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黏多糖贮积症ⅢB型治疗研究 (MPS IIIB)

2020年8月4日 更新者：Allievex Corporation

一项 1/2 期开放标签剂量递增研究，以评估脑室内 AX 250 在 IIIB 型粘多糖贮积症（MPS IIIB，Sanfilippo 综合征 B 型）患者中的安全性、耐受性、药代动力学和疗效

该研究的主要目标是评估 AX 250通过 ICV 储液器和导管对 MPS IIIB 受试者给药的安全性和耐受性，并评估 AX 250对 MPS IIIB 患者认知功能的影响，如发展商数所评估。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

23

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 台湾
      • Taipei、台湾、10449
        • Mackay Memorial Hospital
  • 哥伦比亚
      • Bogotá、哥伦比亚
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • 德国
      • Hamburg、德国
        • University Medical Center Hamburg Eppendorf, Department of Pediatrics
  • 火鸡
      • Ankara、火鸡
        • Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi
  • 美国
    • California
      • Oakland、California、美国、94609
        • Children's Hospital Oakland
  • 英国
      • London、英国
        • Somers Clinical Research Facility, Great Ormond Street Hospital
  • 西班牙
      • Santiago de Compostela、西班牙
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1年 至 10年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

有资格参加本研究第 1 部分的个人必须满足以下所有条件：

  • 筛选时 NAGLU 酶活性不足。 将集中收集和分析用于 NAGLU 酶活性的血液。
  • ≥ 1 岁且 < 11 岁（第 1 部分的 3 个科目中至少有 1 个必须≥ 1 岁且 < 6 岁）
  • 已出现符合 MPS IIIB 的体征/症状；对于没有出现疾病体征/症状的个人（例如，已知患者的兄弟姐妹），资格的确定将由 BioMarin 医疗监督员与现场调查员共同决定。
  • 如果需要，父母或法定监护人的书面知情同意和受试者的同意
  • 研究者认为有能力遵守方案要求

有资格参加本研究第 2 部分的个人必须满足以下所有条件：

  • 参与并满足从研究 250-901 过渡的协议要求或参与研究 250-201 的第 1 部分
  • 如果需要，父母或法定监护人的书面知情同意和受试者的同意

排除标准：

符合以下任何排除标准的个人没有资格参加研究的第 1 部分：

  • 接受过 MPS IIIB 的干细胞、基因治疗或 ERT
  • 有神经外科手术禁忌证（例如，先天性心脏病、严重呼吸障碍或凝血异常）
  • 有 MRI 扫描的禁忌症（例如，心脏起搏器、眼睛中的金属碎片或碎片，或大脑中的动脉瘤夹）
  • 有控制不佳的癫痫病史
  • 脑室内给药容易出现并发症，包括脑积水或脑室分流患者
  • 在基线访视前 30 天内接受过任何研究药物或计划在研究过程中接受任何研究药物
  • 具有研究者认为可能损害受试者遵守方案要求的能力、受试者的健康或安全或受试者临床数据的可解释性的医疗状况或情有可原的情况。
  • 在研究期间的任何时候怀孕

符合以下任何排除标准的个人没有资格参加本研究的第 2 部分：

  • 接受过 MPS IIIB 的干细胞、基因治疗或 ERT
  • 有神经外科手术禁忌证（例如，先天性心脏病、严重呼吸障碍或凝血异常）
  • 有 MRI 扫描的禁忌症（例如，心脏起搏器、眼睛中的金属碎片或碎片，或大脑中的动脉瘤夹）
  • 脑室内给药容易出现并发症，包括脑积水或脑室分流患者
  • 在基线访视前 30 天内接受过任何研究药物或计划在研究过程中接受任何研究药物
  • 具有研究者认为可能损害受试者遵守方案要求的能力、受试者的健康或安全或受试者临床数据的可解释性的医疗状况或情有可原的情况。
  • 在研究期间的任何时候怀孕

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：斧头 250
在第 1 部分中，患者每周将通过 ICV 输注接受最多 3 次递增剂量的 AX 250（30、100 和 300 mg），直到确定最大耐受测试剂量（MTTD）。 在第 2 部分中，患者将通过 ICV 输注每周接受 AX 250 剂量，该剂量将按照第 1 部分中确定的 MTTD 持续 48 周。
药品：斧头 250
重组人 α-N-乙酰氨基葡萄糖苷酶和截短的人胰岛素样生长因子 2 (rhNAGLU-IGF2) 的嵌合融合

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
每周输注 AX 250 的安全性评估（第 1 部分和第 2 部分）- 具有异常临床实验室值和/或与治疗相关的不良事件的参与者人数。
大体时间：整个学习期，最长 124 周
具有异常临床实验室值和/或与治疗相关的不良事件的参与者人数。
整个学习期，最长 124 周
发展商数 (DQ) 作为功效变量，分析治疗时 DQ 评分的变化率与治疗前 DQ 评分的变化率。
大体时间：在研究结束时评估，最多 124 周。收集于：第 1 部分 - 基线；第 2 部分 - 第 12、24、36 和 48 周
在研究结束时评估，最多 124 周。收集于：第 1 部分 - 基线；第 2 部分 - 第 12、24、36 和 48 周

次要结果测量

结果测量
大体时间
通过完成第 1 部分和第 2 部分，表征 AX 250 在脑脊液 (CSF) 和血浆中的最大浓度 (Cmax)
大体时间：研究结束，长达 124 周。收集时间：第 1 部分每次剂量递增期间的第一剂给药前、0、4、10、24、48、72、96、168 小时。给药前、0、4、10、24、第 2 部分第 5、12、36 周基线给药​​后 48、72、96、168 小时。
研究结束，长达 124 周。收集时间：第 1 部分每次剂量递增期间的第一剂给药前、0、4、10、24、48、72、96、168 小时。给药前、0、4、10、24、第 2 部分第 5、12、36 周基线给药​​后 48、72、96、168 小时。
通过完成第 1 部分和第 2 部分，表征 AX 250 在脑脊液 (CSF) 和血浆中的浓度曲线下面积 (AUC)
大体时间：研究结束，长达 124 周。收集时间：第 1 部分每次剂量递增期间的第一剂给药前、0、4、10、24、48、72、96、168 小时。给药前、0、4、10、24、第 2 部分第 5、12、36 周基线给药​​后 48、72、96、168 小时。
研究结束，长达 124 周。收集时间：第 1 部分每次剂量递增期间的第一剂给药前、0、4、10、24、48、72、96、168 小时。给药前、0、4、10、24、第 2 部分第 5、12、36 周基线给药​​后 48、72、96、168 小时。
通过完成第 1 部分和第 2 部分，表征脑脊液 (CSF) 和血清中 AX 250 总抗药抗体 (TAb) 的免疫原性
大体时间：在研究结束时评估，最多 124 周。收集时间：第 1 部分每次剂量递增期间的第一剂，以及第 2 部分第 0、4、8、12、16、20、24、28、32、36、40、44、48 周
在研究结束时评估，最多 124 周。收集时间：第 1 部分每次剂量递增期间的第一剂，以及第 2 部分第 0、4、8、12、16、20、24、28、32、36、40、44、48 周
评估脑脊液 (CSF) 中的 GAG 水平
大体时间：在研究结束时评估，最多 124 周。收集时间：通过完成第 1 部分和第 2 部分相关的每周访问
在研究结束时评估，最多 124 周。收集时间：通过完成第 1 部分和第 2 部分相关的每周访问
评估血浆中的 GAG 水平
大体时间：在研究结束时评估，最多 124 周。收集时间：完成第 1 部分和第 0、4、8、12、16、20、24、28、32、36、40、44、48 周（与第 2 部分相关）之前的每周访问
在研究结束时评估，最多 124 周。收集时间：完成第 1 部分和第 0、4、8、12、16、20、24、28、32、36、40、44、48 周（与第 2 部分相关）之前的每周访问
评估尿液中的 GAG 水平
大体时间：在研究结束时评估，最多 124 周。收集时间：完成第 1 部分和第 0、4、8、12、16、20、24、28、32、36、40、44、48 周（与第 2 部分相关）之前的每周访问
在研究结束时评估，最多 124 周。收集时间：完成第 1 部分和第 0、4、8、12、16、20、24、28、32、36、40、44、48 周（与第 2 部分相关）之前的每周访问
通过磁共振成像 (MRI) 评估 AX 250 治疗对大脑结构的影响
大体时间：在研究结束时评估，最多 124 周。第 1 部分 - 筛选和基线；第 2 部分 - 筛选、基线、第 24 周和第 48 周
在研究结束时评估，最多 124 周。第 1 部分 - 筛选和基线；第 2 部分 - 筛选、基线、第 24 周和第 48 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Allievex Corporation

调查人员

  • 研究主任：Allievex Medical Monitor、Allievex Corporation

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2016年4月1日

初级完成 (实际的)

2020年6月24日

研究完成 (实际的)

2020年7月31日

研究注册日期

首次提交

2016年2月27日

首先提交符合 QC 标准的

2016年4月27日

首次发布 (估计)

2016年4月28日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2020年8月6日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2020年8月4日

最后验证

2020年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 250-201

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

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