Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wpływ terapii witaminą D na funkcję tarczycy i poziomy przeciwciał w chorobie Gravesa-Basedowa u dzieci

23 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Northwell Health

Wpływ terapii witaminą D na czynność tarczycy i poziom przeciwciał w pediatrycznej chorobie Gravesa-Basedowa: pilotażowe badanie wykonalności

Celem tego randomizowanego pilotażowego badania klinicznego oceniającego wykonalność jest określenie możliwości wdrożenia protokołu dla większego badania w celu oceny wpływu wysokiej dawki suplementacji witaminą D u pacjentów pediatrycznych (9-17 lat) z nowo rozpoznaną chorobą Gravesa-Basedowa. Główne pytania, na które ma odpowiedzieć badanie, to:

Jakie są wskaźniki rekrutacji i przestrzegania zaleceń dla większego badania z wykorzystaniem tego protokołu? Czy proces zbierania danych jest kompletny i wystarczająco solidny dla większego badania? Jakie są potencjalne przeszkody we wdrożeniu badania na większą skalę? Badacze porównają suplementację witaminą D w połączeniu ze standardową terapią metimazolem z samą terapią metimazolem (uczestnikom wolno przyjmować do 1000 jednostek międzynarodowych witaminy D2 dziennie), aby zbadać potencjalny wpływ na poziom hormonów tarczycy i przeciwciał.

Uczestnicy będą:

Losowo przydzieleni do grupy interwencyjnej lub kontrolnej. Przyjmować leki badawcze (witaminę D lub placebo) zgodnie z zaleceniami. Uczestniczyć w regularnych wizytach studyjnych w celu wykonania badań krwi i ocen klinicznych. Wypełniać dzienniki przyjmowania leków.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To pilotażowe badanie wykonalności oceni praktyczność przeprowadzenia większego randomizowanego badania kontrolowanego (RCT) dotyczącego wpływu suplementacji wysoką dawką witaminy D2 (ergokalcyferolu) jako terapii wspomagającej w standardowym leczeniu metimazolem u pacjentów pediatrycznych w wieku 9–17 lat z nowo rozpoznaną chorobą Gravesa-Basedowa (GD). Badanie ma na celu wypełnienie obecnej luki w badaniach dotyczących wpływu suplementacji witaminy D na trendy przeciwciał i hormonów tarczycy w tej populacji. W szczególności badanie oceni wykonalność rekrutacji, przestrzeganie schematu interwencji, kompletność zbierania danych oraz wszelkie potencjalne przeszkody w realizacji badania na większą skalę.

Uzasadnienie tego badania wynika z obserwowanej zależności między niskim poziomem witaminy D a zwiększonym ryzykiem choroby Gravesa-Basedowa, w połączeniu z ograniczonymi danymi na temat wpływu suplementacji witaminy D na przebieg choroby u dzieci. To badanie pilotażowe sprawdzi, czy suplementacja wysoką dawką witaminy D wraz z metimazolem wpływa na poziom przeciwciał przeciwko receptorowi TSH (TRAb) i immunoglobuliny stymulującej tarczycę (TSI), a także na poziom hormonów tarczycy (całkowite T3, wolna tyroksyna, całkowita tyroksyna, TSH) u nowo zdiagnozowanych pediatrycznych pacjentów z GD.

Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do grupy interwencyjnej (metimazol + wysoka dawka witaminy D2) lub grupy kontrolnej (tylko metimazol, z możliwością przyjmowania do 1000 IU/dzień witaminy D2). Grupa interwencyjna otrzyma 50 000 IU witaminy D2 tygodniowo przez 8 tygodni, a następnie 50 000 IU co dwa tygodnie przez 16 tygodni, wraz ze standardową terapią metimazolem zgodnie z zaleceniami leczącego endokrynologa. Grupa kontrolna otrzyma samą standardową terapię metimazolem zgodnie z zaleceniami lekarza, z możliwością przyjmowania do 1000 IU witaminy D2 dostępnej bez recepty (OTC) dziennie, jeśli sobie tego życzą. Badanie nie zapewni tej witaminy D OTC.

Główne wyniki wykonalności będą obejmować: (1) wskaźnik rekrutacji; (2) wskaźnik przestrzegania suplementacji witaminy D, oceniany na podstawie zliczania tabletek, dzienników leków i samooceny; (3) kompletność danych; oraz (4) identyfikację wszelkich przeszkód napotkanych podczas realizacji badania. Eksploracyjne wyniki kliniczne będą obejmować czas do normalizacji testów czynności tarczycy oraz procentową zmianę od wartości wyjściowej w poziomach przeciwciał TRAb i TSI po 24 tygodniach. Bezpieczeństwo i tolerancja będą ściśle monitorowane, ze szczególnym uwzględnieniem hiperkalcemii i hiperwitaminozy D. Dane dotyczące zdarzeń niepożądanych będą zbierane i oceniane przy użyciu CTCAE w wersji 5.0.

Analiza danych skupi się głównie na statystyce opisowej dla wyników wykonalności. Eksploracyjne wyniki kliniczne zostaną przeanalizowane w celu oszacowania wielkości efektu i zmienności, co pomoże w zaprojektowaniu przyszłego, odpowiednio zasilanego RCT. To badanie pilotażowe nie ma mocy statystycznej do wykrycia istotnych statystycznie różnic w wynikach klinicznych.

Badanie to dostarczy kluczowych wstępnych danych i wskaźników wykonalności, które pomogą w opracowaniu większego, bardziej definitywnego RCT oceniającego skuteczność witaminy D jako terapii wspomagającej w pediatrycznej chorobie Gravesa-Basedowa. To badanie ma potencjał, aby znacząco poszerzyć naszą wiedzę na temat roli witaminy D w autoimmunologicznej chorobie tarczycy i przyczynić się do ulepszenia strategii leczenia dzieci z chorobą Gravesa-Basedowa.

FDA przyznała zwolnienie z obowiązku zgłoszenia nowego leku badawczego (IND) (PIND 176865, z dnia 30 kwietnia 2025 r.) dla tego pilotażowego badania wykonalności oceniającego wysoką dawkę witaminy D2 u dzieci z chorobą Gravesa-Basedowa. Zwolnienie umożliwia przeprowadzenie badania bez pełnego wniosku IND.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

30

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11042
        • Rekrutacyjny
        • Pediatric Endocrinology at Northwell Health
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Wszyscy nowi uczestnicy pediatryczni w wieku 9-17 lat z nowym rozpoznaniem GD, u których rozpocznie się leczenie metimazolem, otrzymają ofertę uczestnictwa w momencie diagnozy.
  • Cechy biochemiczne obejmują:
  • Obniżone TSH <0,1.
  • Podwyższone T3
  • Podwyższone wolne T4
  • Podwyższone T4
  • Dodatnie TSI lub TRAb. Obecność przeciwciał ma charakter diagnostyczny.
  • Nasze badanie będzie oferować rekrutację uczestnikom nieanglojęzycznym

Kryteria wyłączenia:

  • Początkowe poziomy hydroksywitaminy D >80 ng/mL
  • Hipokalcemia, skorygowany wapń w oparciu o albuminę <8,4 mg/dL
  • Hiperkalcemia, skorygowany wapń w oparciu o albuminę >10,5 mg/dL
  • Stany wpływające na metabolizm witaminy D, takie jak: zaburzenia wchłaniania, przewlekła choroba nerek lub wątroby, nefrokalcynoza, nadczynność przytarczyc
  • Aktualne stosowanie leków znanych z wpływu na funkcję tarczycy lub metabolizm witaminy D, takich jak: substytucja hormonów tarczycy, kortykosteroidy, leki przeciwpadaczkowe
  • Alergia na witaminę D lub metimazol
  • Rozpoznanie hashitoksykozy lub tyreotoksykozy (zarówno przeciwciała przeciwko receptorowi TSH (TRAb), jak i poziom immunoglobulin stymulujących tarczycę (TSI) są ujemne)
  • Uczestnicy poniżej 9 roku życia w momencie diagnozy
  • Uczestniczki w ciąży
  • Aktywne lub niekontrolowane infekcje, inne istotne schorzenia uznane przez badacza za zakłócające uczestnictwo w badaniu lub stwarzające nieuzasadnione ryzyko dla uczestnika.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Wysokie dawki witaminy D2 + metimazol
Uczestnicy w tej grupie otrzymają metimazol w dawce określonej przez lekarza prowadzącego, zgodnie ze standardowymi wytycznymi praktyki klinicznej dotyczącymi choroby Gravesa-Basedowa u dzieci.
Dodatkowo otrzymają wysoką dawkę witaminy D2 (ergokalcyferolu) 50 000 IU doustnie raz w tygodniu przez pierwsze 8 tygodni, a następnie 50 000 IU doustnie co dwa tygodnie przez pozostałe 16 tygodni badania.
Lek: Ergokalcyferol 50 000 j.m.
Uczestnicy otrzymają ergokalcyferol 50 000 IU w postaci kapsułek doustnych raz w tygodniu przez pierwsze 8 tygodni, a następnie 50 000 IU co dwa tygodnie przez kolejne 16 tygodni (łącznie 24 tygodnie).
Lek: Tiamazol
Methimazol jest uważany za standard leczenia choroby Gravesa-Basedowa u dzieci. Dawkowanie jest ustalane i modyfikowane przez lekarza prowadzącego uczestnika
Komparator placebo: Metimazol (z opcjonalną niską dawką witaminy D2)
Uczestnicy w tej grupie otrzymają metimazol w dawce ustalonej przez lekarza prowadzącego, zgodnie ze standardowymi wytycznymi praktyki klinicznej dotyczącymi choroby Gravesa-Basedowa u dzieci.
Uczestnicy będą mieli możliwość przyjmowania do 1000 IU witaminy D2 dziennie, zakupionej bez recepty, ale nie będzie ona dostarczana przez badanie.
Ma to na celu rozwiązanie potencjalnego niedoboru witaminy D przy jednoczesnym utrzymaniu grupy porównawczej.
Lek: Tiamazol
Methimazol jest uważany za standard leczenia choroby Gravesa-Basedowa u dzieci. Dawkowanie jest ustalane i modyfikowane przez lekarza prowadzącego uczestnika

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Metryki Wykonalności: Wskaźnik Rekrutacji
Ramy czasowe: przez cały okres badania, średnio 1 rok
Procent kwalifikujących się uczestników, do których się zwrócono, którzy wyrażają zgodę na udział w badaniu. Ta metryka oceni efektywność strategii rekrutacyjnych.
przez cały okres badania, średnio 1 rok
Metryki Wykonalności: Wskaźnik Przestrzegania
Ramy czasowe: Od rekrutacji do wizyty kontrolnej po 24 tygodniach/6 miesiącach
Odsetek przepisanych dawek witaminy D przyjmowanych przez uczestników w grupie interwencyjnej.
Przestrzeganie zaleceń będzie monitorowane poprzez liczenie tabletek oraz raporty własne uczestników.
Od rekrutacji do wizyty kontrolnej po 24 tygodniach/6 miesiącach
Metryki Wykonalności: Kompletność Danych
Ramy czasowe: Od zbierania danych wyjściowych do wizyty kontrolnej po 24 tygodniach/6 miesiącach.
Procent uzupełnionych pól danych dla kluczowych miar wynikowych (testy czynności tarczycy, poziomy TSI itp.). Ma to na celu ocenę jakości i kompletności zbierania danych.
Od zbierania danych wyjściowych do wizyty kontrolnej po 24 tygodniach/6 miesiącach.
Metryki Wykonalności: Bariery Implementacji
Ramy czasowe: do zakończenia badania, średnio 1 rok
Jakościowa ocena wszelkich wyzwań napotkanych podczas realizacji badania (np. trudności w rekrutacji, problemy z przestrzeganiem zaleceń, kwestie logistyczne). Ocena ta posłuży do opracowania strategii przezwyciężania tych barier w przyszłym, większym badaniu RCT.
do zakończenia badania, średnio 1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas do normalizacji i trendy w funkcji tarczycy
Ramy czasowe: od rekrutacji do wizyty kontrolnej po 24 tygodniach/6 miesiącach
Hipotezujemy, że pacjenci otrzymujący wysoką dawkę witaminy D osiągną prawidłowe poziomy TSH, T3, wolnej T4 i T4 znacznie szybciej niż ci otrzymujący wyłącznie metimazol. Testy czynności tarczycy będą mierzone na początku badania oraz po 6, 12 i 24 tygodniach, a czas do normalizacji zostanie porównany między grupami.
od rekrutacji do wizyty kontrolnej po 24 tygodniach/6 miesiącach

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana poziomów TRAb i TSI
Ramy czasowe: od rekrutacji do wizyty po 24 tygodniach/6 miesiącach
Zakładamy, że pacjenci otrzymujący wysoką dawkę witaminy D doświadczą istotnie większego procentowego spadku poziomów TSH R-Ab i TSI po 24 tygodniach w porównaniu z pacjentami otrzymującymi jedynie metimazol. Poziomy przeciwciał będą mierzone na początku badania i po 24 tygodniach, a procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej będzie porównywana między grupami.
od rekrutacji do wizyty po 24 tygodniach/6 miesiącach

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Northwell Health

Śledczy

  • Główny śledczy: Sharon Hyman, MD, Northwell Health

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

28 lutego 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

28 lutego 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 lipca 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 stycznia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 stycznia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 25-0285

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Dane poszczególnych uczestników z tego pilotażowego badania wykonalności nie będą udostępniane natychmiast ze względu na małą wielkość próby i zwiększone ryzyko ponownej identyfikacji uczestników. Jednak udostępnianie danych zgodne z wymaganiami czasopisma będzie rozważane po opublikowaniu wyników badania. Szczegółowy plan udostępniania danych zostanie opracowany w tym czasie, uwzględniając kwestie etyczne i zapewniając prywatność uczestników, przy jednoczesnym maksymalizacji wartości naukowej danych. Plan ten określi konkretne dane, które mają zostać udostępnione (np. dane zanonimizowane, określone zmienne) oraz proces ubiegania się o dostęp.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Udostępnianie danych będzie rozważane po akceptacji manuskryptu do publikacji w recenzowanym czasopiśmie.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Badacze mogą ubiegać się o dostęp do zanonimizowanych danych indywidualnych uczestników, kontaktując się z dr Sharon Hyman lub dr Sofyą Ilmer. Wnioski będą rozpatrywane na podstawie wartości naukowej, zgodności z umowami o wykorzystaniu danych oraz zdolności do ochrony poufności uczestników. Wymagane będzie podpisanie umowy o wykorzystaniu danych. Dane będą udostępniane w formacie zgodnym z odpowiednimi przepisami dotyczącymi prywatności (np. HIPAA).

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Gravesa-Basedowa

Badania kliniczne na Ergokalcyferol 50 000 j.m.

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Austria

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj