Исследование по оценке эффективности, безопасности и фармакокинетики FNP-223 для замедления прогрессирования прогрессирующего супрануклеарного паралича (PSP)

Критерии включения:

• Участники мужского или женского пола в возрасте от 50 до 80 лет включительно на момент информированного согласия.

• Диагностика возможного или вероятного фенотипа PSP синдрома Ричардсона (PSP-RS) в соответствии с критериями клинических особенностей прогрессивного супрануклеарного паралича (MDS PSP) Общества двигательных расстройств. Должен быть выполнен хотя бы 1 (либо 1, либо оба) из следующих 2 пунктов:

  1. Вертикальный надъядерный паралич взора.
  2. Замедление вертикальных саккад И постуральная нестабильность с падениями в течение первых 3 лет после появления симптомов ПСП.
• Наличие симптомов ПСП ≤3 лет.
• Полный балл PSPRS из 28 пунктов ≤40.
• Способность передвигаться самостоятельно или с минимальной помощью определяется как способность сделать не менее 10 шагов (стабилизация одной руки [т. е. использование трости]).
• Диапазон массы тела от ≥43 кг/95 фунтов до ≤120 кг/265 фунтов.
• Проживать за пределами учреждения квалифицированного престарелого или учреждения по уходу за деменцией.
• Имеет опекуна или партнера по учебе, который будет сопровождать их во время учебных визитов. Опекун или партнер по исследованию должен быть человеком, который часто контактирует (не менее 7 часов в неделю в один раз или в разные дни) с участником и может предоставить информацию о лекарствах участника и его общем состоянии. Перед проведением каких-либо процедур исследования лицо, осуществляющее уход, или партнер по исследованию должны быть готовы подписать информированное согласие, одобренное независимым этическим комитетом (IEC)/институциональным наблюдательным советом (IRB).

Критерий исключения:

Двигательные расстройства, не связанные с PSP-RS, или другие заболевания центральной нервной системы (ЦНС)

• Оценка 3 по любому функциональному домену PSP-CDS.
• Участники с известной генетической мутацией (на основании знакомого или клинического анамнеза).
• Наличие другого неврологического расстройства, которое могло бы объяснить признаки ПСП (например, болезни Паркинсона, болезни Альцгеймера и т. д.).
• Магнитно-резонансная томография головного мозга (МРТ) в течение 1 года после скрининга, соответствующая:
• Первичные дегенеративные заболевания, кроме ПСП.

Процедуры

• Только для дополнительного исследования: Противопоказание или отказ от проведения 2 люмбальных пункций для получения спинномозговой жидкости.
• Противопоказания или непереносимость МРТ для объемной МРТ головного мозга на протяжении всего исследования.