Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Allogeeninen hematopoieettinen solusiirto T-solujen lisääntymishäiriöiden ja/tai säätelyhäiriöiden vuoksi

torstai 26. helmikuuta 2026 päivittänyt: Dimana Dimitrova, National Cancer Institute (NCI)

Vaiheen II koe allogeenisesta hematopoieettisesta solusiirrosta T-solujen lisääntymishäiriöiden ja/tai säätelyhäiriöiden varalta

Tausta:

Luuytimessä olevat veren kantasolut saavat kaikki solut normaalisti puolustamaan kehoa taudeilta. Allogeeninen veri tai luuydinsiirto on, kun nämä kantasolut siirretään ihmiseltä toiselle. Tutkijat uskovat, että tämä hoito voi tarjota uuden, terveen immuunijärjestelmän korjaamaan T-soluongelmia joillakin ihmisillä.

Tavoite:

Sen selvittämiseksi, onko allogeeninen veri tai luuydinsiirto turvallinen ja tehokas hoidettaessa ihmisiä, joilla on T-soluongelmia.

Kelpoisuus:

Luovuttaja: 4-vuotiaat ja sitä vanhemmat terveet ihmiset

Vastaanottajat: Samanikäiset ihmiset, joilla on terveysongelmia aiheuttava epänormaali T-solutoiminta

Design:

Kaikki osallistujat seulotaan:

  • Lääketieteellinen historia
  • Fyysinen koe
  • Veri-, sydän- ja virtsakokeet

Luovuttajalle tehdään myös EKG ja rintakehän röntgen. Heille voidaan tehdä laskimotestaus tai anestesiaa edeltävä testi.

Vastaanottajille tehdään myös keuhkotestit.

Joillekin osallistujille tehdään skannauksia ja/tai luuydin kerätään neulalla lonkkaluista.

Lahjoittajat oppivat lääkkeistä ja toiminnoista välttääkseen ja toistaakseen joitain seulontatestejä.

Jotkut luovuttajat jäävät sairaalaan yön yli ja heiltä kerätään luuydintä nukutuksessa.

Muut luovuttajat saavat rokotteita useiden päivien ajan solujen stimuloimiseksi. Heiltä poistetaan veri muoviputkella (IV) käsivarren laskimoon. Kone poistaa kantasolut ja palauttaa loput verestä toiseen käsivarteen.

Vastaanottajat saavat:

  • Lisää luuydintä ja pieni luunpala poistettu
  • Hammaslääkärin, ruokavalion ja sosiaalityöntekijän konsultaatiot
  • Skannaukset
  • Kemoterapia ja vasta-ainehoito 2 viikon ajan
  • Katetri asetetaan rinta- tai kaulalaskimoon luovuttajien kantasolujen vastaanottamiseksi
  • Useiden viikkojen sairaalahoito, jossa on enemmän lääkkeitä ja toimenpiteitä
  • Useita seurantakäyntejä...

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tausta:

  • T-solujen lisääntymisen ja/tai säätelyn häiriöt (TCP/D) voivat johtaa T-solujen lymfoproliferatiivisiin häiriöihin, autoimmuniteettiin, infektioon ja poikkeavaan immuuniaktivaatioon, mikä johtaa elinten toimintahäiriöihin, sairastumiseen ja kuolleisuuteen.
  • Allogeenisellä hematopoieettisella solusiirrolla (HCT) on potentiaalia parantaa TCP/D-häiriöitä.
  • Potilailla, joilla on TCP/D, voi olla suurempi riski saada siirteen hylkiminen ja/tai sairauden uusiutuminen.

Ensisijainen tavoite:

- Käsivarresta erikseen: Arvioida niiden vastaanottajien prosenttiosuus, joilla on >50 % luovuttajan T-solukimerismi ja siirteen epäonnistuminen vapaana päivänä +180 HCT:n jälkeen

Kelpoisuus:

  • Ikä yli tai yhtä suuri kuin 4 vuotta

  • TCP/D:n aiemman vakavuuden katsotaan olevan riittävä takaamaan HCT:n, joka täyttää vähintään yhden alla olevista kriteereistä:

    • Tunnistettu ituradan T-soluja aktivoiva mutaatio PI3k-reitissä
    • Tunnistettu ADA2-puutos (kaksialleeliset mutaatiot CECR1:ssä (ADA2) ja/tai fenotyyppisesti alhainen ADA2-taso), joka johtaa kroonista GCSF-hoitoa vaativaan neutropeniaan tai verensiirrosta riippuvaiseen anemiaan tai trombosytopeniaan
    • T-solujen aiheuttama maksan, pernan, imusolmukkeiden, ytimen, keuhkojen, suoliston tai muiden elinten T-solujen tunkeutuminen laboratorio-, röntgen- ja/tai anatomisen patologian arvioinnin perusteella, mikä johtaa elimen toimintahäiriöön ja/tai organomegaliaan
    • Piilevä herpesvirusinfektio T-lymfosyyteissä
    • Hemofagosyyttisen lymfohistiosytoosin (HLH) historia tai aktiivinen näyttö
    • Toistuva tai pitkittynyt kuume, joka johtuu immuunijärjestelmän häiriöistä
    • T-solupopulaatio veressä ja/tai luuytimessä, jossa on suurirakeisten lymfosyyttien (LGL) immunofenotyyppiä, klonaalisuuden tai lymfosytoosin kanssa tai ilman
    • T-solulymfoproliferatiivinen häiriö taustalla olevan immuunivaurion taustalla
    • Yhden linjan immuunivälitteiset sytopeniat, jotka vaativat verensiirtoa tai GCSF-tukea, tai 2 tai 3 linjan sytopeniat verensiirron tai tuen kanssa tai ilman
    • Krooninen aktiivinen Epstein-Barr-virus (EBV)
  • Vähintään yksi potentiaalisesti sopiva 7-8/8 HLA-yhteensopiva sukulainen tai ei-sukulainen luovuttaja tai HLA-haploidenttinen sukulainen luovuttaja
  • Riittävä pääteelinten toiminta
  • Ei raskaana tai imetä
  • HIV negatiivinen
  • Sairauden tila: Koehenkilöt, joilla on pahanlaatuinen kasvain, tulee lähettää remissiovaiheessa arvioitavaksi, jos mahdollista, vaikka monien näiden sairauksien aggressiivinen luonne edellyttää mahdollista tarvetta rekisteröidä koehenkilöitä tutkimukseen ja hoitaa tavanomaisilla hoidoilla ennen protokollahoitoon (HCT) siirtymistä.

Design:

  • Mukana on kaksi käsivartta, jotka vaihtelevat ehdollisen intensiteetin suhteen - vain immunosuppressiota säätelevä (IOC) käsivarsi korkean riskin kohteille ja alennetun intensiteetin ehdoin (RIC) käsi.
  • IOC-haara: hevosen anti-tymosyyttiglobuliini (e-ATG) 40 mg/kg/vrk IV päivinä -14 ja -13, pentostatiini 4 mg/m^2/vrk IV päivinä -9 ja -5, pieniannoksinen syklofosfamidi suun kautta päivittäin päivinä -9 - -2

  • RIC-haara: e-ATG 40 mg/kg/vrk IV päivinä -14 ja -13, pentostatiini 4 mg/m^2/vrk IV päivinä -11 ja -7, pieniannoksinen syklofosfamidi suun kautta päivittäin päivinä -11 -4; busulfaani IV, farmakokineettisesti annosteltu, päivinä -3 ja -2.

    -- Koehenkilöt määrätään IOC-ryhmään, jos heillä on merkittäviä elinten lopputoiminnan toimintahäiriöitä ja katsotaan, että busulfaania sisältävä hoito-ohjelma voisi todennäköisesti liittyä sietämättömiin tai hengenvaarallisiin toksisuuksiin potilaalle. Koehenkilöt määrätään myös IOC-ryhmään, jos heillä on DNA:n korjausvika, telomeerien ylläpitovirhe tai familiaalinen syöpäalttiusoireyhtymä, joka edellyttää kemoterapian rajoittamista mahdollisimman paljon tulevan syöpäriskin ehkäisemiseksi.

  • Perifeerisen veren kantasolut ovat suositeltu siirteen lähde, vaikka luuydin on sallittu

  • GVHD:n profylaksi:

    • PTCy päivinä +3 ja +4 (50 mg/kg/vrk RIC-haarassa ja 25 mg/kg/vrk IOC-haarassa, mahdollisuus 25 mg/kg/vrk RIC-haarassa), takrolimuusi päivinä + 5 - +90 ja rahamarkkinarahasto päivinä +5 - +25.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

71

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55401
        • National Marrow Donor Program

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Kuvaus

  • SISÄLLYSkriteerit – VASTAAJA:
  • Ikä yli tai yhtä suuri kuin 4 vuotta

  • TCP/D:n aiemman vakavuuden katsotaan olevan riittävä takaamaan HCT:n, joka täyttää vähintään yhden alla olevista kriteereistä:

    • Tunnistettu ituradan T-soluja aktivoiva mutaatio PI3k-reitissä
    • Tunnistettu ADA2-puutos (kaksialleeliset mutaatiot CECR1:ssä (ADA2) ja/tai fenotyyppisesti alhainen ADA2-taso), joka johtaa kroonista GCSF-hoitoa vaativaan neutropeniaan tai verensiirrosta riippuvaiseen anemiaan tai trombosytopeniaan
    • T-solujen aiheuttama maksan, pernan, imusolmukkeiden, ytimen, keuhkojen, suoliston tai muiden elinten T-solujen tunkeutuminen laboratorio-, röntgen- ja/tai anatomisen patologian arvioinnin perusteella, mikä johtaa elimen toimintahäiriöön ja/tai organomegaliaan
    • Piilevä herpesvirusinfektio T-lymfosyyteissä
    • Hemofagosyyttisen lymfohistiosytoosin (HLH) historia tai aktiivinen näyttö
    • Toistuva tai pitkittynyt kuume, joka johtuu immuunijärjestelmän häiriöistä
    • T-solupopulaatio veressä ja/tai luuytimessä, jossa on suurirakeisten lymfosyyttien (LGL) immunofenotyyppiä, klonaalisuuden tai lymfosytoosin kanssa tai ilman
    • T-solulymfoproliferatiivinen häiriö taustalla olevan immuunivaurion taustalla
    • Yhden linjan immuunivälitteiset sytopeniat, jotka vaativat verensiirtoa tai GCSF-tukea, tai 2 tai 3 linjan sytopeniat verensiirron tai tuen kanssa tai ilman
    • Krooninen aktiivinen EBV
  • Vähintään yksi potentiaalinen 7-8/8 HLA-yhteensopiva sukulainen (pois lukien identtinen kaksos) tai ei-sukulainen luovuttaja (HLA-A, -B, -C ja -DR) tai HLA-haploidenttiseen sukulainen luovuttaja, alkuperäisen perusteella matalaresoluutioinen riippumaton luovuttajan haku ja/tai vähintään yksi biologisesti läheinen perheenjäsen, jolla on vähintään 25 %:n todennäköisyys olla vähintään HLA-haploidenttinen ja joka on mahdollisesti soveltuva luovuttamaan raportoidun sukuhistorian perusteella. Mahdollisten luovuttajien HLA-tyypitystä ja/tai mutaatiotestausta ei tarvitse suorittaa kelpoisuuden saamiseksi.

  • Riittävä pääteelimen toiminta mitattuna:

    • Vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) on suurempi tai yhtä suuri kuin 40 % 2D-kaikukardiogrammissa ECHO, tai vasemman kammion lyhennysfraktio, joka on suurempi tai yhtä suuri kuin 20 % ECHO:lla RIC-potilailla, tai LVEF, joka on suurempi tai yhtä suuri kuin 30 %, jos koehenkilö hänellä on radiologista näyttöä aortta-, munuais- tai sepelvaltimovaskuliitista. LVEF suurempi tai yhtä suuri kuin 30 % koehenkilöillä, jotka saavat IOC:ta.
    • Keuhkojen toimintakokeet: DLco (korjattu hemoglobiinilla) ja FEV1 suurempi tai yhtä suuri kuin 40 % ennustetusta RIC-haarassa ja suurempi tai yhtä suuri kuin 30 % ennustetusta IOC-haarassa; tai lapsipotilailla, jos he eivät pysty suorittamaan keuhkojen toimintakokeita, levossa ei pitäisi olla merkkejä hengenahdistuksesta, lisähappea ei tarvita ja happisaturaatio yli 92 % huoneilmasta. Laskelmat perustuvat CRIS:ssä ilmoitettuihin arvoihin.
    • Bilirubiini alle tai yhtä suuri kuin 3,0 mg/dl (ellei se johdu Gilbertin oireyhtymästä tai hemolyysistä) RIC:tä saavilla henkilöillä ja bilirubiinia suurempi tai yhtä suuri kuin 5,0 mg/dl IOC:ta saavilla henkilöillä (ellei se johdu Gilbertin oireyhtymästä tai hemolyysistä); ALT ja AST ovat suurempia tai yhtä suuria kuin 5 x ULN RIC-potilailla tai suurempi tai yhtä suuri kuin 10 x ULN henkilöillä, jotka saavat IOC. Koehenkilöt, jotka ylittävät nämä bilirubiini-, ALAT- tai AST-kynnykset, voivat olla kelvollisia RIC- tai IOC-haaraan, jos hepatologi arvioi hepatologin, joka katsoo maksan toimintakokeen poikkeavuuksien olevan mahdollisesti palautuvia HCT:llä.
    • Arvioitu kreatiniinipuhdistuma yli tai yhtä suuri kuin 50 ml/min/1,73 m^2, laskettu käyttämällä eGRF:ää kliinisessä laboratoriossa aikuisille ja Schwartzin kaavaa lapsipotilaille, jos kliininen laboratorio ei raportoi eGFR:ää.
  • Karnofskyn (aikuiset) tai Lanskyn (lapset) suorituskykytila ​​on suurempi tai yhtä suuri kuin 50 % tai ECOG-suorituskykytila ​​2 tai vähemmän RIC-haaralle ja suurempi tai yhtä suuri kuin 30 % tai ECOG-suorituskykytila ​​3 tai vähemmän IOC:lle käsivarsi
  • Tutkittavan tai vanhemman/laillisen huoltajan kyky ymmärtää ja halukkuus allekirjoittaa kirjallinen tietoinen suostumusasiakirja
  • Ei raskaana tai imetä. Koska tässä tutkimuksessa käytetyt terapeuttiset aineet voivat olla haitallisia sikiölle, hedelmällisessä iässä olevien naisten ja miesten on suostuttava käyttämään asianmukaista ehkäisyä (hormonaalinen tai estemenetelmä ehkäisyyn; raittius) ennen tutkimukseen osallistumista ja vähintään vuoden ajan allon jälkeen. HCT. Jos nainen tulee raskaaksi tai epäilee olevansa raskaana, kun hän tai hänen kumppaninsa osallistuu tutkimukseen, hänen on ilmoitettava siitä välittömästi hoitavalle lääkärille.
  • Sairauden tila: Potilaat, joilla on lymfoproliferatiivinen häiriö (LPD), LGL, HLH tai muut TCP/D-sairaudet, jotka vaativat tavanomaista hoitoa HCT:hen valmistautumiseen, tulee lähettää remissiossa, jos mahdollista. Nämä sairaudet ovat kuitenkin usein aggressiivisia ja vaativat nopeaa HCT-arviointia, samalla kun ne yrittävät saada taudin hallintaa antamalla standardihoitoja. Jos perussairauden jatkuva hoito NIH:n ulkopuolella ei ole potilaan edun mukaista PI:n kliinisen arvion mukaan, potilas voi saada tavanomaista hoitoa taustalla olevaan TCP/D-sairauteensa siltana HCT:hen. tässä protokollassa ennen tutkimuksen tutkimusvaiheen aloittamista. Jos käy ilmi, että tutkittava ei voi jatkaa HCT:tä, hänen on lopetettava opinnot. Vakiohoitoa saaville koehenkilöille kerrotaan hoidosta, siihen liittyvistä riskeistä, mahdollisista hyödyistä, ehdotetun hoidon vaihtoehdoista ja mahdollisuudesta saada samaa hoitoa muualla, tutkimusprotokollan ulkopuolella.

POISSULKEMIETOJA – VASTAANOTTAJA:

  • Koehenkilöt, jotka saavat muita tutkimusaineita, lukuun ottamatta virusspesifisiä sytotoksisia T-soluja virusinfektion/reaktivaation hoitoon ennen allo HCT:tä.
  • Prohibitiivinen allergia tutkimuslääkkeelle tai tutkimuksessa käytettyjen aineiden yhdisteille, joilla on samanlainen kemiallinen tai biologinen koostumus (e-ATG, steroidit, syklofosfamidi, busulfaani, pentostatiini, takrolimuusi, MMF, G-CSF).
  • Aktiivinen psykiatrinen häiriö, jolla PI:n mukaan on merkittävä riski vaarantaa siirtoprotokollan noudattaminen tai joka ei mahdollista asianmukaista tietoon perustuvaa suostumusta
  • HIV-positiivinen tai muu hankittu immuunipuutos, joka PI:n määrittämänä häiritsee TCP/D:n vaikeusasteen arviointia ja/tai immuunipuutoksen kliinisten oireiden liittämistä TCP/D-häiriöön.
  • MagT1-mutaatio ja aktiivinen tarve ottaa verihiutaleita estäviä aineita ja/tai terapeuttista antikoagulaatiota, jota ei voida keskeyttää aplasian aikana
  • Riittävän keskuslaskimon pääsypotentiaalin puute

SISÄLLYSPERUSTEET LIITTYVÄ LUOVUTTAJA

  • Ikä yli tai yhtä suuri kuin 4 vuotta
  • Asiaan liittyvä luovuttaja, joka katsottiin sopivaksi ja kelpoiseksi ja halukas luovuttamaan kliinisen arvioinnin perusteella ja joka on lisäksi valmis luovuttamaan verta, virtsaa ja luuydinnäytteitä tutkimukseen. Sukulaiset luovuttajat arvioidaan olemassa olevien vakiokäytäntöjen ja -menettelyjen mukaisesti kliinisen luovutuksen kelpoisuuden ja soveltuvuuden määrittämiseksi. Huomaa, että osallistumista tähän tutkimukseen tarjotaan kaikille läheisille luovuttajille, mutta sitä ei vaadita kliiniseen luovutukseen, joten on mahdollista, että kaikki läheiset luovuttajat eivät osallistu tähän tutkimukseen.

POISKIELTÄMISKRITEERIT – AIHEUTTAVA LUOVUTTAJA:

-Ei mitään

SISÄLLYSkriteerit – SIJOITTAMATTOMINEN:

- Etuyhteydettömät luovuttajat arvioidaan olemassa olevien NMDP-standardien ja -menettelyjen mukaisesti, jotka ovat saatavilla osoitteessa: http://bethematch.org/About-Us/Global- Transplant-Network/Standards/, paitsi EBV:n serostatustestin lisävaatimus luovuttajan valinnan kliinisiä tarkoituksia varten. Huomaa, että osallistumista tähän tutkimukseen tarjotaan kaikille etuyhteydettömille luovuttajille, mutta sitä ei vaadita kliiniseen luovutukseen, joten on mahdollista, että kaikki riippumattomat luovuttajat eivät osallistu tähän tutkimukseen. Etuyhteydettömät luovuttajat ilmoittautuvat vain, jos he toimittavat tutkimusnäytteitä, mikä on valinnaista.

POISSULKEMIETOJA – SIJOITTAMATTOMINEN LUOVUTTAJA:

- Etuyhteydettömät luovuttajat: epäonnistuminen National Marrow Donor Program (NMDP) -luovuttajaksi nykyisten NMDP-standardien mukaisesti, saatavilla osoitteessa: http://bethematch.org/About-Us/Global-transplant-network/Standards/. Poikkeukset luovuttajien kelpoisuudesta (esim. ulkomaanmatkat, tatuoinnit) eivät automaattisesti sulje pois luovuttajaa, ja PI tarkistaa ne.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ryhmä 1/Vähennetyn intensiteetin konditionointi (RIC)
Vähennetyn intensiteetin konditionointi-osa.
Menettely: Allogeeninen HSC
Kantasolusiirto
Muut nimet:
  • Allogeeninen hematopoieettinen kantasolu (HSC)
Diagnostinen testi: EKG
Lähtökohta
Muut nimet:
  • Elektrokardiogrammi
Lääke: e-ATG
Immunosupression aikaiseksi konditionoinnin (IOC) ja vähennetyn intensiteetin konditionoinnin (RIC) aikana.
Muut nimet:
  • Atgam
  • Antitymosyyttiglobuliini (Hevosperäinen)
Menettely: Immunosupressio Ainoastaan Konditionointi
Hevosen anti-tymosyyttiglobuliini (e-ATG) 40 mg/kg laskimonsisäisesti (IV) kerran päivässä päivinä -14 ja -13. Prednisoni: Vähenevät annokset, annetaan suun kautta päivittäin, ja annetaan ennen jokaista päivittäistä e-ATG-annosta päivinä -14 ja -13, Pentostatiini: 4 mg/m^2/päivä IV päivinä -9 ja -5, syklofosfamidi: 5 mg/kg suun kautta päivittäin päivinä -9–-2.
Muut nimet:
  • KOK
Menettely: Alennettu intensiteetin konditionointi
Hevosen anti-tymosyyttiglobuliini (e-ATG) 40 mg/kg laskimonsisäisesti (IV) kerran päivässä päivinä -14 ja -13. Prednisoni: Vähenevät annokset, annosteltuna suun kautta päivittäin, ja annettuna ennen jokaista päivittäistä e-ATG-annosta päivinä -14 ja -13. Pentostatiini: 4 mg/m^2/päivä IV päivinä -11 ja -7. Syklofosfamidi: 5 mg/kg suun kautta päivittäin päivinä -11 - -4. Busulfaani IV, farmakokinetisesti annosteltuna, päivinä -3 ja -2.
Muut nimet:
  • RIC
Lääke: GVHD:n ehkäisy
Korkea-annosinen, siirronjälkeinen syklofosfamidi (PTCy) 25–50 mg/kg päivinä +3 ja +4, Mesna: 25–50 mg/kg painoon perustuva annostus, Takrolimuusi 0,02 mg/kg päivinä +5 – +90 ja mykofenolaattimofetiili (MMF) 15 mg/kg päivinä +5 – +25.
Muut nimet:
  • Siirretyn solukkovastustaudin ehkäisy
Lääke: Bisulfaani
Vähentyneen intensiteetin konditionoinnin (RIC) aikana.
Muut nimet:
  • Busulfex
  • Myleran
Lääke: Prednisoloni
Immunosupressionin aikaisen konditionoinnin (IOC) ja alennettujen annosten konditionoinnin (RIC) aikana.
Muut nimet:
  • Deltasone
Lääke: Syklo­fosfa­miidi
Immunosupression konditionoinnin (IOC), vähentyneen intensiteetin konditionoinnin (RIC) ja siirre-vastaan-isäntä-tauti profylaksin (GVHD) aikana.
Muut nimet:
  • Cytoxan
  • Neosar
Lääke: MMF
Siirretyn solun isäntäsairauden ehkäisyn (GVHD) aikana.
Muut nimet:
  • CellCept
  • Mykofenolaattimofetiili
Lääke: Mesna
Siirretyn solun ja isäntäelimistön välisen torjuntareaktion ehkäisyn aikana (GVHD).
Muut nimet:
  • Mesnex
  • Uromitexan
Lääke: Tacrolimus
Siirretyn verisolun vastustautumissairauden ehkäisyn (GVHD) aikana.
Muut nimet:
  • Prograf
Lääke: Pentostatiini
Immunosuppression Only Conditioning (IOC) ja Reduced Intensity Conditioning (RIC) -käsittelyn aikana.
Muut nimet:
  • Nipent
  • Deoksikoformysiini
Diagnostinen testi: PFTt
Seulonta ≤4 viikkoa ennen hoitoa (rx), Päivä +180 (≤ 14 päivää), Päivä +36 (± 21 päivää), Päivä +548 (18 kuukautta) (± 28 päivää) sekä 2 vuoden kohdalla ja vuosittain sen jälkeen aina +5 vuoteen asti (± 56 päivää).
Muut nimet:
  • Keuhkojen toimintatestit
Diagnostinen testi: DEXA
Perusarvo, päivä +365 (± 21 päivää), 2 vuoden kohdalla ja sen jälkeen vuosittain +5 vuoteen asti (± 56 päivää), sekä kliinisesti tarvittaessa hematopoieettisen solusiirron (HCT) jälkeen.
Muut nimet:
  • Dual-energy x-ray absorptiometry
Menettely: Luutuumoripunktointi & -biopsia
Perustaso, päivä +60 (± 3 päivää) ja päivä +365 (±21 päivää).
Muut nimet:
  • BM-aspiraatio & -biopsia
Diagnostinen testi: 2D-kaikuluotaus
Seulonta ≤4 viikkoa ennen hoitoa (rx), Päivä +180 (≤ 14 päivää), Päivä +36 (± 21 päivää), Päivä +548 (18 kuukautta) (± 28 päivää), ja 2 vuoden kohdalla sekä vuosittain sen jälkeen aina +5 vuoteen asti (± 56 päivää).
Muut nimet:
  • 2-ulotteinen kardiogrammi
Kokeellinen: Haara 2/Immunosupression-vain Konditionointi (IOC)
Immunosupressioon perustuva konditionointiryhmä.
Menettely: Allogeeninen HSC
Kantasolusiirto
Muut nimet:
  • Allogeeninen hematopoieettinen kantasolu (HSC)
Diagnostinen testi: EKG
Lähtökohta
Muut nimet:
  • Elektrokardiogrammi
Lääke: e-ATG
Immunosupression aikaiseksi konditionoinnin (IOC) ja vähennetyn intensiteetin konditionoinnin (RIC) aikana.
Muut nimet:
  • Atgam
  • Antitymosyyttiglobuliini (Hevosperäinen)
Menettely: Immunosupressio Ainoastaan Konditionointi
Hevosen anti-tymosyyttiglobuliini (e-ATG) 40 mg/kg laskimonsisäisesti (IV) kerran päivässä päivinä -14 ja -13. Prednisoni: Vähenevät annokset, annetaan suun kautta päivittäin, ja annetaan ennen jokaista päivittäistä e-ATG-annosta päivinä -14 ja -13, Pentostatiini: 4 mg/m^2/päivä IV päivinä -9 ja -5, syklofosfamidi: 5 mg/kg suun kautta päivittäin päivinä -9–-2.
Muut nimet:
  • KOK
Lääke: GVHD:n ehkäisy
Korkea-annosinen, siirronjälkeinen syklofosfamidi (PTCy) 25–50 mg/kg päivinä +3 ja +4, Mesna: 25–50 mg/kg painoon perustuva annostus, Takrolimuusi 0,02 mg/kg päivinä +5 – +90 ja mykofenolaattimofetiili (MMF) 15 mg/kg päivinä +5 – +25.
Muut nimet:
  • Siirretyn solukkovastustaudin ehkäisy
Lääke: Bisulfaani
Vähentyneen intensiteetin konditionoinnin (RIC) aikana.
Muut nimet:
  • Busulfex
  • Myleran
Lääke: Prednisoloni
Immunosupressionin aikaisen konditionoinnin (IOC) ja alennettujen annosten konditionoinnin (RIC) aikana.
Muut nimet:
  • Deltasone
Lääke: Syklo­fosfa­miidi
Immunosupression konditionoinnin (IOC), vähentyneen intensiteetin konditionoinnin (RIC) ja siirre-vastaan-isäntä-tauti profylaksin (GVHD) aikana.
Muut nimet:
  • Cytoxan
  • Neosar
Lääke: MMF
Siirretyn solun isäntäsairauden ehkäisyn (GVHD) aikana.
Muut nimet:
  • CellCept
  • Mykofenolaattimofetiili
Lääke: Mesna
Siirretyn solun ja isäntäelimistön välisen torjuntareaktion ehkäisyn aikana (GVHD).
Muut nimet:
  • Mesnex
  • Uromitexan
Lääke: Tacrolimus
Siirretyn verisolun vastustautumissairauden ehkäisyn (GVHD) aikana.
Muut nimet:
  • Prograf
Lääke: Pentostatiini
Immunosuppression Only Conditioning (IOC) ja Reduced Intensity Conditioning (RIC) -käsittelyn aikana.
Muut nimet:
  • Nipent
  • Deoksikoformysiini
Diagnostinen testi: PFTt
Seulonta ≤4 viikkoa ennen hoitoa (rx), Päivä +180 (≤ 14 päivää), Päivä +36 (± 21 päivää), Päivä +548 (18 kuukautta) (± 28 päivää) sekä 2 vuoden kohdalla ja vuosittain sen jälkeen aina +5 vuoteen asti (± 56 päivää).
Muut nimet:
  • Keuhkojen toimintatestit
Diagnostinen testi: DEXA
Perusarvo, päivä +365 (± 21 päivää), 2 vuoden kohdalla ja sen jälkeen vuosittain +5 vuoteen asti (± 56 päivää), sekä kliinisesti tarvittaessa hematopoieettisen solusiirron (HCT) jälkeen.
Muut nimet:
  • Dual-energy x-ray absorptiometry
Menettely: Luutuumoripunktointi & -biopsia
Perustaso, päivä +60 (± 3 päivää) ja päivä +365 (±21 päivää).
Muut nimet:
  • BM-aspiraatio & -biopsia
Diagnostinen testi: 2D-kaikuluotaus
Seulonta ≤4 viikkoa ennen hoitoa (rx), Päivä +180 (≤ 14 päivää), Päivä +36 (± 21 päivää), Päivä +548 (18 kuukautta) (± 28 päivää), ja 2 vuoden kohdalla sekä vuosittain sen jälkeen aina +5 vuoteen asti (± 56 päivää).
Muut nimet:
  • 2-ulotteinen kardiogrammi
Ei väliintuloa: Haara 3/Lahjoittaja
Terveet Luovuttajat - Luovuttajat vastaanottajille ryhmässä 1 tai ryhmässä 2.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vastaanottajien prosenttiosuus, jotka ovat elossa ja joilla on >50 % luovuttajan T-solukimeerismia sekä siirreton vapaita 180 päivää hematopoieettisen solusiirron (HCT) jälkeen raportoituna 80 % luottamusvälillä
Aikaikkuna: Päivä +180 HCT:n jälkeen
Prosenttiosuus vastaanottajista, joilla on > 50 % luovuttajan T-solujen kimeerismia ja jotka eivät ole kuolleet tai joiden siirre ei ole epäonnistunut. Siirteen epäonnistumistapahtuma määritellään joko primaariseksi tai sekundaariseksi siirteen epäonnistumiseksi, toistuvan luuytimen pahanlaatuisen kasvaimen puuttuessa.
Päivä +180 HCT:n jälkeen
Vastaanottajien prosenttiosuus, jotka ovat elossa, joilla on >50 % luovuttajan T-solujen kimerismi ja joiden siirto on onnistunut 180 päivää hematopoieettisen solusiirron (HCT) jälkeen, ilmoitettuna 95 %:n luottamusvälillä
Aikaikkuna: Päivä +180 HCT:n jälkeen
Prosenttiosuus vastaanottajista, joilla on > 50 % luovuttajan T-solujen kimeerismiä ja joilla ei ole kuolemaa tai siirtoepäonnistumista. Siirtoepäonnistumistapahtuma määritellään joko primaariseksi tai sekundaariseksi siirtoepäonnistumiseksi, kun ei ole toistuvaa luuytimen pahanlaatuista kasvainta.
Päivä +180 HCT:n jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Siirtoon liittyvän kuolleisuuden kumulatiivinen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Päivä +180 ja 1 vuosi siirron jälkeen
Kumulatiivinen todennäköisyys siirron liittyvään kuolleisuuteen 180 päivän ja 1 vuoden kuluttua siirrosta.
Siirron liittyvä kuolleisuus määritellään kaikkina kuolemina, jotka tapahtuvat hematopoeettisen solusiirron (HCT) ulkopuolella allogeenisen siirron jälkeen, ja joihin liittyy siirtoa edeltävän pahanlaatuisen kasvaimen tai lymfaattisen häiriön uusiutuminen.
Päivä +180 ja 1 vuosi siirron jälkeen
Kumulatiivinen toissijaisen siirtohäiriön ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 1, 3 ja 5 vuotta siirron jälkeen
Kumulatiivinen toissijaisen siirteen vajaatoiminnan esiintyvyys 1 vuotta transplantointi­hoidon jälkeen. Toissijainen siirteen vajaatoiminta määritellään alkuperäisen veri- tai luuytimen luovuttajan myelo­idisen kimäärismin ollessa ≥5%, joka laskee myöhemmissä mittauksissa <5%:iin. <5% osoittaa siirteen vajaatoimintaa (epätoivottu lopputulos).
1, 3 ja 5 vuotta siirron jälkeen
Kokonaiseloonjäämisen (OS) prosentuaalinen todennäköisyys
Aikaikkuna: 1, 3 ja 5 vuotta siirron jälkeen
OS määritellään kokonaisten päivien määräksi hematopoieettisen solusiirron (HCT) ja kuoleman välillä mistä tahansa syystä, ja eloonjääneet vastaanottajat katsotaan poistetuiksi seurannasta viimeisen yhteydenoton hetkellä.
1, 3 ja 5 vuotta siirron jälkeen
Osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttavat kimerismin ilmoitettuina päivinä niiden joukossa, jotka ovat epäonnistuneet 60 päivän kuluessa tai eivät ole
Aikaikkuna: Päivä +21, +28, +35, +42 ja +60 veren kantasolusiirron (HCT) jälkeen

Osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttavat varhaisen kimerismin (>50 % T-solukimeria) ilmoitettuna päivinä niiden kesken, jotka ovat epäonnistuneet 60. päivään mennessä tai eivät ole. Vertailu suoritetaan Fisherin tarkalla testillä.

Kimerismi on luovuttajansolujen prosenttiosuus verenkierrossa.
Päivä +21, +28, +35, +42 ja +60 veren kantasolusiirron (HCT) jälkeen
Prosenttiosuus luovuttajan T-solupopulaatioista päivinä +28, +42, +60, +100, +180 ja 1 vuosi hematopoieettisen solusiirron (HCT) jälkeen
Aikaikkuna: Päivät +28, +42, +60, +100, +180 ja 1 vuosi hemato­poieettisen solusiirron jälkeen
Prosenttiosuus luovuttajan T-solupopulaatioista päivinä +28, +42, +60, +100, +180 ja 1 vuosi hemopoietisen solusiirron jälkeen.
Päivät +28, +42, +60, +100, +180 ja 1 vuosi hemato­poieettisen solusiirron jälkeen
Kroonisen siirre-vastaan-isäntä-taudin (cGVHD) kumulatiivinen esiintyvyys
Aikaikkuna: 1 ja 2 vuotta transplantointiin jälkeen
Kroonisen siirre versus isäntätaudin kumulatiiviset esiintyvyyskäyrät ja kaksisuuntaiset 95 %:n luottamusvälit 1 ja 2 vuoden kuluttua siirron jälkeen. cGVHD arvioitiin käyttäen vuoden 2014 National Institutes of Health (NIH) -yhteisymmärryksen kriteerejä kroonisen GVHD:n kliinisissä tutkimuksissa. Kahdeksaa elimistön osaa arvioidaan asteikolla 0-3.
1 ja 2 vuotta transplantointiin jälkeen
Akuutin siirre-vastais-tauti (aGVHD):n kumulatiivinen esiintyvyys 1 vuoden kohdalla
Aikaikkuna: 1-vuoden siirron jälkeen
Akuutin siirretyn vastustajan taudin kumulatiiviset esiintyvyyskäyrät ja kaksipuoliset 95 % luottamusvälit vuoden kuluttua siirrosta Keystone-kriteerien mukaisesti vuoden 1994 konsensuskonferenssin akuutin GVHD:n luokittelusta. Akuutti GVHD määritellään mihin tahansa asteeseen, asteisiin 2, 3 tai 4 sekä asteisiin 3–4 kuuluvana akuuttina GVHD:nä. Keystone-kriteerit tarjoavat perustan akuutin GVHD:n luokittelulle seuraavasti: Eliinokohtainen vaiheittaminen: Jokainen vaikutettu elin (iho, maksa, suoli) vaiheistetaan 0:sta (poissa) 4:ään (vakava). Kokonaisluokittelu (I–IV): Perustuu vakavimpaan elinvaikutukseen. Iho (Aste 0–4): Perustuu kehon pinta-alan prosentuaaliseen vaikutukseen (esim. <25 % asteelle 1, >50 % asteelle 3, rakkuloita asteelle 4). Maksa (Aste 0–4): Perustuu kokonais-seerumin bilirubiinitasoihin (esim. 2–2,9 mg/dL asteelle 1, >15 mg/dL asteelle 4). Suoli (Aste 0–4): Perustuu ripulin määrään ja vakavuuteen (esim. >500 mL/päivä asteelle 1, >2000 mL/päivä tai ileus/vakava kipu asteelle 4). Yläruoansulatuskanava: Sisällytetty luokitteluun, tietyillä kriteereillä vaiheittamista varten.
1-vuoden siirron jälkeen
Tapahtumavapaan selviytymisen prosentuaalinen todennäköisyys (EFS)
Aikaikkuna: 1, 3 ja 5 vuotta siirron jälkeen
EFS määritellään ajanjaksona siirrosta minkä tahansa syyn aiheuttamaan kuolemaan tai muuhun tapahtumaan, mukaan lukien taudin uusiutuminen, siirteen epäonnistuminen, asteiden 3–4 akuutti siirre vs. isäntä -sairaus (GVHD), krooninen GVHD, joka vaatii systemaattista hoitoa, tai siirron jälkeisen luovuttajasolujen infuusion saaminen.
1, 3 ja 5 vuotta siirron jälkeen
Primäärisen siirtoepäonnistumisen kumulatiivinen esiintyvyys päivänä +60
Aikaikkuna: Päivä +60
Primääri siirretyn kantasolusiirron epäonnistuminen arviolta päivänä +60, joka on arvioitu käyttäen kumulatiivisia esiintyvyyskäyriä ja 95 % kaksisuuntaisia luottamusvälejä.
Primääri siirretyn kantasolusiirron epäonnistuminen määritellään < 5 % luovuttajan myeloideista kimeerismia veressä ja/tai luuytimessä kaikissa arvioinneissa aina päivään +60 saakka, mikäli luuytimen pahanlaatuinen kasvain ei ole uusiutunut.
Päivä +60
Osallistujien prosenttiosuus, joilla on lymfoproliferatiivinen sairaus/lymfooman uusiutuminen 1, 3 ja 5 vuoden kuluttua hematopoieettisesta solusiirrosta (HCT)
Aikaikkuna: 1, 3 ja 5 vuotta HCT:n jälkeen
Lymfoproliferatiivisen taudin/lymfooman relapsi 1, 3 ja 5 vuotta HCT:n jälkeen estimoitu käyttäen kumulatiivisia esiintyvyyskäyriä ja kaksisuuntaisia 95 % luottamusvälejä kullakin aikapisteessä.
1, 3 ja 5 vuotta HCT:n jälkeen
Prosentuaalinen todennäköisyys siirre-elinsiirto-vastustauti (GVHD)-vapaan siirrehäiriövapaan selviytymisen (GGFS)
Aikaikkuna: 1, 3 ja 5 vuotta veren kantasolusiirron (HCT) jälkeen
GGFS:n todennäköisyydet arvioitiin käyttäen Kaplan-Meier-menetelmää. GGFS on
1, 3 ja 5 vuotta veren kantasolusiirron (HCT) jälkeen
Prosentin todennäköisyys siirre-elinsiirre-vastustauti (GVHD)-vapaasta relapsivapaasta selviytymisestä (GRFS)
Aikaikkuna: 1, 3 ja 5 vuotta verisolusiirron (HCT) jälkeen
GRFS arvioitiin käyttäen Kaplan-Meier-menetelmää. Uusiutumaton selviytyminen on
1, 3 ja 5 vuotta verisolusiirron (HCT) jälkeen
Kumulatiiviset esiintyvyydet sytomegalovirusin (CMV), BK-viruksen (BK), adenoviruksen, ihmisen herpesvirus 6:n (HHV6), JC-viruksen (JCV) ja Epstein-Barr-viruksen (EBV) havaitsemiselle veressä 100 päivää HCT:n jälkeen
Aikaikkuna: päivä +100 HCT:n jälkeen
Kumulatiiviset esiintyvyydet CMV-, BK-, adenovirus-, HHV6-, JCV- ja EBV-toteamiselle veressä +100 päivänä HCT:n jälkeen, arvioitu käyttäen kumulatiivisia esiintyvyyskäyriä kaksisuuntaisten 95 % luottamusvälien kanssa.
päivä +100 HCT:n jälkeen
Prosenttiosuus luovuttajan B-solupopulaatioista päivinä +28, +42, +60, +100, +180 ja 1 vuosi siirron jälkeen
Aikaikkuna: Päivä +28, +42, +60, +100, +180 ja 1 vuosi siirron jälkeen
Prosenttiosuus luovuttajan B-solupopulaatioista päivinä +28, +42, +60, +100, +180 ja 1 vuosi siirron jälkeen.
Päivä +28, +42, +60, +100, +180 ja 1 vuosi siirron jälkeen
Luovuttajan luonnollisten tappajasolujen (NK-solujen) populaatioiden prosenttiosuus siirron jälkeen päivinä +28, +42, +60, +100, +180 ja 1 vuoden kohdalla
Aikaikkuna: Päivä +28, +42, +60, +100, +180 ja 1 vuosi siirron jälkeen
Luovuttajan luonnollisten tappajasolujen (NK-solujen) populaatioiden prosenttiosuus transplantointipäivän jälkeen +28, +42, +60, +100, +180 ja 1 vuoden kohdalla.
Päivä +28, +42, +60, +100, +180 ja 1 vuosi siirron jälkeen
Prosenttiosuus luovuttajan myeloideista soluista päivinä +28, +42, +60, +100, +180 ja 1 vuosi siirron jälkeen
Aikaikkuna: Päivät +28, +42, +60, +100, +180 sekä 1 vuosi siirron jälkeen
Prosenttiosuus donorin myeloideista solupopulaatioista päivinä +28, +42, +60, +100, +180 ja 1 vuosi siirron jälkeen.
Päivät +28, +42, +60, +100, +180 sekä 1 vuosi siirron jälkeen

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla oli vakavia ja/tai ei-vakavia haittatapahtumia, arvioituna Common Terminology Criteria for Adverse Events -kriteeristöllä (CTCAE v5.0)
Aikaikkuna: Konditionoinnin alusta palautumiseen perustasolle/stabilointiin, 30 päivää terapian päätyttyä, terapian keskeyttämiseen tai tutkimuksesta poistumiseen, mikä tapahtuu ensimmäisenä kaikille AE:ille, minkä jälkeen AE-keruu pääasiantutkijan harkinnan mukaan, keskimäärin 2 vuotta.
Tässä on osallistujien määrä, joilla on vakavia ja/tai ei-vakavia haittatapahtumia, jotka on arvioitu Common Terminology Criteria for Adverse Events -kriteereillä (CTCAE v5.0). Ei-vakava haittatapahtuma on mikä tahansa epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma. Vakava haittatapahtuma on haittatapahtuma tai epäilty haittavaikutus, joka johtaa kuolemaan, hengenvaaralliseen lääkeaineen haittavaikutukseen, sairaalahoitoon, normaalin elämän toimintojen häiriintymiseen, synnynnäiseen poikkeavuuteen/synnytyksen epämuodostumaan tai tärkeisiin lääketieteellisiin tapahtumiin, jotka vaarantavat potilaan tai kohteen ja saattavat vaatia lääketieteellistä tai kirurgista toimenpidettä estääkseen jonkin edellä mainituista lopputuloksista.
Konditionoinnin alusta palautumiseen perustasolle/stabilointiin, 30 päivää terapian päätyttyä, terapian keskeyttämiseen tai tutkimuksesta poistumiseen, mikä tapahtuu ensimmäisenä kaikille AE:ille, minkä jälkeen AE-keruu pääasiantutkijan harkinnan mukaan, keskimäärin 2 vuotta.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Cancer Institute (NCI)

Tutkijat

  • Päätutkija: Dimana Dimitrova, M.D., National Cancer Institute (NCI)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

  • Dimitrova D, et al. BK virus-associated hemorrhagic cystitis in posttransplant cyclophosphamide-based allogeneic hematopoietic cell transplantation (HCT) for immune deficiency or dysregulation. The 50th Annual Meeting of the European Society for Blood and Marrow Transplantation; Glasgow, United Kingdom; April 16, 2024.
  • Cusmano A, Soldatos A, Notarangelo L, Grimes A, Makkeyah S, Selim L, Kanakry J, Dimitrova D. Allogeneic hematopoietic cell transplantation (HCT) in two pediatric patients with central nervous system-restricted familial hemophagocytic lymphohistiocytosis. The 50th Annual Meeting of the European Society for Blood and Marrow Transplantation; Glasgow, United Kingdom; April 15, 2024. (presenting and senior author)
  • Cusmano A, Maher J, Gomez-Lobo V, Freeman A, Uzel G, Kanakry JA, Dimitrova D. Ovarian function following reduced intensity conditioning (RIC) allogeneic hematopoietic cell transplantation (HCT): how fertile is the future? Transplantation and Cellular Therapy Meetings of ASTCT and CIBMTR; San Antonio, TX; February 22, 2024. (presenting and senior author)
  • Dimitrova D, et al. Pre-Transplant Anti-CD20 Monoclonal Antibody Therapy Affects the Donor-Derived Hematopoietic Compartment in Allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation (HCT) Recipients. The 49th Annual Meeting of the European Society for Blood and Marrow Transplantation; Paris, France; April 23-26, 2023.
  • Dimitrova D, et al. Humoral Reconstitution after Allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation (HCT) in Patients Pretreated with Targeted Anti-CD20 Therapy. Transplantation and Cellular Therapy Meetings of ASTCT and CIBMTR; Orlando, FL; February 16, 2023.
  • Dimitrova D, Napier S, Stokes A, Uzel G, Miljkovic M, Pittaluga S, Wang H, Notarangelo LD, Ombrello AK, Stone D, Cuellar-Rodriguez J, Wilder J, Hicks SN, Sadler JL, Fowler DH, Gress RE, Kanakry CG, Kanakry JA. Distal Equine Anti-Thymocyte Globulin (ATG) As an Adjunct to Reduced Intensity Conditioning and Posttransplantation Cyclophosphamide (PTCy) for Allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation (HCT) in Patients with Benign and Malignant Disorders of T Cell Proliferation or Dysregulation. Transplantation and Cellular Therapy Meetings of ASTCT and CIBMTR; virtual; February 8-12, 2021.
  • Dimitrova D, Uzel G, Notarangelo LD, Ombrello AK, Stone D, Parta M, Carroll E, Wilder J, Hicks SN, Sadler JL, Fowler DH, Gress RE, Kanakry CG, Kanakry JA. Novel Reduced Intensity Conditioning (RIC) Approach to Allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation (HCT) in Patients with Benign and Malignant Disorders of T Cell Proliferation or Dysregulation. The 46th Annual Meeting of the European Society for Blood and Marrow Transplantation; virtual; August 2020.
  • Rechache, Kamil & Dimitrova, Dimana & Feng, Xingmin & Flomerfelt, Francis & Napier, Scott & Sponaugle, Jennifer & Stokes, Anita & Hyder, Mustafa & McKeown, Christi & Wilder, Jennifer & Baruffaldi, Judy & Chai, Amy & Walker, Melissa & Gress, Ronald & Kanakry, Christopher & Kanakry, Jennifer. (2022). Distally-Timed Equine Antithymocyte Globulin (eATG) in Allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation (HCT) Conditioning - Pharmacokinetics and the Relationship between Total E-ATG Levels, Pre-HCT Absolute Lymphocyte Count, Immune Reconstitution, and Graft-Versus-Host Responses. Transplantation and Cellular Therapy. 28. S80. 10.1016/S2666-6367(22)00254-8.
  • Kamil A. Rechache, Natalia S. Nunes, Xingmin Feng, Francis A Flomerfelt, William Telford, Brian Dawson, Thomas E. Hughes, Syed Muhammad Salman Shah, Jennifer Sponaugle, Amy Chai, Jessenia Campos, Mustafa A. Hyder, Dimana Dimitrova, Christopher G. Kanakry, Jennifer A. Kanakry,The Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of Distally-Timed Eatg in Allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation Conditioning,Transplantation and Cellular Therapy,Volume 31, Issue 2, Supplement,2025,Pages S174-S175,ISSN 2666-6367,https://doi.org/10.1016/j.jtct.2025.01.269.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 4. syyskuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 3. huhtikuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 3. huhtikuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 7. syyskuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 7. syyskuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 10. syyskuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 17. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 26. helmikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. helmikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 180135
  • 18-C-0135

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

.Kaikki sairauskertomukseen tallennetut IPD:t jaetaan pyynnöstä intramuraalisille tutkijoille. Lisäksi kaikki suuren mittakaavan genominen sekvensointidata jaetaan dbGaP:n tilaajien kanssa.

IPD-jaon aikakehys

Kliiniset tiedot saatavilla tutkimuksen aikana ja toistaiseksi. Genomitiedot ovat saatavilla, kun genomitiedot on ladattu protokollan GDS-suunnitelman mukaisesti niin kauan kuin tietokanta on aktiivinen.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Kliiniset tiedot asetetaan saataville ja tutkimuksen PI:n luvalla. Genominen data on saatavilla dbGaP:n kautta tietojen säilyttäjien pyyntöjen kautta.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Immuunijärjestelmän sairaudet

Kliiniset tutkimukset Allogeeninen HSC

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Greece

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa