早期或轻度状态的临床试验

慢性肾脏病 | 肾功能不全 | 肾功能衰竭 | 晚期肾脏疾病 | 血液透析通路失败 | ESRD | 动静脉瘘 | 血管通路并发症 | 导管并发症 | 导管功能障碍

美国

未明确的儿童实体瘤，具体方案 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 肺转移 | 复发性儿童横纹肌肉瘤 | 复发性成人软组织肉瘤 | IV 期成人软组织肉瘤 | 复发性肾母细胞瘤和其他儿童肾脏肿瘤 | 以前治疗过的儿童横纹肌肉瘤 | 复发性尤文肉瘤/外周原始神经外胚层肿瘤 | 成人横纹肌肉瘤 | 转移性尤文肉瘤/外周原始神经外胚层肿瘤 | IV 期肾母细胞瘤 | 维尔姆斯瘤 V 期

美国

癌症 | 胃癌 | 大肠癌 | 实体瘤 | 转移癌 | 腺瘤性结肠息肉病 | 非小细胞肺癌 | 非小细胞肺癌转移 | 非小细胞癌 | 局部晚期实体瘤 | 非小细胞肺癌 IIIB 期 | 胃食管结合部癌 | 非小细胞肺癌，TNM 4 期 | WNT通路 | β-连环蛋白 | Β-连环蛋白 | APC

美国

复发性霍奇金淋巴瘤 | 难治性霍奇金淋巴瘤 | 横纹肌瘤 | 晚期恶性实体瘤 | 难治性恶性实体瘤 | Ann Arbor III 期霍奇金淋巴瘤 | Ann Arbor IV 期霍奇金淋巴瘤 | 复发性室管膜瘤 | 复发性尤文肉瘤 | 复发性肝母细胞瘤 | 复发性朗格汉斯细胞组织细胞增生症 | 复发性恶性生殖细胞肿瘤 | 复发性恶性胶质瘤 | 复发性恶性实体瘤 | 复发性髓母细胞瘤 | 复发性神经母细胞瘤 | 复发性非霍奇金淋巴瘤 | 复发性骨肉瘤 | 复发性外周原始神经外胚层肿瘤 | 复发性横纹肌样瘤 | 复发性横纹肌肉瘤 | 复发性软组织肉瘤 | 难治性朗格汉斯细胞组织细胞增生症 | 难治性恶性生殖细胞瘤 | 难治性恶性胶质瘤 | 难治性髓母细胞瘤 | 难治性神经母细胞瘤 | 难治性非霍奇金淋巴瘤 | 难治性骨肉瘤 | 难治性外周原始神经外... 及其他条件

美国, 波多黎各

I期多发性骨髓瘤 | II 期多发性骨髓瘤 | III 期多发性骨髓瘤 | 复发性成人急性髓性白血病 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 儿童骨髓增生异常综合征 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 复发性成人霍奇金淋巴瘤 | 难治性多发性骨髓... 及其他条件

美国

失智 | 痴呆症，血管 | 痴呆症，混合 | 路易体痴呆症 | 老年痴呆症 | 阿尔茨海默型痴呆 | 痴呆症，多发梗塞 | 痴呆症，轻度 | 中度痴呆症 | 额叶痴呆症 | 额颞痴呆

英国

复发性霍奇金淋巴瘤 | 难治性霍奇金淋巴瘤 | 继发性急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 复发性急性髓性白血病 | 复发性小淋巴细胞淋巴瘤 | 难治性慢性淋巴细胞白血病 | 复发性非霍奇金淋巴瘤 | 难治性非霍奇金淋巴瘤 | 复发性急性淋巴细胞白血病 | 难治性急性淋巴细胞白血病 | 治疗相关的急性髓性白血病 | 治疗相关性骨髓增生异常综合征 | 慢性期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 急性双表型白血病 | 复发性慢性淋巴细胞白血病 | 难治性小淋巴细胞淋巴瘤 | DS II 期浆细胞骨髓瘤 | DS III 期浆细胞骨髓瘤 | 缓解期急性髓性白血病 | 具有 MYC 和 BCL2 或 BCL6 重排的高级别 B 细胞淋巴瘤 | ISS III 期浆细胞骨髓瘤 | 加速期慢性粒细胞白血病... 及其他条件

美国

肾脏疾病 | 遗传病，X连锁 | 晚期肾脏疾病 | ESRD | 法布里病 | 罕见病

美国

III 期软组织肉瘤 AJCC v7 | IV 期软组织肉瘤 AJCC v7 | 局部晚期平滑肌肉瘤 | 不可切除的平滑肌肉瘤 | 粘液纤维肉瘤 | 转移性恶性周围神经鞘瘤 | 转移性滑膜肉瘤 | 转移性未分化多形性肉瘤 | 不可切除的软组织肉瘤 | 晚期软组织肉瘤 | 转移性软组织肉瘤 | 多形性横纹肌肉瘤 | 转移性脂肪肉瘤 | 不可切除的滑膜肉瘤 | 局部晚期血管肉瘤 | 局部晚期脂肪肉瘤 | 局部晚期恶性周围神经鞘瘤 | 局部晚期粘液纤维肉瘤 | 局部晚期未分化多形性肉瘤 | 转移性血管肉瘤 | 转移性上皮样肉瘤 | 转移性纤维肉瘤 | 转移性粘液纤维肉瘤 | 未分化（胚胎）肉瘤 | 不可切除的脂肪肉瘤 | 不可切除的恶性周围神经鞘瘤 | 不可切除的未分化多形性肉瘤

美国

复发性子宫体肉瘤 | 软骨肉瘤 | 复发性骨肉瘤 | 胃肠道间质瘤 | 肾脏透明细胞肉瘤 | 转移性骨肉瘤 | 卵巢肉瘤 | 复发性成人软组织肉瘤 | III 期成人软组织肉瘤 | III期子宫肉瘤 | IV 期成人软组织肉瘤 | IV 期子宫肉瘤 | 小肠平滑肌肉瘤 | 隆突性皮肤纤维肉瘤 | 复发性尤文肉瘤/外周原始神经外胚层肿瘤 | 成人横纹肌肉瘤 | 转移性尤文肉瘤/外周原始神经外胚层肿瘤 | 复发性卡波西肉瘤 | 成人肺泡软部肉瘤 | 成人血管肉瘤 | 成人促结缔组织增生性小圆细胞瘤 | 成人上皮样血管内皮瘤 | 成人上皮样肉瘤 | 成人骨外粘液样软骨肉瘤 | 成人骨外骨肉瘤 | 成人纤维肉瘤 | 成人平滑肌肉瘤 | 成人脂肪肉瘤 | 成人恶性间充质瘤 | 成人恶性周围神经鞘瘤 | 成人滑膜肉瘤 | 成人未分类多形性肉瘤 | 结膜卡波西肉瘤 | 复发性成人未分... 及其他条件

美国

脑损伤 | 缺氧 | 帕金森病 | 贫血 | TDP-43 蛋白病 | 失智 | Tau蛋白病 | 轻度认知障碍 | 缺铁 | 维生素 B 12 缺乏症 | 额颞痴呆 | 血管性痴呆 | 阿尔茨海默氏病 | 神经退行性疾病 | 脑外伤 | 路易体痴呆 | 高同型半胱氨酸血症

肉瘤 | 复发性成人软组织肉瘤 | 成人横纹肌肉瘤 | 成人肺泡软部肉瘤 | 成人血管肉瘤 | 成人促结缔组织增生性小圆细胞瘤 | 成人上皮样血管内皮瘤 | 成人上皮样肉瘤 | 成人骨外粘液样软骨肉瘤 | 成人骨外骨肉瘤 | 成人纤维肉瘤 | 成人平滑肌肉瘤 | 成人脂肪肉瘤 | 成人恶性周围神经鞘瘤 | 成人滑膜肉瘤 | III 期成人软组织肉瘤 AJCC v7 | 恶性成人血管外皮细胞瘤 | IV 期成人软组织肉瘤 AJCC v7 | 成人未分化多形性肉瘤

美国

线粒体疾病 | 线粒体 DNA tRNALeu(UUR) m.3243A | 母系遗传性糖尿病和耳聋 (MIDD) | 线粒体脑肌病、乳酸性酸中毒和中风样发作 (MELAS) | 慢性进行性外眼肌麻痹 (CPEO)

荷兰, 丹麦, 英国, 德国

原发性骨髓纤维化 | 慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 继发性急性髓性白血病 | 未经治疗的成人急性髓性白血病 | 缓解期成人急性髓性白血病 | 加速期慢性粒细胞白血病 | 缓解期成人急性淋巴细胞白血病 | 慢性期慢性粒细胞白血病 | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病 | 幼淋巴细胞白血病 | 难治性慢性淋巴细胞白血病 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 难治性毛细胞白血病 | T 细胞大颗粒淋巴细胞白血病 及其他条件

美国

老年痴呆症 | 创伤性脑损伤 | 自闭症谱系障碍 | 路易体病 | 血管性痴呆 | 自闭症 | 痴呆症，混合 | 老年痴呆症 | 痴呆症，多发梗塞 | 卡达西尔 | 帕金森痴呆综合症 | 慢性创伤性脑病 | 自闭症行为 | 路易体痴呆伴行为障碍（障碍） | 亨廷顿痴呆症 | 韦尼克科尔萨科夫综合症 | 自闭症，当前或活动状态 | 晚期边缘系统为主的年龄相关性 TDP-43 脑病

美国, 阿拉伯联合酋长国

线粒体疾病 | 材料数据表 | 线粒体肌病 | 美拉斯综合症 | MIDD | 卡恩-赛尔综合征 | MERRF综合症 | 巴特综合症 | 利综合症 | MNGIE | LHON | 皮尔逊综合症 | NARP综合症 | 辅酶 Q10 缺乏症 | 三度 | SCAE | 米拉斯 | 首席执行官

奥地利, 德国, 意大利

多发性硬化症 | 帕金森病 | 创伤性脑损伤 | 唐氏综合症 | 轻度认知障碍 | 额颞痴呆 | 亨廷顿病 | 肌萎缩侧索硬化症 (ALS) | 阿尔茨海默氏病 | 脑震荡 | 创伤后应激障碍 | 神经退行性疾病 | 路易体痴呆 | 正常认知 | APOE-4 阳性

美国

粘多糖贮积症 | 赫勒综合症 | 鞘脂增多症 | 过氧化物酶体疾病 | 克拉伯病 | 肾上腺脑白质营养不良 (ALD) | 猎人综合症 | 狡猾综合症 | 岩藻糖苷沉着症 | 天冬氨酰氨基葡萄糖尿症 | 阿尔法甘露糖苷贮积症 | 异染性脑白质营养不良 (MLD) | Maroteaux-Lamy综合征

美国

胃肠道间质瘤 | 复发性成人软组织肉瘤 | III 期成人软组织肉瘤 | IV 期成人软组织肉瘤 | 复发性尤文肉瘤/外周原始神经外胚层肿瘤 | 成人横纹肌肉瘤 | 转移性尤文肉瘤/外周原始神经外胚层肿瘤 | 成人血管肉瘤 | 成人上皮样肉瘤 | 成人骨外骨肉瘤 | 成人纤维肉瘤 | 成人平滑肌肉瘤 | 成人脂肪肉瘤 | 成人恶性间充质瘤 | 成人滑膜肉瘤 | 成人肺泡软体肉瘤 | 成人骨外软骨肉瘤 | 成人恶性纤维组织细胞瘤 | 成人恶性血管外皮细胞瘤 | 成人神经纤维肉瘤

转移性肺非小细胞癌 | 转移性透明细胞肾细胞癌 | 可切除肺非小细胞癌 | 转移性恶性实体瘤 | 转移性膀胱尿路上皮癌 | 转移性结直肠癌 | 转移性三阴性乳腺癌 | 局部晚期结直肠癌 | 局部晚期宫颈癌 | 转移性食管癌 | 局部晚期肺癌非小细胞癌 | 可切除的结直肠癌 | 局部晚期膀胱尿路上皮癌 | 转移性宫颈癌 | 局部晚期透明细胞肾细胞癌 | 转移性子宫内膜癌 | 局部晚期子宫内膜癌 | 局部晚期三阴性乳腺癌 | 转移性恶性皮肤肿瘤 | 转移性肝癌 | 局部晚期食管癌 | 早期三阴性乳腺癌 | 局部晚期肝癌 | 局部晚期恶性皮肤肿瘤 | 可切除膀胱尿路上皮癌 | 可切除的肝脏恶性肿瘤 | 可切除的皮肤癌

美国

软组织肉瘤 | 骨肉瘤 | 尤文肉瘤 | 恶性胶质瘤 | 室管膜瘤 | 横纹肌瘤 | 晚期恶性实体瘤 | 难治性恶性实体瘤 | 横纹肌肉瘤 | 复发性恶性实体瘤 | 复发性神经母细胞瘤 | 难治性神经母细胞瘤 | 难治性非霍奇金淋巴瘤 | 肾母细胞瘤 | 肝母细胞瘤 | 朗格汉斯细胞组织细胞增生症 | 恶性生殖细胞瘤 | 难治性原发性中枢神经系统肿瘤 | Ann Arbor III 期儿童期非霍奇金淋巴瘤 | Ann Arbor IV 期儿童期非霍奇金淋巴瘤 | 复发性儿童中枢神经系统肿瘤 | 复发性儿童非霍奇金淋巴瘤 | 外周原始神经外胚层肿瘤

美国, 波多黎各

复发性儿童横纹肌肉瘤 | 复发性成人软组织肉瘤 | III 期成人软组织肉瘤 | IV 期成人软组织肉瘤 | 隆突性皮肤纤维肉瘤 | 以前治疗过的儿童横纹肌肉瘤 | 复发性儿童软组织肉瘤 | 成人横纹肌肉瘤 | 成人血管肉瘤 | 成人促结缔组织增生性小圆细胞瘤 | 成人上皮样肉瘤 | 成人骨外粘液样软骨肉瘤 | 成人骨外骨肉瘤 | 成人纤维肉瘤 | 成人平滑肌肉瘤 | 成人脂肪肉瘤 | 成人恶性间充质瘤 | 成人恶性周围神经鞘瘤 | 成人滑膜肉瘤 | 儿童血管肉瘤 | 儿童上皮样肉瘤 | 儿童纤维肉瘤 | 儿童平滑肌肉瘤 | 儿童脂肪肉瘤 | 儿童恶性间充质瘤 | 儿童滑膜肉瘤 | 转移性儿童软组织肉瘤 | 未经治疗的儿童横纹肌肉瘤 | 儿童恶性周围神经鞘瘤 | 成人未分化高级多形性骨肉瘤 | 儿童促结缔组织增生性小圆细胞瘤 | 儿童多形性横纹肌肉瘤 | 具有混合... 及其他条件

美国

复发性成人急性髓性白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性黑色素瘤 | IV 期黑色素瘤 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 复发性卵巢上皮癌 | 非典型慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阴性 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤，无法分类 | 复发性非小细胞肺癌 | IV 期非小细胞肺癌

美国

复发性霍奇金淋巴瘤 | 慢性粒单核细胞白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性成人急性髓性白血病 | 急性淋巴细胞白血病 | 继发性急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 复发性急性髓性白血病 | 原始细胞过多的骨髓增生异常综合征 | 难治性成人急性淋巴细胞白血病 | 复发性非霍奇金淋巴瘤 | 难治性急性淋巴细胞白血病 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤 | 治疗相关性骨髓增生异常综合征 | 慢性期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 急性双表型白血病 | B 伴有 t(9;22)(q34.1;q11.2) 的急性淋巴细胞白血病； BCR-ABL1 | 伴有骨髓增生异常相关变化的急性髓性白血病 | 具有 MYC 和 BCL2 或 BCL6 重排的高级别 B... 及其他条件

美国

败血症 | 烧伤 | 感染性休克 | 创伤 | 传染病 | 胰腺炎 | 急性呼吸窘迫综合征 | 肝移植；并发症 | 药物过量 | 急性肝衰竭 | 心源性休克 | 横纹肌溶解症 | 急性慢性肝衰竭 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 体外生命支持 | 术后血管麻痹综合征 | 嵌合抗原受体 T 细胞疗法 (CAR-T) 细胞因子释放综合征 (CRS) | 术后心内膜炎

西班牙, 意大利, 德国, 葡萄牙

恶性胶质瘤 | 复发性儿童室管膜瘤 | 横纹肌瘤 | 晚期恶性实体瘤 | 难治性恶性实体瘤 | 复发性肝母细胞瘤 | 复发性朗格汉斯细胞组织细胞增生症 | 复发性恶性实体瘤 | 复发性髓母细胞瘤 | 复发性神经母细胞瘤 | 复发性骨肉瘤 | 难治性室管膜瘤 | 难治性肝母细胞瘤 | 难治性朗格汉斯细胞组织细胞增生症 | 难治性恶性胶质瘤 | 难治性髓母细胞瘤 | 难治性神经母细胞瘤 | 难治性非霍奇金淋巴瘤 | 难治性骨肉瘤 | 难治性横纹肌肉瘤 | 难治性软组织肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 复发性胶质瘤 | 复发性儿童横纹肌肉瘤 | 难治性胶质瘤 | 难治性原发性中枢神经系统肿瘤 | Ann Arbor III 期儿童期非霍奇金淋巴瘤 | Ann Arbor IV 期儿童期非霍奇金淋巴瘤 | 复发性儿童中枢神经系统肿瘤 | 复发性儿童非霍奇金淋巴瘤 | ... 及其他条件

美国, 波多黎各

溶酶体贮积病 | 脑白质营养不良 | 尼曼匹克病 | 板条病 | 戈谢病 | 克拉伯病 | Α-甘露糖苷贮积症 | 骨质疏松症 | 泰-萨克斯病 | Pelizaeus-Merzbacher病 | 桑德霍夫病 | GM1 神经节苷脂增多症 | 多普勒 | MPS II | 消失的白质病 | 多种硫酸酯酶缺乏病 | S-腺苷高半胱氨酸水解酶缺乏症 | 嘌呤核苷磷酸化酶缺乏症 | 多维数据集 | 莫基奥病 | MPS IV | 酒精性肝病 | MPS III | GM3 神经节苷脂沉积症 | PKAN | NP缺乏症 | 生成网络

美国

创伤后应激障碍 | 多发性硬化症 | 宫颈癌 | 2型糖尿病 | 糖尿病 | 糖尿病 | 黄斑变性 | 糖尿病，1 型 | 帕金森综合症 | 肌萎缩侧索硬化症 | 失智 | 卵巢癌 | 老年痴呆症 | 肌萎缩侧索硬化 | 外阴癌 | 创伤后应激障碍 | 路易体病 | 多系统萎缩 | 皮质基底节变性 | 额颞痴呆 | 进行性核上性麻痹 | 亨廷顿病 | 阿尔茨海默病，早发 | 阿尔茨海默病，迟发 | 阴道癌 | 帕金森病和帕金森综合症 | 板条病 | 子宫癌 | 在广告中

美国

慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性微分化髓性白血病 (M0) | 成人急性单核细胞白血病 (M5a) | 成人急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟型成人急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病 (M1) | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 成人急性粒单核细胞白血病 (M4) | 成人红白血病 (M6a) | 成人纯红细胞白血病 (M6b) | 未经治疗的成人急性髓... 及其他条件

美国

尼曼匹克病 | Α-甘露糖苷贮积症 | 泰萨克斯病 | 桑德霍夫病 | 异染性脑白质营养不良 (MLD) | Hurler-Scheie 综合症 | 赫勒综合症 (MPS I) | 猎人综合症 (MPS II) | 圣菲利波综合征 (MPS III) | 克拉伯病（球形脑白质营养不良） | 肾上腺脑白质营养不良（ALD 和 AMN） | Pelizaeus Merzbacher (PMD)

美国

线粒体疾病 | 色素性视网膜炎 | 重症肌无力 | 嗜酸性胃肠炎 | 多系统萎缩 | 平滑肌肉瘤 | 脑白质营养不良 | 肛瘘 | 脊髓小脑性共济失调3型 | 弗里德赖希共济失调 | 肯尼迪病 | 莱姆病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 脊髓小脑共济失调6型 | 威廉姆斯综合症 | 先天性巨结肠症 | 糖原贮积病 | 川崎病 | 短肠综合症 | 低磷血症 | Leber先天性黑蒙 | 口臭 | 贲门失弛缓症 | 多发性内分泌肿瘤 | 利综合症 | 艾迪生病 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 硬皮病 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 多发性内分泌肿瘤 2A 型 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 胆道闭锁 | 痉挛性共济失调 | WAGR综合症 | 无虹膜 | 短暂性失忆症 | 马尾综合症 | Refsum 疾病 | 复发性呼吸... 及其他条件

美国, 澳大利亚

心脏衰竭 | 癫痫 | 疼痛 | 肺炎 | 败血症 | 炎 | 高血压 | 慢性肾脏病 | 血友病 | 精神分裂症 | 中枢神经系统感染 | 院内肺炎 | 失眠 | 焦虑 | 躁郁症 | 中性粒细胞减少症 | 葡萄球菌感染 | 心动过缓 | 癫痫发作 | 尿路感染 | 肺动脉高压 | 头痛 | 自闭症 | 腹腔内感染 | 心脏骤停 | 细菌性脑膜炎 | 麻醉 | 镇静 | 心内膜炎 | 感染 | 全身麻醉 | 醛固酮增多症 | 小儿血管瘤 | 低钾血症 | 心律失常 | 自闭症 | 神经肌肉阻滞剂 | 腺病毒 | 巨细胞病毒性视网膜炎 | 难治性精神分裂症 | 抽搐 | 退出 | 月经过多 | 偏头痛 | 抗焦虑 | 细菌性败血症 | 苯二氮卓 | 骨骼和关节感染 | 早发性精神分裂症谱系障碍 | 妇科感染 | 单纯疱疹病毒 | 炎症条件 | 下呼吸道感染 | 骨骼肌痉挛 | 皮肤和皮肤结构感染 | 革兰氏阴性菌感染 | 耐甲氧西林金黄色葡萄球菌 | 纤溶性出血 | 巨细胞病毒性视网膜炎

美国, 加拿大, 英国, 以色列, 新加坡

慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 幼年型粒单核细胞白血病 | 粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性成人免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 伯基特淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 骨髓增生异常综合征后伴多系发育不良的急性髓系白血病 | 成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性微分化髓性白血病 (M0) | 成人急性单核细胞白血病... 及其他条件

美国

粘多糖贮积症 | 脑白质病 | 脑白质营养不良 | 肾上腺脑白质营养不良 | 肾上腺脊髓神经病 | X连锁肾上腺脑白质营养不良 | 神经节苷脂增多症 | 异染性脑白质营养不良 | 克拉伯病 | Refsum 疾病 | 卡达西尔 | 干燥-拉森综合症 | 艾伦-赫恩登-达德利综合症 | 白质病 | GM2神经节苷脂增多症 | 齐薇格综合症 | ALSP | Pelizaeus-Merzbacher病 | ALD（肾上腺脑白质营养不良） | 科凯恩综合症 | 脑腱黄瘤病 | 卡纳文病 | CTX | Aicardi Goutieres 综合征 | AMN | X-ALD | Mct8 (Slc16A2)-特异性甲状腺激素细胞转运体缺陷 | 伦敦语言学校 | 伴有脑干和脊髓受累和乳酸升高的白质脑病 | PMD | 夏科-玛丽-图斯 | 亚历山大病 | TUBB4A相关脑... 及其他条件

美国

粘多糖贮积症 | 脑白质营养不良 | 肾上腺脑白质营养不良 | 肾上腺脊髓神经病 | X连锁肾上腺脑白质营养不良 | 神经节苷脂增多症 | 异染性脑白质营养不良 | 克拉伯病 | Refsum 疾病 | 卡达西尔 | 干燥-拉森综合症 | 艾伦-赫恩登-达德利综合症 | 白质病 | GM2神经节苷脂增多症 | 齐薇格综合症 | ALSP | Pelizaeus-Merzbacher病 | ALD（肾上腺脑白质营养不良） | 科凯恩综合症 | 脑腱黄瘤病 | 卡纳文病 | CTX | Aicardi Goutieres 综合征 | AMN | X-ALD | Mct8 (Slc16A2)-特异性甲状腺激素细胞转运体缺陷 | 伦敦语言学校 | 伴有脑干和脊髓受累和乳酸升高的白质脑病 | PMD | 夏科-玛丽-图斯 | 亚历山大病 | TUBB4A相关脑白质营养不良 | 4H综... 及其他条件

美国

透明细胞肾细胞癌 | 复发性成人急性髓性白血病 | 粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 缓解期成人急性髓性白血病 | 缓解期儿童急性髓性白血病 | III期肾细胞癌 | 加速期慢性粒细胞白血病 | ... 及其他条件

美国, 德国

中风 | 多发性硬化症 | 青光眼 | 脑损伤 | 黄斑变性 | 关节炎 | 慢性阻塞性肺疾病 | 帕金森综合症 | 不宁腿综合症 | 糖尿病性视网膜病变 | 失眠 | 色素性视网膜炎 | 阻塞性睡眠呼吸暂停 | 失智 | 晚期肾脏疾病 | 睡眠呼吸暂停 | 昏厥 | 癫痫发作 | 眩晕 | 头晕 | 急性冠状动脉综合征 | 物质使用 | 脊髓损伤 | 视力障碍 | 体位性低血压 | 充血性心力衰竭 | 植入式除颤器用户 | 肥厚型梗阻性心肌病 | 发作性睡病 | 晕厥前兆 | 胰岛素依赖型糖尿病 | 脚——异常

美国

II 期多发性骨髓瘤 | III 期多发性骨髓瘤 | 慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 幼年型粒单核细胞白血病 | 粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性成人免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴... 及其他条件

美国, 德国, 意大利

原发性高草酸尿症 3 型 | 糖尿病 | 甲型血友病 | 血友病B | 遗传性果糖不耐受症 | 囊性纤维化 | 因子 VII 缺乏症 | 苯丙酮尿症 | 镰状细胞性贫血症 | 德拉维综合症 | 杜氏肌营养不良症 | 普瑞德-威利综合症 | 脆性 X 综合征 | 慢性肉芽肿病 | 雷特综合症 | 威尔逊病 | 尼曼匹克病，C1 型 | 尼曼匹克病 A 型 | Β-地中海贫血 | 视网膜母细胞瘤 | 鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 | SCD | 脊髓性肌萎缩症 | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 | 丙酸血症 | 天使综合症 | 异染性脑白质营养不良 | 低磷血症 | 克拉伯病 | 巴特综合症 | 葡萄糖转运蛋白 1 型缺陷综合征 | 半乳糖血症 | 原发性高草酸尿症 2 型 | Leber先天性黑蒙2 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 先天性甲减 | 生物素酶缺乏症 | 原发性高草酸尿症 1 型 | 胱氨酸增多症 | ... 及其他条件

美国

爱滋病毒感染 | 透明细胞肾细胞癌 | 原发性骨髓纤维化 | 真性红细胞增多症 | 原发性血小板增多症 | 慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性成人免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 骨髓增生异常综合征后伴多系发育不良的急性髓系白血病 | 伴有 11q23... 及其他条件

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