Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Allogeniczny przeszczep komórek krwiotwórczych w leczeniu zaburzeń proliferacji i/lub dysregulacji limfocytów T

26 lutego 2026 zaktualizowane przez: Dimana Dimitrova, National Cancer Institute (NCI)

Faza II próby przeszczepu allogenicznych komórek krwiotwórczych w leczeniu zaburzeń proliferacji i/lub dysregulacji limfocytów T

Tło:

Komórki macierzyste krwi w szpiku kostnym sprawiają, że wszystkie komórki normalnie bronią organizm przed chorobami. Allogeniczny przeszczep krwi lub szpiku polega na przeniesieniu tych komórek macierzystych z jednej osoby na drugą. Naukowcy sądzą, że to leczenie może zapewnić nowy, zdrowy układ odpornościowy, aby naprawić problemy z limfocytami T u niektórych osób.

Cel:

Aby sprawdzić, czy allogeniczny przeszczep krwi lub szpiku kostnego jest bezpieczny i skuteczny w leczeniu osób z problemami z limfocytami T.

Kwalifikowalność:

Dawcy: Zdrowi ludzie w wieku od 4 lat

Odbiorcy: Osoby w tym samym wieku z nieprawidłową funkcją komórek T powodującą problemy zdrowotne

Projekt:

Wszyscy uczestnicy zostaną prześwietleni z:

  • Historia medyczna
  • Fizyczny egzamin
  • Badania krwi, serca i moczu

Dawcy otrzymają również elektrokardiogram i prześwietlenie klatki piersiowej. Mogą mieć testowane żyły lub test przed znieczuleniem.

Odbiorcy będą mieli również badania płuc.

Niektórzy uczestnicy będą mieli skany i/lub szpik kostny pobrany przez igłę w kości biodrowe.

Dawcy dowiedzą się o lekach i czynnościach, których należy unikać i powtarzać niektóre badania przesiewowe.

Niektórzy dawcy pozostaną w szpitalu na noc i pobiorą szpik kostny w znieczuleniu.

Inni dawcy będą otrzymywać zastrzyki przez kilka dni w celu stymulacji komórek. Zostanie usunięta krew przez plastikową rurkę (IV) w żyle ramienia. Maszyna usunie komórki macierzyste i zwróci resztę krwi do drugiego ramienia.

Odbiorcy będą mieli:

  • Usunięto więcej szpiku kostnego i mały fragment kości
  • Konsultacje stomatologiczne, dietetyczne, socjalne
  • Skany
  • Chemioterapia i terapia przeciwciałami przez 2 tygodnie
  • Cewnik wprowadzany do żyły klatki piersiowej lub szyi w celu pobrania komórek macierzystych dawcy
  • Kilkutygodniowy pobyt w szpitalu z kolejnymi lekami i zabiegami
  • Wielokrotne wizyty kontrolne...

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Tło:

  • Zaburzenia proliferacji i/lub rozregulowania limfocytów T (TCP/D) mogą prowadzić do zaburzeń limfoproliferacyjnych limfocytów T, autoimmunizacji, infekcji i nieprawidłowej aktywacji immunologicznej, co prowadzi do dysfunkcji narządów, chorobowości i śmiertelności.
  • Allogeniczny przeszczep komórek krwiotwórczych (HCT) może potencjalnie wyleczyć zaburzenia TCP/D.
  • Pacjenci z TCP/D mogą być bardziej narażeni na odrzucenie przeszczepu i/lub nawrót choroby.

Podstawowy cel:

- Oddzielnie według ramienia: oszacowanie odsetka biorców z >50% chimeryzmem limfocytów T dawcy i przeżyciem wolnym od niepowodzenia przeszczepu w dniu +180 po HCT

Kwalifikowalność:

  • Wiek większy lub równy 4 lat

  • Uznano, że TCP/D miał wystarczającą dotkliwość w przeszłości, aby zagwarantować HCT, które spełnia co najmniej jedno z poniższych kryteriów:

    • Zidentyfikowano mutację aktywującą komórki T linii germinalnej w szlaku PI3k
    • Stwierdzony niedobór ADA2 (mutacje bialleliczne w CECR1 (ADA2) i/lub fenotypowo z niskim poziomem ADA2) prowadzący do neutropenii wymagającej przewlekłego leczenia GCSF lub niedokrwistości lub małopłytkowości zależnej od transfuzji
    • Naciek komórek T wątroby, śledziony, węzłów chłonnych, szpiku kostnego, płuc, jelit lub innych narządów przez komórki T, potwierdzony laboratoryjną, radiologiczną i/lub oceną patologii anatomicznej, powodujący dysfunkcję narządu i/lub powiększenie narządów
    • Utajona infekcja herpeswirusem limfocytów T
    • Historia lub czynne objawy limfohistiocytozy hemofagocytarnej (HLH)
    • Nawracające lub przedłużające się gorączki przypisywane rozregulowaniu układu odpornościowego
    • Populacja limfocytów T we krwi i/lub szpiku z immunofenotypem dużych limfocytów ziarnistych (LGL), z lub bez klonalności lub limfocytozy
    • Zaburzenie limfoproliferacyjne komórek T w przebiegu podstawowego defektu immunologicznego
    • Cytopenie o podłożu immunologicznym jednej linii wymagające transfuzji lub wsparcia GCSF lub 2 lub 3 linii z lub bez transfuzji lub wsparcia
    • Przewlekły aktywny wirus Epsteina-Barra (EBV)
  • Co najmniej jeden potencjalnie odpowiedni dawca spokrewniony lub niespokrewniony pod względem 7-8/8 HLA lub dawca spokrewniony haploidentycznie pod względem HLA
  • Odpowiednia funkcja narządów końcowych
  • Nie jest w ciąży ani nie karmi piersią
  • HIV-ujemny
  • Stan choroby: Osoby z nowotworem złośliwym powinny być kierowane w stanie remisji w celu oceny, jeśli to możliwe, chociaż agresywny charakter wielu z tych chorób wymaga potencjalnej potrzeby włączenia pacjentów do badania i leczenia standardowymi terapiami przed przystąpieniem do terapii opartej na protokole (HCT)

Projekt:

  • Będą dwie grupy różniące się intensywnością kondycjonowania – grupa kondycjonowania tylko immunosupresyjnego (IOC) dla osób z grupy wysokiego ryzyka oraz grupa kondycjonowania o zmniejszonej intensywności (RIC).
  • Ramię MKOl: globulina antytymocytowa końska (e-ATG) 40 mg/kg/dzień IV w dniach -14 i -13, pentostatyna 4 mg/m^2/dzień IV w dniach -9 i -5, cyklofosfamid w małej dawce doustnie codziennie w dniach od -9 do -2

  • Grupa RIC: e-ATG 40 mg/kg/dzień IV w dniach -14 i -13, pentostatyna 4 mg/m^2/dzień IV w dniach -11 i -7, mała dawka cyklofosfamidu doustnie codziennie w dniach -11 do -4; busulfan IV, dawkowany farmakokinetycznie, w dniach -3 i -2.

    -- Uczestnicy zostaną przydzieleni do ramienia MKOl, jeśli występuje istotna dysfunkcja narządu końcowego i wydaje się, że schemat kondycjonowania obejmujący busulfan byłby prawdopodobnie związany z toksycznością nie do zniesienia lub zagrażającą życiu uczestnika. Pacjenci zostaną również przydzieleni do ramienia MKOl, jeśli mają defekt naprawy DNA, defekt utrzymania telomerów lub zespół rodzinnej predyspozycji do raka, który wymaga maksymalnego ograniczenia chemioterapii, aby zapobiec przyszłemu ryzyku raka.

  • Preferowanym źródłem przeszczepu są komórki macierzyste krwi obwodowej, chociaż dozwolony jest szpik kostny

  • Profilaktyka GVHD:

    • PTCy w dniach +3 i +4 (50 mg/kg/dobę w ramieniu RIC i 25 mg/kg/dobę w ramieniu MKOl, z opcją 25 mg/kg/dobę w ramieniu RIC), takrolimus w dniach + 5 do +90 i MMF w dniach od +5 do +25.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

71

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55401
        • National Marrow Donor Program

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Opis

  • KRYTERIA WŁĄCZENIA - ODBIORCA:
  • Wiek większy lub równy 4 lat

  • Uznano, że TCP/D miał wystarczającą dotkliwość w przeszłości, aby zagwarantować HCT, które spełnia co najmniej jedno z poniższych kryteriów:

    • Zidentyfikowano mutację aktywującą komórki T linii germinalnej w szlaku PI3k
    • Stwierdzony niedobór ADA2 (mutacje bialleliczne w CECR1 (ADA2) i/lub fenotypowo z niskim poziomem ADA2) prowadzący do neutropenii wymagającej przewlekłego leczenia GCSF lub niedokrwistości lub małopłytkowości zależnej od transfuzji
    • Naciek komórek T wątroby, śledziony, węzłów chłonnych, szpiku kostnego, płuc, jelit lub innych narządów przez komórki T, potwierdzony laboratoryjną, radiologiczną i/lub oceną patologii anatomicznej, powodujący dysfunkcję narządu i/lub powiększenie narządów
    • Utajona infekcja herpeswirusem limfocytów T
    • Historia lub czynne objawy limfohistiocytozy hemofagocytarnej (HLH)
    • Nawracające lub przedłużające się gorączki przypisywane rozregulowaniu układu odpornościowego
    • Populacja limfocytów T we krwi i/lub szpiku z immunofenotypem dużych limfocytów ziarnistych (LGL), z lub bez klonalności lub limfocytozy
    • Zaburzenie limfoproliferacyjne komórek T w przebiegu podstawowego defektu immunologicznego
    • Cytopenie o podłożu immunologicznym jednej linii wymagające transfuzji lub wsparcia GCSF lub 2 lub 3 linii z lub bez transfuzji lub wsparcia
    • Przewlekły aktywny EBV
  • Co najmniej jeden potencjalny spokrewniony pod względem HLA 7-8/8 (z wyłączeniem bliźniaka jednojajowego) lub niespokrewniony dawca (w HLA-A, -B, -C i -DR) lub dawca spokrewniony pod względem haploidentycznym pod względem HLA, w oparciu o wstępne wyszukiwanie niespokrewnionych dawców o niskiej rozdzielczości i/lub co najmniej jednego spokrewnionego biologicznie członka rodziny, który ma co najmniej 25% szans na dopasowanie haploidentyczne HLA i potencjalnie nadaje się do oddania na podstawie zgłoszonego wywiadu rodzinnego. Typowanie HLA potencjalnych dawców i/lub badanie mutacji nie musi być zakończone, aby się zakwalifikować.

  • Odpowiednia funkcja narządów końcowych, mierzona za pomocą:

    • Frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) większa lub równa 40% na podstawie echokardiogramu 2D ECHO lub frakcja skrócenia lewej komory większa lub równa 20% na podstawie ECHO u pacjentów otrzymujących RIC lub LVEF większa lub równa 30%, jeśli pacjent ma radiologiczne dowody zapalenia naczyń aorty, nerek lub tętnicy wieńcowej. LVEF większa lub równa 30% dla pacjentów otrzymujących IOC.
    • Badania czynnościowe płuc: DLco (skorygowane o hemoglobinę) i FEV1 większe lub równe 40% wartości należnej dla ramienia RIC i większe lub równe 30% wartości należnej dla ramienia MKOl; lub u dzieci, jeśli nie można wykonać testów czynnościowych płuc, nie powinno być objawów duszności spoczynkowej, nie ma potrzeby podawania dodatkowego tlenu, a nasycenie tlenem > 92% w powietrzu pokojowym. Obliczenia będą oparte na wartościach zgłoszonych w CRIS.
    • Bilirubina mniejsza lub równa 3,0 mg/dl (chyba że z powodu zespołu Gilberta lub hemolizy) u pacjentów otrzymujących RIC i bilirubina większa lub równa 5,0 mg/dl u pacjentów otrzymujących IOC (chyba że z powodu zespołu Gilberta lub hemolizy); AlAT i AspAT większe lub równe 5 x GGN u pacjentów otrzymujących RIC lub większe lub równe 10 x GGN u pacjentów otrzymujących IOC. Osoby, które są powyżej tych progów bilirubiny, ALT lub AST, mogą kwalifikować się do grupy RIC lub IOC, jeśli zostaną ocenione przez hepatologa, który uzna, że ​​nieprawidłowości w wynikach testów czynnościowych wątroby są potencjalnie odwracalne za pomocą HCT.
    • Szacunkowy klirens kreatyniny większy lub równy 50 ml/min/1,73 m^2, obliczone przy użyciu eGRF w laboratorium klinicznym dla dorosłych i wzoru Schwartza dla dzieci, jeśli eGFR nie zostało zgłoszone przez laboratorium kliniczne.
  • Karnofsky (dorośli) lub Lansky (dzieci) stan sprawności większy lub równy 50% lub stopień sprawności ECOG 2 lub niższy dla ramienia RIC i większy lub równy 30% lub stopień sprawności ECOG 3 lub niższy dla MKOl ramię
  • Zdolność podmiotu lub rodzica/opiekuna prawnego do zrozumienia i chęć podpisania pisemnego dokumentu świadomej zgody
  • Nie jest w ciąży ani nie karmi piersią. Ponieważ środki terapeutyczne stosowane w tym badaniu mogą być szkodliwe dla płodu, kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni muszą wyrazić zgodę na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji (hormonalnej lub barierowej metody antykoncepcji; abstynencja) przed włączeniem do badania i przez co najmniej jeden rok po allo. HCT. Jeśli kobieta zajdzie w ciążę lub podejrzewa, że ​​jest w ciąży w czasie, gdy ona lub jej partner uczestniczy w badaniu, powinna natychmiast poinformować o tym swojego lekarza prowadzącego.
  • Stan choroby: Osoby z zaburzeniami limfoproliferacyjnymi (LPD), LGL, HLH lub innymi zaburzeniami TCP/D, które wymagają standardowego leczenia w celu przygotowania do HCT, powinny być kierowane w stanie remisji, jeśli to możliwe. Jednak choroby te są często agresywne i wymagają szybkiej oceny pod kątem HCT przy jednoczesnej próbie ustalenia kontroli choroby poprzez podawanie standardowych terapii. Jeśli trwająca terapia choroby podstawowej poza NIH nie leży w najlepszym interesie uczestnika zgodnie z oceną kliniczną PI, wówczas pacjent może otrzymać standardowe leczenie jego/jej podstawowego zaburzenia TCP/D jako pomost do HCT na tym protokole, przed rozpoczęciem fazy badawczej badania. Jeśli okaże się, że pacjent nie będzie mógł przystąpić do HCT, musi zrezygnować z badania. Osoby otrzymujące standardową terapię zostaną poinformowane o terapii, związanym z nią ryzyku, potencjalnych korzyściach, alternatywach dla proponowanej terapii oraz możliwości otrzymania takiego samego leczenia w innym miejscu, poza protokołem badawczym.

KRYTERIA WYKLUCZENIA - ODBIORCA:

  • Pacjenci, którzy otrzymują jakiekolwiek inne środki badawcze, z wyjątkiem swoistych dla wirusa limfocytów T cytotoksycznych w celu leczenia infekcji wirusowej/reaktywacji przed allo HCT.
  • Prohibicyjna alergia na badany lek lub związki o podobnym składzie chemicznym lub biologicznym jak leki (e-ATG, steroidy, cyklofosfamid, busulfan, pentostatyna, takrolimus, MMF, G-CSF) stosowane w badaniu.
  • Czynne zaburzenie psychiczne, które zdaniem PI wiąże się ze znacznym ryzykiem naruszenia zgodności z protokołem przeszczepu lub które nie pozwala na odpowiednią świadomą zgodę
  • HIV-pozytywny lub inny nabyty niedobór odporności, który według PI wpływa na ocenę ciężkości TCP/D i/lub przypisanie klinicznych objawów niedoboru odporności do zaburzenia TCP/D.
  • Mutacja MagT1 i czynna potrzeba przyjmowania leków przeciwpłytkowych i/lub terapeutycznych leków przeciwkrzepliwych, których nie można przerwać w czasie aplazji
  • Brak odpowiedniego potencjału centralnego dostępu żylnego

KRYTERIA WŁĄCZENIA ZWIĄZANY Z DAWCĄ

  • Wiek większy lub równy 4 lat
  • Pokrewny dawca uznany za odpowiedniego i kwalifikującego się oraz chętnego do oddania na podstawie ocen klinicznych, który jest dodatkowo chętny do oddania próbek krwi, moczu i szpiku kostnego do badań. Spokrewnieni dawcy będą oceniani zgodnie z istniejącymi standardowymi zasadami i procedurami w celu określenia uprawnień i przydatności do dawstwa klinicznego. Należy zauważyć, że udział w tym badaniu jest oferowany wszystkim spokrewnionym dawcom, ale nie jest wymagany w przypadku dawstwa klinicznego, więc możliwe jest, że nie wszyscy spokrewnieni dawcy zapiszą się do tego badania.

KRYTERIA WYKLUCZENIA - POWIĄZANY DAWCA:

-Nic

KRYTERIA WŁĄCZENIA - DAWCA NIEPOWIĄZANY:

-Niespokrewnieni dawcy będą oceniani zgodnie z istniejącymi standardowymi zasadami i procedurami NMDP, dostępnymi pod adresem: http://bethematch.org/About-Us/Global- transplant-network/Standards/, z wyjątkiem dodatkowego wymogu badania statusu serologicznego EBV do celów klinicznych selekcji dawców. Należy pamiętać, że udział w tym badaniu jest oferowany wszystkim niespokrewnionym dawcom, ale nie jest wymagany w przypadku dawstwa klinicznego, więc możliwe jest, że nie wszyscy niespokrewnieni dawcy zapiszą się do tego badania. Niespokrewnieni dawcy rejestrują się tylko wtedy, gdy przekażą próbki badawcze, co jest opcjonalne.

KRYTERIA WYKLUCZENIA - DAWCA NIEPOWIĄZANY:

- Dawcy niespokrewnieni: brak kwalifikacji dawcy w ramach Narodowego Programu Dawców Szpiku (NMDP) zgodnie z obowiązującymi standardami NMDP, dostępnymi pod adresem: http://bethematch.org/About-Us/Global-transplant-network/Standards/. Wyjątki od kwalifikowalności dawców (np. podróże zagraniczne, tatuaże) nie wykluczają automatycznie dawcy i zostaną zweryfikowane przez PI.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa 1/Redukowane dawkowanie (RIC)
Ramię z obniżoną intensywnością kondycjonowania.
Procedura: Allogeniczny HSC
Przeszczep komórek macierzystych
Inne nazwy:
  • Allogeniczne komórki macierzyste układu krwiotwórczego (HSC)
Test diagnostyczny: EKG
Linia bazowa
Inne nazwy:
  • Elektrokardiogram
Lek: e-ATG
Podczas kondycjonowania immunosupresyjnego (IOC) oraz kondycjonowania o zredukowanej intensywności (RIC).
Inne nazwy:
  • Atgam
  • Globulina antytymosytowa (konia)
Procedura: Warunkowanie Immunosupresją Wyłącznie
Koński globulin przeciwtymocytarny (e-ATG) 40 mg/kg dożylnie (IV) raz dziennie w dniach -14 i -13. Prednizon: Dawki stopniowo zmniejszane, podawane doustnie codziennie, oraz podawane przed każdą dzienną dawką e-ATG w dniach -14 i -13. Pentostatyna: 4 mg/m²/dobę IV w dniach -9 i -5, cyklofosfamid: 5 mg/kg doustnie codziennie w dniach od -9 do -2.
Inne nazwy:
  • MKOl
Procedura: Kondycjonowanie o obniżonej intensywności
Końska globulina antytymocytarna (e-ATG) 40 mg/kg dożylnie (IV) raz dziennie w dniach -14 i -13. Prednizon: Dawki stopniowo zmniejszane, podawane doustnie codziennie oraz przed każdą dzienną dawką e-ATG w dniach -14 i -13. Pentostatyna: 4 mg/m^2/dzień IV w dniach -11 i -7, cyklofosfamid: 5 mg/kg doustnie codziennie w dniach od -11 do -4, Busulfan IV, dawkowany farmakokinetycznie, w dniach -3 i -2.
Inne nazwy:
  • RIC
Lek: Profilaktyka GVHD
Wysokie dawki cyklofosfamidu po przeszczepie (PTCy) 25-50 mg/kg w dniach +3 i +4, Mesna: dawkowanie oparte na masie ciała 25-50 mg/kg, takrolimus 0,02 mg/kg w dniach od +5 do +90 oraz mofetyl mykofenolanu (MMF) 15 mg/kg w dniach od +5 do +25.
Inne nazwy:
  • Profilaktyka choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi
Lek: Bisulfan
Podczas kondycjonowania o zmniejszonej intensywności (RIC).
Inne nazwy:
  • Busulfex
  • Myleran
Lek: Prednizon
Podczas kondycjonowania immunosupresyjnego (IOC) i kondycjonowania o obniżonej intensywności (RIC).
Inne nazwy:
  • Deltazon
Lek: Cyklofosfamid
Podczas immunosupresyjnego kondycjonowania wyłącznie (IOC), kondycjonowania o zmniejszonej intensywności (RIC) oraz profilaktyki choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD).
Inne nazwy:
  • Cytoksan
  • Neosar
Lek: MMF
Podczas profilaktyki choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD).
Inne nazwy:
  • CellCept
  • Mykofenolan mofetylu
Lek: Mesna
Podczas profilaktyki choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD).
Inne nazwy:
  • Mesnex
  • Uromiteksan
Lek: Takrolimus
Podczas profilaktyki choroby przeszczep przeciw gospodarzowi (GVHD).
Inne nazwy:
  • Prograf
Lek: Pentostatyna
Podczas kondycjonowania immunosupresyjnego (IOC) oraz kondycjonowania o obniżonej intensywności (RIC).
Inne nazwy:
  • Nipent
  • Deoksykoformycyna
Test diagnostyczny: PFT
Badanie przesiewowe ≤4 tygodnie przed leczeniem (rx), Dzień +180 (≤ 14 dni), Dzień +36 (± 21 dni), Dzień +548 (18 miesięcy) (± 28 dni) oraz po 2 latach i corocznie do +5 lat (± 56 dni).
Inne nazwy:
  • Testy funkcji płuc
Test diagnostyczny: DEXA
Linia bazowa, dzień +365 (± 21 dni), po 2 latach i corocznie przez kolejne +5 lat (± 56 dni), oraz zgodnie z zaleceniami klinicznymi po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych (HCT).
Inne nazwy:
  • Dwuenergetyczna absorpcjometria rentgenowska
Procedura: Aspiracja i biopsja szpiku kostnego
Linia bazowa, Dzień +60 (± 3 dni) i Dzień +365 (±21 dni).
Inne nazwy:
  • BM aspirate & bx
Test diagnostyczny: Echo 2D
Badanie wstępne ≤4 tygodni przed leczeniem (rx), Dzień +180 (≤ 14 dni), Dzień +36 (± 21 dni), Dzień +548 (18 miesięcy) (± 28 dni) oraz po 2 latach i corocznie do +5 lat (± 56 dni).
Inne nazwy:
  • 2-wymiarowa echokardiografia
Eksperymentalny: Arm 2/Immunosuppression-only Conditioning (IOC)
Ramię kondycjonowania tylko immunosupresją.
Procedura: Allogeniczny HSC
Przeszczep komórek macierzystych
Inne nazwy:
  • Allogeniczne komórki macierzyste układu krwiotwórczego (HSC)
Test diagnostyczny: EKG
Linia bazowa
Inne nazwy:
  • Elektrokardiogram
Lek: e-ATG
Podczas kondycjonowania immunosupresyjnego (IOC) oraz kondycjonowania o zredukowanej intensywności (RIC).
Inne nazwy:
  • Atgam
  • Globulina antytymosytowa (konia)
Procedura: Warunkowanie Immunosupresją Wyłącznie
Koński globulin przeciwtymocytarny (e-ATG) 40 mg/kg dożylnie (IV) raz dziennie w dniach -14 i -13. Prednizon: Dawki stopniowo zmniejszane, podawane doustnie codziennie, oraz podawane przed każdą dzienną dawką e-ATG w dniach -14 i -13. Pentostatyna: 4 mg/m²/dobę IV w dniach -9 i -5, cyklofosfamid: 5 mg/kg doustnie codziennie w dniach od -9 do -2.
Inne nazwy:
  • MKOl
Lek: Profilaktyka GVHD
Wysokie dawki cyklofosfamidu po przeszczepie (PTCy) 25-50 mg/kg w dniach +3 i +4, Mesna: dawkowanie oparte na masie ciała 25-50 mg/kg, takrolimus 0,02 mg/kg w dniach od +5 do +90 oraz mofetyl mykofenolanu (MMF) 15 mg/kg w dniach od +5 do +25.
Inne nazwy:
  • Profilaktyka choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi
Lek: Bisulfan
Podczas kondycjonowania o zmniejszonej intensywności (RIC).
Inne nazwy:
  • Busulfex
  • Myleran
Lek: Prednizon
Podczas kondycjonowania immunosupresyjnego (IOC) i kondycjonowania o obniżonej intensywności (RIC).
Inne nazwy:
  • Deltazon
Lek: Cyklofosfamid
Podczas immunosupresyjnego kondycjonowania wyłącznie (IOC), kondycjonowania o zmniejszonej intensywności (RIC) oraz profilaktyki choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD).
Inne nazwy:
  • Cytoksan
  • Neosar
Lek: MMF
Podczas profilaktyki choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD).
Inne nazwy:
  • CellCept
  • Mykofenolan mofetylu
Lek: Mesna
Podczas profilaktyki choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD).
Inne nazwy:
  • Mesnex
  • Uromiteksan
Lek: Takrolimus
Podczas profilaktyki choroby przeszczep przeciw gospodarzowi (GVHD).
Inne nazwy:
  • Prograf
Lek: Pentostatyna
Podczas kondycjonowania immunosupresyjnego (IOC) oraz kondycjonowania o obniżonej intensywności (RIC).
Inne nazwy:
  • Nipent
  • Deoksykoformycyna
Test diagnostyczny: PFT
Badanie przesiewowe ≤4 tygodnie przed leczeniem (rx), Dzień +180 (≤ 14 dni), Dzień +36 (± 21 dni), Dzień +548 (18 miesięcy) (± 28 dni) oraz po 2 latach i corocznie do +5 lat (± 56 dni).
Inne nazwy:
  • Testy funkcji płuc
Test diagnostyczny: DEXA
Linia bazowa, dzień +365 (± 21 dni), po 2 latach i corocznie przez kolejne +5 lat (± 56 dni), oraz zgodnie z zaleceniami klinicznymi po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych (HCT).
Inne nazwy:
  • Dwuenergetyczna absorpcjometria rentgenowska
Procedura: Aspiracja i biopsja szpiku kostnego
Linia bazowa, Dzień +60 (± 3 dni) i Dzień +365 (±21 dni).
Inne nazwy:
  • BM aspirate & bx
Test diagnostyczny: Echo 2D
Badanie wstępne ≤4 tygodni przed leczeniem (rx), Dzień +180 (≤ 14 dni), Dzień +36 (± 21 dni), Dzień +548 (18 miesięcy) (± 28 dni) oraz po 2 latach i corocznie do +5 lat (± 56 dni).
Inne nazwy:
  • 2-wymiarowa echokardiografia
Brak interwencji: Grupa 3/Dawca
Zdrowy dawca – dawcy dla biorców w ramieniu 1 lub ramieniu 2.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek biorców, którzy przeżyli z chimeryzmem komórek T dawcy >50% i bez niewydolności przeszczepu w 180 dni po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych (HCT) zgłoszony z 80% przedziałem ufności
Ramy czasowe: Dzień +180 po HCT
Procent biorców z > 50% chimeryzmem komórek T dawcy i bez zgonu lub niewydolności przeszczepu. Zdarzenie niewydolności przeszczepu definiuje się jako pierwotną lub wtórną niewydolność przeszczepu, przy braku nawrotu złośliwego nowotworu szpiku.
Dzień +180 po HCT
Odsetek biorców, którzy przeżyli z >50% chimeryzmem komórek T dawcy i bez niewydolności przeszczepu w 180 dniu po przeszczepie komórek krwiotwórczych (HCT), podany z 95% przedziałem ufności
Ramy czasowe: Dzień +180 po -HCT
Odsetek biorców z chimeryzmem komórek T dawcy > 50% i bez zgonu lub niewydolności przeszczepu. Zdarzenie niewydolności przeszczepu jest definiowane jako pierwotna lub wtórna niewydolność przeszczepu, przy braku nawrotu złośliwego nowotworu szpiku.
Dzień +180 po -HCT

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kumulacyjna częstość śmiertelności związanej z przeszczepem
Ramy czasowe: Dzień +180 oraz 1 rok po przeszczepie
Kumulacyjna częstość występowania śmiertelności związanej z przeszczepem po 180 dniach i 1 roku po przeszczepie.
Śmiertelność związana z przeszczepem jest definiowana jako każdy zgon, który występuje poza kontekstem przeszczepienia komórek krwiotwórczych (HCT) po allogenicznym nawrocie nowotworu przed przeszczepem lub zaburzeń limfoidalnych.
Dzień +180 oraz 1 rok po przeszczepie
Skumulowana częstość wtórnego odrzucenia przeszczepu
Ramy czasowe: 1-, 3- i 5-letni okres po przeszczepie
Skumulowana częstość wtórnego odrzucenia przeszczepu w ciągu 1 roku po transplantacji. Wtórne odrzucenie przeszczepu definiuje się jako początkową chimeryzm mieloidalny dawcy krwi lub szpiku ≥5%, spadający do <5% w kolejnych pomiarach. <5% wskazuje na odrzucenie przeszczepu (niepożądany wynik).
1-, 3- i 5-letni okres po przeszczepie
Procentowe prawdopodobieństwo całkowitego przeżycia (OS)
Ramy czasowe: 1-, 3- i 5-letnie po przeszczepie
OS definiuje się jako czas wyrażony w pełnych dniach od przeszczepienia komórek krwiotwórczych (HCT) do śmierci z jakiejkolwiek przyczyny, a żyjących biorców cenzurowano w momencie ostatniego kontaktu.
1-, 3- i 5-letnie po przeszczepie
Odsetek uczestników, którzy osiągają chimerizm w określonych dniach, wśród tych, którzy nie osiągnęli do 60. dnia lub nie osiągnęli
Ramy czasowe: Dzień +21, +28, +35, +42 i +60 po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych (HCT)

Procent uczestników, którzy osiągają wczesną chimeryzm (>50% chimeryzm komórek T) w określonych dniach, wśród tych, u których wystąpiła niepowodzenie do 60 dnia lub nie.
Porównanie ma być przeprowadzone za pomocą dokładnego testu Fishera.

Chimeryzm to procent komórek dawcy we krwi obwodowej.
Dzień +21, +28, +35, +42 i +60 po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych (HCT)
Procent populacji limfocytów T dawcy w dniach +28, +42, +60, +100, +180 oraz 1 rok po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych (HCT)
Ramy czasowe: Dzień +28, +42, +60, +100, +180 oraz 1 rok po transplantacji komórek krwiotwórczych
Procent populacji limfocytów T dawcy w dniach +28, +42, +60, +100, +180 i 1 rok po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych.
Dzień +28, +42, +60, +100, +180 oraz 1 rok po transplantacji komórek krwiotwórczych
Skumulowana częstość występowania przewlekłej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (cGVHD)
Ramy czasowe: 1 i 2 lata po przeszczepie
Krzywe skumulowanej częstości występowania przewlekłej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi oraz dwustronne 95% przedziały ufności w 1 i 2 lata po przeszczepie. cGVHD oceniano zgodnie z kryteriami konsensusu National Institutes of Health (NIH) z 2014 roku dotyczącymi badań klinicznych w przewlekłej GVHD. Osiem narządów będzie ocenianych w skali 0-3.
1 i 2 lata po przeszczepie
Skumulowana częstość występowania ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (aGVHD) po 1 roku
Ramy czasowe: 1 rok po przeszczepie
Krzywe skumulowanej częstości ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi oraz dwustronne przedziały ufności 95% w 1 roku po przeszczepie zgodnie z kryteriami Keystone z Konferencji Konsensusowej z 1994 roku dotyczącej stopniowania ostrej GVHD.
Ostra GVHD jest definiowana jako dowolny stopień, stopień 2, 3 lub 4 oraz ostra GVHD stopnia 3-4.
Kryteria Keystone stanowią podstawę do stopniowania ostrej GVHD w następujący sposób: Stopniowanie narządowo-specyficzne: Każdy zajęty narząd (skóra, wątroba, jelita) jest stopniowany od 0 (brak) do 4 (ciężkie).
Ogólne stopniowanie (I-IV): Na podstawie najcięższego zajęcia narządu.
Skóra (Stopień 0-4): Na podstawie procentowego zajęcia powierzchni ciała (BSA) (np. <25% dla stopnia 1, >50% dla stopnia 3, pęcherze dla stopnia 4).
Wątroba (Stopień 0-4): Na podstawie poziomów całkowitej bilirubiny w surowicy (np. 2-2.9 mg/dL dla stopnia 1, >15 mg/dL dla stopnia 4).
Jelita (Stopień 0-4): Na podstawie objętości i ciężkości biegunki (np. >500 mL/dzień dla stopnia 1, >2000 mL/dzień lub niedrożność jelit/ciężki ból dla stopnia 4).
Górny odcinek przewodu pokarmowego: Uwzględniony w klasyfikacji, z określonymi kryteriami stopniowania.
1 rok po przeszczepie
Procentowe prawdopodobieństwo przeżycia bez zdarzenia (EFS)
Ramy czasowe: 1, 3 i 5 lat po przeszczepie
EFS definiuje się jako czas od przeszczepienia do śmierci z jakiejkolwiek przyczyny lub innego zdarzenia, w tym nawrotu choroby, niewydolności przeszczepu, ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD) w stopniu 3-4, przewlekłej GVHD wymagającej leczenia ogólnoustrojowego lub otrzymania infuzji komórek dawcy po przeszczepieniu.
1, 3 i 5 lat po przeszczepie
Kumulacyjna częstość występowania pierwotnej niewydolności przeszczepu w dniu +60
Ramy czasowe: Dzień +60
Pierwotna niewydolność przeszczepu w dniu +60 oszacowana z użyciem krzywych skumulowanej częstości i 95% dwustronnych przedziałów ufności. Pierwotna niewydolność przeszczepu jest zdefiniowana jako < 5% chimeryzmu mieloidalnego dawcy we krwi i/lub szpiku kostnym we wszystkich ocenach do dnia +60 włącznie, przy braku nawrotu złośliwego nowotworu szpiku.
Dzień +60
Odsetek uczestników z nawrotem choroby limfoproliferacyjnej/chłoniaka po 1, 3 i 5 latach po przeszczepie komórek krwiotwórczych (HCT)
Ramy czasowe: 1, 3 i 5 lat po-HCT
Nawrót choroby limfoproliferacyjnej/chłoniaka po 1, 3 i 5 latach po HCT oszacowany za pomocą krzywych skumulowanej częstości występowania i dwustronnych 95% przedziałów ufności w każdym punkcie czasowym.
1, 3 i 5 lat po-HCT
Procentowe prawdopodobieństwo przeżycia bez choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD) i bez niewydolności przeszczepu (GGFS)
Ramy czasowe: 1, 3 i 5 lat po transplantacji komórek krwiotwórczych (HCT)
Prawdopodobieństwa GGFS oszacowano metodą Kaplana-Meiera. GGFS jest
1, 3 i 5 lat po transplantacji komórek krwiotwórczych (HCT)
Procentowe prawdopodobieństwo przeżycia wolnego od nawrotu i choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD) (GRFS)
Ramy czasowe: 1, 3 i 5 lat po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych (HCT)
GRFS oszacowano metodą Kaplana-Meiera. Przeżycie wolne od nawrotu jest
1, 3 i 5 lat po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych (HCT)
Skumulowane częstości wykrywania wirusa cytomegalii (CMV), wirusa BK (BK), adenowirusa, ludzkiego wirusa opryszczki typu 6 (HHV6), wirusa JC (JCV) oraz wirusa Epsteina-Barr (EBV) we krwi w dniu +100 po HCT
Ramy czasowe: dzień +100 po HCT
Kumulatywne częstości wykrycia CMV, BK, adenowirusa, HHV6, JCV i EBV we krwi w dniu +100 po HCT oszacowane przy użyciu krzywych częstości kumulacyjnej wraz z dwustronnymi 95% przedziałami ufności.
dzień +100 po HCT
Odsetek populacji komórek B dawcy w dniach +28, +42, +60, +100, +180 oraz po 1 roku od przeszczepu
Ramy czasowe: Dzień +28, +42, +60, +100, +180 oraz 1 rok po przeszczepie
Odsetek populacji limfocytów B dawcy w dniach +28, +42, +60, +100, +180 oraz po 1 roku po przeszczepie.
Dzień +28, +42, +60, +100, +180 oraz 1 rok po przeszczepie
Procent populacji komórek naturalnych zabójców dawcy (NK) w dniach +28, +42, +60, +100, +180 oraz 1 rok po przeszczepie
Ramy czasowe: Dni +28, +42, +60, +100, +180 oraz 1 rok po przeszczepie
Procent populacji komórek NK (natural killer) dawcy w dniach +28, +42, +60, +100, +180 oraz 1 rok po przeszczepie.
Dni +28, +42, +60, +100, +180 oraz 1 rok po przeszczepie
Procent populacji komórek mieloidalnych dawcy w dniach +28, +42, +60, +100, +180 oraz 1 rok po przeszczepie
Ramy czasowe: Dzień +28, +42, +60, +100, +180 oraz rok po przeszczepie
Procent populacji komórek mieloidalnych dawcy w dniach +28, +42, +60, +100, +180 oraz 1 rok po przeszczepie.
Dzień +28, +42, +60, +100, +180 oraz rok po przeszczepie

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z poważnymi i/lub niepoważnymi zdarzeniami niepożądanymi ocenianymi według wspólnej terminologii kryteriów zdarzeń niepożądanych (CTCAE v5.0)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia kondycjonowania do powrotu do wartości wyjściowych/stabilizacji, 30 dni po zakończeniu terapii, przerwania terapii lub wycofania z badania, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej dla wszystkich zdarzeń niepożądanych, a następnie zbieranie zdarzeń niepożądanych według uznania głównego badacza, średnio 2 lata.
Oto liczba uczestników z poważnymi i/lub niepoważnymi działaniami niepożądanymi ocenianymi według Wspólnej Terminologii Działań Niepożądanych (CTCAE v5.0). Niepoważne działanie niepożądane to każde niepożądane zdarzenie medyczne. Poważne działanie niepożądane to działanie niepożądane lub podejrzana reakcja niepożądana, która prowadzi do śmierci, zagrażającemu życiu doświadczeniu związanemu z lekiem, hospitalizacji, zakłóceniu zdolności do prowadzenia normalnych funkcji życiowych, wady wrodzonej/wady urodzeniowej lub ważnych zdarzeń medycznych, które zagrażają pacjentowi lub uczestnikowi i mogą wymagać interwencji medycznej lub chirurgicznej, aby zapobiec jednemu z wcześniej wymienionych skutków.
Od rozpoczęcia kondycjonowania do powrotu do wartości wyjściowych/stabilizacji, 30 dni po zakończeniu terapii, przerwania terapii lub wycofania z badania, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej dla wszystkich zdarzeń niepożądanych, a następnie zbieranie zdarzeń niepożądanych według uznania głównego badacza, średnio 2 lata.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Śledczy

  • Główny śledczy: Dimana Dimitrova, M.D., National Cancer Institute (NCI)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

  • Dimitrova D, et al. BK virus-associated hemorrhagic cystitis in posttransplant cyclophosphamide-based allogeneic hematopoietic cell transplantation (HCT) for immune deficiency or dysregulation. The 50th Annual Meeting of the European Society for Blood and Marrow Transplantation; Glasgow, United Kingdom; April 16, 2024.
  • Cusmano A, Soldatos A, Notarangelo L, Grimes A, Makkeyah S, Selim L, Kanakry J, Dimitrova D. Allogeneic hematopoietic cell transplantation (HCT) in two pediatric patients with central nervous system-restricted familial hemophagocytic lymphohistiocytosis. The 50th Annual Meeting of the European Society for Blood and Marrow Transplantation; Glasgow, United Kingdom; April 15, 2024. (presenting and senior author)
  • Cusmano A, Maher J, Gomez-Lobo V, Freeman A, Uzel G, Kanakry JA, Dimitrova D. Ovarian function following reduced intensity conditioning (RIC) allogeneic hematopoietic cell transplantation (HCT): how fertile is the future? Transplantation and Cellular Therapy Meetings of ASTCT and CIBMTR; San Antonio, TX; February 22, 2024. (presenting and senior author)
  • Dimitrova D, et al. Pre-Transplant Anti-CD20 Monoclonal Antibody Therapy Affects the Donor-Derived Hematopoietic Compartment in Allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation (HCT) Recipients. The 49th Annual Meeting of the European Society for Blood and Marrow Transplantation; Paris, France; April 23-26, 2023.
  • Dimitrova D, et al. Humoral Reconstitution after Allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation (HCT) in Patients Pretreated with Targeted Anti-CD20 Therapy. Transplantation and Cellular Therapy Meetings of ASTCT and CIBMTR; Orlando, FL; February 16, 2023.
  • Dimitrova D, Napier S, Stokes A, Uzel G, Miljkovic M, Pittaluga S, Wang H, Notarangelo LD, Ombrello AK, Stone D, Cuellar-Rodriguez J, Wilder J, Hicks SN, Sadler JL, Fowler DH, Gress RE, Kanakry CG, Kanakry JA. Distal Equine Anti-Thymocyte Globulin (ATG) As an Adjunct to Reduced Intensity Conditioning and Posttransplantation Cyclophosphamide (PTCy) for Allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation (HCT) in Patients with Benign and Malignant Disorders of T Cell Proliferation or Dysregulation. Transplantation and Cellular Therapy Meetings of ASTCT and CIBMTR; virtual; February 8-12, 2021.
  • Dimitrova D, Uzel G, Notarangelo LD, Ombrello AK, Stone D, Parta M, Carroll E, Wilder J, Hicks SN, Sadler JL, Fowler DH, Gress RE, Kanakry CG, Kanakry JA. Novel Reduced Intensity Conditioning (RIC) Approach to Allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation (HCT) in Patients with Benign and Malignant Disorders of T Cell Proliferation or Dysregulation. The 46th Annual Meeting of the European Society for Blood and Marrow Transplantation; virtual; August 2020.
  • Rechache, Kamil & Dimitrova, Dimana & Feng, Xingmin & Flomerfelt, Francis & Napier, Scott & Sponaugle, Jennifer & Stokes, Anita & Hyder, Mustafa & McKeown, Christi & Wilder, Jennifer & Baruffaldi, Judy & Chai, Amy & Walker, Melissa & Gress, Ronald & Kanakry, Christopher & Kanakry, Jennifer. (2022). Distally-Timed Equine Antithymocyte Globulin (eATG) in Allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation (HCT) Conditioning - Pharmacokinetics and the Relationship between Total E-ATG Levels, Pre-HCT Absolute Lymphocyte Count, Immune Reconstitution, and Graft-Versus-Host Responses. Transplantation and Cellular Therapy. 28. S80. 10.1016/S2666-6367(22)00254-8.
  • Kamil A. Rechache, Natalia S. Nunes, Xingmin Feng, Francis A Flomerfelt, William Telford, Brian Dawson, Thomas E. Hughes, Syed Muhammad Salman Shah, Jennifer Sponaugle, Amy Chai, Jessenia Campos, Mustafa A. Hyder, Dimana Dimitrova, Christopher G. Kanakry, Jennifer A. Kanakry,The Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of Distally-Timed Eatg in Allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation Conditioning,Transplantation and Cellular Therapy,Volume 31, Issue 2, Supplement,2025,Pages S174-S175,ISSN 2666-6367,https://doi.org/10.1016/j.jtct.2025.01.269.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 września 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

3 kwietnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

3 kwietnia 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 września 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 września 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

10 września 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 180135
  • 18-C-0135

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

.Wszystkie IChP odnotowane w dokumentacji medycznej zostaną udostępnione śledczym na żądanie. Ponadto wszystkie dane sekwencjonowania genomowego na dużą skalę zostaną udostępnione subskrybentom dbGaP.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Dane kliniczne dostępne w trakcie badania i bezterminowo. Dane genomowe są dostępne po przesłaniu danych genomowych zgodnie z protokołem planu GDS tak długo, jak długo baza danych jest aktywna.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Dane kliniczne zostaną udostępnione i za zgodą PI badania. Dane genomowe są udostępniane za pośrednictwem dbGaP poprzez zapytania do opiekunów danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroby układu odpornościowego

Badania kliniczne na Allogeniczny HSC

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Brazil

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj