多发性骨髓瘤的临床试验

糖尿病 | 共济失调 | 沃尔夫勒姆综合症 | 视神经萎缩

美国

唐氏综合症 | 非整倍体 | 迪乔治综合症 | 特纳综合症 | 克氏综合症 | 染色体缺失 | 爱德华综合症 | 巴陶综合症

美国

不育症 | 附着力 | 宫腔镜检查 | 肌瘤；子宫 | 子宫中隔 | 子宫息肉 | 保留的概念产品

比利时

沮丧 | 黑色素瘤 | 癫痫 | 淋巴瘤 | 多发性硬化症 | 肾癌 | 宫颈癌 | 糖尿病 | 白血病 | 乳腺癌 | 慢性肾脏病 | 慢性阻塞性肺疾病 | 帕金森病 | 系统性红斑狼疮 | 多发性骨髓瘤 | 乙型肝炎 | 失眠 | 大肠癌 | HIV爱滋病 | 胰腺癌 | 银屑病 | 哮喘 | 子宫内膜异位症 | 卵巢癌 | 血栓性血小板减少性紫癜 | 肺癌 | 躁郁症 | 乳糜泻 | 克罗恩病 | 前列腺癌 | 红斑痤疮 | 囊性纤维化 | 溃疡性结肠炎 | 镰状细胞性贫血 | 狼疮性肾炎 | 特发性血小板减少性紫癜 | 肌炎 | 皮肤癌 | 杜氏肌营养不良症 | 结肠癌 | 银屑病关节炎 | 干燥综合症 | 多囊肾病 | 强直性营养不良 | 斑秃 | 脊髓性肌萎缩症 | 强直性脊柱炎 | 遗传性出血性毛细血管扩张症 | 面肩肱型肌营养不良症 | 亨廷顿氏病 | 人乳头瘤病毒 | 慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 | 21三体 | 硬皮病 | 镰状细胞性状 | 特应性皮炎湿疹 | Β地中海贫血 | G6PD... 及其他条件

美国

肌萎缩侧索硬化症 | 肌肉萎缩症 | 脊髓损伤 | 多系统萎缩 | 帕金森病和帕金森综合症 | 成人脑肿瘤 | 闭锁综合症 | 脑干中风

美国

中风 | 癫痫 | 结节性硬化症 | 斯特-韦伯综合症 | 局灶性皮质发育不良 | 半巨脑畸形 | 多小脑回 | 拉斯穆森脑炎 | 神经胶质增生 | 肿瘤，脑

美国, 加拿大

小脑性共济失调 | 多系统萎缩 | 脊髓小脑共济失调 | 脊髓小脑退化 | 脊髓小脑性共济失调3 | 弗里德赖希共济失调 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 共济失调，脊髓小脑 | 共济失调，小脑 | 共济失调伴动眼神经失用症

意大利

MOPDII | RNU4atac 病（例如 MOPDI/III、Lowry-Wood 综合征、Roifman 综合征） | Meier-Gorlin综合征 | 索尔-威尔逊综合症 | 连接酶4综合症 | 小头型原始侏儒症

美国

帕金森综合症 | 老年痴呆症 | 路易体病 | 帕金森症 | 核上性麻痹，进行性 | 帕金森病血管 | 多系统萎缩 | 皮质基底节变性 | 额颞痴呆 | 原发性进行性失语 | 血管性痴呆

美国

普瑞德-威利综合症 | 迪乔治综合症 | 22q11 缺失综合征 | 天使综合症 | 21三体 | 18 三体 | 13 三体 | X单体 | 性染色体异常 | 1p36缺失综合征 | Cri-du-Chat 综合症

美国, 澳大利亚, 爱尔兰, 西班牙, 瑞典, 英国

肾上腺脑白质营养不良 | 齐薇格综合症 | 小儿 Refsum 病 | 双功能酶缺乏症

急性髓性白血病 | 霍奇金淋巴瘤 | 骨肉瘤 | 急性淋巴细胞白血病 | 尤文肉瘤 | 非霍奇金淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合症 | 成神经细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 原始神经外胚层肿瘤 | 骨髓增殖综合征

美国

滤泡性淋巴瘤 | 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 骨髓纤维化 | 套细胞淋巴瘤 | 边缘区淋巴瘤 | 慢性淋巴细胞白血病 | 急性白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 骨髓增殖性肿瘤 | 小淋巴细胞淋巴瘤 | 移植物抗宿主病 | 慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性

美国

粘多糖贮积症 | 脑白质营养不良 | 肾上腺脑白质营养不良 | 肾上腺脊髓神经病 | X连锁肾上腺脑白质营养不良 | 神经节苷脂增多症 | 异染性脑白质营养不良 | 克拉伯病 | Refsum 疾病 | 卡达西尔 | 干燥-拉森综合症 | 艾伦-赫恩登-达德利综合症 | 白质病 | GM2神经节苷脂增多症 | 齐薇格综合症 | ALSP | Pelizaeus-Merzbacher病 | ALD（肾上腺脑白质营养不良） | 科凯恩综合症 | 脑腱黄瘤病 | 卡纳文病 | CTX | Aicardi Goutieres 综合征 | AMN | X-ALD | Mct8 (Slc16A2)-特异性甲状腺激素细胞转运体缺陷 | 伦敦语言学校 | 伴有脑干和脊髓受累和乳酸升高的白质脑病 | PMD | 夏科-玛丽-图斯 | 亚历山大病 | TUBB4A相关脑白质营养不良 | 4H综... 及其他条件

美国

胰腺癌 | 胰腺癌 | 林奇综合症 | 胰腺癌 | 国家人大常委会 | 家族性胰腺癌 | 遗传性胰腺炎 | BRCA 1/2 | FAMMM | 家族性非典型多发性黑色素瘤 | Peutz Jeghers 综合症

美国

囊性纤维化 | 慢性肉芽肿病 | 原发性纤毛运动障碍 | 假性醛固酮增多症 | 非结核分枝杆菌感染

美国

多发性硬化症 | 自身免疫性疾病 | 类风湿关节炎 | 系统性红斑狼疮 | 银屑病 | 克罗恩病 | 溃疡性结肠炎 | 非小细胞肺癌 | 巨细胞动脉炎 | 风湿性多肌痛

美国

震惊 | 休克，败血症 | 呼吸衰竭 | 呼吸窘迫综合征 | 休克，心源性 | 急性心力衰竭 | 急性呼吸衰竭 | 急性肾衰竭 | 多器官衰竭 | 呼吸骤停 | 急性呼吸衰竭伴缺氧 | 需要重新插管的急性呼吸衰竭 | 伴有高碳酸血症的急性呼吸衰竭 | 手术后急性呼吸衰竭 | 急性呼吸衰竭术后 | 创伤和手术后的急性呼吸衰竭 | 创伤后急性呼吸衰竭 | 急性呼吸代偿失调

美国

帕金森病 | 重症肌无力 | 脊髓损伤 | 多系统萎缩 | 进行性核上性麻痹 | 特发性震颤 | 阿尔茨海默氏病 | 弥漫性路易体病 | 药物诱发的帕金森病

美国

难治性恶性实体瘤 | 复发性恶性实体瘤 | 复发性皮肤黑色素瘤 | 复发性恶性女性生殖系统肿瘤 | 难治性恶性女性生殖系统肿瘤 | 复发性唇和口腔癌 | 复发性恶性内分泌肿瘤 | 复发性恶性男性生殖系统肿瘤 | 复发性恶性间皮瘤 | 多个原发部位的复发性恶性肿瘤 | 复发性恶性口腔肿瘤 | 复发性咽部恶性肿瘤 | 复发性恶性皮肤肿瘤 | 复发性恶性软组织肿瘤 | 复发性恶性甲状腺肿瘤 | 复发性恶性泌尿系统肿瘤 | 难治性皮肤黑色素瘤 | 难治性恶性骨肿瘤 | 难治性恶性内分泌肿瘤 | 难治性恶性男性生殖系统肿瘤 | 难治性恶性间皮瘤 | 多原发部位难治性恶性肿瘤 | 难治性恶性口腔肿瘤 | 难治性恶性咽部肿瘤 | 难治性恶性皮肤肿瘤 | 难治性恶性软组织肿瘤 | 难治性恶性甲状腺肿瘤 | 难治性恶性泌尿系统肿瘤

美国

肾癌 | 肾细胞癌 | ALK基因突变 | MET基因突变 | HLCC | 肾肿瘤组织学 | 皮肤平滑肌瘤 | BAP1 肿瘤易感综合征 | VHL综合症 | Birt-Hogg-Dube 综合症 | 家族性肾癌 | FLCN基因突变 | FH基因突变 | 皮肤平滑肌瘤伴子宫平滑肌瘤

中国

糖尿病，1 型 | 沃尔夫勒姆综合症 | 新生儿糖尿病 | 单基因糖尿病 | 年轻人的成熟期糖尿病 (MODY) | Wolcott-Rallison 综合症 | 线粒体糖尿病

加拿大

多发性硬化症 | 下尿路症状 | 帕金森综合症 | 脊髓损伤 | 膀胱出口梗阻 | 马尾综合症 | 逼尿肌活动不足 | 前列腺肥大伴有下尿路症状

英国, 美国, 法国

胆汁淤积 | 过氧化物酶体疾病 | 肾上腺脑白质营养不良 | 齐薇格综合症 | 小儿 Refsum 病

美国

SARS-CoV2 感染 | COVID-19 后综合症 | 自主神经障碍 | 急性 COVID-19 后综合症 | 长COVID | 长Covid19 | COVID-19 复发 | 后急性 COVID-19 | 急性 COVID-19 后感染 | COVID-19 的急性后遗症 | 自主神经样障碍 | 自主神经功能障碍直立性低血压综合征 | COVID-19 后状况 | 后 COVID 综合症 | COVID-19 后状况，未指定

美国

粘多糖贮积症 | 脑白质病 | 脑白质营养不良 | 肾上腺脑白质营养不良 | 肾上腺脊髓神经病 | X连锁肾上腺脑白质营养不良 | 神经节苷脂增多症 | 异染性脑白质营养不良 | 克拉伯病 | Refsum 疾病 | 卡达西尔 | 干燥-拉森综合症 | 艾伦-赫恩登-达德利综合症 | 白质病 | GM2神经节苷脂增多症 | 齐薇格综合症 | ALSP | Pelizaeus-Merzbacher病 | ALD（肾上腺脑白质营养不良） | 科凯恩综合症 | 脑腱黄瘤病 | 卡纳文病 | CTX | Aicardi Goutieres 综合征 | AMN | X-ALD | Mct8 (Slc16A2)-特异性甲状腺激素细胞转运体缺陷 | 伦敦语言学校 | 伴有脑干和脊髓受累和乳酸升高的白质脑病 | PMD | 夏科-玛丽-图斯 | 亚历山大病 | TUBB4A相关脑... 及其他条件

美国

尼曼匹克病 C1 型 | 幼年型神经元蜡样脂褐质沉着症 | Smith-Lemli-Opitz 综合症 | 肌酸转运蛋白缺乏症

美国

帕金森综合症 | 失智 | 老年痴呆症 | 额颞叶退化 | 轻度认知障碍 | 路易体病 | 多系统萎缩 | 皮质基底节变性 | 进行性核上性麻痹 | 语义痴呆 | 帕金森痴呆综合症 | 进行性非流利性失语

瑞典

肝硬化 | 脑血管疾病 | 肺部疾病 | 脑损伤 | 肿瘤转移 | 肺部疾病，慢性阻塞性 | 肾功能衰竭，慢性 | 慢性病 | 多器官衰竭 | 心力衰竭，充血 | 肺肿瘤 | 重症监护病房 | 医疗保健质量、获取和评估 | 姑息治疗、健康服务 | 姑息治疗，病人护理

美国

中风 | 多发性硬化症 | 脑瘫 | 帕金森综合症 | 脊髓损伤 | 神经系统疾病 | 偏瘫 | 偏瘫 | 弗里德赖希共济失调 | 创伤，大脑 | 横贯性脊髓炎

美国

母细胞期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 费城染色体阳性 | 复发性急性淋巴细胞白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 难治性急性淋巴细胞白血病 | 难治性慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | t(9;22)

美国

复发性疾病 | 缓解期成人急性淋巴细胞白血病 | 缓解期儿童急性淋巴细胞白血病 | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 复发性儿童急性淋巴细胞白血病 | 慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 成人 B 型急性淋巴细胞白血病伴 t(9;22)(q34.1;q11.2); BCR-ABL1 | 儿童 B 型急性淋巴细胞白血病伴 t(9;22)(q34.1;q11.2); BCR-ABL1 | 激波阶段 | 疾病慢性期

美国

黏多糖贮积症Ⅰ | 骨髓增生异常综合症 | 急性淋巴细胞白血病 | 急性髓性白血病 | 尼曼匹克病 | 粘多糖贮积症 VI | 沃尔曼病 | 肾上腺脑白质营养不良 | 板条病 | 异染性脑白质营养不良 | Diamond-Blackfan 贫血 | 重度再生障碍性贫血 | 岩藻糖苷沉着症 | 戈谢病 | 无巨核细胞性血小板减少症 | 克拉伯病

美国

林奇综合症 | 胰腺导管腺癌 | 慢性胰腺炎 | 胰腺囊肿 | 共济失调性毛细血管扩张症 | 财政援助计划 | 黑斑-杰格斯综合症 | PALB2基因突变 | BRCA突变 | 脂肪胰腺 | 遗传性胰腺癌 | 遗传性胰腺炎 | 家族性非典型多发性痣黑色素瘤

美国

血液肿瘤 | 骨髓恶性肿瘤 | 血细胞减少症 | 骨髓衰竭综合症 | 意义未明的克隆性血细胞减少症 | 不确定潜能的克隆性造血 | 低危骨髓增生异常综合征 | 遗传性骨髓衰竭综合征 | 克隆扩增 | 遗传性肿瘤综合征 | 造血和淋巴系统肿瘤 | 意义不明的特发性血细胞减少症 | 意义不明的特发性发育不良

美国

母细胞期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 复发性慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 难治性慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 原始细胞超过 5% 的骨髓有核细胞 | B 伴有 t(9;22)(q34.1;q11.2) 的急性淋巴细胞白血病； BCR-ABL1 | CD22阳性 | 费城染色体阳性，BCR-ABL1 阳性慢性粒细胞白血病

美国

线粒体疾病 | 材料数据表 | 线粒体肌病 | 美拉斯综合症 | MIDD | 卡恩-赛尔综合征 | MERRF综合症 | 巴特综合症 | 利综合症 | MNGIE | LHON | 皮尔逊综合症 | NARP综合症 | 辅酶 Q10 缺乏症 | 三度 | SCAE | 米拉斯 | 首席执行官

奥地利, 德国, 意大利

肾炎 | 茹伯特综合症 | Bardet Biedl 综合症 | 常染色体隐性多囊肾病 | 先天性肝纤维化 | 肝/肾纤维囊性疾病 | 梅克尔-格鲁伯综合症 | 卡罗利综合症 | Oro-Facial-Digital 综合症 I 型 | 肾小球囊性肾病

美国

帕金森综合症 | 神经退行性疾病 | 肌萎缩侧索硬化症 | 老年痴呆症 | 路易体病 | 多系统萎缩 | 皮质基底节变性 | 额颞痴呆 | 血管性痴呆 | 进行性核上性麻痹 | 亨廷顿病

芬兰

癫痫 | 多发性硬化症 | 青光眼 | 癌症 | 帕金森综合症 | HIV爱滋病 | 肌萎缩侧索硬化 | 自闭症谱系障碍 | 镰状细胞性贫血症 | 痉挛，肌肉 | 亨廷顿病 | 阿片类药物的使用 | 神经病 | 绝症 | 炎症性肠病 (IBD) | 难治之痛 | 创伤后应激障碍 | 运动障碍综合征

美国

创伤后应激障碍 | 多发性硬化症 | 宫颈癌 | 2型糖尿病 | 糖尿病 | 糖尿病 | 黄斑变性 | 糖尿病，1 型 | 帕金森综合症 | 肌萎缩侧索硬化症 | 失智 | 卵巢癌 | 老年痴呆症 | 肌萎缩侧索硬化 | 外阴癌 | 创伤后应激障碍 | 路易体病 | 多系统萎缩 | 皮质基底节变性 | 额颞痴呆 | 进行性核上性麻痹 | 亨廷顿病 | 阿尔茨海默病，早发 | 阿尔茨海默病，迟发 | 阴道癌 | 帕金森病和帕金森综合症 | 板条病 | 子宫癌 | 在广告中

美国

急性髓性白血病 | 血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤 | 肝脾T细胞淋巴瘤 | 前体 T 细胞淋巴细胞白血病-淋巴瘤 | 结外 NK/T 细胞淋巴瘤，鼻型 | T 细胞幼淋巴细胞白血病 | T 细胞大颗粒淋巴细胞白血病 | 外周 T 细胞淋巴瘤，NOS | 肠病型肠T细胞淋巴瘤

中国

软组织肉瘤 | 淋巴瘤 | 急性髓性白血病 | 白血病 | 骨肉瘤 | 急性淋巴细胞白血病 | 尤文肉瘤 | 横纹肌瘤 | 成神经细胞瘤 | 视网膜母细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 恶性肿瘤 | 生殖细胞瘤 | 中枢神经系统肿瘤

美国, 加拿大

性发育障碍 | 先天性肾上腺增生症 | 结节性硬化症 | 卡尔曼综合症 | 普瑞德-威利综合症 | 神经纤维瘤病 | 雷特综合症 | 22q11 缺失综合征 | 特纳综合症 | 努南综合症 | 艾伦-赫恩登-达德利综合症 | Saethre-Chotzen 综合征 | 先天性垂体功能减退症 | 科妮莉亚德兰格综合症 | PWS 样综合征 | 银罗素综合症 | 克氏 (XXY-) 综合征 | XXXXY综合症 | XXYY综合症 | XXXX 综合症（Tetra-X 综合症） | 46、XY DSD | 奥尔布赖特遗传性骨病 | 17p- 缺失综合征 | VCF综合症 | POLR3A突变体 | 大户综合症 | 雅各布森综合症 / 11 q 综合症 | 没药综合症 | 充电综合症 | 1q25-32 删除 | Bardet Biedl 综合症 | 罕见的骨病 | 威...

荷兰

严重联合免疫缺陷 | 慢性肉芽肿病 | 迪乔治综合症 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | Wiskott-Aldrich 综合症 | X连锁淋巴增生综合征 | X连锁无丙种球蛋白血症 | Chediak-Higashi综合征 | IPEX | 自身免疫性淋巴增生综合征 | 常见变异型免疫缺陷 | 免疫缺陷病 | 超IgM | 免疫失调疾病

美国

过氧化物酶体生物发生障碍 | 齐薇格频谱障碍 | RCDP - 根茎软骨发育不良点状 | D-双功能蛋白缺乏症 | Α-甲基酰基辅酶 A 消旋酶缺乏症 | 过氧化物酶体酰基辅酶 A 氧化酶缺乏症 | 过氧化物酶体酰基辅酶 A 氧化酶 2 缺乏症 | ATP 结合盒亚家族 D 成员 3 基因突变 | ACBD5（酰基辅酶 A 结合域 5）缺陷 | 成人 Refsum 疾病 | 甾醇载体蛋白 2 缺乏症

加拿大

眼球运动障碍 | 面瘫 | 联带运动 | 第六神经麻痹 | 莫比乌斯综合症 | 先天性眼外肌纤维化 | 杜安退缩综合征 | 杜安放射线综合症 | 布朗综合症 | 马库斯冈恩综合症 | 先天性斜视 | 水平凝视麻痹 | 伴有进行性脊柱侧凸的水平凝视麻痹 | 面部麻痹，遗传性，先天性 | 第三神经麻痹 | 第四神经麻痹 | 提肌-内直肌联带运动 | 阿萨巴斯坎脑干发育不全 | 舌麻痹 | 第九神经障碍 | 第五神经麻痹 | 第七神经麻痹 | 第十一神经障碍 | 第十二神经障碍 | 迷走神经麻痹 | 莫比乌斯数列

美国

滤泡性淋巴瘤 | 急性髓性白血病 | 伯基特淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 套细胞淋巴瘤 | 边缘区淋巴瘤 | 慢性淋巴细胞白血病 | 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 急性淋巴细胞白血病 | 里氏转化淋巴瘤 | 淋巴浆细胞样淋巴瘤 | T细胞非霍奇金淋巴瘤

美国

原发性高草酸尿症 3 型 | 糖尿病 | 甲型血友病 | 血友病B | 遗传性果糖不耐受症 | 囊性纤维化 | 因子 VII 缺乏症 | 苯丙酮尿症 | 镰状细胞性贫血症 | 德拉维综合症 | 杜氏肌营养不良症 | 普瑞德-威利综合症 | 脆性 X 综合征 | 慢性肉芽肿病 | 雷特综合症 | 威尔逊病 | 尼曼匹克病，C1 型 | 尼曼匹克病 A 型 | Β-地中海贫血 | 视网膜母细胞瘤 | 鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 | SCD | 脊髓性肌萎缩症 | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 | 丙酸血症 | 天使综合症 | 异染性脑白质营养不良 | 低磷血症 | 克拉伯病 | 巴特综合症 | 葡萄糖转运蛋白 1 型缺陷综合征 | 半乳糖血症 | 原发性高草酸尿症 2 型 | Leber先天性黑蒙2 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 先天性甲减 | 生物素酶缺乏症 | 原发性高草酸尿症 1 型 | 胱氨酸增多症 | ... 及其他条件

美国

智力残疾 | 囊性纤维化 | 脑铁蓄积性神经变性 (NBIA) | 先天性心脏缺陷 | 白化病 | 鲁宾斯坦-泰比综合征 | 脑室周围结节性异位

法国