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Une étude de traitement de la mucopolysaccharidose de type IIIB (MPS IIIB)

4 août 2020 mis à jour par: Allievex Corporation

Une étude ouverte de phase 1/2 d'escalade de dose pour évaluer l'innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique et l'efficacité de l'AX 250 intracérébroventriculaire chez les patients atteints de mucopolysaccharidose de type IIIB (MPS IIIB, syndrome de Sanfilippo de type B)

Les principaux objectifs de l'étude sont d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité de l'AX 250 administré aux sujets atteints de MPS IIIB via un réservoir et un cathéter ICV et d'évaluer l'impact de l'AX 250 sur la fonction cognitive chez les patients atteints de MPS IIIB, tel qu'évalué par le quotient de développement.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

23

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Hamburg, Allemagne
        • University Medical Center Hamburg Eppendorf, Department of Pediatrics
  • Colombie
      • Bogotá, Colombie
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • Espagne
      • Santiago de Compostela, Espagne
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
        • Somers Clinical Research Facility, Great Ormond Street Hospital
  • Taïwan
      • Taipei, Taïwan, 10449
        • Mackay Memorial Hospital
  • Turquie
      • Ankara, Turquie
        • Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi
  • États-Unis
    • California
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • Children's Hospital Oakland

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 10 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

Les personnes éligibles pour participer à la partie 1 de cette étude doivent répondre à tous les critères suivants :

  • A une activité enzymatique NAGLU déficiente lors du dépistage. Le sang pour l'activité enzymatique NAGLU sera collecté et analysé de manière centralisée.
  • Est ≥ 1 et < 11 ans (au moins 1 des 3 sujets de la partie 1 doit être ≥ 1 et < 6 ans)
  • A présenté des signes/symptômes correspondant à la MPS IIIB ; pour les personnes qui n'ont pas présenté de signes/symptômes de maladie (par exemple, frères et sœurs de patients connus), la détermination de l'éligibilité sera à la discrétion du moniteur médical BioMarin en collaboration avec l'investigateur du site.
  • Consentement éclairé écrit du parent ou du tuteur légal et consentement du sujet, si nécessaire
  • A la capacité de se conformer aux exigences du protocole, de l'avis de l'investigateur

Les personnes éligibles pour participer à la partie 2 de cette étude doivent répondre à tous les critères suivants :

  • Participation et respect des exigences du protocole pour la transition de l'étude 250-901 ou participation à la partie 1 de l'étude 250-201
  • Consentement éclairé écrit du parent ou du tuteur légal et consentement du sujet, si nécessaire

Critère d'exclusion:

Les personnes qui répondent à l'un des critères d'exclusion suivants ne sont pas éligibles pour participer à la partie 1 de l'étude :

  • A reçu des cellules souches, une thérapie génique ou une ERT pour MPS IIIB
  • Présente des contre-indications à la neurochirurgie (p. ex., cardiopathie congénitale, insuffisance respiratoire grave ou anomalies de la coagulation)
  • A des contre-indications pour les examens IRM (p. ex., stimulateur cardiaque, fragment ou puce métallique dans l'œil, ou clip d'anévrisme dans le cerveau)
  • A des antécédents de troubles épileptiques mal contrôlés
  • Est sujet aux complications de l'administration de médicaments intraventriculaires, y compris les patients atteints d'hydrocéphalie ou de shunts ventriculaires
  • A reçu un médicament expérimental dans les 30 jours précédant la visite de référence ou doit recevoir un médicament expérimental au cours de l'étude
  • A une condition médicale ou une circonstance atténuante qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait compromettre la capacité du sujet à se conformer aux exigences du protocole, le bien-être ou la sécurité du sujet, ou l'interprétabilité des données cliniques du sujet.
  • Est enceinte à tout moment de l'étude

Les personnes qui répondent à l'un des critères d'exclusion suivants ne sont pas éligibles pour participer à la partie 2 de cette étude :

  • A reçu des cellules souches, une thérapie génique ou une ERT pour MPS IIIB
  • Présente des contre-indications à la neurochirurgie (p. ex., cardiopathie congénitale, insuffisance respiratoire grave ou anomalies de la coagulation)
  • A des contre-indications pour les examens IRM (p. ex., stimulateur cardiaque, fragment ou puce métallique dans l'œil, ou clip d'anévrisme dans le cerveau)
  • Est sujet aux complications de l'administration de médicaments intraventriculaires, y compris les patients atteints d'hydrocéphalie ou de shunts ventriculaires
  • A reçu un médicament expérimental dans les 30 jours précédant la visite de référence ou doit recevoir un médicament expérimental au cours de l'étude
  • A une condition médicale ou une circonstance atténuante qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait compromettre la capacité du sujet à se conformer aux exigences du protocole, le bien-être ou la sécurité du sujet, ou l'interprétabilité des données cliniques du sujet.
  • Est enceinte à tout moment de l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: AX 250
Dans la partie 1, les patients recevront jusqu'à 3 doses croissantes d'AX 250 (30, 100 et 300 mg) par perfusion ICV chaque semaine jusqu'à ce que la dose maximale tolérée testée (MTTD) soit établie. Dans la partie 2, les patients recevront des doses hebdomadaires d'AX 250 via une perfusion ICV qui se poursuivra pendant 48 semaines au MTTD établi dans la partie 1.
Médicament: AX 250
Fusion chimère de l'alpha-N-acétylglucosaminidase humaine recombinante et du facteur de croissance 2 analogue à l'insuline humain tronqué (rhNAGLU-IGF2)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluation de l'innocuité des perfusions hebdomadaires d'AX 250 (Partie 1 et Partie 2) - Nombre de participants présentant des valeurs de laboratoire cliniques anormales et/ou des événements indésirables liés au traitement.
Délai: Toute la période d'étude, jusqu'à 124 semaines
Nombre de participants présentant des valeurs de laboratoire cliniques anormales et/ou des événements indésirables liés au traitement.
Toute la période d'étude, jusqu'à 124 semaines
Quotient de développement (QD) comme variable d'efficacité avec analyse du taux de changement du score DQ pendant le traitement par rapport au taux de changement du score DQ avant le traitement.
Délai: Évalué à la fin de l'étude, jusqu'à 124 semaines. Recueilli à : Partie 1 - Base de référence ; Partie 2 - Semaines 12, 24, 36 et 48
Évalué à la fin de l'étude, jusqu'à 124 semaines. Recueilli à : Partie 1 - Base de référence ; Partie 2 - Semaines 12, 24, 36 et 48

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Caractériser la concentration maximale (Cmax) d'AX 250 dans le liquide céphalo-rachidien (LCR) et le plasma, selon le cas, jusqu'à l'achèvement des parties 1 et 2
Délai: Fin de l'étude, jusqu'à 124 semaines. Recueilli à : pré-dose, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168 heures après la dose pour la première dose lors de chaque augmentation de dose dans la partie 1. Pré-dose, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168 heures après la dose pour la ligne de base, semaines 5, 12, 36 dans la partie 2.
Fin de l'étude, jusqu'à 124 semaines. Recueilli à : pré-dose, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168 heures après la dose pour la première dose lors de chaque augmentation de dose dans la partie 1. Pré-dose, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168 heures après la dose pour la ligne de base, semaines 5, 12, 36 dans la partie 2.
Caractériser l'aire sous la courbe de concentration (ASC) de l'AX 250 dans le liquide céphalo-rachidien (LCR) et le plasma, selon le cas, jusqu'à l'achèvement des parties 1 et 2
Délai: Fin de l'étude, jusqu'à 124 semaines. Recueilli à : pré-dose, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168 heures après la dose pour la première dose lors de chaque augmentation de dose dans la partie 1. Pré-dose, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168 heures après la dose pour la ligne de base, semaines 5, 12, 36 dans la partie 2.
Fin de l'étude, jusqu'à 124 semaines. Recueilli à : pré-dose, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168 heures après la dose pour la première dose lors de chaque augmentation de dose dans la partie 1. Pré-dose, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168 heures après la dose pour la ligne de base, semaines 5, 12, 36 dans la partie 2.
Caractériser l'immunogénicité de l'anticorps anti-médicament total (TAb) AX 250 dans le liquide céphalo-rachidien (LCR) et le sérum, le cas échéant, jusqu'à l'achèvement des parties 1 et 2
Délai: Évalué à la fin de l'étude, jusqu'à 124 semaines. Recueilli à : la première dose lors de chaque augmentation de dose dans la partie 1 et les semaines 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48 dans la partie 2
Évalué à la fin de l'étude, jusqu'à 124 semaines. Recueilli à : la première dose lors de chaque augmentation de dose dans la partie 1 et les semaines 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48 dans la partie 2
Évaluer les niveaux de GAG ​​dans le liquide céphalo-rachidien (LCR)
Délai: Évalué à la fin de l'étude, jusqu'à 124 semaines. Recueilli à : chaque visite hebdomadaire, selon le cas, jusqu'à l'achèvement de la partie 1 et de la partie 2
Évalué à la fin de l'étude, jusqu'à 124 semaines. Recueilli à : chaque visite hebdomadaire, selon le cas, jusqu'à l'achèvement de la partie 1 et de la partie 2
Évaluer les niveaux de GAG ​​dans le plasma
Délai: Évalué à la fin de l'étude, jusqu'à 124 semaines. Recueillies à : chaque visite hebdomadaire, selon le cas, jusqu'à l'achèvement de la partie 1 et des semaines 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, selon le cas dans la partie 2
Évalué à la fin de l'étude, jusqu'à 124 semaines. Recueillies à : chaque visite hebdomadaire, selon le cas, jusqu'à l'achèvement de la partie 1 et des semaines 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, selon le cas dans la partie 2
Évaluer les niveaux de GAG ​​dans l'urine
Délai: Évalué à la fin de l'étude, jusqu'à 124 semaines. Recueillies à : chaque visite hebdomadaire, selon le cas, jusqu'à l'achèvement de la partie 1 et des semaines 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, selon le cas dans la partie 2
Évalué à la fin de l'étude, jusqu'à 124 semaines. Recueillies à : chaque visite hebdomadaire, selon le cas, jusqu'à l'achèvement de la partie 1 et des semaines 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, selon le cas dans la partie 2
Évaluer l'impact du traitement AX 250 sur la structure cérébrale évaluée par imagerie par résonance magnétique (IRM)
Délai: Évalué à la fin de l'étude, jusqu'à 124 semaines. Partie 1 - Dépistage et ligne de base ; Partie 2 - Dépistage, Ligne de base, Semaine 24 et Semaine 48
Évalué à la fin de l'étude, jusqu'à 124 semaines. Partie 1 - Dépistage et ligne de base ; Partie 2 - Dépistage, Ligne de base, Semaine 24 et Semaine 48

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Allievex Corporation

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Allievex Medical Monitor, Allievex Corporation

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 avril 2016

Achèvement primaire (Réel)

24 juin 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

31 juillet 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 février 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 avril 2016

Première publication (Estimation)

28 avril 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

6 août 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 août 2020

Dernière vérification

1 août 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 250-201

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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