En studie för att bedöma effektiviteten, säkerheten och farmakokinetiken hos FNP-223 för att långsamt förlopp av progressiv supranukleär pares (PSP)

Inklusionskriterier:

• Manliga eller kvinnliga deltagare i åldern 50 till 80 år, inklusive, vid tidpunkten för informerat samtycke.

• Diagnos av möjlig eller trolig PSP av Richardsons Syndrome (PSP-RS) fenotyper enligt Movement Disorders Society's Progressive Supranuclear Palsy (MDS PSP) kliniska kriterier. Minst 1 (antingen 1 eller båda) av följande 2 punkter måste uppfyllas:

  1. Vertikal supranukleär blickpares.
  2. Bromsning av vertikala saccader OCH postural instabilitet med fall inom de första 3 åren av PSP-symtom.
• Närvaro av PSP-symtom ≤3 år.
• Fullständig PSPRS-poäng med 28 artiklar ≤40.
• Kan röra sig självständigt eller med minimal assistans definierad som förmågan att ta minst 10 steg (stabilisering av 1 arm [dvs. användning av käpp]).
• Kroppsviktsintervall ≥43 kg/95 lbs till ≤120 kg/265 lbs.
• Bo utanför en kvalificerad vårdinrättning eller demensvårdsanstalt.
• Har en vårdare eller studiepartner som följer med till studiebesöken. Vårdgivaren eller studiepartnern ska vara en person som har frekvent kontakt (minst 7 timmar per vecka vid 1 gång eller olika dagar) med deltagaren och kan ge information om deltagarens medicinering och allmänna tillstånd. Innan några studieprocedurer genomförs måste vårdgivaren eller studiepartnern vara villig att underteckna den oberoende etiska kommittén (IEC)/institutionella granskningsnämnden (IRB) som godkänt informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

Icke-PSP-RS rörelsestörningar eller andra sjukdomar i det centrala nervsystemet (CNS)

• Poäng 3 på valfri funktionell domän i PSP-CDS.
• Deltagare med känd genetisk mutation (baserat på bekant eller klinisk historia).
• Bevis på annan neurologisk störning som kan förklara tecken på PSP (t.ex. Parkinsons sjukdom, Alzheimers sjukdom, etc.).
• Hjärnmagnetisk resonanstomografi (MRT) inom 1 år efter screening i enlighet med:
• Andra primära degenerativa sjukdomar än PSP.

Förfaranden

• Endast för den valfria delstudien: Kontraindikation eller vägran att genomgå 2 lumbalpunktioner för att få CSF.
• Kontraindikation eller oförmåga att tolerera MRT för volymetriska hjärn-MRT-bedömningar under hela studien.