Avaliação da segurança, tolerabilidade e farmacocinética de VX15/2503 em pacientes com EM

Critério de inclusão:

• Pacientes de 18 a 60 anos de idade diagnosticados com EM por pelo menos 1 ano, conforme definido pelas revisões de 2010 dos critérios de McDonald
• Tem uma pontuação EDSS de 0 a 6,5 ​​inclusive na triagem
• Tem um índice de massa corporal de 18 a 32 kg/m2
• Está disposto a se submeter e não tem contra-indicações para ressonância magnética cerebral
• Disposto a usar um método contraceptivo clinicamente aceitável durante todo o período do estudo e por 6 meses após a dose de VX15/2503, a menos que o paciente seja cirurgicamente estéril ou pós-menopausa. Mulheres com potencial para engravidar devem ter começado a usar métodos contraceptivos adequados pelo menos 2 meses antes da visita do primeiro dia.
• Pacientes do sexo masculino devem concordar em adiar a doação de esperma por 6 meses após a administração de VX15/2503
• As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez sérico negativo na triagem, que será confirmado no início do estudo por meio de um teste de urina antes da administração de VX15/2503
• Está disposto a abrir mão de outras formas de tratamento experimental durante o estudo

Critério de exclusão:

• Teve uma recaída de EM que não estabilizou nos 30 dias anteriores ao início da triagem.
• Tem quaisquer condições cardíacas, endócrinas, hematológicas, hepáticas, imunológicas, metabólicas, urológicas/ginecológicas, pulmonares, neurológicas, psiquiátricas ou renais clinicamente significativas; tem um histórico de reações alérgicas ou anafiláticas clinicamente significativas; ou tem qualquer outra doença importante clinicamente significativa que, conforme avaliada pelo investigador, representaria um risco à segurança do paciente ou interferiria nas avaliações, procedimentos ou conclusão do estudo
• Tem qualquer valor laboratorial clinicamente significativo fora do intervalo normal para pacientes com EM na triagem, ou tem função hematológica, renal ou hepática anormal com base em testes laboratoriais
• É uma mulher grávida ou amamentando
• Recebeu tratamento com qualquer terapia modificadora da doença para EM diferente de interferon beta ou acetato de glatirâmer dentro de 3 meses antes da dosagem
• Foi tratado com natalizumabe, daclizumabe ou fingolimod para qualquer indicação dentro de 6 meses antes da dosagem
• Teve algum tratamento anterior com alentuzumabe, rituximabe, mitoxantrona, irradiação linfoide total, transplante de medula óssea ou vacinação com células T ou receptores de células T
• Recebeu qualquer agente experimental dentro de 6 meses antes da dosagem, ou dentro de um período equivalente a 5 meias-vidas do agente (o que for mais longo); ou está atualmente envolvido em qualquer outro estudo de pesquisa
• Foi submetido a qualquer procedimento cirúrgico importante nas 4 semanas anteriores à administração
• Tem história de insuficiência cardíaca congestiva (Classe III a IV da New York Heart Association), isquemia sintomática, anormalidades de condução não controladas por intervenção convencional ou infarto do miocárdio nos 6 meses anteriores à administração
• Tem um achado de ECG clinicamente significativo na triagem
• Tem uma infecção conhecida ou suspeita pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV) ou hepatite B ou hepatite C
• Tem alergia conhecida ou suspeita a Gd ou outra contra-indicação para ressonância magnética cerebral
• Tem história de infecção oportunista ou história de infecção aguda que requer antibióticos sistêmicos, antivirais ou antifúngicos dentro de 6 semanas antes da administração (a terapia antiinfecciosa deve ter sido concluída pelo menos 4 semanas antes da administração)
• Tem qualquer outra doença ou condição intercorrente, incluindo dependência de álcool ou drogas, conforme determinado pelo investigador, que possa afetar a adesão do paciente ou a capacidade de concluir o estudo
• História de distúrbio convulsivo ou desmaios inexplicados ou história de convulsão dentro de 3 meses após a triagem
• História de ideação suicida nos 3 meses anteriores à triagem, episódio de depressão grave nos 3 meses anteriores à triagem
• Tem sensibilidade ao VX15/2503 ou aos ingredientes ou excipientes do VX15/2503, ou sensibilidade conhecida ou suspeita a produtos derivados de células de mamíferos
• Doou ou perdeu mais de 1 unidade de sangue nos 60 dias anteriores à triagem