Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Neuromyelitis Optica -spektrihäiriön (NMOSD) tutkimus satralitsumabin avulla (SAkuraBonsai)

maanantai 6. marraskuuta 2023 päivittänyt: Hoffmann-La Roche

SAkuraBonsai: Kliininen, kuvantamis- ja biomarkkeri-avoin tutkimus neuromyelitis optica -spektrihäiriössä (NMOSD) satralitsumabin interventiossa

Tutkimuksen tavoitteena on kuvata satralitsumabin tehoa ja turvallisuutta potilailla, joilla on akvaporiini-4 (AQP4) -vasta-aineseropositiivinen NMOSD, joko aiemmin hoitamaton tai riittämätön vaste aikaisempaan rituksimabihoitoon (RTX) (tai sen biologisesti samanlaiseen hoitoon).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Neuromyelitis optica (NMO) ja neuromyelitis optica spektrihäiriö (NMOSD) ovat vakavia demyelinisoivia tulehduksellisia autoimmuuni neurologisia sairauksia. NMOSD:n arvioitu yleinen esiintyvyys on 1,82 tapausta 100 000 ihmistä kohden (Etemadifar et al. 2015). Häiriölle on tunnusomaista tulehdukselliset leesiot näköhermossa, selkäytimessä, aivorungossa ja aivoissa; ja kliinisesti optisen neuriitin (ON) ja/tai poikittaisen myeliitin vuoksi, jotka aiheuttavat mahdollisesti vakavia motorisia ja sensorisia vaurioita, virtsarakon toimintahäiriöitä, näön menetystä, kipua ja muita heikentäviä oireita (Wingerchuk et al. 2015). Toipuminen on vaihtelevaa, ja tulehduskohtaukset johtavat usein pysyvään vammaan. Hoitamattomana vakavan vamman tai kuoleman riskit ovat suuret (Jarius ym. 2014).

NMOSD eroaa radiologisesti ja prognostisesti multippeliskleroosista (MS), ja sen patofysiologia ei reagoi tyypilliseen MS-hoitoon (Weinshenker 2007; Oh ja Levy et al. 2012).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

4

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italia, 00189
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea
    • Liguria
      • Genova, Liguria, Italia, 16132
        • Irccs A.O.U.San Martino Ist; Dinogmi
  • Japani
      • Chiba, Japani, 260-8677
        • Chiba University Hospital
      • Fukushima, Japani, 963-8052
        • Southern Tohoku Medical Clinic
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Korean tasavalta
      • Goyang-si, Korean tasavalta, 10408
        • National Cancer Center
  • Turkki
      • Samsun, Turkki, 55139
        • Ondokuz Mayis University School of Medicine; Neurology
  • Yhdysvallat
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 74 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit

  • Ikä 18–74 vuotta, mukaan lukien tietoisen suostumuksen ajankohta
  • Sinulla on AQP4-vasta-aineseropositiivinen NMOSD-diagnoosi Kansainvälisen NMO-diagnoosipaneelin (IPND) kriteerien mukaisesti
  • Hedelmällisessä iässä olevat naiset: suostumus joko pysymään pidättyväisyydestä (välttäytymään heteroseksuaalisesta yhdynnästä) tai käyttämään luotettavia ehkäisymenetelmiä (fyysinen este [potilas tai kumppani] siittiöitä tappavan tuotteen, ehkäisypillerin, laastarin, ruiskeen, kohdunsisäisen laitteen tai kohdunsisäisen välineen kanssa järjestelmä) hoitojakson aikana ja vähintään 3 kuukautta kohortin 1 tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen jälkeen (aiemmin hoitoa saamattomat NMOSD-potilaat)
  • NMOSD-diagnoosin vahvistus AQP4+-vasta-aineilla
  • sinulla on kliinisiä todisteita vähintään yhdestä dokumentoidusta kohtauksesta tai uusiutumisesta (mukaan lukien ensimmäinen kohtaus) seulontaa edeltävän vuoden aikana
  • Ei ole saanut ylläpitohoitoa (sairautta modifioiva hoito [DMT] tai immuunivastetta heikentävä hoito [IST]) Kohortti 2 (NMOSD-potilaat, joilla ei ole riittävä vaste RTX:lle [tai sen biologisesti samankaltaiselle])
  • NMOSD-diagnoosin ja AQP4+-vasta-aineiden vahvistus potilaan sairaushistoriassa
  • Taudin kesto ensimmäisestä oireesta alkaen ≤ 5 vuotta
  • Käynnissä oleva RTX-hoito (tai sen biologisesti samankaltainen) (vähintään 2 infuusiota) NMOSD:n hoitoon, enintään 6 kuukautta edellisestä tutkimukseen osallistumisesta
  • Jatkuva sairauden aktiivisuus viimeisen RTX-infuusion (tai sen biologisesti samanlaisen) infuusion jälkeen, eli uusiutuminen ja/tai mikä tahansa uusi tulehdustapahtuma, joka on vahvistettu magneettikuvauksella (MRI) tai oftalmologisella arvioinnilla

Poissulkemiskriteerit Poissulkemiskriteerit molemmille kohorteille

  • Kyvyttömyys suorittaa MRI:tä
  • Osallistujat, jotka ovat raskaana tai imettävät tai aikovat tulla raskaaksi tutkimuksen aikana tai 3 kuukauden sisällä viimeisen satralitsumabiannoksen jälkeen
  • Mikä tahansa kirurginen toimenpide (paitsi pienet leikkaukset) 4 viikon sisällä ennen lähtötasoa
  • Todisteet muista demyelinoivasta sairaudesta, mukaan lukien MS tai progressiivinen multifokaalinen leukoenkefalopatia (PML)
  • Todisteet vakavista hallitsemattomista samanaikaisista sairauksista, jotka voivat estää potilaiden osallistumisen
  • Aktiivinen tai toistuva bakteeri-, virus-, sieni-, mykobakteeri-infektio tai muu infektio (lukuun ottamatta kynsien tai kariesdentiumin sieni-infektioita) lähtötilanteessa
  • Infektio, joka vaatii sairaalahoitoa tai hoitoa suonensisäisillä (IV) infektiolääkkeillä 4 viikon sisällä ennen peruskäyntiä
  • Todisteet kroonisesta aktiivisesta hepatiitti B:stä
  • Todisteet aktiivisesta tuberkuloosista (TB)
  • Hyytymishäiriöiden historia tai laboratoriotodisteet
  • Elävän tai heikennetyn rokotteen vastaanottaminen 6 viikon sisällä ennen lähtötasoa
  • Pahanlaatuisuuden esiintyminen tai historia
  • Huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö historian 1 vuoden sisällä ennen lähtötilannetta
  • Aiempi divertikuliitti, joka voi tutkijan mielestä lisätä komplikaatioiden riskiä, ​​kuten alemman maha-suolikanavan perforaatio
  • Aiempi vakava allerginen reaktio biologiselle aineelle
  • Aktiiviset itsemurha-ajatukset 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa tai itsemurhayritys 3 vuoden aikana ennen seulontaa
  • Hoito millä tahansa tutkimusaineella 6 kuukauden sisällä ennen lähtötasoa tai 5 lääkkeen eliminaation puoliintumisaikaa (sen mukaan kumpi on pidempi) Kohortti 1 (aiemmin hoitoa saamattomat NMOSD-potilaat)
  • Mikä tahansa aikaisempi hoito IL-6:ta estävällä hoidolla (esim. tosilitsumabilla), alemtutsumabilla, koko kehon säteilytyksellä, kantasoluhoidolla tai luuytimensiirrolla
  • Mikä tahansa aikaisempi hoito ekulitsumabilla, belimumabilla, natalitsumabilla, glatirameeriasetaatilla, fingolimodilla, teriflunomidilla, dimetyylifumaraatilla, siponimodilla tai otsanimodilla
  • Mikä tahansa aikaisempi hoito anti-CD4:llä, kladribiinilla tai mitoksantronilla
  • Mikä tahansa aikaisempi hoito B-soluja tuhoavilla aineilla
  • Mikä tahansa aikaisempi hoito immunosuppressiivisilla aineilla, kohortti 2 (NMOSD-potilaat, joilla on riittämätön vaste RTX:lle)
  • RTX-hoito (tai biologisesti samankaltainen) lopetettu jostain muusta syystä kuin riittämättömästä hoitovasteesta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti 1: aiemmin hoitamattomat NMOSD-potilaat
Potilaita hoidetaan 120 mg:lla satralitsumabia subkutaanisesti (SC) monoterapiana viikoilla 0, 2 (± 3 päivää), 4 (± 3 päivää) ja sen jälkeen joka 4. viikko (± 3 päivää) viimeiseen antokertaan asti viikolla 92. kliinisellä arvioinnilla viikolla 96. Ensimmäisen annoksen viikolla 0 (peruskäynti) antaa tutkimuspaikan nimetty henkilökunta suunnitellun tutkimuskäynnin aikana. Kaikki arvioinnit (kliiniset, laboratorio- ja kuvantamistutkimukset) tulee tehdä ennen satralitsumabin antamista. Potilas antaa seuraavan annoksen viikolla 2 itse tutkimuspaikalla olevan tutkimushenkilökunnan valvonnassa. Potilas antaa kaikki seuraavat annokset itse terveydenhuollon tarjoajan koulutuksen jälkeen (potilaille, jotka eivät pysty antamaan satralitsumabia SC itse, hoitajan/sairaanhoitajan tuki on suositeltavaa).
Lääke: Satralitsumabi 120 mg
Satralitsumabia 120 mg annetaan monoterapiana (SC) vatsan tai reisiluun viikoilla 0, 2 (± 3 päivää), 4 (± 3 päivää) ja sen jälkeen joka 4. viikko (± 3 päivää) viimeiseen antoon asti klo. Viikko 92 ja kliininen arviointi viikolla 96. Ensimmäisen annoksen viikolla 0 (peruskäynti) antaa tutkimuspaikan nimetty henkilökunta suunnitellun tutkimuskäynnin aikana. Potilas antaa seuraavan annoksen viikolla 2 itse tutkimuspaikalla olevan tutkimushenkilökunnan valvonnassa. Potilas antaa kaikki seuraavat annokset itse terveydenhuollon tarjoajan koulutuksen jälkeen (potilaille, jotka eivät pysty antamaan satralitsumabia SC itse, hoitajan/sairaanhoitajan tuki on suositeltavaa).
Kokeellinen: Kohortti 2: NMOSD-potilaat, jotka eivät reagoi riittävästi aikaisempaan RTX-hoitoon
Potilaita hoidetaan 120 mg:lla satralitsumabia subkutaanisesti (SC) monoterapiana viikoilla 0, 2 (± 3 päivää), 4 (± 3 päivää) ja sen jälkeen joka 4. viikko (± 3 päivää) viimeiseen antokertaan asti viikolla 92. kliinisellä arvioinnilla viikolla 96. Ensimmäisen annoksen viikolla 0 (peruskäynti) antaa tutkimuspaikan nimetty henkilökunta suunnitellun tutkimuskäynnin aikana. Kaikki arvioinnit (kliiniset, laboratorio- ja kuvantamistutkimukset) tulee tehdä ennen satralitsumabin antamista. Potilas antaa seuraavan annoksen viikolla 2 itse tutkimuspaikalla olevan tutkimushenkilökunnan valvonnassa. Potilas antaa kaikki seuraavat annokset itse terveydenhuollon tarjoajan koulutuksen jälkeen (potilaille, jotka eivät pysty antamaan satralitsumabia SC itse, hoitajan/sairaanhoitajan tuki on suositeltavaa).
Lääke: Satralitsumabi 120 mg
Satralitsumabia 120 mg annetaan monoterapiana (SC) vatsan tai reisiluun viikoilla 0, 2 (± 3 päivää), 4 (± 3 päivää) ja sen jälkeen joka 4. viikko (± 3 päivää) viimeiseen antoon asti klo. Viikko 92 ja kliininen arviointi viikolla 96. Ensimmäisen annoksen viikolla 0 (peruskäynti) antaa tutkimuspaikan nimetty henkilökunta suunnitellun tutkimuskäynnin aikana. Potilas antaa seuraavan annoksen viikolla 2 itse tutkimuspaikalla olevan tutkimushenkilökunnan valvonnassa. Potilas antaa kaikki seuraavat annokset itse terveydenhuollon tarjoajan koulutuksen jälkeen (potilaille, jotka eivät pysty antamaan satralitsumabia SC itse, hoitajan/sairaanhoitajan tuki on suositeltavaa).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Uusiutumattomien potilaiden osuus
Aikaikkuna: Viikolle 96 asti
Viikolle 96 asti
Vuosittainen uusiutumisaste (ARR)
Aikaikkuna: Viikolle 96 asti
Viikolle 96 asti
Aika ensimmäiseen pahenemiseen (TFR)
Aikaikkuna: Viikolle 96 asti
Viikolle 96 asti
Expanded Disability Status Scale (EDSS) -pistemäärän keskimääräinen muutos lähtötasosta tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: Perustaso (päivästä -28 päivään -1) viikkoon 96
Laajennettu vammaisuusasteikko vaihtelee välillä 0–10 0,5 yksikön välein. Korkeammat tulokset merkitsevät korkeampaa vammaisuutta.
Perustaso (päivästä -28 päivään -1) viikkoon 96
Aika vahvistetun vamman etenemisen (CDP) alkamiseen vähintään 12 viikkoa ja 24 viikkoa
Aikaikkuna: Perustaso (päivästä -28 päivään -1) viikkoon 96
Perustaso (päivästä -28 päivään -1) viikkoon 96
Muutos lähtötasosta Symbol Digital Modalities Test (SDMT) -testissä tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: Perustaso (päivästä -28 päivään -1) viikkoon 96
Perustaso (päivästä -28 päivään -1) viikkoon 96
Muutos korkeakontrastisessa (100 %) ja matalakontrastisessa (2,5 %) näöntarkkuudessa käyttämällä asianmukaisia ​​korkea- ja matalakontrastisia kirjainten tarkkuuskaavioita (LCLA) tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: Perustaso (päivästä -28 päivään -1) viikkoon 96
Perustaso (päivästä -28 päivään -1) viikkoon 96
Relapsin vuoksi sairaalahoitoon joutuneiden osallistujien osuus
Aikaikkuna: Viikolle 96 asti
Viikolle 96 asti
Niiden osallistujien osuus, jotka käyttävät kortikosteroideja uusiutumisen vuoksi
Aikaikkuna: Viikolle 96 asti
Viikolle 96 asti
Relapsin vuoksi pelastushoitoa tarvitsevien osallistujien osuus
Aikaikkuna: Viikolle 96 asti
Viikolle 96 asti
Niiden osallistujien osuus, jotka tarvitsevat plasmanvaihtoa uusiutumisen vuoksi
Aikaikkuna: Viikolle 96 asti
Viikolle 96 asti
Relapsin takia vammaisten osallistujien osuus (mitattuna laajennetulla vammaisuuden tila-asteikolla EDSS)
Aikaikkuna: Viikolle 96 asti
Viikolle 96 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
T2-painotettujen nestemäisesti heikennettyjen inversio-recovery (FLAIR) hyperintenstien leesioiden lukumäärä, tilavuus ja alueellinen jakautuminen
Aikaikkuna: Viikolle 96 asti
Mukaan lukien uudet ja laajentuvat vauriot aivoissa, näköhermoissa, näköhermoissa, postrema-alueella, aivorungossa ja pikkuaivoissa; Fazekas tekee maalin
Viikolle 96 asti
Globaali ja alueellinen aivotilavuuden menetys, mukaan lukien tyvihermot, pikkuaivot ja ylempi kohdunkaulan selkäydin.
Aikaikkuna: Näytöksillä viikot 48 ja 96
Näytöksillä viikot 48 ja 96
Uudet ja jatkuvat lyhyet T1-inversiosta palautuvat (STIR)/protonitiheys (PD) hyperintensiiviset leesiot ja T1-painotettu kontrastin tehostaminen
Aikaikkuna: Viikolle 96 asti
Viikolle 96 asti
Kvantitatiivinen T1-kartoitus (magnetoinnilla valmisteltu nopea gradienttikaikusekvenssi [MP2RAGE])
Aikaikkuna: Viikolle 96 asti
Viikolle 96 asti
Kvantitatiivinen diffuusio/diffuusiotensorikuvaus (DTI)
Aikaikkuna: Viikolle 96 asti
Viikolle 96 asti
Muutos verkkokalvon hermokuitukerroksen (RNFL) paksuudessa
Aikaikkuna: Perustaso (päivästä -28 päivään -1) viikkoon 96
Perustaso (päivästä -28 päivään -1) viikkoon 96
Muutos gangliosolun plus sisäisen plexiformin (GCIP) kerroksen paksuudessa
Aikaikkuna: Perustaso (päivästä -28 päivään -1) viikkoon 96
Perustaso (päivästä -28 päivään -1) viikkoon 96
Haittavaikutusten (AE), vakavien haittavaikutusten (SAE) ja erityisen kiinnostavien AE:iden (AES) ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: Viikolle 96 asti
Viikolle 96 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hoffmann-La Roche

Yhteistyökumppanit

Chugai Pharmaceutical Co.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 2. elokuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 26. lokakuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 26. lokakuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 15. helmikuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 25. helmikuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 8. maaliskuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Keskiviikko 8. marraskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 6. marraskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. marraskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MN42928
  • 2021-001088-26 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä yksittäisen potilastason tietoihin kliinisen tutkimuksen tietojen pyyntöalustan (www.clinicalstudydatarequest.com) kautta. Lisätietoja Rochen tukikelpoisten tutkimusten kriteereistä on saatavilla täältä (https://clinicalstudydatarequest.com/Study-Sponsors/Study-Sponsors-Roche.aspx). Lisätietoja Rochen kliinisten tutkimustietojen jakamista koskevasta maailmanlaajuisesta käytännöstä ja siihen liittyvien kliinisten tutkimusten asiakirjojen pyytämisestä on täällä (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Neuromyelitis Optica -spektrihäiriö

Kliiniset tutkimukset Satralitsumabi 120 mg

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Guinea

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa