Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie leczenia mukopolisacharydozy typu IIIB (MPS IIIB)

4 sierpnia 2020 zaktualizowane przez: Allievex Corporation

Otwarte badanie fazy 1/2 ze zwiększaniem dawki w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i skuteczności AX 250 do komory mózgowej u pacjentów z mukopolisacharydozą typu IIIB (MPS IIIB, zespół Sanfilippo typu B)

Głównymi celami badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji AX 250 podawanego pacjentom z MPS IIIB przez zbiornik ICV i cewnik oraz ocena wpływu AX 250 na funkcje poznawcze u pacjentów z MPS IIIB oceniane za pomocą ilorazu rozwoju.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

23

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Santiago de Compostela, Hiszpania
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago
  • Indyk
      • Ankara, Indyk
        • Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi
  • Kolumbia
      • Bogotá, Kolumbia
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • Niemcy
      • Hamburg, Niemcy
        • University Medical Center Hamburg Eppendorf, Department of Pediatrics
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Children's Hospital Oakland
  • Tajwan
      • Taipei, Tajwan, 10449
        • Mackay Memorial Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Somers Clinical Research Facility, Great Ormond Street Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 10 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

Osoby kwalifikujące się do udziału w części 1 tego badania muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria:

  • Ma niedobór aktywności enzymu NAGLU podczas badania przesiewowego. Krew na aktywność enzymatyczną NAGLU będzie pobierana i analizowana centralnie.
  • Jest w wieku ≥ 1 i < 11 lat (co najmniej 1 z 3 pacjentów w Części 1 musi być w wieku ≥ 1 i < 6 lat)
  • Przedstawił oznaki / objawy zgodne z MPS IIIB; w przypadku osób, u których nie wystąpiły oznaki/symptomy choroby (np. rodzeństwo znanych pacjentów), określenie kwalifikowalności będzie zależało od decyzji monitora medycznego BioMarin w porozumieniu z badaczem ośrodka.
  • Pisemna świadoma zgoda rodzica lub opiekuna prawnego oraz zgoda uczestnika, jeśli jest wymagana
  • Posiada zdolność do przestrzegania wymagań protokołu, w ocenie badacza

Osoby kwalifikujące się do udziału w części 2 tego badania muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria:

  • Uczestniczył i spełniał wymagania protokołu dotyczące przejścia z Badania 250-901 lub uczestniczył w Części 1 Badania 250-201
  • Pisemna świadoma zgoda rodzica lub opiekuna prawnego oraz zgoda uczestnika, jeśli jest wymagana

Kryteria wyłączenia:

Osoby, które spełniają którekolwiek z poniższych kryteriów wykluczenia, nie kwalifikują się do udziału w części 1 badania:

  • Otrzymał komórkę macierzystą, terapię genową lub ERT dla MPS IIIB
  • Ma przeciwwskazania do neurochirurgii (np. wrodzona wada serca, ciężka niewydolność oddechowa lub zaburzenia krzepnięcia)
  • Ma przeciwwskazania do badania MRI (np. rozrusznik serca, fragment metalu lub chipa w oku lub zaciśnięcie tętniaka w mózgu)
  • Ma historię źle kontrolowanych zaburzeń napadowych
  • Jest podatny na powikłania po dokomorowym podaniu leków, w tym u pacjentów z wodogłowiem lub zastawkami komorowymi
  • Otrzymał jakikolwiek badany lek w ciągu 30 dni przed wizytą wyjściową lub ma otrzymać dowolny badany lek w trakcie badania
  • Ma stan medyczny lub okoliczność łagodzącą, które w opinii badacza mogą zagrozić zdolności podmiotu do przestrzegania wymagań protokołu, dobrostanowi lub bezpieczeństwu podmiotu lub interpretowalności danych klinicznych podmiotu.
  • Jest w ciąży w dowolnym momencie badania

Osoby, które spełniają którekolwiek z poniższych kryteriów wykluczenia, nie kwalifikują się do udziału w części 2 tego badania:

  • Otrzymał komórkę macierzystą, terapię genową lub ERT dla MPS IIIB
  • Ma przeciwwskazania do neurochirurgii (np. wrodzona wada serca, ciężka niewydolność oddechowa lub zaburzenia krzepnięcia)
  • Ma przeciwwskazania do badania MRI (np. rozrusznik serca, fragment metalu lub chipa w oku lub zaciśnięcie tętniaka w mózgu)
  • Jest podatny na powikłania po dokomorowym podaniu leków, w tym u pacjentów z wodogłowiem lub zastawkami komorowymi
  • Otrzymał jakikolwiek badany lek w ciągu 30 dni przed wizytą wyjściową lub ma otrzymać dowolny badany lek w trakcie badania
  • Ma stan medyczny lub okoliczność łagodzącą, które w opinii badacza mogą zagrozić zdolności podmiotu do przestrzegania wymagań protokołu, dobrostanowi lub bezpieczeństwu podmiotu lub interpretowalności danych klinicznych podmiotu.
  • Jest w ciąży w dowolnym momencie badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Siekiera 250
W części 1 pacjenci otrzymają do 3 zwiększających się dawek AX 250 (30, 100 i 300 mg) we wlewie ICV co tydzień, aż do ustalenia maksymalnej tolerowanej badanej dawki (MTTD). W części 2 pacjenci będą otrzymywać cotygodniowe dawki AX 250 we wlewie ICV, który będzie kontynuowany przez 48 tygodni przy MTTD ustalonym w części 1.
Lek: Siekiera 250
Chimeryczna fuzja rekombinowanej ludzkiej alfa-N-acetyloglukozaminidazy i skróconego ludzkiego insulinopodobnego czynnika wzrostu 2 (rhNAGLU-IGF2)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena bezpieczeństwa cotygodniowych wlewów AX 250 (część 1 i część 2) — Liczba uczestników z nieprawidłowymi wartościami badań laboratoryjnych i/lub zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem.
Ramy czasowe: Cały okres nauki, do 124 tygodni
Liczba uczestników z nieprawidłowymi wartościami badań laboratoryjnych i/lub zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem.
Cały okres nauki, do 124 tygodni
Iloraz rozwoju (DQ) jako zmienna skuteczności z analizą tempa zmian wyniku DQ podczas leczenia w stosunku do tempa zmian wyniku DQ przed leczeniem.
Ramy czasowe: Oceniane na koniec badania, do 124 tygodni. Zebrano w: Część 1 — Linia bazowa; Część 2 - Tygodnie 12, 24, 36 i 48
Oceniane na koniec badania, do 124 tygodni. Zebrano w: Część 1 — Linia bazowa; Część 2 - Tygodnie 12, 24, 36 i 48

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Scharakteryzować maksymalne stężenie (Cmax) AX 250 w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF) i osoczu, stosownie do przypadku, poprzez wypełnienie Części 1 i Części 2
Ramy czasowe: Koniec badania, do 124 tygodni. Zebrano w: Przed podaniem dawki, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168 godzin po podaniu pierwszej dawki podczas każdego zwiększania dawki w Części 1. Przed podaniem dawki, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168 godzin po podaniu dla linii podstawowej, tygodnie 5, 12, 36 w części 2.
Koniec badania, do 124 tygodni. Zebrano w: Przed podaniem dawki, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168 godzin po podaniu pierwszej dawki podczas każdego zwiększania dawki w Części 1. Przed podaniem dawki, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168 godzin po podaniu dla linii podstawowej, tygodnie 5, 12, 36 w części 2.
Scharakteryzować pole pod krzywą stężenia (AUC) AX 250 w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF) i osoczu odpowiednio do wypełnienia części 1 i części 2
Ramy czasowe: Koniec badania, do 124 tygodni. Zebrano w: Przed podaniem dawki, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168 godzin po podaniu pierwszej dawki podczas każdego zwiększania dawki w Części 1. Przed podaniem dawki, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168 godzin po podaniu dla linii podstawowej, tygodnie 5, 12, 36 w części 2.
Koniec badania, do 124 tygodni. Zebrano w: Przed podaniem dawki, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168 godzin po podaniu pierwszej dawki podczas każdego zwiększania dawki w Części 1. Przed podaniem dawki, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168 godzin po podaniu dla linii podstawowej, tygodnie 5, 12, 36 w części 2.
Scharakteryzować immunogenność całkowitego przeciwciała przeciwlekowego (TAb) AX 250 w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF) i surowicy, jeśli ma to znaczenie, poprzez wypełnienie Części 1 i Części 2
Ramy czasowe: Oceniane na koniec badania, do 124 tygodni. Zebrano w: pierwszej dawce podczas każdego zwiększania dawki w części 1 oraz w tygodniach 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48 w części 2
Oceniane na koniec badania, do 124 tygodni. Zebrano w: pierwszej dawce podczas każdego zwiększania dawki w części 1 oraz w tygodniach 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48 w części 2
Oceń poziomy GAG w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF)
Ramy czasowe: Oceniane na koniec badania, do 124 tygodni. Gromadzone podczas: każdej cotygodniowej wizyty, w zależności od potrzeb, do zakończenia Części 1 i Części 2
Oceniane na koniec badania, do 124 tygodni. Gromadzone podczas: każdej cotygodniowej wizyty, w zależności od potrzeb, do zakończenia Części 1 i Części 2
Oceń poziomy GAG w osoczu
Ramy czasowe: Oceniane na koniec badania, do 124 tygodni. Zebrane w: Każda cotygodniowa wizyta odpowiednio do zakończenia Części 1 i tygodni 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, odpowiednio w Części 2
Oceniane na koniec badania, do 124 tygodni. Zebrane w: Każda cotygodniowa wizyta odpowiednio do zakończenia Części 1 i tygodni 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, odpowiednio w Części 2
Oceń poziom GAG w moczu
Ramy czasowe: Oceniane na koniec badania, do 124 tygodni. Zebrane w: Każda cotygodniowa wizyta, odpowiednio, do ukończenia części 1 i tygodni 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, odpowiednio w części 2
Oceniane na koniec badania, do 124 tygodni. Zebrane w: Każda cotygodniowa wizyta, odpowiednio, do ukończenia części 1 i tygodni 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, odpowiednio w części 2
Ocena wpływu leczenia AX 250 na strukturę mózgu oceniana za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI)
Ramy czasowe: Oceniane na koniec badania, do 124 tygodni. Część 1 — Badania przesiewowe i linia podstawowa; Część 2 — badanie przesiewowe, punkt wyjściowy, tydzień 24 i tydzień 48
Oceniane na koniec badania, do 124 tygodni. Część 1 — Badania przesiewowe i linia podstawowa; Część 2 — badanie przesiewowe, punkt wyjściowy, tydzień 24 i tydzień 48

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Allievex Corporation

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Allievex Medical Monitor, Allievex Corporation

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

24 czerwca 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 lipca 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 lutego 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 kwietnia 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

28 kwietnia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 sierpnia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 sierpnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 250-201

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukopolisacharydoza typu IIIB

Badania kliniczne na Siekiera 250

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj