Biomarkörer vid akut graft-versus-värdsjukdom och extrakorporeal fotoferes tillagd till utredarens valda terapier av steroidrefraktär akut GVHD

Bakgrund:

• Akut transplantat mot värdsjukdom (GVHD) är fortfarande en svårhanterlig komplikation av allogen hematopoetisk stamcellstransplantation som orsakar betydande sjuklighet och dödlighet.
• Biomarkörer har nyligen beskrivits i akut GVHD som har potential att bättre förutsäga debut, svårighetsgrad, steroidsvikt och dödlighet utan återfall.
• Förstahandsbehandling av akut GVHD med högdos kortikosteroider kommer att misslyckas hos cirka 30 % av patienterna och är associerad med betydande steroidrelaterade komplikationer.
• Ingen andrahandsbehandling av akut GVHD efter steroidsvikt har fastställts som standardmetod.
• Valet av andrahandsbehandling för akut GVHD baseras för närvarande främst på läkarens förtrogenhet, befintliga toxiciteter och patientens förmåga att tolerera nya potentiella toxiciteter.
• Extrakorporeal fotoferes (ECP) är en attraktiv terapi att kombinera med andra terapier för steroidrefraktär sjukdom på grund av en unik verkningsmekanism som involverar immunmodulering samt en extremt låg frekvens av rapporterade biverkningar och komplikationer.
• Biomarkörer kan också visa sig användbara för att förutsäga framgång eller misslyckande av specifika behandlingar för steroid refraktär sjukdom, inklusive de som kombineras med ECP.
• Denna studie kommer att möjliggöra insamling av biomarkördata hos patienter som genomgår allogen transplantation enligt National Cancer Institute (NCI) protokoll, inklusive de som utvecklar akut GVHD och undersöka deras roll i att förutsäga utfall i initial kortikosteroidbehandling såväl som i för närvarande använda behandlingar i förvaltningen av patienter med steroidrefraktär akut GVHD med eller utan tillägg av ECP.

Mål:

-Att studera biomarkörer hos patienter som genomgår allogen transplantation, med akut GVHD inklusive deras förmåga att förutsäga steroidrefraktäritet och förutsäga resultatet av utredarens valda andrahandsterapier med och utan extrakorporeal fotoferes (ECP).

Behörighet:

- Vuxna patienter på ett NCI allogent transplantationsprotokoll.

Design:

• Icke-randomiserad studie på en institution.
• Forskningsblod för biomarkörer kommer att samlas in på alla inskrivna patienter.
• ECP kommer att erbjudas som ett tillägg till utredarens valda behandlingar hos patienter som utvecklar steroidrefraktär akut GVHD.
• Studien kommer att omfatta totalt upp till 450 patienter.