N-乙酰神经氨酸贮积症的临床试验

鳞状细胞肺癌 | 肺腺癌 | 支气管肺泡细胞肺癌 | 大细胞肺癌 | 腺鳞癌 | IB 期非小细胞肺癌

美国

终末期肝病 | 慢性肾脏病 | 乙型肝炎 | 肝细胞癌 | 肝硬化 | 急性肾损伤 | NASH - 非酒精性脂肪性肝炎 | 肝移植；并发症 | 酒精性肝硬化 | 丙型肝炎

美国

常见变异型免疫缺陷 | 严重联合免疫缺陷 | 镰状细胞性贫血症 | 赫勒综合症 | 慢性肉芽肿病 | 地中海贫血 | Wiskott-Aldrich 综合症 | 肾上腺脑白质营养不良 | X连锁淋巴增生性疾病 | Diamond Blackfan 贫血症 | 骨髓衰竭综合症 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 甘露糖苷酶 | 新生儿获得性中性粒细胞减少症 | 获得性贫血溶血 | 获得性血小板减少症

美国

转移性皮肤鳞状细胞癌 | 转移性恶性肿瘤 | 不可切除的恶性肿瘤 | 难治性恶性肿瘤 | 阑尾腺癌 | 局部晚期恶性肿瘤 | 皮肤鳞状细胞癌 | 局部晚期皮肤鳞状细胞癌 | 转移性小肠腺癌 | IV 期小肠腺癌 AJCC v8 | 罕见病变 | 罕见肿瘤综合征

美国

肾细胞癌 | 转移性肾细胞癌 | IV 期肾细胞癌 AJCC v8 | 肉瘤样肾细胞癌 | 嫌色细胞肾细胞癌 | 乳头状肾细胞癌 | 泌尿系恶性肿瘤 | 与 Xp11.2 易位/TFE3 基因融合相关的肾细胞癌 | 未分类的肾细胞癌

美国

BRCA1基因突变 | BRCA2基因突变 | 去势抵抗性前列腺癌 | 同源重组缺陷 | PSA 进展 | IV 期前列腺腺癌 AJCC v7 | 睾酮的去势水平 | ATM基因突变 | 前列腺癌骨转移 | PSA 水平大于或等于 2

美国

III 期软组织肉瘤 AJCC v7 | IV 期软组织肉瘤 AJCC v7 | 局部晚期平滑肌肉瘤 | 不可切除的平滑肌肉瘤 | 粘液纤维肉瘤 | 转移性恶性周围神经鞘瘤 | 转移性滑膜肉瘤 | 转移性未分化多形性肉瘤 | 不可切除的软组织肉瘤 | 晚期软组织肉瘤 | 转移性软组织肉瘤 | 多形性横纹肌肉瘤 | 转移性脂肪肉瘤 | 不可切除的滑膜肉瘤 | 局部晚期血管肉瘤 | 局部晚期脂肪肉瘤 | 局部晚期恶性周围神经鞘瘤 | 局部晚期粘液纤维肉瘤 | 局部晚期未分化多形性肉瘤 | 转移性血管肉瘤 | 转移性上皮样肉瘤 | 转移性纤维肉瘤 | 转移性粘液纤维肉瘤 | 未分化（胚胎）肉瘤 | 不可切除的脂肪肉瘤 | 不可切除的恶性周围神经鞘瘤 | 不可切除的未分化多形性肉瘤

美国

头颈部鳞状细胞癌 | 复发性头颈癌 | IV 期乳腺癌 | 浸润性乳腺癌 | 雌激素受体阴性 | 雌激素受体阳性 | HER2/Neu 阴性 | HER2/Neu阳性 | 孕激素受体阴性 | 孕激素受体阳性 | 三阴性乳腺癌

美国

复发性膀胱癌 | 肾盂和输尿管的复发性移行细胞癌 | IV 期膀胱癌 | 膀胱移行细胞癌 | 远端尿道癌 | 近端尿道癌 | 复发性尿道癌 | 与浸润性膀胱癌相关的尿道癌

美国, 中国, 大韩民国

蕈样肉芽肿 | 皮肤T细胞淋巴瘤 | 转化蕈样肉芽肿 | 皮肤 T 细胞淋巴瘤 I 期 | 毛囊性蕈样肉芽肿 | 肉芽肿性皮肤松弛 | 嗜溶性蕈样肉芽肿 | 蕈样肉芽肿变异型

美国

癌症 | 头颈部鳞状细胞癌 | 口腔癌 | 瘤 | 口咽癌 | 头颈癌 | 口咽癌 | 晚期癌症 | 癌症，转移性 | 肿瘤转移 | 肿瘤复发 | 瘤颈 | 口咽癌，III 期 | 口咽癌，复发 | 口咽癌，转移性

美国

黑色素瘤 | 肉瘤 | 肾细胞癌 | 胰腺癌 | 非小细胞肺癌 | 非小细胞肺癌 | 膀胱癌 | 转移性实体瘤 | 胃肠癌 | 小叶性乳腺癌 | 浸润性导管癌 | 胃肠道腺癌 | 浸润性导管乳腺癌 IV 期 | 小叶性乳腺癌 IV 期 | 胃肠道鳞状细胞癌

美国

子宫内膜混合细胞腺癌 | 子宫内膜浆液性腺癌 | 子宫内膜未分化癌 | IV 期子宫体癌 AJCC v8 | 子宫内膜腺癌 | 子宫内膜样腺癌

美国, 加拿大

III期子宫体癌 | 子宫内膜透明细胞腺癌 | 子宫内膜浆液性腺癌 | 子宫内膜腺癌 | 子宫内膜腺鳞癌 | 子宫内膜 子宫内膜样腺癌，鳞状分化变异

美国

I期多发性骨髓瘤 | II 期多发性骨髓瘤 | III 期多发性骨髓瘤 | 粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 间变性大细胞淋巴瘤 | 血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤 | 复发性成人 III 级淋巴瘤样肉芽肿病 | 复发性成人霍奇金淋巴瘤 | 复发性成人 T 细胞白血病/淋巴瘤 | 复发性皮肤 T 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 复发性蕈样肉芽肿/Sezary 综合征 | 复发性小淋巴细... 及其他条件

美国

癌，非小细胞肺癌 | 胃癌 | 食道癌 | 卵巢癌 | 间皮瘤，恶性 | 乳腺癌IV期

瑞士

透明细胞肾细胞癌 | 非小细胞肺癌 | 头颈部鳞状细胞癌 | 黑色素瘤 IV 期 | 皮肤鳞状细胞癌 | MSI-高

挪威

肾盂和输尿管转移性移行细胞癌 | 复发性膀胱癌 | 肾盂和输尿管的复发性移行细胞癌 | IV 期膀胱癌 | 膀胱移行细胞癌 | 膀胱鳞状细胞癌

美国

膀胱癌 | 膀胱疾病 | 膀胱癌复发 | 膀胱尿路上皮癌 | 非肌肉浸润性膀胱癌 | 膀胱肿瘤 | 非肌肉浸润性膀胱尿路上皮癌 | 非肌肉浸润性膀胱肿瘤 | 膀胱癌 I 期，原位癌 | 膀胱尿路上皮原位癌 | 膀胱尿路上皮发育不良

意大利

神经内分泌肿瘤 | 小细胞肺癌 | 神经内分泌癌 | 大细胞神经内分泌癌 | 肺癌第四期 | 复发性小细胞肺癌 | 难治性小细胞肺癌 | 转移性神经内分泌癌 | I 级神经内分泌癌 | II级神经内分泌癌 | III级神经内分泌癌 | 小细胞肺癌转移

美国

肉瘤 | 复发性成人软组织肉瘤 | 成人横纹肌肉瘤 | 成人肺泡软部肉瘤 | 成人血管肉瘤 | 成人促结缔组织增生性小圆细胞瘤 | 成人上皮样血管内皮瘤 | 成人上皮样肉瘤 | 成人骨外粘液样软骨肉瘤 | 成人骨外骨肉瘤 | 成人纤维肉瘤 | 成人平滑肌肉瘤 | 成人脂肪肉瘤 | 成人恶性周围神经鞘瘤 | 成人滑膜肉瘤 | III 期成人软组织肉瘤 AJCC v7 | 恶性成人血管外皮细胞瘤 | IV 期成人软组织肉瘤 AJCC v7 | 成人未分化多形性肉瘤

美国

乳腺癌 | 胶质母细胞瘤 | 前列腺癌 | 脑癌 | 多形性胶质母细胞瘤 | GBM | 转移性乳腺癌 | 复发性胶质母细胞瘤 | 转移性黑色素瘤 | 转移性前列腺癌 | 前列腺癌转移 | 新诊断的胶质母细胞瘤 | 黑色素瘤 IV 期 | 黑色素瘤复发

美国, 英国

肾盂和输尿管转移性移行细胞癌 | 复发性膀胱癌 | 肾盂和输尿管的复发性移行细胞癌 | IV 期膀胱癌 | 膀胱移行细胞癌 | 远端尿道癌 | 近端尿道癌 | 复发性尿道癌 | 与浸润性膀胱癌相关的尿道癌

美国

卵巢透明细胞囊腺癌 | 卵巢子宫内膜样腺癌 | 卵巢浆液性囊腺癌 | 原发性腹膜癌 | 恶性卵巢混合性上皮瘤 | 卵巢粘液性囊腺癌 | 未分化卵巢癌 | III期卵巢癌

美国

食道癌 | 食道肿瘤 | 胃食管反流 | 巴雷特食管 | 食管腺癌 | 反流病 | Barretts 食管高度异型增生 | 巴雷特腺癌 | 食管癌 | 无发育不良的 Barrett 食管 | Barretts 食管发育不良 | 食管腺癌 | Barretts 食管低度异型增生 | 食管发育不良 | Barrett 食管发育不良，未明确 | 食管癌分期 | 食道，巴雷特 | 恶性食管肿瘤 | 巴雷特上皮细胞 | Barrett 食管，长段 | 巴雷特食管伴食管炎

美国

复发性成人急性髓性白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性黑色素瘤 | IV 期黑色素瘤 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 复发性卵巢上皮癌 | 非典型慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阴性 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤，无法分类 | 复发性非小细胞肺癌 | IV 期非小细胞肺癌

美国

复发性膀胱癌 | 肾盂和输尿管区域性移行细胞癌 | III期膀胱癌 | 膀胱移行细胞癌 | 输尿管癌 | 复发性尿道癌 | 与浸润性膀胱癌相关的尿道癌 | 肾盂和输尿管的局限性移行细胞癌 | 前尿道癌 | 后尿道癌

BRCA1基因突变 | BRCA2基因突变 | 复发性鳞状细胞肺癌 | IV 期鳞状细胞肺癌 AJCC v7 | BRIP1基因突变 | PALB2基因突变 | ATM基因突变 | ATR基因突变 | CHEK2基因突变 | NBN基因突变 | RAD51基因突变 | CHEK1基因突变 | FANCA基因突变 | FANCD2基因突变 | BARD1基因突变 | FANCC基因突变 | FANCF基因突变 | FANCM基因突变 | RAD51B基因突变 | RAD54L基因突变 | RPA1基因突变

美国, 加拿大

软组织肉瘤 | 骨肉瘤 | 尤文肉瘤 | 恶性胶质瘤 | 室管膜瘤 | 横纹肌瘤 | 晚期恶性实体瘤 | 难治性恶性实体瘤 | 横纹肌肉瘤 | 复发性恶性实体瘤 | 复发性神经母细胞瘤 | 难治性神经母细胞瘤 | 难治性非霍奇金淋巴瘤 | 肾母细胞瘤 | 肝母细胞瘤 | 朗格汉斯细胞组织细胞增生症 | 恶性生殖细胞瘤 | 难治性原发性中枢神经系统肿瘤 | Ann Arbor III 期儿童期非霍奇金淋巴瘤 | Ann Arbor IV 期儿童期非霍奇金淋巴瘤 | 复发性儿童中枢神经系统肿瘤 | 复发性儿童非霍奇金淋巴瘤 | 外周原始神经外胚层肿瘤

美国, 波多黎各

男性乳腺癌 | IV 期乳腺癌 | 三阴性乳腺癌 | 复发性乳腺癌 | 雌激素受体阴性乳腺癌 | 孕激素受体阴性乳腺癌 | HER2 阴性乳腺癌 | 遗传性乳腺癌/卵巢癌 - BRCA1 | 遗传性乳腺癌/卵巢癌 - BRCA2

美国

中风 | 癫痫 | 结节性硬化症 | 斯特-韦伯综合症 | 局灶性皮质发育不良 | 半巨脑畸形 | 多小脑回 | 拉斯穆森脑炎 | 神经胶质增生 | 肿瘤，脑

美国, 加拿大

粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性成人免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 外周T细胞淋巴瘤 | 间变性大细胞淋巴瘤 | 血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤 | 成人鼻型结外 NK/T 细胞淋巴瘤 | 皮肤 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 肝脾T细胞淋巴瘤 | 眼内淋巴瘤 | 复发性成人 III 级淋巴瘤样肉芽肿病 | 复发性成人霍奇金淋巴瘤 及其他条件

美国

转移性肾细胞癌 | 复发性肾细胞癌 | 肉瘤样肾细胞癌 | IV 期肾细胞癌 | 嫌色细胞肾细胞癌 | 乳头状肾细胞癌 | 肾髓样癌 | 肾嗜酸细胞瘤 | 贝里尼集合管癌

美国

胃肠道间质瘤 | 复发性成人软组织肉瘤 | III 期成人软组织肉瘤 | IV 期成人软组织肉瘤 | 复发性尤文肉瘤/外周原始神经外胚层肿瘤 | 成人横纹肌肉瘤 | 转移性尤文肉瘤/外周原始神经外胚层肿瘤 | 成人血管肉瘤 | 成人上皮样肉瘤 | 成人骨外骨肉瘤 | 成人纤维肉瘤 | 成人平滑肌肉瘤 | 成人脂肪肉瘤 | 成人恶性间充质瘤 | 成人滑膜肉瘤 | 成人肺泡软体肉瘤 | 成人骨外软骨肉瘤 | 成人恶性纤维组织细胞瘤 | 成人恶性血管外皮细胞瘤 | 成人神经纤维肉瘤

透明细胞肾细胞癌 | IV 期肾细胞癌 AJCC v8 | 骨转移性恶性肿瘤 | 嫌色细胞肾细胞癌 | 乳头状肾细胞癌 | 集合管癌 | 肾髓样癌 | 晚期肾细胞癌 | 未分类的肾细胞癌

美国

复发性霍奇金淋巴瘤 | 慢性粒单核细胞白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性成人急性髓性白血病 | 急性淋巴细胞白血病 | 继发性急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 复发性急性髓性白血病 | 原始细胞过多的骨髓增生异常综合征 | 难治性成人急性淋巴细胞白血病 | 复发性非霍奇金淋巴瘤 | 难治性急性淋巴细胞白血病 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤 | 治疗相关性骨髓增生异常综合征 | 慢性期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 急性双表型白血病 | B 伴有 t(9;22)(q34.1;q11.2) 的急性淋巴细胞白血病； BCR-ABL1 | 伴有骨髓增生异常相关变化的急性髓性白血病 | 具有 MYC 和 BCL2 或 BCL6 重排的高级别 B... 及其他条件

美国

复发性子宫内膜腺癌 | 复发性子宫内膜癌 | 复发性子宫内膜透明细胞腺癌 | 复发性子宫内膜子宫内膜样腺癌 | 复发性子宫内膜混合细胞腺癌 | 复发性子宫内膜浆液性腺癌 | 复发性子宫内膜未分化癌 | IV 期子宫体癌 AJCC v7 | 复发性子宫体癌肉瘤 | 转移性子宫内膜癌

美国

卵巢疾病 | 卵巢肿瘤 | 卵巢癌 | 卵巢上皮癌 | 输卵管癌 | 子宫内膜肿瘤 | 子宫内膜癌 | 子宫内膜透明细胞腺癌 | 卵巢癌 | 子宫内膜腺癌 | 腹膜癌 | 子宫内膜样腺癌 | 卵巢腺癌 | 卵巢浆液性腺癌 | 卵巢癌 | 子宫内膜癌肉瘤 | 卵巢肿瘤 | 卵巢疾病 | 卵巢转移 | 卵巢癌分期 | 卵巢肿瘤上皮 | 卵巢癌复发 | 子宫内膜疾病 | 子宫内膜癌复发 | 子宫内膜样瘤

美国

复发性霍奇金淋巴瘤 | 难治性霍奇金淋巴瘤 | 复发性非霍奇金淋巴瘤 | 难治性非霍奇金淋巴瘤 | 复发性乳腺癌 | 复发性蕈样肉芽肿 | 复发性原发性皮肤 T 细胞非霍奇金淋巴瘤 | IV 期乳腺癌 AJCC v6 和 v7 | 乳腺癌 | 转移性乳腺癌 | 难治性乳腺癌 | 难治性蕈样肉芽肿 | 难治性原发性皮肤 T 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 难治性淋巴结边缘区淋巴瘤

美国

败血症 | 烧伤 | 感染性休克 | 创伤 | 传染病 | 胰腺炎 | 急性呼吸窘迫综合征 | 肝移植；并发症 | 药物过量 | 急性肝衰竭 | 心源性休克 | 横纹肌溶解症 | 急性慢性肝衰竭 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 体外生命支持 | 术后血管麻痹综合征 | 嵌合抗原受体 T 细胞疗法 (CAR-T) 细胞因子释放综合征 (CRS) | 术后心内膜炎

西班牙, 意大利, 德国, 葡萄牙

去势抵抗性前列腺癌 | 转移性前列腺癌 | IV 期前列腺癌 AJCC v8 | 侵袭性变异型前列腺癌 | 转移性前列腺神经内分泌癌 | 转移性前列腺小细胞癌

美国

宫颈癌 | 人乳头瘤病毒感染 | 健康状况未知 | 宫颈上皮内瘤变 2/3 级 | 0 期宫颈癌 | 意义未明的非典型鳞状细胞 | 低级别宫颈鳞状上皮内瘤变

美国

肝细胞癌 | 胰腺癌 | 卵巢癌 | 胆管癌 | 三阴性乳腺癌 | 转移性黑色素瘤 | 结肠癌 | 滑膜肉瘤 | 乳腺癌转移 | 转移性结肠癌 | 黑色素瘤 IV 期 | 黑色素瘤复发 | TNBC - 三阴性乳腺癌 | 非小细胞肺癌，转移性 | 转移性皮肤癌

美国

复发性儿童横纹肌肉瘤 | 复发性成人软组织肉瘤 | III 期成人软组织肉瘤 | IV 期成人软组织肉瘤 | 隆突性皮肤纤维肉瘤 | 以前治疗过的儿童横纹肌肉瘤 | 复发性儿童软组织肉瘤 | 成人横纹肌肉瘤 | 成人血管肉瘤 | 成人促结缔组织增生性小圆细胞瘤 | 成人上皮样肉瘤 | 成人骨外粘液样软骨肉瘤 | 成人骨外骨肉瘤 | 成人纤维肉瘤 | 成人平滑肌肉瘤 | 成人脂肪肉瘤 | 成人恶性间充质瘤 | 成人恶性周围神经鞘瘤 | 成人滑膜肉瘤 | 儿童血管肉瘤 | 儿童上皮样肉瘤 | 儿童纤维肉瘤 | 儿童平滑肌肉瘤 | 儿童脂肪肉瘤 | 儿童恶性间充质瘤 | 儿童滑膜肉瘤 | 转移性儿童软组织肉瘤 | 未经治疗的儿童横纹肌肉瘤 | 儿童恶性周围神经鞘瘤 | 成人未分化高级多形性骨肉瘤 | 儿童促结缔组织增生性小圆细胞瘤 | 儿童多形性横纹肌肉瘤 | 具有混合... 及其他条件

美国

肝病 | 肝移植 | 肝脏肿瘤 | 胃肠道间质瘤 | 转移 | 肝转移 | 肝移植；并发症 | 肝癌 | 肝移植疾病 | 肝癌 | 胃肠道间质瘤，恶性 | 要旨 | 转移瘤 | 转移性肝癌 | 胃肠道间质瘤 | 十二指肠胃肠道间质瘤 | 胃肠道间质瘤，恶性 | 肝转移 | 肝脏质量 | 直肠胃肠道间质瘤 | 其他部位的胃肠道间质瘤 | 胃肠道间质瘤，部位不明 | 食管胃肠道间质瘤（疾病） | AJCC V8 分期胃肠道间质瘤 | 胃肠道的胃肠道间质瘤 (GIST) | 小肠胃肠道间质瘤（疾病） | 大肠胃肠道间质瘤（疾病） | 移植肿瘤科

西班牙

透明细胞肾细胞癌 | 输卵管癌 | 实体瘤 | 神经内分泌肿瘤 | 上皮性卵巢癌 | 原发性腹膜癌 | 广泛期小细胞肺癌 | MSI-H 癌症 | 具有高肿瘤突变负担的癌症

美国, 加拿大

恶性胶质瘤 | 复发性儿童室管膜瘤 | 横纹肌瘤 | 晚期恶性实体瘤 | 难治性恶性实体瘤 | 复发性肝母细胞瘤 | 复发性朗格汉斯细胞组织细胞增生症 | 复发性恶性实体瘤 | 复发性髓母细胞瘤 | 复发性神经母细胞瘤 | 复发性骨肉瘤 | 难治性室管膜瘤 | 难治性肝母细胞瘤 | 难治性朗格汉斯细胞组织细胞增生症 | 难治性恶性胶质瘤 | 难治性髓母细胞瘤 | 难治性神经母细胞瘤 | 难治性非霍奇金淋巴瘤 | 难治性骨肉瘤 | 难治性横纹肌肉瘤 | 难治性软组织肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 复发性胶质瘤 | 复发性儿童横纹肌肉瘤 | 难治性胶质瘤 | 难治性原发性中枢神经系统肿瘤 | Ann Arbor III 期儿童期非霍奇金淋巴瘤 | Ann Arbor IV 期儿童期非霍奇金淋巴瘤 | 复发性儿童中枢神经系统肿瘤 | 复发性儿童非霍奇金淋巴瘤 | ... 及其他条件

美国, 波多黎各

肾癌 | 肾细胞癌 | 宫颈癌 | 间皮瘤 | 非小细胞肺癌 | 头颈部鳞状细胞癌 | 实体瘤，成人 | 微卫星稳定性结直肠癌 | 黑色素瘤 IV 期 | 皮肤默克尔细胞癌

非小细胞肺癌 | 转移癌 | 三阴性乳腺癌 | 肉瘤，滑膜 | 卵巢癌 | 肉瘤、软组织 | 黑色素瘤 IV 期 | 膀胱尿路上皮癌 | 神经母细胞瘤，转移性

以色列

线粒体疾病 | 色素性视网膜炎 | 重症肌无力 | 嗜酸性胃肠炎 | 多系统萎缩 | 平滑肌肉瘤 | 脑白质营养不良 | 肛瘘 | 脊髓小脑性共济失调3型 | 弗里德赖希共济失调 | 肯尼迪病 | 莱姆病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 脊髓小脑共济失调6型 | 威廉姆斯综合症 | 先天性巨结肠症 | 糖原贮积病 | 川崎病 | 短肠综合症 | 低磷血症 | Leber先天性黑蒙 | 口臭 | 贲门失弛缓症 | 多发性内分泌肿瘤 | 利综合症 | 艾迪生病 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 硬皮病 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 多发性内分泌肿瘤 2A 型 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 胆道闭锁 | 痉挛性共济失调 | WAGR综合症 | 无虹膜 | 短暂性失忆症 | 马尾综合症 | Refsum 疾病 | 复发性呼吸... 及其他条件

美国, 澳大利亚