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Eine Behandlungsstudie zur Mukopolysaccharidose Typ IIIB (MPS IIIB)

4. August 2020 aktualisiert von: Allievex Corporation

Eine offene Dosiseskalationsstudie der Phase 1/2 zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit von intrazerebroventrikulärem AX 250 bei Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ IIIB (MPS IIIB, Sanfilippo-Syndrom Typ B)

Die Hauptziele der Studie sind die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von AX 250, das Probanden mit MPS IIIB über ein ICV-Reservoir und einen Katheter verabreicht wird, und die Bewertung der Auswirkungen von AX 250 auf die kognitive Funktion bei Patienten mit MPS IIIB, wie vom Entwicklungsquotienten bewertet.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

23

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Hamburg, Deutschland
        • University Medical Center Hamburg Eppendorf, Department of Pediatrics
  • Kolumbien
      • Bogotá, Kolumbien
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • Spanien
      • Santiago de Compostela, Spanien
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10449
        • Mackay Memorial Hospital
  • Truthahn
      • Ankara, Truthahn
        • Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Children's Hospital Oakland
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Somers Clinical Research Facility, Great Ormond Street Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 10 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Personen, die zur Teilnahme an Teil 1 dieser Studie berechtigt sind, müssen alle folgenden Kriterien erfüllen:

  • Hat beim Screening eine mangelhafte NAGLU-Enzymaktivität. Blut für die Aktivität des NAGLU-Enzyms wird gesammelt und zentral analysiert.
  • ≥ 1 und < 11 Jahre alt ist (mindestens 1 der 3 Probanden in Teil 1 muss ≥ 1 und < 6 Jahre alt sein)
  • Hat sich mit Anzeichen/Symptomen präsentiert, die mit MPS IIIB übereinstimmen; Bei Personen, die keine Anzeichen/Symptome einer Krankheit aufweisen (z. B. Geschwister bekannter Patienten), liegt die Eignungsfeststellung im Ermessen des medizinischen Monitors von BioMarin in Zusammenarbeit mit dem Prüfer vor Ort.
  • Schriftliche Einverständniserklärung der Eltern oder Erziehungsberechtigten und Zustimmung des Probanden, falls erforderlich
  • Hat nach Meinung des Ermittlers die Fähigkeit, die Protokollanforderungen zu erfüllen

Personen, die zur Teilnahme an Teil 2 dieser Studie berechtigt sind, müssen alle folgenden Kriterien erfüllen:

  • Teilnahme an und Erfüllung der Protokollanforderungen für den Übergang von Studie 250-901 oder Teilnahme an Teil 1 der Studie 250-201
  • Schriftliche Einverständniserklärung der Eltern oder Erziehungsberechtigten und Zustimmung des Probanden, falls erforderlich

Ausschlusskriterien:

Personen, die eines der folgenden Ausschlusskriterien erfüllen, sind von der Teilnahme an Teil 1 der Studie ausgeschlossen:

  • Hat Stammzellen, Gentherapie oder ERT für MPS IIIB erhalten
  • Hat Kontraindikationen für die Neurochirurgie (z. B. angeborene Herzfehler, schwere Atmungsstörungen oder Gerinnungsstörungen)
  • Hat Kontraindikationen für MRT-Untersuchungen (z. B. Herzschrittmacher, Metallfragment oder Chip im Auge oder Aneurysma-Clip im Gehirn)
  • Hat eine Vorgeschichte von schlecht kontrollierten Anfallsleiden
  • Neigt zu Komplikationen durch intraventrikuläre Arzneimittelverabreichung, einschließlich Patienten mit Hydrozephalus oder ventrikulären Shunts
  • Hat innerhalb von 30 Tagen vor dem Baseline-Besuch ein Prüfpräparat erhalten oder soll im Verlauf der Studie ein Prüfpräparat erhalten
  • Hat einen medizinischen Zustand oder mildernden Umstand, der nach Ansicht des Prüfers die Fähigkeit des Probanden beeinträchtigen könnte, die Protokollanforderungen, das Wohlbefinden oder die Sicherheit des Probanden oder die Interpretierbarkeit der klinischen Daten des Probanden einzuhalten.
  • Zu irgendeinem Zeitpunkt während der Studie schwanger ist

Personen, die eines der folgenden Ausschlusskriterien erfüllen, sind von der Teilnahme an Teil 2 dieser Studie ausgeschlossen:

  • Hat Stammzellen, Gentherapie oder ERT für MPS IIIB erhalten
  • Hat Kontraindikationen für die Neurochirurgie (z. B. angeborene Herzfehler, schwere Atmungsstörungen oder Gerinnungsstörungen)
  • Hat Kontraindikationen für MRT-Untersuchungen (z. B. Herzschrittmacher, Metallfragment oder Chip im Auge oder Aneurysma-Clip im Gehirn)
  • Neigt zu Komplikationen durch intraventrikuläre Arzneimittelverabreichung, einschließlich Patienten mit Hydrozephalus oder ventrikulären Shunts
  • Hat innerhalb von 30 Tagen vor dem Baseline-Besuch ein Prüfpräparat erhalten oder soll im Verlauf der Studie ein Prüfpräparat erhalten
  • Hat einen medizinischen Zustand oder mildernden Umstand, der nach Ansicht des Prüfers die Fähigkeit des Probanden beeinträchtigen könnte, die Protokollanforderungen, das Wohlbefinden oder die Sicherheit des Probanden oder die Interpretierbarkeit der klinischen Daten des Probanden einzuhalten.
  • Zu irgendeinem Zeitpunkt während der Studie schwanger ist

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: AX250
In Teil 1 erhalten die Patienten jede Woche bis zu 3 ansteigende Dosen von AX 250 (30, 100 und 300 mg) per ICV-Infusion, bis die maximal tolerierte getestete Dosis (MTTD) festgelegt ist. In Teil 2 erhalten die Patienten wöchentliche Dosen von AX 250 per ICV-Infusion, die 48 Wochen lang bei der in Teil 1 festgelegten MTTD fortgesetzt werden.
Arzneimittel: AX250
Chimäre Fusion aus rekombinanter humaner alpha-N-Acetylglucosaminidase und verkürztem humanem insulinähnlichem Wachstumsfaktor 2 (rhNAGLU-IGF2)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheitsbewertung der wöchentlichen Infusionen von AX 250 (Teil 1 und Teil 2) – Anzahl der Teilnehmer mit anormalen klinischen Laborwerten und/oder Nebenwirkungen, die mit der Behandlung zusammenhängen.
Zeitfenster: Gesamte Studiendauer, bis zu 124 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit anormalen klinischen Laborwerten und/oder unerwünschten Ereignissen, die mit der Behandlung zusammenhängen.
Gesamte Studiendauer, bis zu 124 Wochen
Entwicklungsquotient (DQ) als Wirksamkeitsvariable mit Analyse der Veränderungsrate des DQ-Scores unter Behandlung vs. Veränderungsrate des DQ-Scores vor der Behandlung.
Zeitfenster: Bewertet am Ende der Studie, bis zu 124 Wochen. Gesammelt bei: Teil 1 – Baseline; Teil 2 – Wochen 12, 24, 36 und 48
Bewertet am Ende der Studie, bis zu 124 Wochen. Gesammelt bei: Teil 1 – Baseline; Teil 2 – Wochen 12, 24, 36 und 48

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Charakterisieren Sie die maximale Konzentration (Cmax) von AX 250 in Zerebrospinalflüssigkeit (CSF) und Plasma als relevant bis zum Abschluss von Teil 1 und Teil 2
Zeitfenster: Studienende, bis zu 124 Wochen. Gesammelt bei: Vor der Dosis, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168 Stunden nach der Dosis für die erste Dosis während jeder Dosissteigerung in Teil 1. Vor der Dosis, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168 Stunden nach der Dosis für Baseline, Wochen 5, 12, 36 in Teil 2.
Studienende, bis zu 124 Wochen. Gesammelt bei: Vor der Dosis, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168 Stunden nach der Dosis für die erste Dosis während jeder Dosissteigerung in Teil 1. Vor der Dosis, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168 Stunden nach der Dosis für Baseline, Wochen 5, 12, 36 in Teil 2.
Charakterisieren Sie die Fläche unter der Konzentrationskurve (AUC) von AX 250 in Zerebrospinalflüssigkeit (CSF) und Plasma als relevant bis zum Abschluss von Teil 1 und Teil 2
Zeitfenster: Studienende, bis zu 124 Wochen. Gesammelt bei: Vor der Dosis, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168 Stunden nach der Dosis für die erste Dosis während jeder Dosissteigerung in Teil 1. Vor der Dosis, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168 Stunden nach der Dosis für Baseline, Wochen 5, 12, 36 in Teil 2.
Studienende, bis zu 124 Wochen. Gesammelt bei: Vor der Dosis, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168 Stunden nach der Dosis für die erste Dosis während jeder Dosissteigerung in Teil 1. Vor der Dosis, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168 Stunden nach der Dosis für Baseline, Wochen 5, 12, 36 in Teil 2.
Charakterisieren Sie die Immunogenität des gesamten Anti-Drug-Antikörpers (TAb) von AX 250 in Zerebrospinalflüssigkeit (CSF) und Serum als relevant bis zum Abschluss von Teil 1 und Teil 2
Zeitfenster: Bewertet am Ende der Studie, bis zu 124 Wochen. Gesammelt bei: Erste Dosis während jeder Dosissteigerung in Teil 1 und Wochen 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48 in Teil 2
Bewertet am Ende der Studie, bis zu 124 Wochen. Gesammelt bei: Erste Dosis während jeder Dosissteigerung in Teil 1 und Wochen 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48 in Teil 2
Bewertung der GAG-Spiegel in der Zerebrospinalflüssigkeit (CSF)
Zeitfenster: Bewertet am Ende der Studie, bis zu 124 Wochen. Gesammelt bei: Bei jedem wöchentlichen Besuch, soweit relevant, bis zum Abschluss von Teil 1 und Teil 2
Bewertet am Ende der Studie, bis zu 124 Wochen. Gesammelt bei: Bei jedem wöchentlichen Besuch, soweit relevant, bis zum Abschluss von Teil 1 und Teil 2
Bewerten Sie die GAG-Spiegel im Plasma
Zeitfenster: Bewertet am Ende der Studie, bis zu 124 Wochen. Gesammelt bei: Bei jedem wöchentlichen Besuch, soweit relevant, bis zum Abschluss von Teil 1 und den Wochen 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, wie in Teil 2 relevant
Bewertet am Ende der Studie, bis zu 124 Wochen. Gesammelt bei: Bei jedem wöchentlichen Besuch, soweit relevant, bis zum Abschluss von Teil 1 und den Wochen 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, wie in Teil 2 relevant
Bewerten Sie die GAG-Spiegel im Urin
Zeitfenster: Bewertet am Ende der Studie, bis zu 124 Wochen. Gesammelt bei: Bei jedem wöchentlichen Besuch, soweit relevant, bis zum Abschluss von Teil 1 und den Wochen 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, wie in Teil 2 relevant
Bewertet am Ende der Studie, bis zu 124 Wochen. Gesammelt bei: Bei jedem wöchentlichen Besuch, soweit relevant, bis zum Abschluss von Teil 1 und den Wochen 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, wie in Teil 2 relevant
Bewerten Sie die Auswirkungen der AX 250-Behandlung auf die Gehirnstruktur, die durch Magnetresonanztomographie (MRT) bewertet wurde.
Zeitfenster: Bewertet am Ende der Studie, bis zu 124 Wochen. Teil 1 – Screening und Baseline; Teil 2 – Screening, Baseline, Woche 24 und Woche 48
Bewertet am Ende der Studie, bis zu 124 Wochen. Teil 1 – Screening und Baseline; Teil 2 – Screening, Baseline, Woche 24 und Woche 48

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Allievex Corporation

Ermittler

  • Studienleiter: Allievex Medical Monitor, Allievex Corporation

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. April 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

24. Juni 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. Juli 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Februar 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. April 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

28. April 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. August 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. August 2020

Zuletzt verifiziert

1. August 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 250-201

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Mukopolysaccharidose Typ IIIB

Klinische Studien zur AX250

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