Estudo de CMP-CPS-001 em voluntários saudáveis
17 de abril de 2026 atualizado por: CAMP4 Therapeutics Corporation
Um estudo duplo-cego, controlado por placebo, de dose ascendente única e múltipla de CMP-CPS-001 em voluntários saudáveis
O objetivo deste estudo clínico é avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica de doses ascendentes únicas e múltiplas de CMP-CPS-001 administradas como injeção subcutânea em voluntários adultos saudáveis.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo randomizado, duplo-cego (aberto pelo patrocinador) e controlado por placebo.
A parte SAD será realizada em aproximadamente 48 voluntários saudáveis, em 4 coortes de 12, randomizados 3:1 para receber uma dose subcutânea única de CMP-CPS-001 ou placebo. Os participantes serão acompanhados por 42 dias após a dosagem.
A parte MAD será realizada em aproximadamente 48 voluntários saudáveis, em 4 coortes de 12, randomizados 3:1 para receber 3 doses mensais de CMP-CPS-001 ou placebo. Os participantes serão acompanhados por 56 dias após a última dose.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
120
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Sim
Descrição
Critério de inclusão:
- Adultos saudáveis de 18 a 55 anos inclusive no momento do consentimento informado
- IMC ≥18,0 e ≤32 kg/m2 na triagem e ≤110 kg
- Disposto e capaz de assinar o termo de consentimento informado
Critério de exclusão:
- Qualquer doença ou distúrbio significativo que, na opinião do Investigador, possa colocar o participante do estudo em risco devido à participação no estudo, possa influenciar os resultados do estudo ou possa afetar a capacidade do participante do estudo de participar do estudo
- Doença clinicamente relevante nos 7 dias anteriores à primeira dose do medicamento em estudo
- História de intolerância à injeção subcutânea ou cicatriz abdominal relevante
- Resultados laboratoriais fora dos limites normais na triagem e considerados clinicamente relevantes pelo investigador para função hepática, função renal e plaquetas
- Resultados positivos de testes de sorologia viral para anticorpos do vírus da imunodeficiência humana tipo 1 ou 2, antígeno de superfície da hepatite B ou anticorpo do vírus da hepatite C
- Qualquer outro resultado laboratorial de segurança considerado clinicamente significativo e inaceitável pelo Investigador
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Parte de Dose Ascendente Única
Voluntários adultos saudáveis em 4 coortes de 12 receberão CMP-CPS-001 ou placebo.
Quatro níveis de dose serão avaliados.
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CMP-CPS-001 consiste em uma solução de oligonucleotídeo antisense que será administrada por via subcutânea.
Placebo é solução salina normal a 0,9% e será administrado por via subcutânea.
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Experimental: Parte de Dose Ascendente Múltipla
Voluntários adultos saudáveis em 4 coortes de 12 receberão 3 doses mensais de CMP-CPS-001 ou placebo.
Quatro níveis de dose serão avaliados.
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CMP-CPS-001 consiste em uma solução de oligonucleotídeo antisense que será administrada por via subcutânea.
Placebo é solução salina normal a 0,9% e será administrado por via subcutânea.
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Experimental: Participantes Heterozigotos OTC na Austrália
Até 12 participantes do sexo feminino clinicamente saudáveis e com genótipo OTC heterozigótico anormal receberão 3 doses mensais de CMP-CPS-001 ou placebo.
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CMP-CPS-001 consiste em uma solução de oligonucleotídeo antisense que será administrada por via subcutânea.
Placebo é solução salina normal a 0,9% e será administrado por via subcutânea.
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Experimental: Participantes Heterozigóticos OTC na UE
Até 12 participantes do sexo feminino clinicamente saudáveis que tenham um genótipo OTC heterozigótico anormal receberão 3 doses mensais de CMP-CPS-001 ou placebo.
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CMP-CPS-001 consiste em uma solução de oligonucleotídeo antisense que será administrada por via subcutânea.
Placebo é solução salina normal a 0,9% e será administrado por via subcutânea.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Eventos adversos
Prazo: Rastreio até 42 dias (Dose Única Ascendente) ou 112 dias (Dose Múltipla Ascendente, Teste de Tolerância Oral Óssea) após a dosagem
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Incidência de eventos adversos, incluindo toxicidades limitantes de dose, após administração de CMP-CPS-001
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Rastreio até 42 dias (Dose Única Ascendente) ou 112 dias (Dose Múltipla Ascendente, Teste de Tolerância Oral Óssea) após a dosagem
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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PK plasmática
Prazo: Pré-dose (Dia 1) até 42 dias (SAD) ou 112 dias (MAD, OTC) após a administração
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Concentração plasmática de CMP-CPS-001
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Pré-dose (Dia 1) até 42 dias (SAD) ou 112 dias (MAD, OTC) após a administração
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Excreção urinária de CMP-CPS-001
Prazo: 42 dias (SAD) ou 111 dias (MAD, OTC) após a administração
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Concentração urinária de CMP-CPS-001
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42 dias (SAD) ou 111 dias (MAD, OTC) após a administração
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Efeito farmacodinâmico do CMP-CPS-001 na ureagénese
Prazo: Fase de run-in (Dia -7) até 42 dias (SAD) ou 112 dias (MAD, OTC) após a administração
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Determinação da taxa de ureagénese
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Fase de run-in (Dia -7) até 42 dias (SAD) ou 112 dias (MAD, OTC) após a administração
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Gloria Wong, MD, Q-Pharm Pty Ltd
- Investigador principal: Margreet Wagenmakers, Erasmus Medical Center
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
5 de fevereiro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
1 de dezembro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de dezembro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
22 de janeiro de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
30 de janeiro de 2024
Primeira postagem (Real)
8 de fevereiro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
22 de abril de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de abril de 2026
Última verificação
1 de abril de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Metabolismo de Aminoácidos, Erros Inatos
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Doença por Deficiência de Ornitina Carbamoiltransferase
- Distúrbios Inatos do Ciclo da Uréia
Outros números de identificação do estudo
- CPS-101
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
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