3G dla wyników aktywności choroby może mieścić się w zakresie od 0 do 21. Spadek oznacza poprawę.

C3G=C3 glomerulopatia

Zmiana od wartości początkowej do tygodnia 26 w opartym na biopsji indeksie histologicznym C3G dla przewlekłości choroby w okresie leczenia z grupą kontrolną otrzymującą placebo — Pacjenci z podwyższonym stężeniem C5b-9 (> 244 ng/ml) w populacji zgodnej z zamiarem leczenia.

Wskaźnik histologiczny C3G dla wyników przewlekłości choroby może mieścić się w zakresie od 0 do 10. Spadek oznacza poprawę.

C3G=C3 glomerulopatia

Zmiana od wartości początkowej do tygodnia 26 w opartym na biopsji wskaźniku histologicznym C3G dla przewlekłości choroby w okresie leczenia z grupą kontrolną otrzymującą placebo — połączone warstwy C5b-9 (podwyższone [> 244 ng/ml] i niepodwyższone stężenie C5b-9) w zamierzeniu Populacja do leczenia.

Wskaźnik histologiczny C3G dla wyników przewlekłości choroby może mieścić się w zakresie od 0 do 10. Spadek oznacza poprawę.

C3G=C3 glomerulopatia

Zmiana procentowa w stosunku do wartości wyjściowych w ciągu 26 tygodni w UPCR u pacjentów z nieprawidłowym UPCR na początku badania (>= 0,15 g/g) — pacjenci z podwyższonym stężeniem C5b-9 (> 244 ng/ml) w populacji ITT (intent-to-treat).

LSM = średnia metodą najmniejszych kwadratów; UPCR = stosunek białka moczu do kreatyniny

Procentowa zmiana w stosunku do wartości początkowej w ciągu 26 tygodni w UPCR u pacjentów z nieprawidłowym UPCR na początku badania (>= 0,15 g/g) — połączone warstwy C5b-9 (podwyższone [> 244 ng/ml] i nie podwyższone stężenie C5b-9) w zamierzeniu Populacja do leczenia.

LSM = średnia metodą najmniejszych kwadratów; UPCR = stosunek białka moczu do kreatyniny

Procentowa zmiana stosunku MCP-1 do kreatyniny w stosunku do wartości wyjściowych w ciągu 26 tygodni w moczu — pacjenci z podwyższonym stężeniem C5b-9 (> 244 ng/ml) w populacji ITT (intent-to-treat).

LSM = średnia metodą najmniejszych kwadratów; MCP-1=białko chemotaktyczne monocytów-1

Procentowa zmiana stosunku MCP-1 do kreatyniny w stosunku do wartości wyjściowych w ciągu 26 tygodni w moczu — połączone warstwy C5b-9 (podwyższone [> 244 ng/ml] i niepodwyższone C5b-9) w populacji ITT (intent-to-treat).

LSM = średnia metodą najmniejszych kwadratów; MCP-1=białko chemotaktyczne monocytów-1

Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w ciągu 26 tygodni w skali zdrowia EQ-5D-5L VAS i wyniku indeksu — osoby z podwyższonym stężeniem C5b-9 (> 244 ng/ml) w populacji zgodnej z zamiarem leczenia.

EQ-5D-5L: EuroQuality of Life-5 Domains-5 Levels. EQ-5D-5L składa się z 2 stron: systemu opisowego EQ-5D oraz wizualnej skali analogowej EQ (EQ VAS). System opisowy obejmuje pięć wymiarów: mobilność, dbanie o siebie, zwykłe czynności, ból/dyskomfort oraz lęk/depresja. Każdy wymiar ma 5 poziomów: brak problemów, niewielkie problemy, umiarkowane problemy, poważne problemy i ekstremalne problemy. Udzielone odpowiedzi można przeliczyć na wynik Indeksu od 0 dla śmierci do 1 dla doskonałego zdrowia. Kwestionariusz EQ-5D zawiera również wizualną skalę analogową (VAS), za pomocą której respondenci mogą zgłaszać swój postrzegany stan zdrowia w skali od 0 (najgorszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia) do 100 (najlepszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia).

Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w ciągu 26 tygodni w skali zdrowia EQ-5D-5L VAS i wyniku indeksu — połączone warstwy C5b-9 (podwyższone [> 244 ng/ml] i niepodwyższone stężenie C5b-9) w populacji zgodnej z zamiarem leczenia.

EQ-5D-5L: EuroQuality of Life-5 Domains-5 Levels. EQ-5D-5L składa się z 2 stron: systemu opisowego EQ-5D oraz wizualnej skali analogowej EQ (EQ VAS). System opisowy obejmuje pięć wymiarów: mobilność, dbanie o siebie, zwykłe czynności, ból/dyskomfort oraz lęk/depresja. Każdy wymiar ma 5 poziomów: brak problemów, niewielkie problemy, umiarkowane problemy, poważne problemy i ekstremalne problemy. Udzielone odpowiedzi można przeliczyć na wynik Indeksu od 0 dla śmierci do 1 dla doskonałego zdrowia. Kwestionariusz EQ-5D zawiera również wizualną skalę analogową (VAS), za pomocą której respondenci mogą zgłaszać swój postrzegany stan zdrowia w skali od 0 (najgorszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia) do 100 (najlepszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia).

Zmiana od wartości początkowej w ciągu 26 tygodni w SF-36 v2 — Pacjenci z podwyższonym stężeniem C5b-9 (> 244 ng/ml) w populacji ITT (intent-to-treat).

SF-36v2: Krótka ankieta dotycząca wyników medycznych – 36 wersja 2.

SF-36v2 mierzy każdą z następujących ośmiu domen zdrowia: Funkcjonowanie fizyczne, Rola fizyczna, Ból ciała, Ogólny stan zdrowia, Witalność, Funkcjonowanie społeczne, Rola emocjonalna i Zdrowie psychiczne. Wyniki dla każdego elementu są sumowane i uśredniane. Wyniki domeny komponentu SF-36v2 wahają się od 0 (najgorszy stan zdrowia) do 100 (najlepszy stan zdrowia).

Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w ciągu 26 tygodni w SF-36 v2 — połączone warstwy C5b-9 (podwyższone [> 244 ng/ml] i niepodwyższone C5b-9) w populacji zgodnej z zamiarem leczenia.

SF-36v2: Krótka ankieta dotycząca wyników medycznych – 36 wersja 2.

SF-36v2 mierzy każdą z następujących ośmiu domen zdrowia: Funkcjonowanie fizyczne, Rola fizyczna, Ból ciała, Ogólny stan zdrowia, Witalność, Funkcjonowanie społeczne, Rola emocjonalna i Zdrowie psychiczne. Wyniki dla każdego elementu są sumowane i uśredniane. Wyniki domeny komponentu SF-36v2 wahają się od 0 (najgorszy stan zdrowia) do 100 (najlepszy stan zdrowia).

Liczba pacjentów, u których wystąpiły SAE, zdarzenia niepożądane związane z leczeniem, związek z badanym lekiem i wycofanie z powodu zdarzeń niepożądanych

AEs=Zdarzenia niepożądane SAEs=Poważne zdarzenia niepożądane TEAE=Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem „Prawdopodobnie powiązane” odnosi się do oceny związku przyczynowego przeprowadzonej przez badaczy

Liczba SAE, AE związanych z leczeniem, związek z badanym lekiem i wycofanie z powodu AE

AEs=Zdarzenia niepożądane SAEs=Poważne zdarzenia niepożądane TEAE=Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem „Prawdopodobnie powiązane” odnosi się do oceny związku przyczynowego przeprowadzonej przez badaczy