Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een behandelingsstudie van mucopolysaccharidose type IIIB (MPS IIIB)

4 augustus 2020 bijgewerkt door: Allievex Corporation

Een fase 1/2 open-label dosis-escalatiestudie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en werkzaamheid van intracerebroventriculaire AX 250 te evalueren bij patiënten met mucopolysaccharidose type IIIB (MPS IIIB, Sanfilippo-syndroom type B)

De primaire doelstellingen van de studie zijn het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van AX 250 toegediend aan proefpersonen met MPS IIIB via een ICV-reservoir en katheter en het evalueren van de impact van AX 250 op de cognitieve functie bij patiënten met MPS IIIB zoals beoordeeld door het ontwikkelingsquotiënt.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

23

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Colombia
      • Bogotá, Colombia
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • Duitsland
      • Hamburg, Duitsland
        • University Medical Center Hamburg Eppendorf, Department of Pediatrics
  • Kalkoen
      • Ankara, Kalkoen
        • Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi
  • Spanje
      • Santiago de Compostela, Spanje
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10449
        • Mackay Memorial Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Somers Clinical Research Facility, Great Ormond Street Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • Children's Hospital Oakland

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 10 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Individuen die in aanmerking komen voor deelname aan deel 1 van dit onderzoek moeten aan alle volgende criteria voldoen:

  • Heeft een tekort aan NAGLU-enzymactiviteit bij screening. Bloed op NAGLU-enzymactiviteit zal centraal worden verzameld en geanalyseerd.
  • Is ≥ 1 en < 11 jaar oud (minstens 1 van de 3 proefpersonen in Deel 1 moet ≥ 1 en < 6 jaar oud zijn)
  • Heeft tekenen/symptomen vertoond die overeenkomen met MPS IIIB; voor personen die geen tekenen/symptomen van ziekte hebben vertoond (bijv. broers en zussen van bekende patiënten), wordt de geschiktheid bepaald door de medische monitor van BioMarin in samenwerking met de locatieonderzoeker.
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming van de ouder of wettelijke voogd en toestemming van de proefpersoon, indien vereist
  • Heeft het vermogen om te voldoen aan protocolvereisten, naar de mening van de onderzoeker

Personen die in aanmerking komen voor deelname aan deel 2 van dit onderzoek, moeten aan alle volgende criteria voldoen:

  • Deelgenomen aan en voldeed aan de protocolvereisten voor de overgang van onderzoek 250-901 of deelgenomen aan deel 1 van onderzoek 250-201
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming van de ouder of wettelijke voogd en toestemming van de proefpersoon, indien vereist

Uitsluitingscriteria:

Personen die aan een van de volgende uitsluitingscriteria voldoen, komen niet in aanmerking voor deelname aan deel 1 van het onderzoek:

  • Heeft stamceltherapie, gentherapie of ERT gekregen voor MPS IIIB
  • Heeft contra-indicaties voor neurochirurgie (bijv. aangeboren hartaandoening, ernstige ademhalingsstoornis of stollingsafwijkingen)
  • Heeft contra-indicaties voor MRI-scans (bijv. Pacemaker, metalen fragment of chip in het oog of aneurysmaclip in de hersenen)
  • Heeft een voorgeschiedenis van slecht gecontroleerde epilepsie
  • Is vatbaar voor complicaties door intraventriculaire toediening van geneesmiddelen, inclusief patiënten met hydrocephalus of ventriculaire shunts
  • Heeft binnen 30 dagen voorafgaand aan het baselinebezoek onderzoeksmedicatie gekregen of zal in de loop van het onderzoek een onderzoeksgeneesmiddel krijgen
  • Heeft een medische aandoening of verzachtende omstandigheid die, naar de mening van de onderzoeker, het vermogen van de proefpersoon om te voldoen aan protocolvereisten, het welzijn of de veiligheid van de proefpersoon, of de interpreteerbaarheid van de klinische gegevens van de proefpersoon in gevaar kan brengen.
  • Is op enig moment tijdens het onderzoek zwanger

Personen die aan een van de volgende uitsluitingscriteria voldoen, komen niet in aanmerking voor deelname aan deel 2 van dit onderzoek:

  • Heeft stamceltherapie, gentherapie of ERT gekregen voor MPS IIIB
  • Heeft contra-indicaties voor neurochirurgie (bijv. aangeboren hartaandoening, ernstige ademhalingsstoornis of stollingsafwijkingen)
  • Heeft contra-indicaties voor MRI-scans (bijv. Pacemaker, metalen fragment of chip in het oog of aneurysmaclip in de hersenen)
  • Is vatbaar voor complicaties door intraventriculaire toediening van geneesmiddelen, inclusief patiënten met hydrocephalus of ventriculaire shunts
  • Heeft binnen 30 dagen voorafgaand aan het baselinebezoek onderzoeksmedicatie gekregen of zal in de loop van het onderzoek een onderzoeksgeneesmiddel krijgen
  • Heeft een medische aandoening of verzachtende omstandigheid die, naar de mening van de onderzoeker, het vermogen van de proefpersoon om te voldoen aan protocolvereisten, het welzijn of de veiligheid van de proefpersoon, of de interpreteerbaarheid van de klinische gegevens van de proefpersoon in gevaar kan brengen.
  • Is op enig moment tijdens het onderzoek zwanger

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: BIJL 250
In deel 1 krijgen patiënten wekelijks maximaal 3 stijgende doses AX 250 (30, 100 en 300 mg) via een ICV-infuus totdat de maximaal getolereerde geteste dosis (MTTD) is vastgesteld. In deel 2 krijgen patiënten wekelijkse doses AX 250 via een ICV-infuus dat gedurende 48 weken wordt voortgezet op de in deel 1 vastgestelde MTTD.
Geneesmiddel: BIJL 250
Chimere fusie van recombinant humaan alfa-N-acetylglucosaminidase en afgeknotte humane insulineachtige groeifactor 2 (rhNAGLU-IGF2)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheidsevaluatie van wekelijkse infusies van AX 250 (Deel 1 & Deel 2) - Aantal deelnemers met abnormale klinische laboratoriumwaarden en/of bijwerkingen die verband houden met de behandeling.
Tijdsspanne: Gehele studieperiode, tot 124 weken
Aantal deelnemers met abnormale klinische laboratoriumwaarden en/of bijwerkingen die verband houden met de behandeling.
Gehele studieperiode, tot 124 weken
Ontwikkelingsquotiënt (DQ) als werkzaamheidsvariabele met analyse van de mate van verandering van de DQ-score tijdens de behandeling versus de mate van verandering van de DQ-score voorafgaand aan de behandeling.
Tijdsspanne: Beoordeeld aan het einde van de studie, tot 124 weken. Verzameld bij: Deel 1 - Baseline; Deel 2 - Week 12, 24, 36 en 48
Beoordeeld aan het einde van de studie, tot 124 weken. Verzameld bij: Deel 1 - Baseline; Deel 2 - Week 12, 24, 36 en 48

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Karakteriseer de maximale concentratie (Cmax) van AX 250 in cerebrospinale vloeistof (CSF) en plasma indien relevant door voltooiing van deel 1 en deel 2
Tijdsspanne: Einde studie, tot 124 weken. Verzameld op: Pre-dosis, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168 uur post-dosis voor de eerste dosis tijdens elke dosisverhoging in deel 1. Pre-dosis, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168 uur na dosis voor baseline, week 5, 12, 36 in deel 2.
Einde studie, tot 124 weken. Verzameld op: Pre-dosis, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168 uur post-dosis voor de eerste dosis tijdens elke dosisverhoging in deel 1. Pre-dosis, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168 uur na dosis voor baseline, week 5, 12, 36 in deel 2.
Karakteriseer het gebied onder de concentratiecurve (AUC) van AX 250 in cerebrospinale vloeistof (CSF) en plasma, indien relevant door voltooiing van deel 1 en deel 2
Tijdsspanne: Einde studie, tot 124 weken. Verzameld op: Pre-dosis, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168 uur post-dosis voor de eerste dosis tijdens elke dosisverhoging in deel 1. Pre-dosis, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168 uur na dosis voor baseline, week 5, 12, 36 in deel 2.
Einde studie, tot 124 weken. Verzameld op: Pre-dosis, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168 uur post-dosis voor de eerste dosis tijdens elke dosisverhoging in deel 1. Pre-dosis, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168 uur na dosis voor baseline, week 5, 12, 36 in deel 2.
Karakteriseer de immunogeniciteit van AX 250 totaal anti-drug antilichaam (TAb) in cerebrospinale vloeistof (CSF) en serum indien relevant door voltooiing van deel 1 en deel 2
Tijdsspanne: Beoordeeld aan het einde van de studie, tot 124 weken. Verzameld bij: eerste dosis tijdens elke dosisescalatie in deel 1, en week 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48 in deel 2
Beoordeeld aan het einde van de studie, tot 124 weken. Verzameld bij: eerste dosis tijdens elke dosisescalatie in deel 1, en week 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48 in deel 2
Evalueer GAG-niveaus in cerebrospinale vloeistof (CSF)
Tijdsspanne: Beoordeeld aan het einde van de studie, tot 124 weken. Verzameld bij: Elk wekelijks bezoek voor zover relevant tot en met voltooiing van Deel 1 en Deel 2
Beoordeeld aan het einde van de studie, tot 124 weken. Verzameld bij: Elk wekelijks bezoek voor zover relevant tot en met voltooiing van Deel 1 en Deel 2
Evalueer GAG-niveaus in plasma
Tijdsspanne: Beoordeeld aan het einde van de studie, tot 124 weken. Verzameld bij: elk wekelijks bezoek, voor zover relevant tot en met voltooiing van deel 1 en weken 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, zoals relevant in deel 2
Beoordeeld aan het einde van de studie, tot 124 weken. Verzameld bij: elk wekelijks bezoek, voor zover relevant tot en met voltooiing van deel 1 en weken 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, zoals relevant in deel 2
Evalueer GAG-waarden in de urine
Tijdsspanne: Beoordeeld aan het einde van de studie, tot 124 weken. Verzameld bij: elk wekelijks bezoek, voor zover relevant tot en met voltooiing van deel 1 en weken 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, zoals relevant in deel 2
Beoordeeld aan het einde van de studie, tot 124 weken. Verzameld bij: elk wekelijks bezoek, voor zover relevant tot en met voltooiing van deel 1 en weken 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, zoals relevant in deel 2
Evalueer de impact van AX 250-behandeling op de hersenstructuur, beoordeeld door middel van magnetische resonantiebeeldvorming (MRI)
Tijdsspanne: Beoordeeld aan het einde van de studie, tot 124 weken. Deel 1 - Screening en basislijn; Deel 2 - Screening, baseline, week 24 en week 48
Beoordeeld aan het einde van de studie, tot 124 weken. Deel 1 - Screening en basislijn; Deel 2 - Screening, baseline, week 24 en week 48

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Allievex Corporation

Onderzoekers

  • Studie directeur: Allievex Medical Monitor, Allievex Corporation

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 april 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

24 juni 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 juli 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 februari 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 april 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

28 april 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

6 augustus 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 augustus 2020

Laatst geverifieerd

1 augustus 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 250-201

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Mucopolysaccharidose Type IIIB

Klinische onderzoeken op BIJL 250

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in France

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren