Valutazione della sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica di VX15/2503 in pazienti con SM

Criterio di inclusione:

• Pazienti di età compresa tra 18 e 60 anni a cui è stata diagnosticata la SM da almeno 1 anno come definito dalle revisioni del 2010 ai criteri McDonald
• Ha un punteggio EDSS da 0 a 6,5 ​​inclusi allo screening
• Ha un indice di massa corporea da 18 a 32 kg/m2
• È disposto a sottoporsi e non ha controindicazioni alla risonanza magnetica cerebrale
• Disponibilità a utilizzare un metodo contraccettivo accettabile dal punto di vista medico per tutto il periodo dello studio e per 6 mesi dopo la dose di VX15/2503, a meno che la paziente non sia chirurgicamente sterile o in postmenopausa. Le donne in età fertile devono aver iniziato a usare una contraccezione adeguata almeno 2 mesi prima della visita del giorno 1.
• I pazienti di sesso maschile devono accettare di differire dalla donazione di sperma per 6 mesi dopo la somministrazione di VX15/2503
• Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza su siero negativo allo screening, che sarà confermato al basale utilizzando un test delle urine prima della somministrazione di VX15/2503
• È disposto a rinunciare ad altre forme di trattamento sperimentale durante lo studio

Criteri di esclusione:

• Aveva una recidiva di SM che non si è stabilizzata entro i 30 giorni prima dell'inizio dello screening.
• Ha qualsiasi condizione cardiaca, endocrina, ematologica, epatica, immunologica, metabolica, urologica/ginecologica, polmonare, neurologica, psichiatrica o renale clinicamente significativa; ha una storia di reazioni allergiche o anafilattiche rilevanti clinicamente significative; o ha qualsiasi altra malattia clinicamente significativa che, come valutato dallo sperimentatore, rappresenterebbe un rischio per la sicurezza del paziente o interferirebbe con le valutazioni, le procedure o il completamento dello studio
• Ha qualsiasi valore di laboratorio clinicamente significativo al di fuori del range normale per i pazienti con SM allo screening o ha una funzione ematologica, renale o epatica anormale sulla base di test di laboratorio
• È una donna incinta o che allatta
• Ha ricevuto un trattamento con qualsiasi terapia modificante la malattia della SM diversa dall'interferone beta o dal glatiramer acetato nei 3 mesi precedenti la somministrazione
• È stato trattato con natalizumab, daclizumab o fingolimod per qualsiasi indicazione nei 6 mesi precedenti la somministrazione
• Ha avuto qualsiasi precedente trattamento con alemtuzumab, rituximab, mitoxantrone, irradiazione linfoide totale, trapianto di midollo osseo o vaccinazione con cellule T o recettore delle cellule T
• Ha ricevuto qualsiasi agente sperimentale entro 6 mesi prima della somministrazione o entro un periodo equivalente a 5 emivite dell'agente (qualunque sia il più lungo); o è attualmente coinvolto in qualsiasi altro studio di ricerca
• Ha subito qualsiasi intervento chirurgico importante nelle 4 settimane precedenti la somministrazione
• Ha una storia di insufficienza cardiaca congestizia (Classe da III a IV della New York Heart Association), ischemia sintomatica, anomalie della conduzione non controllate dall'intervento convenzionale o infarto del miocardio nei 6 mesi precedenti la somministrazione
• Presenta un reperto ECG clinicamente significativo allo screening
• Ha un virus dell'immunodeficienza umana (HIV) noto o sospetto o un'infezione da epatite B o epatite C
• Ha un'allergia nota o sospetta al Gd o altra controindicazione alla risonanza magnetica cerebrale
• Ha una storia di infezione opportunistica o una storia di infezione acuta che richiede antibiotici sistemici, antivirali o antimicotici entro 6 settimane prima della somministrazione (la terapia antinfettiva deve essere stata completata almeno 4 settimane prima della somministrazione)
• Ha qualsiasi altra malattia o condizione intercorrente, inclusa la dipendenza da alcol o droghe come determinato dallo sperimentatore, che potrebbe influire sulla compliance del paziente o sulla capacità di completare lo studio
• Storia di disturbi convulsivi o blackout inspiegabili o storia di convulsioni entro 3 mesi dallo screening
• Storia di ideazione suicidaria entro 3 mesi prima dello screening, episodio di grave depressione entro 3 mesi prima dello screening
• Ha una sensibilità al VX15/2503 o agli ingredienti o agli eccipienti del VX15/2503, o una sensibilità nota o sospetta ai prodotti derivati ​​da cellule di mammifero
• Ha donato o perso più di 1 unità di sangue nei 60 giorni precedenti lo screening