- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT06287086
Badanie kliniczne dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności BRL-101 w leczeniu anemii sierpowatokrwinkowej
11 marca 2024 zaktualizowane przez: Bioray Laboratories
Badanie kliniczne dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności pojedynczej dożylnej dawki autologicznych krwiotwórczych komórek macierzystych/progenitorowych CD34+ (BRL-101) edytowanych w CRISPR/Cas9 w leczeniu anemii sierpowatokrwinkowej
Jest to jednoośrodkowe, nierandomizowane, otwarte badanie z zastosowaniem pojedynczej dawki u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD).
Badanie oceni bezpieczeństwo i skuteczność autologicznych ludzkich krwiotwórczych komórek macierzystych i progenitorowych CD34+ (hHSPC) zmodyfikowanych CRISPR-Cas9 (BRL-101)
Przegląd badań
Status
Jeszcze nie rekrutacja
Warunki
Szczegółowy opis
Niniejsze badanie kliniczne jest jednoramiennym, jednoośrodkowym, otwartym badaniem bez zwiększania dawki.
Proponowana dawka wynosi ≥ 3 × 106 komórek CD34+/kg, podawana w pojedynczej infuzji dożylnej.
Głównym celem jest zbadanie bezpieczeństwa badanego leku w leczeniu SCD.
Kondycjonowanie i podawanie mieloablacyjne pozostałym uczestnikom można rozpocząć dopiero po zakończeniu dawkowania oraz obserwacji i oceny bezpieczeństwa przez pierwszego uczestnika.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
1
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Jun Shi, PhD
- Numer telefonu: 13752253515
- E-mail: shijun@ihcams.ac.cn
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- W pełni zrozumiałem to badanie i dobrowolnie podpisałem pisemny formularz świadomej zgody.
- Wiek od 3 do 35 lat.
- Należy zdiagnozować niedokrwistość sierpowatokrwinkową (SCD) z genotypem βS/βS, βS/β+ lub βS/β0.
- Wynik stanu sprawności Lansky'ego/Karnofsky'ego (LPS) wynoszący ≥80.
- Nadaje się do autologicznego przeszczepiania hematopoetycznych komórek macierzystych.
- Przestrzegaj zasad i jesteś gotowy przestrzegać harmonogramów wizyt, protokołów prób, testów laboratoryjnych i innych procedur próbnych.
- Wyrażam zgodę na udział w długoterminowych badaniach kontrolnych.
- Uczestnicy w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną antykoncepcję przez co najmniej 6 miesięcy po ponownym wlewie komórek w trakcie badania.
Kryteria wyłączenia:
Znane przeciwwskazania, nietolerancja lub alergia na środki mobilizujące hematopoetyczne komórki macierzyste, filgrastym, sulfotlenek dimetylu (DMSO) lub jakiekolwiek składniki związane z IP.
pozytywny wynik testu na obecność nieregularnych przeciwciał lub przeciwciał płytek krwi.
- Kwalifikuje się do allogenicznego przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych od zidentyfikowanego dawcy dopasowanego pod względem HLA.
- Wcześniejsza terapia genowa, terapia edycji genów lub allogeniczny przeszczep krwiotwórczych komórek macierzystych.
- Klinicznie istotne zakażenia bakteryjne, grzybicze, pasożytnicze lub wirusowe, określone przez badacza.
- Liczba białych krwinek niezwiązana ze splenomegalią < 3×109/l i/lub liczba płytek krwi < 100×109/l.
- Zaburzenia krzepnięcia: Międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR) > 1,5-krotność górnej granicy normy (GGN) lub czas częściowej tromboplastyny po aktywacji (APTT) > 1,5-krotność GGN.
- Kreatynina > 1,5-krotność GGN lub szacowany klirens kreatyniny < 60 ml/min (obliczony przy użyciu wzoru Cockcrofta-Gaulta, patrz Załącznik 3).
- Aminotransferaza alaninowa (ALT) > 3 razy GGN, Aminotransferaza asparaginianowa (AST) > 3 razy GGN lub bilirubina bezpośrednia > 2,5 razy GGN.
- Frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) < 50%.
- Pojemność dyfuzyjna płuc dla tlenku węgla (DLco) < 50% wartości przewidywanej (skorygowanej o hemoglobinę i/lub objętość pęcherzykową) lub wymuszona pojemność życiowa (FVC) (rzeczywista/przewidywana) < 60% (dla dzieci, które nie mogą wykonywać czynności test DLco) lub nieprawidłową analizę gazometrii krwi (tylko w przypadku małych dzieci, które nie mogą wykonywać badań czynności płuc).
- Dodatni antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg) lub HBV-DNA; pozytywny na obecność przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C (HCV); pozytywny na obecność przeciwciał ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV); pozytywny na obecność przeciwciał specyficznych dla kiły (TP); pozytywny na obecność EBV-DNA wirusa Epsteina-Barra; pozytywny na obecność wirusa cytomegalii CMV-DNA.
- Historia nieskorygowanych zaburzeń krzepnięcia lub skazy krwotocznej.
- Historia nowotworu złośliwego, chorób mieloproliferacyjnych lub historia tych chorób w rodzinie.
- Choroby układu krążenia, takie jak zastoinowa niewydolność serca, zaburzenia rytmu, choroba mięśnia sercowego, choroba zastawkowa serca lub nadciśnienie płucne; marskość wątroby, zwłóknienie wątroby lub aktywne zapalenie wątroby; choroby ośrodkowego układu nerwowego lub historia psychiatryczna.
- Zaburzenia immunologiczne lub zaburzenia endokrynologiczne, takie jak cukrzyca insulinozależna, nadczynność tarczycy lub niedoczynność tarczycy.
- Udział w innym badaniu klinicznym i przyjmowanie leków w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
- Według oceny badacza regularne transfuzje czerwonych krwinek nie mogą zostać przerwane nawet po wszczepieniu krwiotwórczych komórek macierzystych.
- Ponad 10 nieplanowanych przyjęć do szpitala lub wizyt w nagłych przypadkach związanych z SCD w roku poprzedzającym badanie przesiewowe, co badacz uważa za znaczący ból przewlekły, a nie ostre kryzysy bólowe.
- HbF% > 15%, niezależnie od tego, czy jest to spowodowane hydroksymocznikiem, czy innymi lekami.
- Historia nieprawidłowych wyników przezczaszkowego dopplera (TCD).
- Ciężkie przeciążenie żelazem, ferrytyna w surowicy ≥5000 ng/ml, żelazo w wątrobie > 15 mg Fe/g suchej masy (lub MRI T2* wątroby < 1,4 ms lub > 588 Hz) lub MRI T2* serca < 10 ms.
- Nieleczona choroba Moyamoya w wywiadzie lub obecność choroby Moyamoya podczas badań przesiewowych, co zdaniem badacza stwarza ryzyko krwawienia u pacjenta.
- Wszelkie inne schorzenia, które badacz uzna za nieodpowiednie do udziału w tym badaniu klinicznym.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Eksperymentalny: BRL-101
BRL-101 (autologiczne komórki hHSPC CD34+ zmodyfikowane CRISPR-Cas9 w genie BCL11A.
Pacjenci otrzymają pojedynczą infuzję BRL-101.
|
CD34 + autologiczne hematopoetyczne komórki macierzyste i progenitorowe poddane edycji genu BCL11A.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Odsetek pacjentów z wszczepionymi komórkami macierzystymi
Ramy czasowe: W ciągu 42 dni po infuzji BRL-101
|
Wszczepienie komórek macierzystych zdefiniowano jako bezwzględną liczbę neutrofilów we krwi obwodowej wynoszącą ≥ 0,5 × 109/l przez 3 kolejne dni po wlewie dożylnym BRL-101.
|
W ciągu 42 dni po infuzji BRL-101
|
Częstotliwość, nasilenie i związek zdarzeń niepożądanych z BRL-101 w ciągu 12 miesięcy po wlewie BRL-101.
Ramy czasowe: W ciągu 12 miesięcy po infuzji BRL-101
|
Zdarzenia niepożądane oceniane według kryteriów NCI-CTCAE v5.0
|
W ciągu 12 miesięcy po infuzji BRL-101
|
Czas na wszczepienie neutrofilów
Ramy czasowe: W ciągu 42 dni po infuzji BRL-101
|
Zdefiniowana jako 1. dzień bezwzględnej liczby neutrofilów we krwi obwodowej ≥ 0,5 × 109/l przez 3 kolejne dni
|
W ciągu 42 dni po infuzji BRL-101
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Krzesło do nauki: Jun shi, phD, Chinese Academy of Medical Sciences
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Szacowany)
14 maja 2024
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
20 sierpnia 2025
Ukończenie studiów (Szacowany)
10 czerwca 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
23 lutego 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
23 lutego 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
29 lutego 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
12 marca 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
11 marca 2024
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2024-BRL-101-SCD
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Anemia sierpowata
-
Bambino Gesù Hospital and Research InstituteZakończonyCiężka otyłość dziecięca (BMI > 97° szt. -według wykresów BMI Centers for Disease Control and Prevention-) | Zmienione testy czynnościowe wątroby | Nietolerancja glikemicznaWłochy
-
Adelphi Values LLCBlueprint Medicines CorporationZakończonyBiałaczka z komórek tucznych (MCL) | Agresywna mastocytoza układowa (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Lineage Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | Tląca się mastocytoza układowa (SSM) | Indolentna układowa mastocytoza (ISM) Podgrupa ISM w pełni zatrudnionaStany Zjednoczone
-
Spero TherapeuticsZakończonyKompleks Mycobacterium Avium | Niegruźlicze Mycobacterium Pulmonary DiseaseStany Zjednoczone
-
Janssen Pharmaceutical K.K.RekrutacyjnyOporna na leczenie Mycobacterium Avium Complex-lung Disease (MAC-LD)Tajwan, Republika Korei, Japonia
-
Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)ZakończonyPrzewlekła białaczka limfocytowa | Nawracający chłoniak z małych limfocytów | Białaczka prolimfocytowa | Oporna na leczenie przewlekła białaczka limfocytowa | Nawracająca przewlekła białaczka limfocytowa | Białaczka prolimfocytowa T-komórkowa | Białaczka prolimfocytowa B-komórkowaStany Zjednoczone, Włochy
-
German CLL Study GroupRekrutacyjnyPBL | Białaczka, Prolimphocytic, T-Cell | SLL | Białaczka, Prolimphocytic, B-Cell | HCL | Białaczka T-LGL | Transformacja Richtera | Białaczka NK-LGLNiemcy
-
Shenzhen Second People's HospitalNieznanyChłoniak z komórek B | Białaczka, Limfocytowa, Przewlekła, B-Cell | Białaczka, Limfocytowa, Ostra, B-CellChiny
-
Ohio State University Comprehensive Cancer CenterMerck Sharp & Dohme LLCRekrutacyjnyZespół Sezary'ego | Przewlekła białaczka limfocytowa | Chłoniak z obwodowych komórek T | Pierwotny skórny chłoniak nieziarniczy T-komórkowy | Białaczka prolimfocytowa T-komórkowa | Białaczka prolimfocytowa B-komórkowaStany Zjednoczone
-
Huiqiang HuangNieznany
-
National Cancer Institute (NCI)ZakończonyNawracający chłoniak z małych limfocytów | Przewlekła białaczka limfocytowa B-komórkowa | Białaczka prolimfocytowa | Oporna na leczenie przewlekła białaczka limfocytowaStany Zjednoczone